腦癱這個(gè)詞，對許多家庭來說并不陌生。它全稱“腦性癱瘓”，是一種因胎兒或嬰幼兒時(shí)期大腦發(fā)育受到損傷所引發(fā)的運(yùn)動(dòng)障礙。雖然這種損傷本身不會進(jìn)展惡化，但它帶來的影響卻可能伴隨孩子一生——包括姿勢控制困難、動(dòng)作協(xié)調(diào)差，甚至還會影響感知、語言、認(rèn)知、行為等多個(gè)方面。有些孩子還可能出現(xiàn)癲癇發(fā)作，或骨骼、肌肉的發(fā)育異常，生活照護(hù)難度大，也讓家庭承受巨大壓力。

盡管醫(yī)學(xué)已經(jīng)積累了不少治療經(jīng)驗(yàn)，但傳統(tǒng)手段依然面臨不少瓶頸?？祻?fù)訓(xùn)練是基礎(chǔ)，雖能改善一些運(yùn)動(dòng)功能，但往往見效緩慢，需要長年堅(jiān)持；藥物可以暫時(shí)緩解肌肉僵硬，卻無法真正修復(fù)腦部損傷；手術(shù)雖然有助于改善肌張力，但也存在風(fēng)險(xiǎn)和恢復(fù)期的問題。

也正因如此，醫(yī)學(xué)界不斷在尋找更有效、更根本的治療方式。近年來，干細(xì)胞治療作為一種新興療法，逐漸走入公眾視野。它帶來的不僅是一種全新的治療思路，更可能是改變腦癱治療格局的突破口。

接下來，本文將從科學(xué)機(jī)制、臨床研究到現(xiàn)實(shí)挑戰(zhàn)，全面梳理干細(xì)胞治療腦癱的現(xiàn)狀，幫助你了解這一備受關(guān)注的前沿技術(shù)，究竟離“可用”還有多遠(yuǎn)。

腦癱干細(xì)胞治療現(xiàn)狀：全球1292例患者的臨床數(shù)據(jù)揭秘

干細(xì)胞是怎么修復(fù)腦損傷的？

干細(xì)胞是一類具有強(qiáng)大“自我更新”和“分化成多種細(xì)胞”能力的細(xì)胞，在再生醫(yī)學(xué)中被視為“萬能修復(fù)工具”。在治療腦癱方面，它的作用機(jī)制大致可以從以下幾個(gè)角度理解：

1.替代受損細(xì)胞：干細(xì)胞能夠分化為神經(jīng)元和膠質(zhì)細(xì)胞，在腦組織中替代受損細(xì)胞，例如神經(jīng)干細(xì)胞可遷移至腦損傷區(qū)域，直接填補(bǔ)受損神經(jīng)組織，盡管分化效率約為5%，但少量功能性神經(jīng)元也有助于重建關(guān)鍵神經(jīng)環(huán)路。

2.免疫調(diào)節(jié)：干細(xì)胞具有免疫調(diào)節(jié)功能，能減輕腦損傷后的炎癥反應(yīng)，通過抑制TNF-α、IL-6等炎癥因子釋放，改善腦部慢性炎癥微環(huán)境，阻斷繼發(fā)性神經(jīng)損傷。

3.分泌營養(yǎng)因子：干細(xì)胞可分泌多種營養(yǎng)因子，如腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）、膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）、血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）等，這些因子有助于神經(jīng)修復(fù)和再生，激活內(nèi)源性修復(fù)機(jī)制，促進(jìn)突觸重塑和血管新生。

4.促進(jìn)血管生成：干細(xì)胞能夠促進(jìn)新生血管形成，改善腦組織的血液供應(yīng)，為神經(jīng)細(xì)胞的修復(fù)和再生提供良好的微環(huán)境。

詳情請瀏覽：干細(xì)胞治療腦癱的5大原理機(jī)制：它們能否給腦癱帶來治愈曙光？

2025年干細(xì)胞治療腦癱臨床研究現(xiàn)狀

案例1：神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱患者的長期追蹤

2025年4月10日，值“我國首批備案干細(xì)胞治療小兒腦癱臨床研究項(xiàng)目”啟動(dòng)8周年暨“0411大連行動(dòng)——小兒腦癱公益行”開展6周年之際，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)迎來了一位特殊的“老朋友”——13歲的腦癱患兒毛毛（化名）。這位從6歲起接受干細(xì)胞治療的孩子，從曾經(jīng)的無法站立到如今獨(dú)立行走，直至今年將升入初中。

治療歷程：2017年入組時(shí)，6歲的毛毛因腦癱無法站立，通過3次神經(jīng)干細(xì)胞移植（間隔1個(gè)月）及康復(fù)訓(xùn)練，逐步恢復(fù)行走能力。2025年，13歲的毛毛即將升入初中，這標(biāo)志著干細(xì)胞治療為他帶來了全新的生活希望。

