漸凍癥（又稱肌萎縮側(cè)索硬化癥）是一種漸進(jìn)性的神經(jīng)退行性疾?。哼\(yùn)動(dòng)神經(jīng)元逐步受損，肌肉慢慢無(wú)力萎縮，很多患者的生活能力被一點(diǎn)點(diǎn)吞噬，最終常因呼吸肌衰竭等并發(fā)癥失去生命。

由于病因復(fù)雜、機(jī)制尚不明確，長(zhǎng)期以來(lái)缺乏能顯著改變病程的有效治療，患者和家屬常常感到無(wú)奈和焦慮。

近幾年，干細(xì)胞療法走入人們視野，給這個(gè)難題帶來(lái)了一些新的想法。從實(shí)驗(yàn)室到動(dòng)物模型，再到小規(guī)模的人體試驗(yàn)，研究者在一步步把“能不能做”變成“或許可行”。臨床上已有早期信號(hào)：有受試者在短期內(nèi)出現(xiàn)癥狀緩解或功能維持，部分研究也提示對(duì)神經(jīng)環(huán)境有保護(hù)性作用，甚至在臨床中看到神經(jīng)再生的跡象。

本文將結(jié)合國(guó)內(nèi)外搜索到的臨床資料，系統(tǒng)梳理2025年1月至10月干細(xì)胞治療漸凍癥的最新臨床進(jìn)展，為患者呈現(xiàn)最前沿科學(xué)動(dòng)態(tài)與臨床突破。

2025年1-10月干細(xì)胞治療漸凍癥進(jìn)展匯總：多項(xiàng)關(guān)鍵臨床試驗(yàn)全面提速！

2025年1-10月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展匯總

2025年1月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

1月29日，《當(dāng)代干細(xì)胞研究與治療》上發(fā)表了一篇關(guān)于《通過(guò)研究患者特異性microRNA作為新型生物標(biāo)志物來(lái)評(píng)估肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者重復(fù)間充質(zhì)干細(xì)胞移植的安全性和有效性：一項(xiàng)臨床試驗(yàn)研究》的臨床研究成果。^[1]

這是一項(xiàng)單組、單中心、開(kāi)放標(biāo)簽、無(wú)對(duì)照組的前瞻性臨床試驗(yàn)，共納入了21名確診的ALS患者。并接受重復(fù)干細(xì)胞移植（3次BM-MSCs移植（1×10⁶，每次注射 MSC/Kg BW）同時(shí)鞘內(nèi)（IT）和靜脈（IV），間隔一個(gè)月）。

研究期間未報(bào)告嚴(yán)重不良反應(yīng)。此外，與研究結(jié)束時(shí)相比，F(xiàn)VC顯著改善，且患者接受干細(xì)胞移植后，ALSFRS保持穩(wěn)定；此外，上述microRNA表達(dá)無(wú)顯著差異。

研究結(jié)果表明，對(duì)于ALS患者，重復(fù)移植BM-MSC是一種安全的治療方法，可以延緩病情進(jìn)展并改善臨床癥狀。未來(lái)仍需進(jìn)一步研究來(lái)證實(shí)這些結(jié)果。

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2025年2-3月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

2月，來(lái)自中國(guó)的生物制藥公司士澤生物自主研發(fā)的干細(xì)胞治療藥物獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的正式批準(zhǔn)，將在美國(guó)開(kāi)展針對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），即漸凍癥的注冊(cè)臨床試驗(yàn)。

并且該藥物已經(jīng)同步獲得我國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的正式受理，意味著國(guó)內(nèi)患者未來(lái)也有望受益于這一前沿療法。（中國(guó)注冊(cè)臨床I/II期及美國(guó)注冊(cè)臨床I期）

3月，該產(chǎn)品我國(guó)臨床試驗(yàn)患者已成功入組，為后續(xù)大規(guī)模研究奠定基礎(chǔ)。^[2]

此次獲批的干細(xì)胞新藥，核心技術(shù)來(lái)源于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）。iPSC技術(shù)可以將普通體細(xì)胞（如皮膚細(xì)胞）“逆轉(zhuǎn)”為具有多能性的干細(xì)胞，再定向誘導(dǎo)其分化為神經(jīng)前體細(xì)胞，用于修復(fù)受損神經(jīng)元。

iPSC治療漸凍癥的核心原理：1.修復(fù)受損神經(jīng)元，幫助恢復(fù)運(yùn)動(dòng)功能；2.延緩疾病進(jìn)展，提高患者生存質(zhì)量；3.從根源上改善病情，而非僅僅緩解癥狀。

