近幾年，干細(xì)胞治療在漸凍癥（ALS）領(lǐng)域的關(guān)注度持續(xù)上升。理論上，這類療法可以通過(guò)分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子、調(diào)節(jié)免疫炎癥、改善脊髓/腦脊液微環(huán)境等途徑，保護(hù)尚存運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元并促進(jìn)周圍神經(jīng)的修復(fù)，進(jìn)而有望延緩病程、改善運(yùn)動(dòng)與吞咽功能；但它并非萬(wàn)能鑰匙，也并非每位ALS患者都適合嘗試。

關(guān)鍵問(wèn)題是：哪些階段或哪類漸凍癥患者最可能真正獲益？誰(shuí)又需要格外謹(jǐn)慎？ 帶著這個(gè)問(wèn)題，結(jié)合權(quán)威專家共識(shí)與臨床試驗(yàn)常見(jiàn)入組標(biāo)準(zhǔn)，下面總結(jié)出5大評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)，幫助漸凍癥患者及家屬更科學(xué)、理性地判斷。

哪些漸凍癥患者最適合接受干細(xì)胞治療？5大評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)教您精準(zhǔn)識(shí)別

一、認(rèn)識(shí)漸凍癥的分期與評(píng)估工具

評(píng)估漸凍癥患者是否適合干細(xì)胞治療，醫(yī)生主要依賴幾個(gè)關(guān)鍵指標(biāo)：

1. ??ALSFRS-R評(píng)分??：這是評(píng)估患者日常功能（如言語(yǔ)、吞咽、行走、穿衣、呼吸等）受損程度的量表?？偡?8分，??分?jǐn)?shù)越高，代表功能保留越好??，病情相對(duì)更輕。
2. ??肺功能（FVC/%FVC）??：即用力肺活量，是評(píng)估呼吸功能的核心指標(biāo)。通常認(rèn)為??FVC ≥70%??是許多臨床試驗(yàn)的入組標(biāo)準(zhǔn)之一。當(dāng)FVC低于50%時(shí)，呼吸衰竭風(fēng)險(xiǎn)顯著增加。
3. ??病程時(shí)長(zhǎng)??：從癥狀出現(xiàn)開(kāi)始計(jì)算的時(shí)間。一般來(lái)說(shuō)，??發(fā)病時(shí)間短（例如<12-18個(gè)月）?? 的患者，其神經(jīng)元的可塑性和殘留功能可能更好。

基于這些指標(biāo)，患者常被粗略分為：

?早期??：通常指發(fā)病時(shí)間較短（<12-18個(gè)月），ALSFRS-R評(píng)分較高（如>30分），F(xiàn)VC保留較好（≥70%），日常生活尚能自理。

??中期??：癥狀明顯進(jìn)展，出現(xiàn)多項(xiàng)功能障礙，ALSFRS-R評(píng)分中等，可能需要輔助工具，但尚未完全依賴呼吸機(jī)。

??晚期??：出現(xiàn)嚴(yán)重的呼吸和/或吞咽功能障礙，ALSFRS-R評(píng)分較低，通常需要?dú)夤芮虚_(kāi)和完全依賴呼吸機(jī)支持。

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二、5大評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)，助你理性選擇治療路徑

1. 疾病階段與確診時(shí)間：早期干預(yù)是關(guān)鍵

疾病發(fā)展階段是評(píng)估是否適合干細(xì)胞治療的??首要因素??。

臨床研究和專家觀點(diǎn)普遍認(rèn)為，??早期和中期患者??往往能從干細(xì)胞治療中獲得更多益處。這些患者的神經(jīng)系統(tǒng)尚未遭受廣泛不可逆的損傷，殘留的健康運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元相對(duì)較多，為干細(xì)胞發(fā)揮修復(fù)、保護(hù)和調(diào)節(jié)作用提供了更好的內(nèi)在環(huán)境。

對(duì)于晚期患者，因神經(jīng)系統(tǒng)已廣泛受損、殘存神經(jīng)元寥寥無(wú)幾，且整體身體狀況較差，干細(xì)胞療法難以逆轉(zhuǎn)嚴(yán)重?fù)p傷；同時(shí)手術(shù)或相關(guān)免疫干預(yù)帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)可能超過(guò)潛在收益，因此通常不宜將晚期患者作為首選適應(yīng)人群，治療預(yù)期也相對(duì)有限。

2.身體功能狀態(tài)：關(guān)鍵評(píng)分與肺功能指標(biāo)

