目錄

• ALS的階段
• 有治愈方法嗎？
• 治療進(jìn)展
• 經(jīng)常問的問題

肌萎縮側(cè)索硬化癥無法治愈。然而，研究人員仍在繼續(xù)尋找潛在的治療方法和其他藥物來幫助減緩疾病的進(jìn)展。正在進(jìn)行的研究還旨在增進(jìn)對(duì)這種疾病的了解，并幫助識(shí)別可能導(dǎo)致ALS發(fā)展的風(fēng)險(xiǎn)因素。

本文討論了漸凍癥治療的當(dāng)前藥物和最新進(jìn)展。

ALS的階段

ALS是分階段進(jìn)展的。ALS的早期癥狀可能包括：

• 肌肉痙攣
• 舌頭、手臂、肩膀或腿部抽搐
• 剛性
• 移動(dòng)困難/肌肉緊張
• 手臂、腿部或頸部無力
• 呼吸困難
• 言語不清
• 鼻音說話
• 吞咽困難
• 咀嚼困難

隨著肌萎縮側(cè)索硬化的進(jìn)展，患者常常開始跌倒，并且難以執(zhí)行基本的日常任務(wù)，例如穿衣或?qū)懽鳌?/p>

在晚期階段，肌肉無力會(huì)導(dǎo)致無法說話、吞咽和行走。當(dāng)用于呼吸的肌肉（膈肌）停止工作時(shí)，個(gè)人將需要機(jī)械通氣?；加羞@種疾病的人最終會(huì)依賴輪椅。

隨著ALS的進(jìn)展，最終將導(dǎo)致死亡。

ALS的正式分期

ALS的兩個(gè)正式分期系統(tǒng)是：

• 金的分期系統(tǒng)：該系統(tǒng)重點(diǎn)關(guān)注身體中受病情影響的區(qū)域數(shù)量。
• 米蘭-托里納分期系統(tǒng) (MiToS)：該系統(tǒng)跟蹤身體功能的喪失。

ALS有治愈方法嗎？

ALS無法治愈。藥物可以幫助減緩疾病的進(jìn)展，而療法可以幫助患者適應(yīng)所發(fā)生的身體和情緒變化。

藥物

這三種藥物已獲得美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準(zhǔn)，可幫助減緩ALS的進(jìn)展：

• 力如太（利魯唑）：這種藥物可降低谷氨酸（一種神經(jīng)遞質(zhì)）的水平，以幫助減少對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷。力如太有丸劑形式，但這種藥物也有增稠液體 (Tiglutik) 或溶解在舌頭上的片劑 (Exservan) 形式。
• Radicava（依達(dá)拉奉）：這種藥物通過靜脈 (IV) 輸注、口服或通過飼管給藥；它有助于減緩 ALS 患者的功能衰退。
• Relyvrio（苯丁酸鈉/牛磺二醇）：該藥物于2022年獲得批準(zhǔn)，為粉末形式，與水混合服用。Relyvrio 可能會(huì)延長 ALS 患者的生存時(shí)間。

療法

多種療法可以幫助個(gè)人適應(yīng)ALS帶來的身體和心理挑戰(zhàn)。

• 物理治療：這種療法有助于解決ALS引起的肌肉緊張和疼痛。物理治療師幫助ALS患者在肌肉變?nèi)鯐r(shí)保持活動(dòng)能力。這通常包括使用輔助設(shè)備（例如手杖或助行器）以及當(dāng)個(gè)人不再能夠行走時(shí)選擇合適的輪椅。
• 職業(yè)治療：這種療法幫助ALS患者保持日常生活活動(dòng)(ADL) 的獨(dú)立性。職業(yè)治療師教人們?nèi)绾问褂眠m應(yīng)性設(shè)備來完成洗澡、吃飯、穿衣和梳洗等任務(wù)。
• 言語治療： ALS影響全身肌肉，包括頭部和頸部。結(jié)果，溝通變得困難。言語治療師幫助ALS患者學(xué)會(huì)更清晰地說話，并在失去說話能力后使用其他溝通方式。言語治療師還可以解決ALS引起的吞咽困難問題。
• 呼吸治療：呼吸治療師幫助 ALS 患者學(xué)習(xí)更有效地呼吸和咳嗽，因?yàn)閳?zhí)行這些功能的肌肉變得越來越弱。當(dāng)需要機(jī)械通氣時(shí)，呼吸治療師會(huì)幫助人們做出選擇。
• 心理治療： ALS會(huì)影響一個(gè)人生活的方方面面，這會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的焦慮或抑郁。心理治療師和其他心理健康咨詢師可以幫助ALS患者處理伴隨病情發(fā)生的變化。

ALS的預(yù)后

ALS的預(yù)后很差。診斷后的平均生存時(shí)間為三年，但一小部分患有這種疾病的人活得更長。

 應(yīng)對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)

ALS治療的新進(jìn)展

ALS研究的重點(diǎn)領(lǐng)域包括：

• 導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元崩潰的潛在細(xì)胞缺陷
• 體內(nèi)生物標(biāo)記物（可測量物質(zhì)）的開發(fā)有助于檢測ALS并監(jiān)測疾病進(jìn)展
• 遺傳學(xué)在ALS發(fā)展中的作用
• 干細(xì)胞療法

研究人員還繼續(xù)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，研究可用于治療ALS的潛在新藥物。ALS患者可以加入國家肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 登記處，了解有關(guān)當(dāng)前研究的更多信息以及如何捐贈(zèng)生物材料（例如脫氧核糖核酸）酸（DNA）、血液或其他組織）至國家ALS生物存儲(chǔ)庫。

• 詳情請(qǐng)瀏覽（如何治療肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)）

概括

ALS無法治愈，但FDA批準(zhǔn)的幾種藥物可以幫助減緩病情的進(jìn)展。治療可以幫助患者適應(yīng)ALS帶來的身體和情緒變化。研究人員繼續(xù)研究該疾病的潛在新藥物和治療方法。

經(jīng)常問的問題

ALS患者的預(yù)期壽命是多少？

ALS患者的平均生存時(shí)間為三年。根據(jù)ALS協(xié)會(huì)的數(shù)據(jù)，大約20%的患者可以存活5年，而5%的患者可以存活20年或更長。

如果早期發(fā)現(xiàn)ALS可以阻止嗎？

不幸的是，即使早期診斷，也無法治愈或阻止ALS進(jìn)展。然而，藥物可以幫助減緩疾病的進(jìn)展。

ALS有可能緩解嗎？

對(duì)于患有ALS的個(gè)體來說，ALS癥狀的進(jìn)展速度不同。然而，這種疾病并沒有得到緩解。

參考資料：

1. Centers for Disease Control and Prevention. External research funded by the national ALS registry.
2. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) fact sheet.
3. Fang T, Al Khleifat A, Stahl DR, et al. Comparison of the king’s and MiToS staging systems for ALS. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2017;18(3-4):227-232. doi:10.1080/21678421.2016.1265565
4. U.S. Food & Drug Administration. FDA approves oral form for the treatment of adults with amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
5. U.S. Food & Drug Administration. FDA approves new treatment option for patients with ALS.
6. ALS Association. Stages of ALS.
7. U.S. National Library of Medicine. ClinicalTrials.gov: ALS.
8. ALS Association. Who gets ALS?
9. ALS Association. Understanding ALS.

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