該款藥物的臨床前研究和初步試驗(yàn)顯示，安全性和有效性方面取得了令人鼓舞的結(jié)果，在超過(guò)12個(gè)月的臨床隨訪表明在延緩病情發(fā)展上展現(xiàn)出了巨大潛力。

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2025年3干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

3月29日，格魯吉亞第比利斯解剖學(xué)研究與技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》雜志上發(fā)表了一篇名為《自體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥：一例病例報(bào)告》的研究成果。^[3]

本研究評(píng)估了MSC移植對(duì)一名52歲ALS患者的安全性和治療潛力，并評(píng)估了患者功能變化和病情進(jìn)展。患者接受了兩次 MSC移植，分別通過(guò)鞘內(nèi)和靜脈給藥。治療后5個(gè)月內(nèi)進(jìn)行了臨床評(píng)估、肌電圖 (EMG) 和ALS功能評(píng)定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評(píng)估。

移植后患者運(yùn)動(dòng)功能得到改善，肢體活動(dòng)能力增強(qiáng)，吞咽功能改善。ALSFRS-R評(píng)分（ALS患者通常會(huì)下降）顯示
提高了15%，提示病情可能穩(wěn)定。肌電圖顯示，盡管運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元持續(xù)退化，但感覺(jué)纖維仍得以保留。未觀察到嚴(yán)重的不良反應(yīng)。

這些發(fā)現(xiàn)表明，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）可能對(duì)ALS患者具有疾病修飾作用，帶來(lái)功能和情緒方面的益處。

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2025年4月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

4月10日，BrainStorm Cell Therapeutics宣布向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）提交了NurOwn^? 的新藥臨床試驗(yàn)（IND）修正案。^[4]

NurOwn^? 是該公司開(kāi)發(fā)用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，又稱漸凍癥）的自體間充質(zhì)干細(xì)胞療法。這一重要里程碑為該公司備受期待的3b期臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)奠定了基礎(chǔ)，該試驗(yàn)是根據(jù)特殊方案評(píng)估（SPA）與FDA合作設(shè)計(jì)的。

這場(chǎng)即將打響的3b期臨床試驗(yàn)，規(guī)模宏大，預(yù)計(jì)將招募約200名ALS患者，并分兩個(gè)階段有序推進(jìn)。

在A部分，患者們將進(jìn)入24周的雙盲試驗(yàn)期，在此期間，他們會(huì)被隨機(jī)分為兩組，一組接受三劑NurOwn治療，另一組則使用安慰劑。如此設(shè)計(jì)，能最大程度減少主觀因素干擾，精準(zhǔn)檢驗(yàn)NurOwn的真實(shí)療效。而試驗(yàn)的主要療效終點(diǎn)，便是聚焦從基線到第24周的ALSFRS – R評(píng)分變化，通過(guò)對(duì)比NurOwn組和安慰劑組，清晰洞察病情進(jìn)展差異。

待A部分結(jié)束，所有參與者，包括起初使用安慰劑的患者，都將迎來(lái)新的希望 —— 進(jìn)入開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)（B部分）。在接下來(lái)的24周里，他們都有機(jī)會(huì)接受三劑NurOwn治療，進(jìn)一步探索該療法長(zhǎng)期干預(yù)的效果。并且，一旦A部分取得成功，BrainStorm就可提交生物制品許可申請(qǐng)（BLA），大大加快NurOwn獲得批準(zhǔn)上市的進(jìn)程，讓患者早日受益。

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2025年5月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

5月19日，韓國(guó)Corestemchemon公司宣布其研發(fā)的干細(xì)胞療法Neuronata-R（lenzumestrocel）在III期臨床試驗(yàn)中取得關(guān)鍵進(jìn)展。^[5]

該研究性療法針對(duì)進(jìn)展緩慢的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，即漸凍癥）患者亞群，最終數(shù)據(jù)顯示其可顯著改善患者功能狀態(tài)，并有效降低神經(jīng)絲輕鏈蛋白（NfL）等神經(jīng)損傷標(biāo)志物水平。