醫(yī)療團(tuán)隊(duì)會(huì)通過(guò)一系列標(biāo)準(zhǔn)化量表和數(shù)據(jù)來(lái)客觀評(píng)估患者的身體功能狀態(tài)，這是判斷是否適合治療的重要依據(jù)。

??ALSFRS-R評(píng)分??：這是評(píng)估患者日常功能（如言語(yǔ)、吞咽、行走、穿衣、呼吸等）受損程度的量表。總分48分，??分?jǐn)?shù)越高，代表功能保留越好??。通常認(rèn)為評(píng)分較高的患者是更合適的候選者。

??肺功能（FVC/%FVC）??：即用力肺活量，是評(píng)估呼吸功能的核心指標(biāo)。許多臨床試驗(yàn)要求患者的??FVC≥50%??才能入組。當(dāng)FVC低于50%時(shí)，呼吸衰竭風(fēng)險(xiǎn)顯著增加，治療風(fēng)險(xiǎn)也相應(yīng)增大。

下表概述了不同身體功能狀態(tài)患者的一般適用情況：

??功能狀態(tài)??	??ALSFRS-R評(píng)分??	??肺功能FVC??	??是否適合治療??	??說(shuō)明??
??功能較好??	>30分	≥70%	? 更適合	身體功能保留較好，治療潛在獲益可能更大，風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)較低。
??功能中度受損??	20-30分	50%-70%	?? 謹(jǐn)慎評(píng)估	需由醫(yī)生綜合評(píng)估預(yù)期獲益與潛在風(fēng)險(xiǎn)，共同決策。
??功能嚴(yán)重受損??	<20分	<50%	? 通常不適合	治療難以逆轉(zhuǎn)嚴(yán)重?fù)p傷，風(fēng)險(xiǎn)可能大于獲益。

3.年齡與整體健康狀況：安全性的保障

干細(xì)胞治療本身具有一定的侵入性（如鞘內(nèi)注射），因此需要患者有相對(duì)良好的整體健康狀況來(lái)耐受治療過(guò)程和可能的副作用。

??年齡范圍??：許多臨床試驗(yàn)會(huì)將患者的年齡限制在??18-75歲之間??。

??重要器官功能??：患者不應(yīng)有??嚴(yán)重的心、肝、腎功能不全??，這些狀況通常是治療的明確禁忌證。

??免疫與感染狀態(tài)??：存在??活動(dòng)性、未控制的感染??或??凝血功能嚴(yán)重異常??的患者，通常不適合接受治療。

4.心理預(yù)期與家庭支持：理性看待療效

患者和家屬對(duì)干細(xì)胞治療的??預(yù)期必須科學(xué)且理性??。目前，干細(xì)胞治療主要用于??延緩疾病進(jìn)展、改善生活質(zhì)量??，而非徹底治愈漸凍癥。

??良好的家庭支持系統(tǒng)??對(duì)于患者術(shù)后康復(fù)、應(yīng)對(duì)可能的情緒波動(dòng)以及堅(jiān)持長(zhǎng)期隨訪至關(guān)重要。同時(shí)，患者情緒穩(wěn)定、能積極配合醫(yī)療方案也是考量的因素之一。研究表明，干細(xì)胞移植后有助緩解患者的焦慮、抑郁情緒，改善睡眠質(zhì)量，這對(duì)治療也是有益的。

5.既往治療史與基因背景

既往用藥、參加過(guò)的臨床試驗(yàn)、康復(fù)治療史以及是否存在致病基因變異，都會(huì)影響干細(xì)胞治療的選擇、療效判斷與安全監(jiān)測(cè)。

既往/現(xiàn)用藥物：例如利魯唑、依達(dá)拉奉、或正在接受其他免疫/靶向治療，需評(píng)估藥物相互作用與停用窗口；某些藥物可能影響炎癥狀態(tài)與細(xì)胞療法的效果。

康復(fù)與營(yíng)養(yǎng)干預(yù)史：持續(xù)的康復(fù)訓(xùn)練、營(yíng)養(yǎng)支持能放大干細(xì)胞治療帶來(lái)的功能改善，且是綜合管理的重要組成部分。

既往參與臨床試驗(yàn)：若曾接受過(guò)其他細(xì)胞或基因療法，需要提供詳細(xì)資料（試驗(yàn)編號(hào)、用藥方案、隨訪結(jié)果），以便評(píng)估重復(fù)用藥的安全性與免疫學(xué)影響。

