久久国产精品一区二区,大地资源第一在线,视频在线观看一区二区,伊人久久大香线蕉综合影视,中文字幕亚洲无线码a,久久黄色毛片,国产成人高清精品免费,国产一区日韩二区三区,亚洲综合精品第一页,亚洲成人av一区二区

即時推送國內(nèi)外干細(xì)胞臨床醫(yī)學(xué)資訊,為細(xì)胞治療普惠大眾而努力!

  • 公司地址
    中國,浙江,杭州
  • 聯(lián)系我們
    官方熱線400-622-0089/Telegram:+86-139-6700-7000

2025漸凍癥最新治療方法指南:基因、干細(xì)胞及腦機(jī)接口等6大技術(shù)突破

肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS),即被稱為 “漸凍癥” 的罕見病,以運動神經(jīng)元進(jìn)行性退化為特征,患者逐漸喪失運動、言語甚至呼吸功能,病程殘酷且此前缺乏有效治療手段,給患者與家庭帶來沉重的身心負(fù)擔(dān)。

然而,近年來醫(yī)學(xué)領(lǐng)域在漸凍癥治療上迎來了前所未有的爆發(fā)式突破,跨越基因治療、神經(jīng)工程、再生醫(yī)學(xué)與智能康復(fù)的創(chuàng)新成果,不僅打破了 “漸凍癥無藥可治” 的困局,更構(gòu)建起從病因干預(yù)到功能修復(fù)的全鏈條治療體系。

本文基于已發(fā)表的文獻(xiàn)及臨床試驗數(shù)據(jù),系統(tǒng)梳理了截至2025年10月漸凍癥(ALS)治療領(lǐng)域的6大前沿突破方向,包括基因精準(zhǔn)治療、腦機(jī)接口技術(shù)、干細(xì)胞療法、智能康復(fù)系統(tǒng)、調(diào)節(jié)性T細(xì)胞療法及多靶點藥物研發(fā)。通過整合最新科研成果與臨床試驗進(jìn)展,為患者及醫(yī)學(xué)界呈現(xiàn)當(dāng)前最權(quán)威的治療動態(tài)與技術(shù)革新全景。

2025漸凍癥最新治療方法指南:基因、干細(xì)胞及腦機(jī)接口等6大技術(shù)突破

2025漸凍癥最新治療方法指南:基因、干細(xì)胞及腦機(jī)接口等6大技術(shù)突破

一、基因精準(zhǔn)治療的突破性進(jìn)展

1.1 托夫生注射液

2024年10月8日,國家藥品監(jiān)督管理局公示,托夫生(Tofersen)注射液獲批上市,該藥物用于治療攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥(即ALS,漸凍癥)患者。[1]

托夫生注射液是一種反義寡核苷酸藥物(ASO),作用機(jī)制本質(zhì)上是對基因表達(dá)的調(diào)控,從源頭減輕運動神經(jīng)元的損傷,延緩疾病進(jìn)展。不同于以往治療藥物的“對癥治療”,托夫生注射液是“對因治療”藥物。據(jù)三期臨床研究VALOR結(jié)果證實,其具有延緩疾病進(jìn)展的趨勢,且安全性較好

2025年6月10日,托夫生注射液在國內(nèi)完成首批次使用,浙江首針在西湖大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬杭州市第一人民醫(yī)院運動神經(jīng)元病診療中心成功落地,標(biāo)志著我國在罕見病精準(zhǔn)治療領(lǐng)域邁出重要一步。

浙江首針在西湖大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬杭州市第一人民醫(yī)院運動神經(jīng)元病診療中心成功落地

1.2 基因治療藥物SNUG01

2025年3月24日,神濟(jì)昌華(北京)生物科技有限公司宣布,其自主研發(fā)的全球首款(First-in-Class)以TRIM72為靶點的基因治療藥物SNUG01,已正式獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)新藥臨床試驗申請(IND)許可,適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化(ALS,俗稱”漸凍癥”)。[2]