在之前的1/2期臨床試驗(yàn) (NCT01363401 ) 中，兩劑Neuronata-R注射劑與安慰劑相比，顯著減緩了病情進(jìn)展，且至少持續(xù)六個(gè)月，以ALS功能評(píng)定量表修訂版 (ALSFRS-R) 的下降程度來(lái)衡量。ALSummit旨在通過(guò)更大規(guī)模的患者群體和更長(zhǎng)時(shí)間的隨訪來(lái)驗(yàn)證這一發(fā)現(xiàn)。該研究招募了約115名在兩年內(nèi)確診且病情以每月約1個(gè)ALSFRS-R分點(diǎn)進(jìn)展的成年人。

基于上述數(shù)據(jù)，公司計(jì)劃于2025年內(nèi)與美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）召開(kāi)監(jiān)管會(huì)議，目標(biāo)在2025年底提交生物制劑許可申請(qǐng)（BLA），并有望于2026年中期通過(guò)加速審批通道獲得上市許可。

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2025年6月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

6月初，米蘭比可卡大學(xué)科研人員發(fā)表了一篇名為《阻止神經(jīng)退行性疾?。荷窠?jīng)干細(xì)胞移植的治療潛力》的研究成果。^[6]

臨床前研究表明，將人源NSC移植到ALS模型中能夠存活并發(fā)揮神經(jīng)保護(hù)作用，改善運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元功能，尤其在增加細(xì)胞劑量并配合免疫抑制時(shí)效果更明顯。這些研究仍證明了NSC治療的可行性和初步療效。

總體來(lái)看，NSC為ALS提供了一種有前景的實(shí)驗(yàn)性療法，但要實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化，還需要進(jìn)一步優(yōu)化給藥方法、提高細(xì)胞存活率，并改進(jìn)模型以更準(zhǔn)確評(píng)估療效。

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2025年7月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

7月初，意大利科研人員在《Expert Rev Neurother》期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《肌萎縮側(cè)索硬化癥治療和管理的最新進(jìn)展：再生醫(yī)學(xué)時(shí)代》的研究成果。^[7]

本綜述基于對(duì)PubMed、Scopus和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫(kù)的全面文獻(xiàn)檢索，檢索內(nèi)容涵蓋ALS的最新治療進(jìn)展，重點(diǎn)關(guān)注再生醫(yī)學(xué)，涵蓋了基于干細(xì)胞的療法，包括間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞和誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞。

在漸凍癥（ALS）的研究里，干細(xì)胞療法逐漸顯示出新的希望，其中以間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）和神經(jīng)干細(xì)胞（NSC）最受關(guān)注。

MSC的作用主要體現(xiàn)在調(diào)節(jié)炎癥和營(yíng)養(yǎng)支持上。它們能釋放一些抗炎因子（比如 IL-10、TGF-β）和神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（如 BDNF、IGF-1、VEGF），幫助營(yíng)造一個(gè)更有利于神經(jīng)元和膠質(zhì)細(xì)胞存活的環(huán)境。同時(shí)還能抑制小膠質(zhì)細(xì)胞、星形膠質(zhì)細(xì)胞的過(guò)度激活，調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)，改善功能異常的調(diào)節(jié)性 T 細(xì)胞，從而在一定程度上延緩疾病的進(jìn)展。

NSC的優(yōu)勢(shì)則在于具備分化潛力，能夠發(fā)育成神經(jīng)元或膠質(zhì)細(xì)胞，還能分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子和抗炎因子（如 GDNF、NT-3），通過(guò)細(xì)胞外囊泡傳遞保護(hù)性分子，幫助維持突觸功能。它們還能與宿主細(xì)胞互動(dòng)，減輕谷氨酸興奮毒性和炎癥反應(yīng)。

在臨床實(shí)驗(yàn)中，這兩類干細(xì)胞都表現(xiàn)出一定療效，不僅延緩了運(yùn)動(dòng)功能的衰退，還在維持神經(jīng)肌肉接頭完整性、延長(zhǎng)生存期方面帶來(lái)了積極效果?？傮w來(lái)看，干細(xì)胞通過(guò)多重機(jī)制——抗炎、神經(jīng)保護(hù)、抗氧化以及營(yíng)養(yǎng)支持——為漸凍癥的治療提供了新的思路和可能。

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2025年8月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

