在漸凍癥治療領(lǐng)域，干細(xì)胞療法正在從實驗室研究逐漸走向臨床。相比傳統(tǒng)藥物對生存期的有限延緩，干細(xì)胞通過神經(jīng)再生、免疫調(diào)節(jié)等機(jī)制，為運動神經(jīng)功能的恢復(fù)提供了新的可能。相比媒體對“干細(xì)胞治療漸凍癥”的突破性報道，真實患者的親身經(jīng)歷更能折射這些創(chuàng)新療法的實際價值與局限。以下是3位漸凍癥患者接受干細(xì)胞治療的故事。他們用親身感受證明：干細(xì)胞療法不是科幻，而是正在發(fā)生的醫(yī)學(xué)曙光。

3位漸凍癥患者的自述：選擇干細(xì)胞治療的心路歷程與效果體驗

案例故事：3位患者的臨床試驗之旅

患者1：奶奶背孫女求醫(yī)路，漸凍癥女孩經(jīng)干細(xì)胞治療重獲生命希望

2020年，央視CCTV的一則新聞報道了一項勵志故事，說的是一個得了漸凍癥的女孩和“背起她整個世界”的奶奶的故事。女孩3歲時患上了漸凍癥而失去了行動能力，可奶奶卻不離不棄，十幾年來用全部的愛一路背著孫女上學(xué)和旅行，竭盡全力讓孫女感受著這個世界的美好！

令人欣慰的是，在接受干細(xì)胞移植手術(shù)后，女孩的病情得到了緩解。

“如果真只有幾個月生命，我就跟著孩子栽下去算了。”河北衡水市武強(qiáng)縣第二實驗中學(xué)8年級的一節(jié)數(shù)學(xué)課中，一位家長把一個小女孩從輪椅抱到座位上，小女孩的腿上還要壓兩本書才能維持一個穩(wěn)定的姿勢。

這個小女孩名叫劉宣諾，背起她的是奶奶張瑞欣。3歲的時候，劉宣諾就被確診為“漸凍癥”，醫(yī)生告知奶奶，小宣諾的肌肉會逐漸萎縮，最后會連吞咽都變得困難，最多只能活幾個月。

聽到醫(yī)生這么說，從小把小宣諾帶大的奶奶非常絕望，她說“如果真的只有幾個月生命，我就跟著孩子栽下去算了”！但作為退役軍人，奶奶并沒有放棄孫女。

在小宣諾確診為漸凍癥后，奶奶便帶著她四處求醫(yī)。終于在2010年，6歲的小宣諾開始接受干細(xì)胞移植手術(shù)，使病情得到了緩解。

為了讓智力正常的小宣諾可以過上一個正常孩子的生活，奶奶開始帶著她上學(xué)。奶奶從3年級開始就陪著小宣諾住校，每天四五點起來做早餐，喂完早餐以后就陪著小宣諾上課，背著小宣諾上廁所，晚上還要給小宣諾翻身。

在干細(xì)胞治療以及奶奶的影響下，小宣諾不僅成績名列前茅，各方面才藝也十分突出，唱歌和朗誦都是小宣諾喜歡并且一直堅持著的才藝。

干細(xì)胞療法為小宣諾漸凍癥的治療帶來了希望，讓小宣諾的生命得以延續(xù)，也讓奶奶的愛得以延續(xù)！

患者2：保加利亞患者跨國求醫(yī)，干細(xì)胞治療讓漸凍癥患者從輪椅站起

來自保加利亞索非亞的伊萬，2020年被當(dāng)?shù)蒯t(yī)院確診為漸凍癥（ALS）。最初的癥狀表現(xiàn)為手部肌肉不自主顫動，這種異常信號如同多米諾骨牌，很快蔓延至全身 —— 右腿肌肉逐漸僵硬萎縮，從走路步態(tài)不穩(wěn)到無法獨立行走，日常生活對輪椅的依賴與日俱增。面對國內(nèi)有限的治療選擇，他和家人決定跨出國門，尋求更前沿的醫(yī)療方案。

2020年12月，伊萬在瑞士一家專業(yè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)接受了干細(xì)胞治療。為期 12 天的診療過程中，他先后接受了三次手術(shù)：兩次自體骨髓干細(xì)胞提取、一次脂肪組織間充質(zhì)干細(xì)胞提取。令他意外的是，整個醫(yī)療流程異常溫和：“沒有想象中的痛苦，醫(yī)護(hù)人員會提前解釋每個步驟，團(tuán)隊協(xié)作默契得像家人一樣。” 這種人性化關(guān)懷極大緩解了他對治療的恐懼。