數(shù)據(jù)見證：治療24個(gè)月后，毛毛的GMFM-88評分從基線的32分提升至68分，ADL評分從45分增至82分，睡眠質(zhì)量顯著改善。

在周年紀(jì)念活動(dòng)現(xiàn)場，劉晶教授與毛毛親切互動(dòng)?！白罱呗愤€順利嗎？在學(xué)校適應(yīng)得如何？”劉晶教授關(guān)切地詢問。毛毛現(xiàn)場展示了自己書寫的《靜夜思》，并分享了學(xué)習(xí)生活的點(diǎn)滴。

劉晶教授向毛毛贈送AR地球儀，寓意“從不會走到走得穩(wěn)，從大連走向世界”。毛毛的父母感慨：“干細(xì)胞治療不僅給了孩子雙腿，更給了他擁抱世界的勇氣。”

案例2：間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的全球證據(jù)——基于30項(xiàng)研究的薈萃分析

2025年5月12日，行業(yè)期刊《Cells》上發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞治療腦癱的臨床證據(jù)：范圍審查及對粗大運(yùn)動(dòng)療效的薈萃分析》的研究成果。

本次研究共納入30份已發(fā)表的報(bào)告和10份已注冊的試驗(yàn)，涉及1292名接受間充質(zhì)干細(xì)胞治療的CP患者。

1.核心發(fā)現(xiàn)：治療后 3-12 個(gè)月顯著改善運(yùn)動(dòng)功能

短期療效不明顯：治療1個(gè)月后，患者粗大運(yùn)動(dòng)功能評分（GMFM）無顯著變化。

長期效果顯著：治療3個(gè)月后，GMFM評分開始顯著提升；6個(gè)月和12個(gè)月后，改善效果持續(xù)（評分提升幅度達(dá)0.97-1.05），效果達(dá)到 “較大” 水平。不過，不同研究間的效果差異較大（異質(zhì)性指數(shù) I2 達(dá) 64%-90%） 。（見圖1）

2.亞組分析：多種因素不影響療效

給藥方案：無論是單次還是多次注射，MSC 治療效果無顯著差異。

注射途徑：靜脈注射和鞘內(nèi)注射（腰椎注射）在改善運(yùn)動(dòng)功能上效果相似。

細(xì)胞來源：骨髓和臍帶組織提取的 MSC，治療3個(gè)月后的效果無明顯區(qū)別。

3.安全性：總體安全，副作用輕微可控

不良反應(yīng)：靜脈注射可能引發(fā)發(fā)熱、腹瀉等短期反應(yīng)；鞘內(nèi)注射可能導(dǎo)致頭痛、嘔吐等癥狀，多與腦脊液壓力變化有關(guān)。所有副作用均在數(shù)天內(nèi)消退。

嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)：未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。

案例3：異體臍血細(xì)胞治療早產(chǎn)兒腦損傷的前沿探索

2025年6月18日，澳大利亞科研人員在《BMJ公開賽》上發(fā)表了一篇關(guān)于《同種異體臍血衍生細(xì)胞治療重度腦損傷早產(chǎn)兒的安全性和可行性（ALLO試驗(yàn)）：一項(xiàng)1期試驗(yàn)方案》的臨床招募。

試驗(yàn)核心信息：

目的：測試異體臍血細(xì)胞治療重度腦損傷早產(chǎn)兒（包括腦癱患兒）的安全性和可行性。

地點(diǎn)：澳大利亞莫納什兒童醫(yī)院。

入組條件：

• 胎齡＜28周（ALLO-1組）或28周至36+6周（ALLO-2組）；
• 經(jīng)影像確診為重度腦損傷（如3-4級腦內(nèi)出血或嚴(yán)重白質(zhì)損傷）；
• 排除先天畸形或需臨終護(hù)理的嬰兒。

治療方案：單次靜脈輸注公共臍血庫的異體臍血細(xì)胞（HLA 4/6或5/6相合），劑量為5000萬個(gè)細(xì)胞/公斤體重，在確診后2-3周內(nèi)輸注（需病情穩(wěn)定且無感染）。

主要觀察指標(biāo)：

• 可行性：超過60%入組嬰兒需滿足細(xì)胞輸注條件；
• 安全性：監(jiān)測輸注相關(guān)不良反應(yīng)（如過敏、感染等）。

該試驗(yàn)作為探索重度腦損傷早產(chǎn)兒新型療法的前沿探索，目前處于臨床研究的早期安全性驗(yàn)證階段。其核心價(jià)值在于突破傳統(tǒng)治療局限 —— 針對因嚴(yán)重腦內(nèi)出血或白質(zhì)損傷導(dǎo)致神經(jīng)功能障礙的早產(chǎn)嬰兒，嘗試通過異體臍血細(xì)胞輸注激活內(nèi)源性修復(fù)機(jī)制，為這類預(yù)后極差的高危患兒開辟再生醫(yī)學(xué)新路徑。