8月5日，凱斯西儲(chǔ)大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)在《EMBO分子醫(yī)學(xué)》發(fā)表的一項(xiàng)新研究中，利用來(lái)自ALS患者的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）培養(yǎng)出運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，并揭示了一種潛在的新治療方向。研究聚焦一種由VAPB基因突變引起的罕見(jiàn)遺傳性ALS類型。^[8]

該突變破壞了神經(jīng)元內(nèi)質(zhì)網(wǎng)與線粒體之間的溝通，使細(xì)胞應(yīng)激系統(tǒng)長(zhǎng)期處于活躍狀態(tài)，最終導(dǎo)致神經(jīng)元退化。

研究人員發(fā)現(xiàn)，過(guò)度激活的整合應(yīng)激反應(yīng)（ISR）是導(dǎo)致細(xì)胞損傷的關(guān)鍵機(jī)制。當(dāng)通過(guò)特定手段阻斷這一反應(yīng)時(shí)，細(xì)胞功能得到顯著恢復(fù)，證明ISR可作為潛在的治療靶點(diǎn)。

雖然該研究基于一種罕見(jiàn)的ALS類型，但科學(xué)家們認(rèn)為這一發(fā)現(xiàn)可能為更廣泛的ALS治療提供線索。目前，團(tuán)隊(duì)正進(jìn)一步在復(fù)雜的神經(jīng)肌肉模型中測(cè)試ISR抑制劑，探索其對(duì)其他ALS亞型的應(yīng)用潛力。

這項(xiàng)研究不僅揭示了ALS神經(jīng)元在應(yīng)激狀態(tài)下的關(guān)鍵分子機(jī)制，也為未來(lái)基于干細(xì)胞和基因靶向的再生療法提供了新的方向。

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2025年9月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

9月8日，紐約醫(yī)學(xué)院大都會(huì)醫(yī)院在國(guó)際期刊《Tissue Engineering and Regenerative Medicine》上發(fā)表了一篇名為“Clinical Efficacy of Stem Cell Therapy in Neurotraumatic and NeurodegenerativeConditions:A Comparative Review”的研究成果。^[9]

研究納入了2014-2024年10年里所有包括但不限于“脊髓損傷”、“腦損傷”、“肌萎縮側(cè)索硬化癥”、“再生醫(yī)學(xué)”、“細(xì)胞療法”和“干細(xì)胞”的臨床研究，經(jīng)過(guò)篩選和評(píng)估，最終有33項(xiàng)研究被納入本綜述。

其中漸凍癥方面，胎兒脊髓來(lái)源的神經(jīng)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞來(lái)源的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元、胎兒人類神經(jīng)干細(xì)胞、BM-MSC、WJ-MSC以及過(guò)表達(dá)GDNF的人類胎兒神經(jīng)祖細(xì)胞在治療ALS方面已顯示出樂(lè)觀的效果。

干細(xì)胞類型	核心療效表現(xiàn)	優(yōu)勢(shì)治療方式	安全性特征
胎兒脊髓源性神經(jīng)干細(xì)胞	延緩頸髓段病情進(jìn)展，無(wú)嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)	頸/腰椎椎管內(nèi)注射	僅圍手術(shù)期輕微不適
胎兒人類神經(jīng)干細(xì)胞	短期運(yùn)動(dòng)評(píng)分改善，長(zhǎng)期安全性佳	腰椎椎管內(nèi)注射	死亡與病情相關(guān)，無(wú)治療相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)
自體 MSCs（含NurOwn?）	劑量依賴型病情減緩，局部注射效果更優(yōu)	鞘內(nèi)注射為主	多為輕度疼痛、頭痛
WJ-MSCs	生存時(shí)間翻倍，超 70% 患者病情穩(wěn)定 / 改善	鞘內(nèi)注射	安全性高，無(wú)嚴(yán)重事件
GDNF 修飾胎兒神經(jīng)干細(xì)胞	局部肌肉力量保護(hù)，減緩衰退速度	腰脊髓靶向注射	無(wú)治療相關(guān)嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)