基因背景：存在 SOD1、C9orf72、FUS 等致病或高風(fēng)險(xiǎn)變異的患者，病理機(jī)制與疾病進(jìn)展不同，部分基因型的患者在特定療法（如基于基因的靶向治療）中可能具有更明確的治療策略或禁忌。基因陽(yáng)性的患者需與遺傳咨詢結(jié)合評(píng)估干細(xì)胞治療的風(fēng)險(xiǎn)—有時(shí)需要更謹(jǐn)慎或優(yōu)先考慮特異性靶向治療研究。

三、適應(yīng)證、禁忌證與需綜合權(quán)衡的情況

安全性是醫(yī)療決策的首要考慮因素。安全永遠(yuǎn)是第一位的。某些禁忌癥會(huì)直接增加手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)，或使得干細(xì)胞難以存活和發(fā)揮作用。另一些情況則可能讓患者無(wú)法配合長(zhǎng)期的隨訪評(píng)估，導(dǎo)致無(wú)法判斷真實(shí)療效。

以下情況的患者??不適合??接受干細(xì)胞治療：

• 活動(dòng)性癌癥??或??近期有癌癥史??。
• 嚴(yán)重且未控制的系統(tǒng)性疾病。
• 活動(dòng)性感染??。
• ??嚴(yán)重凝血功能障礙??或正在使用抗凝藥物，增加顱內(nèi)出血風(fēng)險(xiǎn)。
• ??存在植入手術(shù)的局部禁忌??。
• ??患有嚴(yán)重不可控的精神疾病????，無(wú)法配合治療和隨訪。
• 正在參與其他干預(yù)性臨床試驗(yàn)

四、患者如何進(jìn)行自我初步判斷

如果您或家人對(duì)干細(xì)胞治療漸凍癥感興趣，可以參考以下幾個(gè)步驟，先進(jìn)行自我初步判斷，再?zèng)Q定是否進(jìn)一步咨詢醫(yī)生：

1. 了解自身病程：查閱病歷或門(mén)診記錄，明確首次發(fā)病時(shí)間、確診時(shí)間以及目前所處的疾病階段。一般來(lái)說(shuō)，病程在 1–2年以內(nèi)、功能狀態(tài)尚可的患者，更有可能成為干細(xì)胞治療的潛在適合人群。

2. 評(píng)估功能狀況：關(guān)注日常生活能力和呼吸功能：

• ALSFRS-R評(píng)分（功能量表）：越高說(shuō)明功能保留越好；
• 肺功能（%FVC）：最好≥50%，≥70% 更佳；
• 主要障礙如運(yùn)動(dòng)（行走困難、抬手受限）、言語(yǔ)（構(gòu)音不清）、吞咽或呼吸等情況，都可作為判斷的重要參考。

3. 咨詢主治醫(yī)生：將病程、功能狀態(tài)、呼吸情況等如實(shí)告知神經(jīng)內(nèi)科或康復(fù)科醫(yī)生，由專業(yè)醫(yī)生綜合評(píng)估治療可行性、潛在風(fēng)險(xiǎn)以及是否存在禁忌癥。

4. 尋找正規(guī)機(jī)構(gòu)：優(yōu)先選擇開(kāi)展注冊(cè)臨床試驗(yàn)或擁有干細(xì)胞臨床研究備案的醫(yī)院/細(xì)胞機(jī)構(gòu)，核實(shí)是否具備倫理審批和 GMP實(shí)驗(yàn)室。避免輕信商業(yè)廣告或“地下診所”的虛假宣傳。

5. 做好身心準(zhǔn)備：提前與家人溝通好經(jīng)濟(jì)成本、照護(hù)與康復(fù)計(jì)劃，確保有良好的心理支持和家庭陪伴，才能最大化治療配合度和獲益。

結(jié)語(yǔ)

干細(xì)胞治療為漸凍癥患者帶來(lái)了新的選擇和希望，但它是一把需要謹(jǐn)慎使用的“鑰匙”。確診時(shí)間早、呼吸功能較好、年齡相對(duì)較輕、無(wú)嚴(yán)重合并癥、且能理性看待療效的患者，更有可能從中獲益。

決定是否嘗試干細(xì)胞治療，是一個(gè)需要與您的主治神經(jīng)科醫(yī)生深入溝通、全面評(píng)估后作出的醫(yī)療決策。切記，最大的風(fēng)險(xiǎn)來(lái)自于對(duì)風(fēng)險(xiǎn)的未知和忽視。在追求希望的路上，科學(xué)和理性永遠(yuǎn)是您最可靠的燈塔

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