詳情請瀏覽：干細(xì)胞治療腦癱的最新臨床進(jìn)展匯總：2025年全球研究動(dòng)態(tài)（截至5月）

干細(xì)胞治療腦癱現(xiàn)狀總結(jié)

綜上所述，目前干細(xì)胞治療腦癱在近年臨床研究中展現(xiàn)出顯著的療效，多項(xiàng)臨床數(shù)據(jù)也顯示出令人鼓舞的結(jié)果。越來越多的證據(jù)表明，這種新型療法在改善患兒的運(yùn)動(dòng)能力、生活自理水平以及神經(jīng)功能恢復(fù)方面具有積極作用，尤其以間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）和神經(jīng)干細(xì)胞（NSC）的應(yīng)用最為常見。

如部分患兒經(jīng)神經(jīng)干細(xì)胞移植，從無法站立到逐步恢復(fù)行走，GMFM 等評分提升；間充質(zhì)干細(xì)胞治療在6個(gè)月和12個(gè)月隨訪中顯著改善部分患者運(yùn)動(dòng)功能 ，且安全性良好。

當(dāng)然，距離將這項(xiàng)技術(shù)廣泛應(yīng)用于日常臨床，還有不少問題待解決。例如，治療的最佳時(shí)間窗口尚不明確；不同給藥途徑（如靜脈輸注、鞘內(nèi)注射）哪種更優(yōu)，目前仍缺乏統(tǒng)一共識?？傮w而言，干細(xì)胞治療腦癱為患者帶來新希望，但距離廣泛應(yīng)用于臨床，還需更多深入研究與探索 。

未來展望

要讓干細(xì)胞療法真正造福腦癱患者，未來的發(fā)展方向可能會集中在以下幾個(gè)方面：

在精準(zhǔn)化治療方面，后續(xù)會更注重找到最適合接受治療的人群，比如根據(jù)患者的特定基因類型或損傷類型來判斷；同時(shí)還會開發(fā)像彌散張量成像這樣的神經(jīng)纖維成像技術(shù)，用它來指導(dǎo)制定個(gè)性化的治療方案。?

技術(shù)突破上，一方面會通過基因編輯提高干細(xì)胞定向分化的效率，讓干細(xì)胞更聽話地變成我們需要的細(xì)胞；另一方面會研發(fā)新材料，幫助干細(xì)胞更精準(zhǔn)地送到病灶部位。?

國際合作也很關(guān)鍵，大家會一起推動(dòng)臨床試驗(yàn)的標(biāo)準(zhǔn)化，比如優(yōu)化隨機(jī)對照試驗(yàn)的設(shè)計(jì)，同時(shí)建立更完善的監(jiān)管框架。

結(jié)語

雖然干細(xì)胞治療腦癱現(xiàn)在還有不少難題要攻克，但它確實(shí)給腦癱患者帶來了新的希望。隨著科技進(jìn)步和醫(yī)學(xué)研究不斷深入，相信未來干細(xì)胞治療有望成為腦癱治療的重要方法，幫更多患者改善生活質(zhì)量，甚至改變他們的人生。在這個(gè)過程中，需要科研人員、醫(yī)生、患者和家屬一起努力，讓干細(xì)胞治療技術(shù)不斷完善和發(fā)展。

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參考資料：

Paton, M.C.B.; Griffin, A.R.; Blatch-Williams, R.; Webb, A.; Verter, F.; Couto, P.S.; Bersenev, A.; Dale, R.C.; Popat, H.; Novak, I.; et al. Clinical Evidence of Mesenchymal Stromal Cells for Cerebral Palsy: Scoping Review with Meta-Analysis of Efficacy in Gross Motor Outcomes.?Cells?2025,?14, 700. https://doi.org/10.3390/cells14100700

Razak A, Connelly K, Hunt RW, Miller SL, McDonald CA, Jenkin G, Zhou L, Paton MC, Martin M, Liu L, Hart C, Elwood NJ, Malhotra A. Safety and feasibility of allogeneic cord blood-derived cell therapy in preterm infants with severe brain injury (ALLO trial): a phase-1 trial protocol. BMJ Open. 2025 Jun 18;15(6):e100389. doi: 10.1136/bmjopen-2025-100389. PMID: 40533219; PMCID: PMC12182109.

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