1.胎兒脊髓源性神經(jīng)干細(xì)胞：延緩病情進(jìn)展，安全性高

有兩項(xiàng)關(guān)于漸凍癥臨床試驗(yàn)建議在頸椎管內(nèi)注射同種異體胎兒脊髓源性神經(jīng)干細(xì)胞。

1期臨床試驗(yàn)中，術(shù)后ALSFRS-R、HHD和EIM測(cè)量結(jié)果顯示病程未加速，接受頸部注射的患者病情進(jìn)展得到延緩。未報(bào)告重大不良事件。

同樣，在另一個(gè)納入15名漸凍癥患者的I、II期臨床試驗(yàn)，使用相同的細(xì)胞系。結(jié)果顯示干細(xì)胞組會(huì)延緩漸凍癥病情進(jìn)展。

2.胎兒人類神經(jīng)干細(xì)胞：短期改善運(yùn)動(dòng)功能，長(zhǎng)期安全性良好

國(guó)外研究人員Mazzini等人在2015年對(duì)6名患者和 2019年對(duì)18名患者進(jìn)行的臨床試驗(yàn)中，建議使用胎兒人類神經(jīng)干細(xì)胞靶向腰椎脊髓治療ALS。

在他們最初的研究中，細(xì)胞以7.5×10^5個(gè)細(xì)胞濃度進(jìn)行椎管內(nèi)注射，在手術(shù)后18個(gè)月的隨訪中，六名參與者中，有兩名觀察到ALS-FRS-R評(píng)分中的活動(dòng)能力分項(xiàng)評(píng)分出現(xiàn)短暫改善。

在第二項(xiàng)試驗(yàn)中，對(duì)接受椎管內(nèi)注射4.5×10^6的患者進(jìn)行了長(zhǎng)達(dá)60個(gè)月的監(jiān)測(cè)，未發(fā)現(xiàn)與治療相關(guān)的不良事件的證據(jù)。在細(xì)胞移植后的第一個(gè)月內(nèi)，ALS-FRS-R評(píng)分進(jìn)展出現(xiàn)顯著的下降，并且這種下降持續(xù)了長(zhǎng)達(dá)4個(gè)月。

3.自體間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）：多途徑注射延緩病情，療效呈劑量依賴

RushkevichⅠ期（2015）：25名患者靜脈注射自體BM-MSCs，12個(gè)月時(shí)10人病情進(jìn)展較對(duì)照組減緩，無(wú)顯著不良反應(yīng)。

PetrouⅡ期（2021）：20名患者鞘內(nèi)注射1×10?個(gè)細(xì)胞 /kg，15人在多次注射后ALSFRS-R月進(jìn)展率改善≥25%，無(wú)嚴(yán)重不良事件。

BerryⅡ/Ⅲ期（2019-2022）：

• Ⅱ期：48名患者鞘內(nèi)/肌肉注射NurOwn? 細(xì)胞，治療組ALSFRS-R評(píng)分斜率短期改善。
• Ⅲ期（196名患者）：神經(jīng)炎癥和神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子標(biāo)志物顯著改善，常見(jiàn)不良事件為疼痛。

4.沃頓膠間充質(zhì)干細(xì)胞（WJ-MSCs）：延長(zhǎng)生存時(shí)間，控制病情進(jìn)展

一項(xiàng)對(duì)照研究中證明鞘內(nèi)注射WJ-MSC對(duì)治療ALS患者具有治療潛力。

本次研究納入了67名患者參與該研究，其中治療組注射了30×10^6個(gè)細(xì)胞/次。

所有組的中位生存時(shí)間均翻倍，67名患者中有21 名進(jìn)展率降低，67名患者中有33名進(jìn)展率無(wú)變化，67名患者中有13名進(jìn)展加快。未報(bào)告嚴(yán)重不良事件。

5.GDNF基因修飾胎兒神經(jīng)干細(xì)胞：局部保護(hù)運(yùn)動(dòng)功能

2022年報(bào)道了在1/2a期臨床試驗(yàn)中使用神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子 (GDNF) 基因轉(zhuǎn)導(dǎo)的胎兒神經(jīng)干細(xì)胞治療漸凍癥的研究。

研究表明，治療腿的力量損失速度平均比未治療腿慢。未報(bào)告與注射細(xì)胞有關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

9月18日，韓國(guó)CorestemChemon Inc.公司宣布它已在澳大利亞墨爾本舉行的PACTALS 2025大會(huì)上展示了Neuronata-R???(lenzumestrocel)?第三階段ALSummit試驗(yàn)的完整結(jié)果，用于治療漸凍癥 (ALS) 。^[10]

