漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥，ALS）是一種致命的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者的肌肉會(huì)逐漸無(wú)力、萎縮，最終影響呼吸和吞咽功能。面對(duì)這樣一種進(jìn)展迅速、目前尚無(wú)根治藥物的疾病，你是否也在想：干細(xì)胞治療真的能延長(zhǎng)生存期嗎？它能改善患者的生活質(zhì)量嗎？

近年來(lái)，干細(xì)胞療法作為一種新興干預(yù)手段，因其在延緩病情進(jìn)展、保護(hù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和改善生活質(zhì)量方面的潛在作用，逐漸成為患者和家屬關(guān)注的焦點(diǎn)。

本文將以生存期和生活質(zhì)量為核心，全面解析干細(xì)胞治療對(duì)漸凍癥（ALS）患者的實(shí)際作用，結(jié)合最新臨床數(shù)據(jù)和案例，探討其在延緩病程、改善運(yùn)動(dòng)功能、呼吸能力及吞咽與營(yíng)養(yǎng)狀態(tài)等方面的潛在益處。

干細(xì)胞治療能為漸凍癥帶來(lái)哪些實(shí)際改變？能改善生存期與生活質(zhì)量嗎？

一、干細(xì)胞治療如何發(fā)揮作用

干細(xì)胞治療為漸凍癥帶來(lái)了新的思路，其潛在的作用機(jī)制主要包括：

??細(xì)胞替代??：干細(xì)胞能夠??分化為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元??，替代受損或死亡的細(xì)胞。

??分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子??：干細(xì)胞可以分泌多種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子，??保護(hù)存活的神經(jīng)元??，促進(jìn)其生存和功能恢復(fù)。

??免疫調(diào)節(jié)??：干細(xì)胞具有??調(diào)節(jié)免疫的功能??，能夠減輕神經(jīng)炎癥，保護(hù)神經(jīng)元免受進(jìn)一步損傷。

??促進(jìn)神經(jīng)再生??：干細(xì)胞可通過(guò)分泌細(xì)胞因子和生長(zhǎng)因子，??促進(jìn)周圍神經(jīng)的再生與修復(fù)。

這些機(jī)制共同作用，為受損的神經(jīng)系統(tǒng)提供了修復(fù)和保護(hù)的可能性，這也是干細(xì)胞治療漸凍癥的理論基礎(chǔ)。

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二、干細(xì)胞治療對(duì)生存期的影響

干細(xì)胞治療為漸凍癥患者帶來(lái)了生存期的實(shí)質(zhì)性延長(zhǎng)。

像2025年6月16日，美國(guó)生物技術(shù)公司BrainStorm Cell Therapeutics, Inc.公布了其自體MSC-NTF細(xì)胞產(chǎn)品NurOwn?在擴(kuò)展獲取計(jì)劃（EAP）中10名漸凍癥受試者的更新生存數(shù)據(jù)。^[1]

該擴(kuò)展獲取計(jì)劃納入了10名已完成公司III期臨床試驗(yàn)的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者，旨在為這些患者在臨床研究之外提供繼續(xù)接受治療并收集長(zhǎng)期隨訪信息的機(jī)會(huì)。

此次EAP計(jì)劃納入的III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示：

干細(xì)胞治療后90%的參與者（9/10）在出現(xiàn)ALS癥狀后存活超過(guò)五年，而現(xiàn)在已發(fā)表的傳統(tǒng)治療方法數(shù)據(jù)，只有約有10%的ALS患者存活超過(guò)五年。

該隊(duì)列的中位生存期從癥狀出現(xiàn)起達(dá)6.8年（范圍6-7年），該隊(duì)列中唯一一例死亡病例發(fā)生在選擇性安樂(lè)死之后。

若以已發(fā)表的傳統(tǒng)治療數(shù)據(jù)估計(jì)約 10% 的 ALS 患者可存活超過(guò)五年，那么在獨(dú)立隨機(jī)抽樣的假設(shè)下，觀察到9/10這類結(jié)果的概率非常極小——約為9.1×10??（約 0.00000091%），這說(shuō)明單純由隨機(jī)波動(dòng)導(dǎo)致如此高比例的可能性幾乎可以忽略不計(jì)。

BrainStorm Cell Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官Chaim Lebovits表示：“這些生存數(shù)據(jù)為接受NurOwn擴(kuò)大可及性治療的ALS患者的長(zhǎng)期療效提供了令人鼓舞的真實(shí)洞察。

總結(jié)來(lái)看，這一真實(shí)世界數(shù)據(jù)充分表明，干細(xì)胞治療有可能顯著延長(zhǎng)部分漸凍癥患者的生存期，為臨床提供了新的希望，也為未來(lái)更大規(guī)模的研究和臨床應(yīng)用奠定了基礎(chǔ)。

三、干細(xì)胞治療對(duì)生活質(zhì)量的改善

干細(xì)胞治療在改善漸凍癥患者生活質(zhì)量方面展現(xiàn)出多方面的潛力，這些改善對(duì)患者的日常生活意義重大。

3.1 呼吸功能提升?

