近幾年，關(guān)于“干細胞療法可以治愈漸凍癥”的消息在網(wǎng)絡(luò)上頻頻出現(xiàn)，甚至有一些機構(gòu)打著“徹底逆轉(zhuǎn)神經(jīng)損傷、恢復(fù)如初”的旗號收取高額費用，讓不少患者和家屬心動又疑惑：究竟是醫(yī)學(xué)突破還是精心設(shè)計的騙局？

其實要搞清楚這個問題，不妨先回到疾病本身：漸凍癥治療到底難在哪？目前干細胞療法的真實進展又到了哪一步？

本文將從科學(xué)原理、真實案例、臨床數(shù)據(jù)到現(xiàn)狀，系統(tǒng)拆解干細胞治療漸凍癥是否是騙局的真相，幫助患者理性判斷：在追逐“康復(fù)希望”的路上，如何避免踩中虛假宣傳的陷阱，真正抓住科學(xué)進步的曙光。

干細胞治療漸凍癥是騙局嗎？2025最新療效解析與避坑指南

一、漸凍癥的治療困境：傳統(tǒng)療法的局限

漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥，ALS）是一種??破壞性神經(jīng)退行性疾病??，主要影響大腦和脊髓中的運動神經(jīng)元。患者逐漸失去對肌肉的控制，出現(xiàn)肌無力、肌萎縮等癥狀，最終導(dǎo)致癱瘓。

由于患者身體逐漸失去活動能力，就像被逐漸凍住一樣，因此俗稱“漸凍人”。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。

目前臨床上可用的藥物僅有利魯唑和依達拉奉兩款，它們只能有限延緩病情進展，無法從根本上阻止疾病進程。大約80%的患者會在發(fā)病后5年內(nèi)死亡，醫(yī)學(xué)界一直無法徹底揭開其發(fā)病原因和機制。

面對這種“沉默的殺手”，患者和家屬常常陷入絕望境地。正是這種絕望感，讓許多人開始尋求各種非常規(guī)治療方法，包括干細胞治療。

二、干細胞治療為什么能夠改善漸凍癥？

干細胞療法被研究用于治療漸凍癥，主要基于以下可被廣泛接受的機制：

細胞替代與分化??：干細胞具有高度自我更新和分化為神經(jīng)元樣細胞的能力，可替代漸凍癥中丟失的神經(jīng)元群，重構(gòu)大腦神經(jīng)回路。理論上，干細胞可以通過特定的誘導(dǎo)因子分化為運動神經(jīng)元，替代已經(jīng)喪失的神經(jīng)元，恢復(fù)神經(jīng)系統(tǒng)的功能。

??神經(jīng)營養(yǎng)因子分泌??：干細胞釋放神經(jīng)保護性營養(yǎng)因子，如腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）、神經(jīng)生長因子（NGF）、神經(jīng)營養(yǎng)因子-3（NT-3）、膠質(zhì)細胞源性神經(jīng)生長因子（GDNF），預(yù)防現(xiàn)有運動神經(jīng)元的退化。

??免疫調(diào)節(jié)功能??：干細胞不僅調(diào)節(jié)外周免疫細胞（如T細胞），還可調(diào)節(jié)中樞神經(jīng)系統(tǒng)膠質(zhì)細胞的固有免疫反應(yīng)，促進小膠質(zhì)細胞的活化。通過調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)、減少炎癥反應(yīng)來改善受損的微環(huán)境，促進神經(jīng)修復(fù)。

??抗細胞凋亡作用??：干細胞通過分泌抗凋亡因子，減少細胞的死亡，延緩神經(jīng)元的退化。這一機制對于緩解漸凍癥癥狀、延長患者的生存期具有重要意義。

這些機制共同作用，為受損的神經(jīng)系統(tǒng)提供了修復(fù)和保護的可能性，這也是干細胞治療漸凍癥的理論基礎(chǔ)。

三、2025年干細胞治療漸凍癥最新臨床進展

案例1：干細胞移植讓漸凍癥患者運動與吞咽功能明顯提升

2025年3月29日，格魯吉亞第比利斯解剖學(xué)研究與技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》雜志上發(fā)表了一篇名為《自體間充質(zhì)干細胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥：一例病例報告》的研究成果。^[1]

本研究評估了MSC移植對一名52歲ALS患者的安全性和治療潛力，并評估了患者功能變化和病情進展?；颊呓邮芰藘纱?MSC移植，分別通過鞘內(nèi)和靜脈給藥。治療后5個月內(nèi)進行了臨床評估、肌電圖 (EMG) 和ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評估。