亞組分析顯示具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的益處

12個(gè)月后，接受Neuronata-R?治療的該亞組參與者取得了以下成就：

• ALSFRS-R（功能評(píng)定量表）：31.2vs.安慰劑組26.4（p=0.001）
• CAFS（功能和生存綜合評(píng)估）：治療組為20.95，對(duì)照組為24.78，安慰劑組為17.92（p=0.024；p=0.041）
• SVC（慢肺活量，呼吸功能）： 62.2%vs. 安慰劑組50.6%（p=0.017，研究組2）

這些發(fā)現(xiàn)證實(shí)了Neuronata-R?具有維持ALS患者功能和呼吸能力的潛力——這一結(jié)果與生活質(zhì)量和生存直接相關(guān)。

生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)強(qiáng)調(diào)神經(jīng)保護(hù)作用

生物標(biāo)志物分析顯示神經(jīng)絲輕鏈 (NfL)和MCP-1持續(xù)減少，表明神經(jīng)保護(hù)與臨床結(jié)果之間存在密切聯(lián)系。

這加強(qiáng)了生物標(biāo)志物指導(dǎo)的患者分層和ALS藥物開(kāi)發(fā)中的精準(zhǔn)醫(yī)療策略的案例，反映了不斷發(fā)展的全球監(jiān)管格局。

總結(jié)：總體來(lái)看，Neuronata-R?在ALS患者中雖然未能全面達(dá)到主要終點(diǎn)，但在病程進(jìn)展較慢的患者亞組中表現(xiàn)出明顯療效，不僅延緩了功能評(píng)分下降，還改善了呼吸能力，并通過(guò)生物標(biāo)志物驗(yàn)證了其神經(jīng)保護(hù)作用。

這些結(jié)果提示該療法有望為特定人群帶來(lái)切實(shí)獲益，也為未來(lái)精準(zhǔn)分層治療提供了依據(jù)。

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2025年10月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

10月1日，一項(xiàng)具有里程碑意義的臨床試驗(yàn)在北京大學(xué)第三醫(yī)院正式啟動(dòng)。這項(xiàng)試驗(yàn)是全球首個(gè)由中美藥監(jiān)局雙報(bào)雙批的注冊(cè)臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估iPSC衍生的亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥，ALS）的效果。^[11]

試驗(yàn)所使用的治療藥物是由士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司自主研發(fā)的全球首款異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生神經(jīng)前體細(xì)胞新藥——XS228細(xì)胞注射液。

XS228細(xì)胞注射液是一種創(chuàng)新型治療方案，采用自體及異體iPSC（誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞）衍生的亞型神經(jīng)前體細(xì)胞技術(shù)，旨在通過(guò)再生修復(fù)受損的神經(jīng)組織，恢復(fù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的功能。該藥物的推出標(biāo)志著細(xì)胞療法在漸凍癥治療中的一次突破。

XS228細(xì)胞注射液在開(kāi)發(fā)過(guò)程中，取得了多個(gè)重要里程碑。

2023年，該藥物獲得了美國(guó)FDA的孤兒藥資格，這使其成為全球首個(gè)且迄今為止唯一用于治療漸凍癥的iPSC衍生細(xì)胞藥物獲得該資格。

根據(jù)《孤兒藥法案》，獲得孤兒藥資格的藥物將在上市后享有7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，并可免除部分申請(qǐng)費(fèi)用、臨床研究稅收減免等一系列優(yōu)惠政策。

2025年2月，士澤生物的XS228細(xì)胞注射液正式獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)開(kāi)展注冊(cè)臨床試驗(yàn)，成為全球首個(gè)獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)的iPSC衍生細(xì)胞治療漸凍癥的新藥。

此后，2025年5月，藥物在中國(guó)也獲得了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的完全批準(zhǔn)，正式進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)I/II期。

它的啟動(dòng)，標(biāo)志著干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)在神經(jīng)退行性疾病治療上的新篇章，也為漸凍癥患者帶來(lái)了前所未有的希望。

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2025年干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展總結(jié)

綜上所述，2025年，全球干細(xì)胞治療漸凍癥（ALS）領(lǐng)域呈現(xiàn)多維度突破：

1.技術(shù)路線上，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）與間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）療法并行推進(jìn)，通過(guò)修復(fù)神經(jīng)元、調(diào)節(jié)免疫和減緩神經(jīng)損傷等機(jī)制展現(xiàn)治療潛力；