2025年1月29日，《Current Stem Cell Research & Therapy》期刊在線發(fā)表的一項(xiàng)研究顯示，重復(fù)輸注自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（BM-MSCs）能顯著改善ALS患者的用力肺活量（FVC），并且在3個(gè)月的隨訪期內(nèi)病情保持穩(wěn)定。^[2]

本次研究共納入了21名ALS患者（6名女性和15名男性）參與，平均年齡52歲，平均體重64公斤，從發(fā)病開(kāi)始平均患病時(shí)間25個(gè)月。

安全性結(jié)果：隨訪顯示，重復(fù)移植BM-MSCs對(duì)ALS患者來(lái)說(shuō)是安全的，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，常見(jiàn)的副作用為暫時(shí)性發(fā)燒、發(fā)冷和輕微頭痛，這些癥狀通過(guò)補(bǔ)充治療可迅速緩解。

臨床結(jié)果：患者的FVC百分比在3個(gè)月內(nèi)呈上升趨勢(shì)，移植3個(gè)月時(shí)與基線相比有明顯差異，表明干細(xì)胞移植能改善患者的呼吸功能；ALSFRS評(píng)分在3個(gè)月內(nèi)保持穩(wěn)定，提示干細(xì)胞移植能延緩病情進(jìn)展。（圖1）

分子檢測(cè)結(jié)果:血清和腦脊液中特定microRNA（mir206、mir133a-3p和mir338-3p）的表達(dá)在干細(xì)胞移植后雖無(wú)顯著差異，但呈現(xiàn)出一定改善趨勢(shì)，如腦脊液中mir206表達(dá)持續(xù)增加，血清中mir133a-3p逐漸增加，這可能與患者臨床癥狀改善相關(guān)。

該項(xiàng)研究結(jié)果表明，給予ALS患者多次靜脈和鞘內(nèi)注射BM-MSCs是一種安全的干預(yù)方法，有助于延緩疾病進(jìn)展并改善臨床呼吸癥狀，并且特定microRNA變化也顯示出潛在的臨床改善跡象。

3.2 運(yùn)動(dòng)功能改善

2025年3月29日，格魯吉亞第比利斯解剖學(xué)研究與技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》雜志上發(fā)表了一篇名為《自體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥：一例病例報(bào)告》的研究成果。^[3]

本研究評(píng)估了MSC移植對(duì)一名52歲ALS患者的安全性和治療潛力，并評(píng)估了患者功能變化和病情進(jìn)展。患者接受了兩次 MSC移植，分別通過(guò)鞘內(nèi)和靜脈給藥。治療后5個(gè)月內(nèi)進(jìn)行了臨床評(píng)估、肌電圖 (EMG) 和ALS功能評(píng)定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評(píng)估。

移植后一個(gè)月，患者在運(yùn)動(dòng)功能方面顯示出顯著改善，包括能夠?qū)⑼炔刻鹬链裁?0至20度的角度，并能獨(dú)立地跨過(guò)脛骨。到第二個(gè)月時(shí)，這一進(jìn)步更為顯著，她抬起的腿部角度達(dá)到了20至30度，下肢力量的增強(qiáng)伴隨著延髓功能的改善。

此外言語(yǔ)清晰度以及吞咽功能也得到了改善，這反映在ALSFRS-R評(píng)分上，并且她不再需要吸痰、非侵入性正壓通氣(NIPPV)或其他形式的氧氣支持。這些發(fā)現(xiàn)突顯了干細(xì)胞移植在解決ALS患者的運(yùn)動(dòng)癥狀和延髓癥狀方面的潛力。

總結(jié)來(lái)看，這一案例顯示，干細(xì)胞移植不僅在改善ALS患者的運(yùn)動(dòng)能力方面具有顯著潛力，也能緩解延髓相關(guān)癥狀，如吞咽和呼吸功能障礙，為干細(xì)胞在臨床治療ALS中的應(yīng)用提供了積極的臨床證據(jù)。

3.3 吞咽與營(yíng)養(yǎng)狀態(tài)改善??