此次獲批標(biāo)志著該藥物將進(jìn)入I/IIa期國際多中心注冊臨床試驗階段,系統(tǒng)評估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步療效,實現(xiàn)從基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵跨越。

fda

SNUG01以重組腺相關(guān)病毒9型(rAAV9)為載體,通過鞘內(nèi)注射(IT)的方式,將人源TRIM72基因靶向遞送至神經(jīng)元。TRIM72可能通過膜修復(fù)功能、抗氧化/線粒體功能修復(fù)、減少應(yīng)激顆粒產(chǎn)生等多個功能實現(xiàn)減緩ALS患者神經(jīng)元的損害。

在臨床前動物研究中,SNUG01表現(xiàn)出顯著的神經(jīng)元保護(hù)作用;此前在由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭的研究者發(fā)起的臨床研究中,SNUG01展現(xiàn)出良好的安全耐受性,在療效指標(biāo)及生物標(biāo)志物方面看到了令人興奮的積極信號,完善了從靶點發(fā)現(xiàn)、臨床前再到人體數(shù)據(jù)的驗證鏈條。與針對特異基因突變導(dǎo)致ALS的基因治療藥物相比,SNUG01對于神經(jīng)細(xì)胞的多重保護(hù)機(jī)制為其覆蓋更多ALS亞型,特別是為90%無藥可治的散發(fā)型患者提供了潛在的治療選項。

1.3 RNA干擾(RNAi)療法

2024年5月15日,國家藥品審評中心(CDE)官網(wǎng)顯示中美瑞康RAG-17注射液的新藥臨床試驗(IND)申請已獲默示許可,擬用于治療成人因超氧化物歧化酶1(SOD1)突變引起的肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)。 [3]

中美瑞康RAG-17注射液的新藥臨床試驗(IND)申請已獲默示許可

RAG-17是一種靶向和抑制SOD1基因表達(dá)的雙鏈小干擾RNA(siRNA),多個臨床前藥效研究表明,RAG-17在ALS疾病模型(例如,hSOD1G93A小鼠模型)中展現(xiàn)出比對標(biāo)藥物更優(yōu)異的藥效。

此外,12月24日,國家藥監(jiān)局藥審中心網(wǎng)站公布將RAG-17注射液納入《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃(“關(guān)愛計劃”)》試點項目。RAG-17作為試點項目,可優(yōu)先獲得CDE在研發(fā)關(guān)鍵節(jié)點的指導(dǎo)(如臨床試驗設(shè)計、終點指標(biāo)選擇等),縮短研發(fā)周期。


二、腦機(jī)接口(BCI)的革命性應(yīng)用

2.1 無線植入式中文語言腦機(jī)接口

2025年3月,國家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心主任、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院院長、主任醫(yī)師趙國光團(tuán)隊與北京腦科學(xué)與類腦研究所所長羅敏敏教授團(tuán)隊、北京芯智達(dá)科技有限公司在會上聯(lián)合發(fā)布了“全球首例無線植入式中文語言腦機(jī)接口,成功幫助因漸凍癥導(dǎo)致失語的患者重建交流能力”的突破性成果。[4]

全球首例無線植入式中文語言腦機(jī)接口,成功幫助因漸凍癥導(dǎo)致失語的患者重建交流能力

參與者是一名67歲的漸凍癥患者,3月5日,趙國光團(tuán)隊為該患者實施了全球首例無線植入式中文語言腦機(jī)接口手術(shù),在神經(jīng)外科手術(shù)機(jī)器人輔助下,將“北腦一號”智能腦機(jī)系統(tǒng)精準(zhǔn)植入患者左側(cè)大腦控制語言運動的關(guān)鍵區(qū)域。

手術(shù)采取半侵入腦機(jī)技術(shù)路徑,將128通道柔性高密度電極置于硬腦膜外,在最小創(chuàng)傷前提下實現(xiàn)高質(zhì)量神經(jīng)信號采集;將硬幣大小的主控與信號傳輸裝置嵌入顱骨表面,通過無線近場通訊實現(xiàn)神經(jīng)信號的高效傳輸與無線供電。術(shù)中測試及術(shù)后開機(jī)均顯示信號采集質(zhì)量良好。

3月14日,患者開始接受語言解碼訓(xùn)練,信號采集良好。僅經(jīng)過3小時的訓(xùn)練,62個常用字詞實時解碼準(zhǔn)確率已達(dá)34%。目前,實時解碼準(zhǔn)確率達(dá)52%,已能解碼出“我要喝水”“我要吃飯”“今天心情很好,我想和家人散步”這樣的語言。

