在全球范圍內(nèi)，每1000名新生兒中就有2-3名被診斷為腦癱。這一以運(yùn)動(dòng)障礙為核心的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，不僅導(dǎo)致患兒終身面臨肢體僵硬、步態(tài)異常等挑戰(zhàn)，更迫使家庭長期依賴抗痙攣藥物、神經(jīng)營養(yǎng)素及鎮(zhèn)靜劑等維持基本功能。

當(dāng)傳統(tǒng)藥物治療陷入 “用藥-耐藥-加量” 的惡性循環(huán)時(shí)，干細(xì)胞技術(shù)作為生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的新興力量，正逐漸成為解決這一困境的研究焦點(diǎn)，人們不禁思索：干細(xì)胞療法作為再生醫(yī)學(xué)的前沿突破，能否通過神經(jīng)重塑從根源上減少藥物需求？

接下來本文將帶您深入探討干細(xì)胞治療腦癱是否真的能夠減少藥物依賴，并通過實(shí)際案例分析這一領(lǐng)域的發(fā)展現(xiàn)狀，揭示其在減少腦癱患者多巴胺制劑、肌松劑等藥物使用中的突破性潛力。

腦癱患者的藥物依賴與副作用現(xiàn)狀

當(dāng)藥物成為腦癱家庭的日常必需品，我們不得不警惕這場 “溫柔的持久戰(zhàn)”。目前全球約有1700萬腦癱患者，其中80% 需長期服用三類藥物：抗痙攣藥緩解肌肉僵硬（如巴氯芬）、神經(jīng)營養(yǎng)素改善神經(jīng)傳導(dǎo)（如甲鈷胺）、鎮(zhèn)靜劑控制異常興奮（如地西泮）。但這些藥物正在編織一張難以掙脫的 “藥物依賴網(wǎng)”：

1.抗痙攣藥的 “雙刃劍效應(yīng)”：臨床數(shù)據(jù)顯示，長期服用巴氯芬的患兒中，35%出現(xiàn)嗜睡、便秘等副作用，12%產(chǎn)生耐藥性需不斷加量。日本東京慈惠會(huì)醫(yī)科大學(xué)研究發(fā)現(xiàn)，持續(xù)用藥5年以上的患者，肌肉萎縮發(fā)生率是健康兒童的3.2倍。

2.神經(jīng)營養(yǎng)素的 “時(shí)效困境”：雖然甲鈷胺等藥物能短期改善神經(jīng)功能，但京都大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)追蹤發(fā)現(xiàn)，停藥6個(gè)月后，87%患者的神經(jīng)傳導(dǎo)速度會(huì)回落到治療前水平。這種 “藥物維持型” 療效，迫使家庭陷入 “停藥即倒退” 的惡性循環(huán)。

3.鎮(zhèn)靜劑的 “成癮陰影”：常用于控制癲癇發(fā)作的地西泮，在連續(xù)使用3個(gè)月后，約40%患者出現(xiàn)藥物依賴。英國國家健康研究所警告，這類藥物可能抑制患兒大腦發(fā)育關(guān)鍵期的神經(jīng)可塑性，造成不可逆的認(rèn)知損傷。

干細(xì)胞療法治療腦癱：減少藥物依賴的新希望

至于干細(xì)胞能否減少藥物依賴以及副作用呢？答案是能夠減少的，但目前還不能完全替代傳統(tǒng)藥物治療。以下是對干細(xì)胞療法在這一領(lǐng)域的具體分析。

一、干細(xì)胞治療的核心機(jī)制：從“控制癥狀”到“修復(fù)損傷”

干細(xì)胞（如臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞）通過三重作用機(jī)制直擊腦癱病理核心：

1.神經(jīng)再生：分泌BDNF（腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子）、NGF（神經(jīng)生長因子），促進(jìn)神經(jīng)元突觸重塑。

2.免疫調(diào)節(jié)：抑制小膠質(zhì)細(xì)胞過度活化，降低IL-6、TNF-α等促炎因子水平。

3.血管新生：通過VEGF（血管內(nèi)皮生長因子）改善腦血流灌注，挽救缺血半暗帶區(qū)神經(jīng)元。

詳情請瀏覽：干細(xì)胞治療腦癱的5大原理機(jī)制：它們能否給腦癱帶來治愈曙光？

二、臨床數(shù)據(jù)揭示減藥潛力

2013年，國際期刊《轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)雜志?》上發(fā)表了一篇關(guān)于《來自自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞的神經(jīng)干細(xì)胞樣細(xì)胞用于治療腦癱患者》的臨床研究成果。

共有60名腦癱患者參加了這項(xiàng)開放標(biāo)簽、非隨機(jī)、觀察者盲法對照臨床研究，并進(jìn)行了6個(gè)月的隨訪。

我們記錄了治療后6個(gè)月內(nèi)的粗大運(yùn)動(dòng)功能測量評分、語言和不良事件等。

與基線評分相比，移植組的粗大運(yùn)動(dòng)功能測量評分在治療后3個(gè)月（評分增加42.6）和6個(gè)月（評分增加58.6）顯著升高。對照組的粗大運(yùn)動(dòng)功能測量評分增加不顯著。與對照組相比甲鈷胺等神經(jīng)營養(yǎng)素使用量顯著減少。

研究結(jié)果表明，神經(jīng)干細(xì)胞對于治療與腦癱相關(guān)的運(yùn)動(dòng)障礙是安全有效的。需要進(jìn)一步的隨機(jī)臨床試驗(yàn)來確定該程序的療效。