2.監(jiān)管路徑上，多國(guó)加速審批通道創(chuàng)新，包括特殊方案評(píng)估（SPA）合作設(shè)計(jì)、雙盲試驗(yàn)驗(yàn)證及生物標(biāo)志物（如NfL）驅(qū)動(dòng)的療效評(píng)估體系；

3.臨床實(shí)踐中，重復(fù)移植安全性獲證，大規(guī)模多中心試驗(yàn)啟動(dòng)，為從實(shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用奠定基礎(chǔ)。

這一系列進(jìn)展標(biāo)志著干細(xì)胞療法正從探索性研究邁向規(guī)范化治療階段，為ALS患者提供了延緩疾病進(jìn)程、改善功能狀態(tài)的新希望。同時(shí)，技術(shù)突破與監(jiān)管協(xié)同的結(jié)合，不僅推動(dòng)了再生醫(yī)學(xué)在神經(jīng)退行性疾病中的應(yīng)用邊界，也為未來(lái)個(gè)性化醫(yī)療和精準(zhǔn)治療模式提供了范本。然而，長(zhǎng)期安全性、作用機(jī)制深入解析及成本可及性仍是下一步需突破的關(guān)鍵挑戰(zhàn)。

結(jié)語(yǔ)

2025年，干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床探索邁入新階段，從技術(shù)驗(yàn)證到監(jiān)管突破，從實(shí)驗(yàn)室到患者床旁，逐步構(gòu)建起延緩神經(jīng)退行性病變的治療新范式。這一領(lǐng)域的進(jìn)展不僅為ALS患者帶來(lái)了功能改善與生存質(zhì)量提升的希望，更推動(dòng)了再生醫(yī)學(xué)與精準(zhǔn)醫(yī)療的深度融合。盡管仍需克服長(zhǎng)期療效驗(yàn)證與成本優(yōu)化等挑戰(zhàn)，但干細(xì)胞療法正以科學(xué)之力，為“被凍結(jié)的生命”點(diǎn)燃破冰之光。

參考資料：

[1]https://www.benthamdirect.com/content/journals/cscr/10.2174/011574888X330199250106081717

[2]cde

[3]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf

[4]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-04-10-BrainStorm-Cell-Therapeutics-Submits-IND-Amendment-to-FDA,-Paving-the-Way-for-Phase-3b-Trial-of-NurOwn-R-in-ALS

[5]https://alsnewstoday.com/news/slow-progressing-als-patients-see-gains-function-survival-neuronata-r/

[6]https://tesidottorato.depositolegale.it/handle/20.500.14242/190766

[7]De Marchi F, Lombardi I, Bombaci A, Diamanti L, Olivero M, Perciballi E, Tornabene D, Vulcano E, Ferrari D, Mazzini L. Recent therapeutic advances in the treatment and management of amyotrophic lateral sclerosis: the era of regenerative medicine. Expert Rev Neurother. 2025 Jul;25(7):773-789. doi: 10.1080/14737175.2025.2508781. Epub 2025 May 21. PMID: 40388191.

[8]https://case.edu/news/study-using-stem-cells-created-als-patients-identifies-potential-new-target-treatment

[9]Ku, J.B., Pak, R.J., Ku, S.S.?et al.?Clinical Efficacy of Stem Cell Therapy in Neurotraumatic and Neurodegenerative Conditions: A Comparative Review.?Tissue Eng Regen Med?(2025). https://doi.org/10.1007/s13770-025-00757-2

[10]https://finance.yahoo.com/news/neuronata-r-phase-3-results-022800888.html?guccounter=1&guce_referrer=aHR0cHM6Ly93d3cuZ29vZ2xlLmNvbS8&guce_referrer_sig=AQAAALcyn23zsAYAO8iz84Lckrw1zOurjnupKA2sOENs5theIqqpwn6geintd0hiTG8qcg3uQZKmGDS6v3Azk3pDja5LL8X9xqah0xZqAMEdH4tB3uk6lD96pO6cA_mF9TK6sn9p8us0H73h5WQrIxt-HEl4mLsTo4bnC_g00RTrDEWZ

[11]https://www.xellsmart.com/lcsy/191.html

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