2.2 侵入式腦際接口

2025年7月,上海巖思類腦人工智能研究院與復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院合作,在腦機(jī)接口領(lǐng)域取得突破。10例受試者的大腦植入電極后,經(jīng)過短時間訓(xùn)練,通過解碼其大腦神經(jīng)電活動,與腦部電極相連的電腦就會實時顯示出他們想說的中文語句。這一進(jìn)入臨床試驗階段的科研成果,將為漸凍癥、腦卒中等失語患者帶來福音。[5]

腦機(jī)接口是實現(xiàn)大腦與外部設(shè)備信息交互的交叉前沿技術(shù),在醫(yī)療、康養(yǎng)、教育等領(lǐng)域有廣闊的應(yīng)用前景。近年來,上海在全國率先開展腦機(jī)接口關(guān)鍵技術(shù)的系統(tǒng)性布局,培育產(chǎn)學(xué)研醫(yī)深度融合的創(chuàng)新生態(tài),已涌現(xiàn)出一批國內(nèi)領(lǐng)先的科研成果。

侵入式腦機(jī)接口中文解碼示意圖

通過解碼大腦神經(jīng)活動實現(xiàn)“意念說話”這一突破,就源自產(chǎn)學(xué)研醫(yī)深度融合的創(chuàng)新生態(tài)。華山醫(yī)院院長毛穎介紹,在市科委支持下,華山醫(yī)院利用多年積累的臨床資源,建立了一個高質(zhì)量顱內(nèi)腦電數(shù)據(jù)庫。同時,華山醫(yī)院與國內(nèi)多家神經(jīng)外科頭部醫(yī)院組建了iBrain腦電數(shù)據(jù)聯(lián)盟。巖思類腦等加入聯(lián)盟的成員單位可獲得高質(zhì)量顱內(nèi)腦電數(shù)據(jù)集,用于腦機(jī)接口技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)。

“在這個全球最大的人類顱內(nèi)腦電數(shù)據(jù)庫支持下,我們團(tuán)隊已研發(fā)出腦電大模型,它類似于ChatGPT的底層預(yù)訓(xùn)練模型,能精準(zhǔn)讀取腦電信號的意圖?!睅r思類腦首席科學(xué)家李孟說。

2.3 腦到語音神經(jīng)假體+腦機(jī)接口

2025年6?12?,由加州?學(xué)戴維斯分校聯(lián)合布朗?學(xué)等研究團(tuán)隊,在《Nature》雜志發(fā)表了一項引發(fā)全球關(guān)注的神經(jīng)?程研究。他們?次實現(xiàn)了通過?腦信號直接?成?然語?的技術(shù),讓一位因漸凍癥(ALS)失去發(fā)聲能?的患者“重新開?”。[6]

瞬時語音合成神經(jīng)假體

研究團(tuán)隊開發(fā)了一種腦-語音神經(jīng)假體系統(tǒng),通過植入患者腹側(cè)中央前回的256個微電極,實時解碼其神經(jīng)活動并即時合成語音。該系統(tǒng)創(chuàng)新性地解決了“缺乏真實語音數(shù)據(jù)訓(xùn)練神經(jīng)解碼器”的技術(shù)瓶頸,不僅精準(zhǔn)還原了患者的個性化語音特征,還實現(xiàn)了對副語言參數(shù)(如音調(diào)、語速、情感強(qiáng)度)的動態(tài)調(diào)控。通過閉環(huán)音頻反饋機(jī)制,參與者可實時調(diào)節(jié)語音輸出,顯著提升了溝通的自然度與交互效率。


三、干細(xì)胞的臨床轉(zhuǎn)化突破

3.1 誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞

2025年2月,來自中國的生物制藥公司士澤生物自主研發(fā)的干細(xì)胞治療藥物獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的正式批準(zhǔn),將在美國開展針對肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS),即漸凍癥的注冊臨床試驗。[7]

并且該藥物已經(jīng)同步獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的正式受理,意味著國內(nèi)患者未來也有望受益于這一前沿療法。(中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期)

