全球每年新增脊髓損傷病例約25-50萬，細(xì)胞治療為這一毀滅性疾病帶來了新的希望。

《細(xì)胞療法》：聯(lián)合間充質(zhì)干細(xì)胞治療脊髓損傷，I/II期試驗(yàn)ASIA評分顯著改善

約旦大學(xué)細(xì)胞治療中心在Elsevier旗下期刊《Cytotherapy》發(fā)表了一項(xiàng)重要研究，表明自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞(BM-MSCs)聯(lián)合臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(UC-MSCs) 治療慢性脊髓損傷(SCI)患者具有良好安全性和顯著療效。該研究已在ClinicalTrials.gov前瞻性注冊(NCT04288934)，并獲得細(xì)胞治療中心機(jī)構(gòu)研究委員會(huì)批準(zhǔn)。

這項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)顯示，兩種MSCs療法均安全性良好，術(shù)后兩組患者的美國脊髓損傷協(xié)會(huì)(ASIA)總分、運(yùn)動(dòng)和感覺評分均獲顯著改善。研究結(jié)果為更多慢性SCI患者帶來了治療希望。

01 脊髓損傷的治療挑戰(zhàn)

脊髓損傷是一種毀滅性的神經(jīng)系統(tǒng)創(chuàng)傷，常導(dǎo)致永久性殘疾和功能障礙。全球范圍內(nèi)，脊髓損傷的發(fā)病率呈上升趨勢，患者不僅面臨運(yùn)動(dòng)感覺功能障礙，還常伴有慢性疼痛、自主神經(jīng)功能紊亂等嚴(yán)重并發(fā)癥。

傳統(tǒng)治療方法主要集中在急性期穩(wěn)定脊柱結(jié)構(gòu)和預(yù)防繼發(fā)性損傷，但對于神經(jīng)功能恢復(fù)效果有限。細(xì)胞治療作為再生醫(yī)學(xué)的重要組成部分，為脊髓損傷修復(fù)提供了新策略。

間充質(zhì)干細(xì)胞因其多重修復(fù)機(jī)制（包括免疫調(diào)節(jié)、神經(jīng)營養(yǎng)因子分泌和軸突再生促進(jìn)）成為最具前景的治療選擇之一。

02 研究設(shè)計(jì)與患者特征

該項(xiàng)I/II期試驗(yàn)得到了細(xì)胞治療中心(CTC)機(jī)構(gòu)研究委員會(huì)(IRB)的批準(zhǔn)，并在ClinicalTrials.gov 上前瞻性注冊(NCT04288934)，研究結(jié)果已在Elsevier旗下期刊《Cytotherapy》發(fā)表，這給更多慢性SCI患者帶來了治療希望。

患者基本資料：共納入了20名患者并隨機(jī)分組，A組11名患者，平均年齡35.5歲，SCI持續(xù)時(shí)間77.6個(gè)月；B組9名患者，平均年齡39.1歲，SCI持續(xù)時(shí)間75.2個(gè)月。大部分患者為年輕男性，SCI的主要原因是道路交通事故(RTA)，SCI持續(xù)時(shí)間為77.6個(gè)月（表2）。

03 創(chuàng)新性治療方法

方 法：A組患者在全身麻醉下接受病灶周圍注射BM-MSCs，然后植入自體纖維蛋白凝膠，所有患者住院3天，使用適當(dāng)?shù)目股睾玩?zhèn)痛藥后出院，共接受了3次局部+3次鞘內(nèi)注射，間隔1個(gè)月，每次1億個(gè)細(xì)胞。

B組患者接受了3次鞘內(nèi)注射同種異體UC-MSCs，間隔1個(gè)月，每次使用A組相同的劑量。

04 安全性表現(xiàn)良好

安全性結(jié)果：根據(jù)國際指南，兩組參與者均未出現(xiàn)長期不良事件，僅觀察到輕度和中度短期不良事件（如局部疼痛、頭痛、嘔吐、出汗和發(fā)燒），分析發(fā)現(xiàn)這些不良事件與注射過程有關(guān)（表3）。

05 運(yùn)動(dòng)與感覺功能顯著改善

療效評估顯示，兩組患者在多個(gè)方面獲得顯著改善：

ASIA評分改善：（表5）基線、1年和2-3年隨訪評估顯示，兩組患者的三個(gè)組成部分評分均有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善，A組（BM-MSCs）運(yùn)動(dòng)改善更為明顯。

運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)：除A組2名和B組2名參與者外，兩組均顯示整體運(yùn)動(dòng)能力改善，表現(xiàn)為通過ASIA評分關(guān)鍵肌肉對2-4個(gè)水平的控制增強(qiáng)。

感覺功能恢復(fù)：兩組參與者均表現(xiàn)出比損傷低2-4級的感覺改善，感覺功能恢復(fù)范圍廣泛且具有臨床意義。

06 生活質(zhì)量顯著提升

最令人鼓舞的是，治療帶來了生活質(zhì)量的顯著改善：

自主神經(jīng)功能恢復(fù)：兩組中多名患者報(bào)告肛門控制和/或肛門深部壓力感覺改善，B組中2名患者完全恢復(fù)了膀胱控制，不再需要導(dǎo)尿管。

這些功能恢復(fù)對患者生活質(zhì)量產(chǎn)生了深遠(yuǎn)影響，引起了患者的強(qiáng)烈積極反響。大小便功能的改善不僅減少了醫(yī)療并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)，還極大地提升了患者的自尊和社交信心。

總 結(jié)：這項(xiàng)研究首次采用了兩種類型的MSCs以及兩種注射方式，結(jié)果表明，所使用的兩種MSCs都是安全的，并且患者耐受性良好，SCI患者的感覺和運(yùn)動(dòng)評分顯示出令人鼓舞的療效結(jié)果。

參考資料：

Abdalla Awidi, Abdulrahman Al Shudifat, Nael El Adwan, Mahmoud Alqudah,Fatima Jamali, Fathy Nazer, Halla Sroji, Hady Ahmad, Nahla Al-Quzaa, Hanan Jafar.Safety and potential efficacy of expanded mesenchymal stromal cells of bone marrow and umbilical cord origins in patients with chronic spinal cord injuries: a phase I/II study.10.1016/j.jcyt.2024.03.480.

免責(zé)說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點(diǎn)，不構(gòu)成任何臨床診斷建議！杭吉干細(xì)胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問，請隨時(shí)聯(lián)系我。