移植后患者運動功能得到改善，肢體活動能力增強，吞咽功能改善。ALSFRS-R評分（ALS患者通常會下降）顯示
提高了15%，提示病情可能穩(wěn)定。肌電圖顯示，盡管運動神經(jīng)元持續(xù)退化，但感覺纖維仍得以保留。未觀察到嚴重的不良反應(yīng)。

這些發(fā)現(xiàn)表明，間充質(zhì)干細胞（MSC）可能對ALS患者具有疾病修飾作用，帶來功能和情緒方面的益處。

案例2：III期研究證實，干細胞療法改善進展緩慢型漸凍癥患者功能并降低損傷指標(biāo)

2025年5月19日，韓國Corestemchemon公司宣布其研發(fā)的干細胞療法Neuronata-R（lenzumestrocel）在III期臨床試驗中取得關(guān)鍵進展。^[2]

該研究性療法針對進展緩慢的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，即漸凍癥）患者亞群，最終數(shù)據(jù)顯示其可顯著改善患者功能狀態(tài)，并有效降低神經(jīng)絲輕鏈蛋白（NfL）等神經(jīng)損傷標(biāo)志物水平。

在之前的1/2期臨床試驗 (NCT01363401 ) 中，兩劑Neuronata-R注射劑與安慰劑相比，顯著減緩了病情進展，且至少持續(xù)六個月，以ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 的下降程度來衡量。ALSummit旨在通過更大規(guī)模的患者群體和更長時間的隨訪來驗證這一發(fā)現(xiàn)。該研究招募了約115名在兩年內(nèi)確診且病情以每月約1個ALSFRS-R分點進展的成年人。

基于上述數(shù)據(jù)，公司計劃于2025年內(nèi)與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）召開監(jiān)管會議，目標(biāo)在2025年底提交生物制劑許可申請（BLA），并有望于2026年中期通過加速審批通道獲得上市許可。

案例3：NurOwn?干細胞治療數(shù)據(jù)顯示，90%漸凍癥患者存活超過五年

2025年6月16日，美國生物技術(shù)公司BrainStorm Cell Therapeutics, Inc.公布了其自體MSC-NTF細胞產(chǎn)品NurOwn?在擴展獲取計劃（EAP）中10名漸凍癥受試者的更新生存數(shù)據(jù)。

該擴展獲取計劃納入了10名已完成公司III期臨床試驗的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者，旨在為這些患者在臨床研究之外提供繼續(xù)接受治療并收集長期隨訪信息的機會。

此次EAP計劃納入的III期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示：

干細胞治療后90%的參與者（9/10）在出現(xiàn)ALS癥狀后存活超過五年，而現(xiàn)在已發(fā)表的傳統(tǒng)治療方法數(shù)據(jù)，只有約有10%的ALS患者存活超過五年。

該隊列的中位生存期從癥狀出現(xiàn)起達6.8年（范圍6-7年），該隊列中唯一一例死亡病例發(fā)生在選擇性安樂死之后。

若以已發(fā)表的傳統(tǒng)治療數(shù)據(jù)估計約 10% 的 ALS 患者可存活超過五年，那么在獨立隨機抽樣的假設(shè)下，觀察到9/10這類結(jié)果的概率非常極小——約為9.1×10??（約 0.00000091%），這說明單純由隨機波動導(dǎo)致如此高比例的可能性幾乎可以忽略不計。

BrainStorm Cell Therapeutics 總裁兼首席執(zhí)行官Chaim Lebovits表示：“這些生存數(shù)據(jù)為接受NurOwn擴大可及性治療的ALS患者的長期療效提供了令人鼓舞的真實洞察。我們相信，這些發(fā)現(xiàn)為開展的NurOwn 3b期臨床試驗提供了進一步的證據(jù)，該試驗將根據(jù)FDA特殊方案評估 (SPA) 進行。我們的目標(biāo)仍然是生成高質(zhì)量、確鑿的數(shù)據(jù)，以證明NurOwn對ALS患者的益處。”

作為BrainStorm公司的核心項目，目前NurOwn?已獲得FDA與EMA的孤兒藥資格，若啟動的3b期試驗數(shù)據(jù)理想，有望在2026年通過加速審批通道提前上市。

四、干細胞治療的現(xiàn)實問題與局限

綜上所述，干細胞治療漸凍癥的研究取得了顯著的進展，但仍面臨諸多挑戰(zhàn)：

1.  技術(shù)門檻高，風(fēng)險尚未完全解決?：干細胞定向分化、存活整合及免疫排斥問題待解，此外可能出現(xiàn)短期不良反應(yīng)，如發(fā)熱、注射部位反應(yīng)等。

2.治療費用高昂?：單次治療成本達幾萬元，長期康復(fù)監(jiān)測費用疊加，且未納入醫(yī)保，普通患者負擔(dān)沉重。

3.技術(shù)標(biāo)準未統(tǒng)一：最佳的細胞類型、最佳劑量、最佳輸注時機、最佳輸注途徑等問題，全球科學(xué)界仍在探索中，尚未形成金標(biāo)準。