2025年3月,我國異體通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥的臨床試驗患者已成功入組,為后續(xù)大規(guī)模研究奠定基礎(chǔ)。

此次獲批的干細(xì)胞新藥,核心技術(shù)來源于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)。iPSC技術(shù)可以將普通體細(xì)胞(如皮膚細(xì)胞)“逆轉(zhuǎn)”為具有多能性的干細(xì)胞,再定向誘導(dǎo)其分化為神經(jīng)前體細(xì)胞,用于修復(fù)受損神經(jīng)元。

iPSC治療漸凍癥的核心原理:

  1. 修復(fù)受損神經(jīng)元,幫助恢復(fù)運動功能;
  2. 延緩疾病進(jìn)展,提高患者生存質(zhì)量;
  3. 從根源上改善病情,而非僅僅緩解癥狀。

該款藥物的臨床前研究和初步試驗顯示,安全性和有效性方面取得了令人鼓舞的結(jié)果,在超過12個月的臨床隨訪表明在延緩病情發(fā)展上展現(xiàn)出了巨大潛力。

3.2 干細(xì)胞療法Neuronata-R(lenzumestrocel)

2025年5月19日,韓國Corestemchemon公司宣布其研發(fā)的干細(xì)胞療法Neuronata-R(lenzumestrocel)在III期臨床試驗中取得關(guān)鍵進(jìn)展。[8]

該研究性療法針對進(jìn)展緩慢的肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS,即漸凍癥)患者亞群,最終數(shù)據(jù)顯示其可顯著改善患者功能狀態(tài),并有效降低神經(jīng)絲輕鏈蛋白(NfL)等神經(jīng)損傷標(biāo)志物水平。

Neuronata-R 改善緩慢進(jìn)展型 ALS 患者的功能和生存

在之前的1/2期臨床試驗 (NCT01363401 ) 中,兩劑Neuronata-R注射劑與安慰劑相比,顯著減緩了病情進(jìn)展,且至少持續(xù)六個月,以ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 的下降程度來衡量。ALSummit旨在通過更大規(guī)模的患者群體和更長時間的隨訪來驗證這一發(fā)現(xiàn)。該研究招募了約115名在兩年內(nèi)確診且病情以每月約1個ALSFRS-R分點進(jìn)展的成年人。

基于上述數(shù)據(jù),公司計劃于2025年內(nèi)與美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)召開監(jiān)管會議,目標(biāo)在2025年底提交生物制劑許可申請(BLA),并有望于2026年中期通過加速審批通道獲得上市許可。

3.3 間充質(zhì)干細(xì)胞療法Neuronata-R???(lenzumestrocel)?

9月18日,韓國CorestemChemon Inc.公司宣布它已在澳大利亞墨爾本舉行的PACTALS 2025大會上展示了Neuronata-R???(lenzumestrocel)?第三階段ALSummit試驗的完整結(jié)果,用于治療漸凍癥 (ALS) 。Neuronata-R?是一種自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSC) 療法,用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)。

在澳大利亞墨爾本舉行的 PACTALS 2025 國際 ALS 大會上,CorestemChemon 公司展示了其“Neuronata-R”產(chǎn)品(圖片來源:CorestemChemon)。
在澳大利亞墨爾本舉行的 PACTALS 2025 國際 ALS 大會上,CorestemChemon 公司展示了其“Neuronata-R”產(chǎn)品(圖片來源:CorestemChemon)。

亞組分析顯示具有統(tǒng)計學(xué)意義的益處

12個月后,接受Neuronata-R?治療的該亞組參與者取得了以下成就:

  • ALSFRS-R(功能評定量表):31.2vs.安慰劑組26.4(p=0.001)
  • CAFS(功能和生存綜合評估):治療組為20.95,對照組為24.78,安慰劑組為17.92(p=0.024;p=0.041)
  • SVC(慢肺活量,呼吸功能): 62.2%vs. 安慰劑組50.6%(p=0.017,研究組2)

這些發(fā)現(xiàn)證實了Neuronata-R?具有維持ALS患者功能和呼吸能力的潛力——這一結(jié)果與生活質(zhì)量和生存直接相關(guān)。

生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)強(qiáng)調(diào)神經(jīng)保護(hù)作用