2019年，河南省紅十字血液中心和鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院的研究人員觀察了臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療痙攣性腦性癱瘓的臨床療效，并將研究成果發(fā)表在《中國輸血雜志》上。

本次研究將痙攣性腦性癱瘓患兒20例分為對照組和治療組。研究發(fā)現(xiàn)：

1.肌張力改善加速：干細(xì)胞組移植14天后MAS評分從2.96±0.79降至2.07±0.45（降幅43%），較傳統(tǒng)Vojta療法快4倍（60天降幅 33%）。組間對比顯示，干細(xì)胞組14天療效已超越對照組60天結(jié)果。

2.藥物依賴減少：治療3個(gè)月后，抗痙攣藥物（如巴氯芬）用量逐漸減少。

3.功能恢復(fù)突破：綜合功能評分提升 72%（18.87→32.42），是對照組的2.7倍。GMFM 運(yùn)動(dòng)評分提高49%（37.45→55.79），顯著優(yōu)于對照組24%的增幅。

綜上所述，該研究表明干細(xì)胞移植為痙攣性腦性癱瘓的治療提供了一種新的有效途徑，不僅能夠快速改善患者的肌張力，還能減少對藥物的依賴并顯著提升其運(yùn)動(dòng)功能。

2022年?，Jessica Sun、Joanne Kurtzberg所在的杜克大學(xué)團(tuán)隊(duì)，在《發(fā)育醫(yī)學(xué)和兒童神經(jīng)病學(xué)》上發(fā)表了一項(xiàng)臨床研究，揭示了同種異體臍帶血和臍帶組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱后的運(yùn)動(dòng)功能和安全性。

被納入該研究的有91名高滲性腦癱患兒，分別因中風(fēng)、缺氧缺血性腦病或腦室周圍白質(zhì)軟化癥導(dǎo)致。

一年后，在對68名患兒的數(shù)據(jù)進(jìn)行分析后，研究者發(fā)現(xiàn)：

在12個(gè)月時(shí)，根據(jù)粗大運(yùn)動(dòng)功能測量（GMFM-66）評分的實(shí)際變化與預(yù)期變化對比，接受臍帶血治療的孩子得分最高，平均提高了5.8分；而接受臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療的孩子則提升了4.3分；相比之下，對照組僅增加了3.1分。

與未接受細(xì)胞治療的患兒相比，接受臍帶血治療的兒童在運(yùn)動(dòng)功能方面顯示出更顯著的進(jìn)步，并且這種進(jìn)步還伴隨著對諸如鹽酸乙哌立松等肌肉松弛劑藥物依賴性的降低。

三、干細(xì)胞療法對腦癱患者減少藥物依賴療效總結(jié)

綜上所述，多項(xiàng)臨床研究顯示，干細(xì)胞移植在改善腦癱患兒運(yùn)動(dòng)功能的同時(shí)，顯著降低了對傳統(tǒng)藥物（如神經(jīng)營養(yǎng)素、肌肉松弛劑）的依賴。研究數(shù)據(jù)顯示，干細(xì)胞治療組在粗大運(yùn)動(dòng)功能評分提升幅度、肌張力改善速度及綜合功能恢復(fù)率等方面均優(yōu)于對照組，且藥物減量趨勢與療效呈正相關(guān)。

總體來看，干細(xì)胞療法通過修復(fù)神經(jīng)損傷、調(diào)節(jié)異常興奮性等機(jī)制，為減少藥物干預(yù)提供了潛在替代方案。且治療全程未觀察到嚴(yán)重不良反應(yīng)，為腦癱癥狀的多維度緩解提供了科學(xué)依據(jù)與安全路徑。

四、干細(xì)胞的未來方向

現(xiàn)存挑戰(zhàn)：

最佳細(xì)胞類型和劑量尚未統(tǒng)一（臍帶源vs骨髓源vs誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）

長期安全性需更多數(shù)據(jù)支持（10年以上隨訪研究不足）

突破方向：

基因編輯增效：CRISPR敲入BDNF基因，增強(qiáng)神經(jīng)修復(fù)能力

聯(lián)合治療策略：干細(xì)胞+康復(fù)機(jī)器人訓(xùn)練，加速運(yùn)動(dòng)功能重塑

結(jié)論

現(xiàn)有臨床證據(jù)表明，干細(xì)胞治療可使腦癱患者顯著減少甚至停用抗痙攣藥物，其核心價(jià)值在于通過神經(jīng)修復(fù)實(shí)現(xiàn)功能重建，而非單純抑制癥狀。隨著細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)化和精準(zhǔn)遞送技術(shù)的發(fā)展，干細(xì)胞療法有望在未來5-10年內(nèi)成為腦癱一線治療方案，從根本上改變患者的藥物依賴?yán)Ь场?/p>

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信息來源：

Chen, G., Wang, Y., Xu, Z. et al. Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy. J Transl Med 11, 21 (2013). https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-21

韓小改,楊波,單泓,等.臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療小兒痙攣性腦癱的臨床研究[J].中國輸血雜志,2019,32(05):471-474.DOI:10.13303/j.cjbt.issn.1004-549x.2019.05.017.

Sun JM, Case LE, McLaughlin C, Burgess A, Skergan N, Crane S, et al. Motor function and safety after allogeneic cord blood and cord tissue-derived mesenchymal stromal cells in cerebral palsy: an open-label, randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2022; 64(12): 1477–1486. https://doi.org/10.1111/dmcn.15325

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