治療效果比預(yù)期更早顯現(xiàn)?！?strong>第二次干細(xì)胞注射后，我明顯感覺雙腿更有力量了。” 伊萬在采訪中難掩興奮，“以前右腿像灌了鉛一樣拖曳，現(xiàn)在能主動抬步了，甚至可以短距離獨立行走。精力也變好了，不像從前總覺得疲憊不堪?！?這些積極變化讓他重拾對生活的信心：“這不是終點，而是新的開始。”

患者3：美國漸凍癥患者脊髓神經(jīng)干細(xì)胞移植注射帶來語言改善

2012年7月16日，《WebMD》雜志上發(fā)表了一篇關(guān)于約翰·杰羅姆進(jìn)行干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床試驗內(nèi)幕文章。

約翰·杰羅姆來自美國阿拉巴馬州奧本，2003年確診肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），當(dāng)時年僅41歲。起初是跑步時感覺步伐不穩(wěn)，隨后逐漸出現(xiàn)腿部無力、說話變慢，最終被確診。盡管ALS預(yù)期壽命通常只有3至5年，他依然堅強(qiáng)生活了9年多。

2011年，杰羅姆報名參加了埃默里大學(xué)的干細(xì)胞臨床試驗。這項研究由神經(jīng)科醫(yī)生喬納森·格拉斯和外科醫(yī)生尼克·布利斯團(tuán)隊負(fù)責(zé)，將神經(jīng)干細(xì)胞直接注射到患者的脊髓中，以期保護(hù)和修復(fù)運動神經(jīng)元。

手術(shù)過程風(fēng)險極高，需要切開脊柱并在脊髓內(nèi)多點注射，他本人清楚風(fēng)險，但希望借此推動科學(xué)進(jìn)展，幫助未來的ALS患者。

“我認(rèn)為這就像一名士兵服完一次兵役后，為了報效國家而再次入伍，”唐娜·杰羅姆說。他的下脊柱兩側(cè)各接受了五次輸液，上脊柱一側(cè)也接受了五次輸液。

術(shù)后一個月的隨訪中，杰羅姆出現(xiàn)令人振奮的變化：“以前說‘咖啡’這個詞需要停頓兩秒，現(xiàn)在能一口氣清晰說出。” 妻子唐娜證實：“他打電話時，我第一次不需要反復(fù)追問‘你說什么’?！?埃默里大學(xué)的護(hù)士在量表評估中也記錄到：其語言流暢度評分從1.5分提升至3分（滿分5分），吞咽流質(zhì)食物的嗆咳頻率減少40%。

杰羅姆仍視之為“生命的饋贈”：“我可能無法看到療法成熟的那天，但希望我的嘗試能為后來者點亮一盞燈?！彼墓适鲁蔀樵缙诟杉?xì)胞治療ALS的重要臨床參考。

醫(yī)生與專家點評

綜上所述，干細(xì)胞治療漸凍癥的案例顯示出一定潛力，但該療法仍處于臨床研究階段，尚未成為成熟的常規(guī)治療手段。必須清醒認(rèn)識到：

• 并非能夠完全康復(fù)：目前的研究更多關(guān)注延緩病程進(jìn)展和改善功能，例如保持或增強(qiáng)肌肉力量、行走能力、吞咽及語言功能。
• 療效存在個體差異：干細(xì)胞治療效果受患者病程長短、疾病階段（早期、中期、晚期）、神經(jīng)元剩余量、年齡及整體健康狀況等多種因素影響，不同患者的改善幅度可能差異顯著。
• 康復(fù)訓(xùn)練仍不可或缺：干細(xì)胞療法通常需要結(jié)合物理康復(fù)、語言訓(xùn)練和呼吸功能訓(xùn)練等傳統(tǒng)干預(yù)，以實現(xiàn)最佳效果和生活質(zhì)量提升。

因此，如果患者考慮嘗試干細(xì)胞治療，應(yīng)選擇正規(guī)、具備資質(zhì)的干細(xì)胞機(jī)構(gòu)，并積極參與受監(jiān)管的臨床研究項目，以保障安全與科學(xué)性。

結(jié)語

干細(xì)胞療法為漸凍癥患者帶來了新的希望，但仍處于臨床探索階段。真實案例顯示部分患者在運動、語言及日常生活能力上出現(xiàn)改善，但仍需保持理性預(yù)期。對患者而言，持續(xù)的康復(fù)訓(xùn)練與科學(xué)護(hù)理仍是核心，而干細(xì)胞治療有望在未來成為有益的補充甚至潛在突破口。

參考資料：

[1]https://www.sohu.com/a/333383848_100244414

[2]https://www.startstemcells.com/als-new-treatment-with-stem-cells.html?utm_source=chatgpt.com

[3]https://www.webmd.com/brain/features/als-stem-cell-patient-trial?utm_source=chatgpt.com

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