生物標(biāo)志物分析顯示神經(jīng)絲輕鏈 (NfL)和MCP-1持續(xù)減少,表明神經(jīng)保護(hù)與臨床結(jié)果之間存在密切聯(lián)系

這加強(qiáng)了生物標(biāo)志物指導(dǎo)的患者分層和ALS藥物開發(fā)中的精準(zhǔn)醫(yī)療策略的案例,反映了不斷發(fā)展的全球監(jiān)管格局。

總結(jié):總體來看,Neuronata-R?在ALS患者中雖然未能全面達(dá)到主要終點,但在病程進(jìn)展較慢的患者亞組中表現(xiàn)出明顯療效,不僅延緩了功能評分下降,還改善了呼吸能力,并通過生物標(biāo)志物驗證了其神經(jīng)保護(hù)作用。


四、智能康復(fù)技術(shù)的革新

輕量化外骨骼系統(tǒng)

科學(xué)·轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志發(fā)布了來自哈佛大學(xué)的科學(xué)團(tuán)隊的一項新研究,科學(xué)家們開發(fā)了一款氣動的軟性可穿戴設(shè)備,能夠安全快速地輔助ALS患者的上肢運動,有效擴(kuò)大了患者肩部活動范圍。隨著疾病進(jìn)展,該設(shè)備仍舊能夠提供穩(wěn)定的運動支持。[9]

此外,該設(shè)備非常輕便,對單側(cè)上肢的負(fù)擔(dān)僅有150g,穿戴過程不超過5分鐘,對本身就行動不便的ALS患者來說非常友好。

氣動的軟性可穿戴設(shè)備
氣動的軟性可穿戴設(shè)備

此外2025年5月,日本筑波大學(xué)與CYBERDYNE公司聯(lián)合發(fā)表在《Frontiers in Psychology》的一項研究,首次通過敘事分析與心理咨詢技術(shù),揭開了外骨骼對用戶身體、心理與社會功能的多維干預(yù)效果。

HAL作為全球首個獲多國醫(yī)保覆蓋的外骨骼設(shè)備(如日本覆蓋10種難治性神經(jīng)肌肉疾病,德國納入脊髓損傷工傷醫(yī)保),其臨床效果雖已通過多項隨機(jī)對照試驗驗證,為不同病程階段的ALS患者提供下肢輔助,延緩肌肉萎縮進(jìn)度,智能步態(tài)訓(xùn)練系統(tǒng)幫助早期患者維持行走能力,延長行動窗口期。

研究負(fù)責(zé)人Ikemoto Shiori指出,“就像一位漸凍癥患者說的:‘當(dāng)我能獨自上樓梯時,不再覺得自己是家人的負(fù)擔(dān) —— 這種感覺比多走100米更重要?!?/p>

輕量化外骨骼系統(tǒng)

五、調(diào)節(jié)性T細(xì)胞臨床應(yīng)用突破

鞘內(nèi)注射的Treg細(xì)胞NP001(Treg)

2025年2月19日,上海賽爾欣生物醫(yī)療科技有限公司(以下簡稱“賽爾欣生物”)自主研發(fā)的NP001(Treg)項目正式獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)關(guān)于新藥臨床試驗申請(IND)的受理(Application Type/Number: IND 031401.0)。NP001項不僅是全球首款采用鞘內(nèi)注射的Treg細(xì)胞產(chǎn)品,更是全球首個針對肌萎縮側(cè)索硬化癥(漸凍癥,ALS)完成中、美IND申報的細(xì)胞治療產(chǎn)品。[10]

該產(chǎn)品采用精準(zhǔn)的鞘內(nèi)注射方式,將自體多克隆Treg細(xì)胞更直接回輸至患者的發(fā)病部位,更有效地調(diào)節(jié)免疫環(huán)境,促進(jìn)組織修復(fù)和再生,從而延緩病情進(jìn)展。

目前,該產(chǎn)品正在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院進(jìn)行IIT臨床研究,已有3名ALS患者進(jìn)入臨床階段。初步數(shù)據(jù)顯示,完成方案全部給藥的第一例患者輸注NP001產(chǎn)品后狀態(tài)穩(wěn)定,并且受試者的ALSFRS-R評分下降趨勢得到了緩解,握力也有所改善,顯示出令人振奮的有效趨勢,其它數(shù)據(jù)還在持續(xù)檢測統(tǒng)計中。