五、常見騙局與風(fēng)險

那么，干細胞治療是不是騙局？答案是：干細胞療法本身不是騙局，但市面上很多打著干細胞旗號的治療可能是騙局。

“包治百病”、“一針見效”、“徹底根治”：這是最經(jīng)典的騙術(shù)。干細胞不是萬能神藥，目前也不可能實現(xiàn)漸凍癥的徹底根治。任何做出絕對化承諾的機構(gòu)都不可信。

“口服干細胞”、“干細胞化妝品/保健品”：干細胞無法通過口服起效，胃酸會直接殺死它們。所有聲稱口服、涂抹有效的產(chǎn)品都是騙人的。

警惕費用過高或過低：過高（如幾十萬一針）或過低（幾千塊一針）都要警惕，大概率有問題。

高價“私人定制”陷阱：一些中介機構(gòu)打著“國外先進技術(shù)”旗號，收取數(shù)十萬費用進行所謂“干細胞移植”，實則可能注射的是生理鹽水或未經(jīng)處理的細胞。

六、如何尋找靠譜的干細胞機構(gòu)渠道？

選擇正規(guī)機構(gòu)是保障安全的第一步：

查詢注冊信息：正規(guī)臨床試驗會在ClinicalTrials.gov等平臺注冊，有明確編號、研究方案和倫理審查批號。

機構(gòu)資質(zhì)：選擇有資質(zhì)、能說清細胞來源的機構(gòu)，細胞應(yīng)經(jīng)過嚴格篩查和質(zhì)量控制。

查看價格是否合理：對于那些收費極高又承諾效果的“臨床試驗”，需要保持警惕，正規(guī)的臨床研究通常不會向參與者收取高額費用。

評估團隊與設(shè)施：專業(yè)機構(gòu)應(yīng)配備有經(jīng)驗的臨床醫(yī)生和科研團隊，實驗室設(shè)施應(yīng)符合GMP標(biāo)準。

看細胞來源與制備：合規(guī)機構(gòu)會提供干細胞來源、檢測報告及制備流程。細胞需來自健康供體，排除病毒、遺傳疾病風(fēng)險，且制備過程需符合質(zhì)量管理規(guī)范。

七、避坑指南：給患者的實用建議

理性看待療效：干細胞治療漸凍癥仍處于臨床研究階段，并非“神藥”或標(biāo)準治療。對任何承諾“根治”的宣傳保持高度警惕。

優(yōu)先選擇臨床試驗：積極參與正規(guī)醫(yī)院開展的臨床試驗（可在國家醫(yī)學(xué)研究登記備案平臺查詢）。這些試驗通常有嚴格的倫理審查和科學(xué)設(shè)計，且多數(shù)不向受試者收取費用或僅收取部分成本費。

核實機構(gòu)合法性：通過國家衛(wèi)健委官網(wǎng)或相關(guān)藥監(jiān)部門網(wǎng)站查詢醫(yī)療機構(gòu)和項目的備案資質(zhì)。堅決拒絕無醫(yī)療資質(zhì)的場所和非醫(yī)務(wù)人員操作。

警惕高價與傳銷：對費用遠低于市場價（可能偷工減料）或遠高于市場價（夸大其詞），以及要求發(fā)展下線、拉人頭的模式，務(wù)必遠離。

長期隨訪監(jiān)測：治療后需定期復(fù)查，評估療效及安全性（如影像學(xué)檢查排除腫瘤等）。

結(jié)語

干細胞治療為漸凍癥帶來了新的希望和曙光，2025年多項臨床研究的推進也展現(xiàn)了其修復(fù)神經(jīng)功能的潛在價值。

然而，它并非萬能解藥，患者和家屬務(wù)必保持理性，科學(xué)認知當(dāng)前技術(shù)的局限性和不確定性。在選擇治療方案時，謹慎決策，首選正規(guī)細胞機構(gòu)或官方備案的臨床試驗，避免落入虛假宣傳的財務(wù)陷阱和健康風(fēng)險之中。

未來，隨著更多嚴謹?shù)呐R床數(shù)據(jù)積累、技術(shù)迭代和監(jiān)管政策的完善，我們希望干細胞療法能早日成為對抗?jié)u凍癥的有力武器之一。

參考資料：

[1]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf

[2]https://alsnewstoday.com/news/slow-progressing-als-patients-see-gains-function-survival-neuronata-r/

[3]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-06-16-BrainStorm-Announces-New-Survival-Data-from-Expanded-Access-Program-Cohort-Remarkably-90-of-ALS-Patients-Survived-Over-5-Years-with-NurOwn-R

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