2025年8月29日，伊朗德黑蘭干細(xì)胞研究所在《Neurodegenerative Disease Management》期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《符合GMP/GCP標(biāo)準(zhǔn)的同種異體華通膠間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞在ALS患者中的靜脈內(nèi)與鞘內(nèi)移植：一項(xiàng)I期研究》的研究成果。^[4]

研究人員開(kāi)展了一項(xiàng)創(chuàng)新性I期臨床試驗(yàn)，比較靜脈與鞘內(nèi)移植60百萬(wàn)單位GMP合規(guī)臍帶華通膠間充質(zhì)干細(xì)胞(WJ-MSCs)的安全性和初步療效。

結(jié)果顯示，患者在唾液分泌、吞咽和言語(yǔ)能力等方面均有改善，同時(shí)觀察到肌肉震顫和肌束顫動(dòng)減少，肌力增強(qiáng)。安全性方面，整個(gè)研究過(guò)程中未報(bào)告與干預(yù)或細(xì)胞注射相關(guān)的不良事件。

總結(jié)來(lái)看，這一研究提示干細(xì)胞治療不僅可能改善ALS患者的吞咽和營(yíng)養(yǎng)狀態(tài)，還能增強(qiáng)肌力并緩解肌束顫動(dòng)，初步顯示出較好的安全性和耐受性，為未來(lái)進(jìn)一步臨床驗(yàn)證提供了積極依據(jù)。

四、未來(lái)展望

盡管目前干細(xì)胞治療在漸凍癥（ALS）中的應(yīng)用仍處于臨床研究階段，但已有的生存期延長(zhǎng)和生活質(zhì)量改善的數(shù)據(jù)為未來(lái)發(fā)展提供了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。隨著干細(xì)胞技術(shù)的不斷優(yōu)化，包括iPSC與神經(jīng)干細(xì)胞的應(yīng)用、定向分化方案的改進(jìn)以及安全性與免疫排斥問(wèn)題的解決，未來(lái)有望實(shí)現(xiàn)更精準(zhǔn)、更持久的療效。

此外，干細(xì)胞與基因治療、藥物聯(lián)合干預(yù)等多模式治療的探索，也可能為ALS患者帶來(lái)更全面的神經(jīng)保護(hù)和功能改善。長(zhǎng)期隨訪和大規(guī)模、多中心臨床試驗(yàn)將是驗(yàn)證療效和安全性的關(guān)鍵。

總的來(lái)說(shuō)，干細(xì)胞治療為ALS帶來(lái)了新的希望，不僅為延長(zhǎng)生存期提供可能，也為改善運(yùn)動(dòng)功能、呼吸、吞咽及心理狀態(tài)打開(kāi)了新的空間。隨著科學(xué)研究的推進(jìn)，我們有理由期待未來(lái)能出現(xiàn)更有效、更安全、可及性更高的干細(xì)胞療法，為漸凍癥患者及其家庭帶來(lái)切實(shí)的改變。

結(jié)語(yǔ)

總而言之，干細(xì)胞治療為漸凍癥患者帶來(lái)了新的希望，在??延長(zhǎng)生存期??和??改善生活質(zhì)量??方面都展現(xiàn)出潛在的實(shí)際價(jià)值。它可能通過(guò)多種機(jī)制發(fā)揮作用，并且已有臨床數(shù)據(jù)和真實(shí)案例支持其積極效果。

然而，也必須清醒認(rèn)識(shí)到，干細(xì)胞治療目前??仍是一種處于研究階段的方法??，并非“奇跡療法”。對(duì)其效果需要理性期待，對(duì)于患者和家屬來(lái)說(shuō)，??在考慮任何治療選擇前，務(wù)必咨詢專業(yè)的神經(jīng)科醫(yī)生，通過(guò)正規(guī)渠道了解最新的、經(jīng)過(guò)科學(xué)驗(yàn)證的治療信息??，并警惕那些夸大其詞、未經(jīng)證實(shí)的宣傳?？茖W(xué)的進(jìn)步需要時(shí)間，但我們有理由期待未來(lái)能有更多有效的方法來(lái)“解凍”生命。

參考資料：

[1]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-06-16-BrainStorm-Announces-New-Survival-Data-from-Expanded-Access-Program-Cohort-Remarkably-90-of-ALS-Patients-Survived-Over-5-Years-with-NurOwn-R

[2]Zahraa Alkhazaali-Ali et al.Evaluation of Safety and Efficacy of Repeated Mesenchymal Stem Cell Transplantation in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) by Investigating Patient’s Specific microRNAs as Novel Biomarkers: A Clinical Trial Study.DOI: 10.2174/011574888X330199250106081717.

[3]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf

[4]Karimi S, Ghaheri A, Madani H, Beheshti Maal A, Sadri B, Khodadoust E, Sharafi F, Vosough M, Nabavi SM. Intravenous vs intrathecal transplantation of allogeneic GMP/GCP compliant Wharton’s jelly mesenchymal stromal cells in ALS patients: a phase I study. Neurodegener Dis Manag. 2025 Aug 29:1-9. doi: 10.1080/17582024.2025.2553499. Epub ahead of print. PMID: 40879603.

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