六、藥物研發(fā)的多靶點突破

6.1 四甲基吡嗪硝酮

2025年,北京大學(xué)第三醫(yī)院(以下簡稱“北醫(yī)三院”)神經(jīng)內(nèi)科樊東升教授團(tuán)隊在權(quán)威期刊《JAMA Network Open》上發(fā)表了題為四甲基吡嗪硝酮治療肌萎縮側(cè)索硬化的一項隨機(jī)臨床研究的研究成果。[11]

四甲基吡嗪硝酮在肌萎縮側(cè)索硬化癥中的應(yīng)用

該研究由樊東升教授作為主要研究者,在北醫(yī)三院牽頭下,聯(lián)合國內(nèi)11家中心共同開展,采用隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照平行設(shè)計,共入組患者155例,治療周期為180天。

研究結(jié)果顯示,四甲基吡嗪硝酮在ALS患者中具有良好的安全性和耐受性。盡管在主要終點ALS功能評定量表修訂版(ALSFRS-R)評分方面未達(dá)到統(tǒng)計學(xué)顯著性,但對關(guān)鍵的次要終點,研究發(fā)現(xiàn),四甲基吡嗪硝酮治療減緩握力下降有潛在的益處。

6.2 VRG50635

2024年3月,維智基因(Verge Genomics)和Ferrer宣布達(dá)成一項戰(zhàn)略合作,共同開發(fā)Verge的主要候選藥物VRG50635,用于在歐洲、中南美洲、東南亞和日本治療散發(fā)性和家族性肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)。[12]

維智基因(Verge Genomics)和Ferrer

VRG50635是一種針對PIKfyve的潛在“best-in-class”小分子抑制劑。是首批進(jìn)入臨床的完全由人工智能(AI)平臺發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的藥物之一。

該藥物是一種強(qiáng)效、可口服的PIKfyve抑制劑,能提高ALS患者神經(jīng)元的存活率,并已在ALS相關(guān)運動神經(jīng)元變性模型的多項臨床前研究中顯示出療效。目前,VRG50635正在加拿大和幾個歐洲國家進(jìn)行1b期概念驗證(PoC)研究。

6.3 SOD1 肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)的靶向藥物

2025年7月30日,英國藥品與保健產(chǎn)品監(jiān)管署(MHRA)批準(zhǔn)了托福森(Qalsody,Biogen)用于治療因 SOD1 基因突變引發(fā)的肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)成年人。這是英國首個針對該遺傳性罕見疾病的靶向藥物。

英國藥品和保健產(chǎn)品監(jiān)管署 (MHRA) 批準(zhǔn)首個針對SOD1 肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)的靶向藥物

SOD1型ALS僅占全球ALS病例約2%,但進(jìn)展迅速、危害嚴(yán)重。目前已發(fā)現(xiàn)200多種SOD1基因突變,但患者多出現(xiàn)逐漸加重的肌肉無力、呼吸困難和癱瘓。

托福森是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物,通過抑制SOD1蛋白生成來延緩神經(jīng)元退化,需由專業(yè)醫(yī)護(hù)人員經(jīng)腰椎穿刺進(jìn)行鞘內(nèi)注射。其三期臨床試驗顯示,托福森在改善患者運動和呼吸功能方面趨勢積極,同時顯著降低腦脊液SOD1蛋白和血漿神經(jīng)絲輕鏈(NfL)水平,提示神經(jīng)退行性損傷減輕。

常見副作用包括發(fā)熱、疲勞、背部或關(guān)節(jié)疼痛等,大多為輕中度。更多藥品信息將于 MHRA 網(wǎng)站后續(xù)公布。


結(jié)語

從基因精準(zhǔn)靶向的托夫生注射液,到讓 “意念發(fā)聲” 的腦機(jī)接口;從干細(xì)胞重塑神經(jīng)功能的臨床突破,到外骨骼系統(tǒng)賦予患者尊嚴(yán)的智能康復(fù) —— 漸凍癥的治療已從過去的 “被動應(yīng)對” 邁入 “主動干預(yù)” 的新紀(jì)元。這些突破不僅在技術(shù)層面打破了神經(jīng)退行性疾病的治療邊界,更在人文層面為患者保留了生活自主與社會連接的可能。

盡管部分技術(shù)仍需長期臨床驗證,但其展現(xiàn)的多學(xué)科協(xié)同創(chuàng)新模式(如產(chǎn)學(xué)研醫(yī)融合、跨國臨床合作),已為漸凍癥乃至其他神經(jīng)退行性疾病的研究提供了范本。

隨著更多成果從實驗室走向臨床,我們有理由相信,人類終將逐步 “解凍” 被禁錮的生命,為漸凍癥患者帶來更漫長、更有質(zhì)量的生命旅程。

參考資料:

[1]https://wsjkw.hangzhou.gov.cn/art/2025/6/11/art_1229113672_58940944.html

[2]https://www.163.com/dy/article/JREA3ITF0534Q32Z.html

[3]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/b494b8858858dda1e80e8adef2f2c64f

[4]https://www.toutiao.com/article/7484223014209323571/?upstream_biz=doubao&source=m_redirect

[5]https://finance.sina.cn/tech/2025-07-17/detail-inffukxq0154185.d.html

[6]Wairagkar, M., Card, N.S., Singer-Clark, T. et al. An instantaneous voice-synthesis neuroprosthesis. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-09127-3

[7]https://finance.sina.com.cn/stock/med/2025-02-24/doc-inemqprn0906801.shtml

[8]https://www.morningstar.com/news/pr-newswire/20250529cn93012/neuronata-r-stem-cell-therapy-shows-promise-in-als-phase-3-subgroup-analysis-moves-toward-fda-accelerated-approval

[9]Tommaso Proietti et al.,Restoring arm function with a soft robotic wearable for individuals with amyotrophic lateral sclerosis.Sci. Transl. Med.15,eadd1504(2023).DOI:10.1126/scitranslmed.add1504

[10]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/424ea5dbd96f2c4b280699b0c220a0a9

[11]Liu X, Shang H, Wei Q, et al. Tetramethylpyrazine Nitrone in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025;8(2):e2461055. doi:10.1001/jamanetworkopen.2024.61055

[12]https://ferrer.com/en/node/19931

免責(zé)說明:本文僅用于傳播科普知識,分享行業(yè)觀點,不構(gòu)成任何臨床診斷建議!杭吉干細(xì)胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問,請隨時聯(lián)系我。

什么是漸凍癥?原因-癥狀-治療
? 上一篇 2025年7月17日
',a='';if(l){t=t.replace('data-lazy-','');t=t.replace('loading="lazy"','');t=t.replace(/ 亚洲а∨天堂久久精品ppypp| 成人精品亚洲| 四虎亚洲精品| 性饥渴艳妇性色生活片在线播放| 无套内谢少妇一二三四| 在线精品亚洲第一区焦香| 在线免费观看亚洲天堂av| 四虎影成人精品a片| 亚洲国产成人精品青青草原导航| 99久久久精品国产性黑人| 97视频精品全国免费观看| 少妇人妻精品无码专区视频| www射我里面在线观看| 国产一区二区三区不卡视频| 内射老阿姨1区2区3区4区| 91无码人妻精品一区| 最新的国产成人精品2020| 久久精品国产亚洲av麻豆小说| 免费观看三级毛片| 日韩视频在线观看| 国产成人亚洲欧美二区综合 | 韩国无码AV片午夜福利| 国产无遮挡裸体免费视频在线观看 | 成人精品亚洲| 窝窝午夜色视频国产精品破| 国产色无码专区在线观看| 久久久久国产精品人妻| 久久综合一个色综合网| 最新国产女主播福利在线观看| 久久亚洲色www成人欧美| 亚洲日本中文字幕乱码在线电影| 亚洲人成欧美中文字幕| 国产激情з∠视频一区二区 | 亚洲黄色第一页在线观看 | 免费av网站| 中文字幕乱妇无码AV在线| 精品久久久中文字幕一区| 亚洲AV高清一区二区三区尤物| 久久国产天堂福利天堂| 亚洲国产综合人成综合网站| 91精品啪在线观看国产色|