腦癱對孩子的運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知和日常生活影響挺大，但一直以來都沒有特別有效的根治辦法。常規(guī)治療比如康復(fù)訓(xùn)練、吃藥或者手術(shù)，雖然能緩解一些問題，但對修復(fù)大腦里的損傷效果并不理想。不過最近幾年，再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的新發(fā)現(xiàn)給腦癱治療帶來了新希望——干細(xì)胞療法就像給大腦裝上了“維修工具”，有可能幫助孩子重新建立神經(jīng)連接，恢復(fù)部分功能。

那問題來了：干細(xì)胞治療腦癱現(xiàn)在有沒有變成標(biāo)準(zhǔn)藥物了？咱們來聊聊這個(gè)新療法的研發(fā)進(jìn)展，看看它到底能不能成為腦癱孩子的“新出路”。

探索干細(xì)胞藥物治療腦癱患者的潛力：腦癱治療的未來方向

什么是干細(xì)胞藥物？

干細(xì)胞是一類特別的細(xì)胞，它們既能自我更新，又能在特定條件下變成各種有功能的細(xì)胞。?

而干細(xì)胞藥物，就是以這種有自我更新和多向分化潛能的干細(xì)胞為活性成分，在體外培養(yǎng)制備后用來治療疾病的生物制品。和傳統(tǒng)的化學(xué)藥物或生物制劑不一樣，干細(xì)胞藥物是通過移植細(xì)胞直接參與組織修復(fù)、調(diào)節(jié)免疫或者重建功能，屬于再生醫(yī)學(xué)的核心領(lǐng)域。下面咱們具體說說它的核心要點(diǎn)：

1.活性成分：干細(xì)胞藥物主要用間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）、造血干細(xì)胞（HSC）或者誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）這些作為核心成分。比如咱們國家首款干細(xì)胞藥物 “艾米邁托賽注射液”，里面就含有從臍帶提取的間充質(zhì)干細(xì)胞，用來治療移植物抗宿主病。?

2.作用機(jī)制：?

• 組織修復(fù)：能分化成骨、軟骨、神經(jīng)細(xì)胞這類特定功能細(xì)胞，代替受損的組織。?

• 免疫調(diào)節(jié)：可以抑制過度的免疫反應(yīng)，比如控制住炎癥因子風(fēng)暴，適合用來治療自身免疫性疾病。?

• 分泌功能：會釋放生長因子、外泌體等物質(zhì)，改善身體微環(huán)境，幫助組織自我修復(fù)。?

3.和傳統(tǒng)藥物的區(qū)別：干細(xì)胞藥物是用 “活細(xì)胞” 直接修復(fù)組織或者調(diào)節(jié)免疫的療法，比如修復(fù)壞死的神經(jīng)、控制炎癥，適合解決組織損傷或慢性病的根本問題；而傳統(tǒng)藥物更多是通過化學(xué)成分發(fā)揮作用。

那現(xiàn)在有專門治療腦癱的干細(xì)胞藥物嗎？

截至2025年8月，全球還沒有任何一款專門用于治療腦癱的干細(xì)胞藥物獲得官方批準(zhǔn)。不管是在中國（國家藥監(jiān)局 NMPA），還是在美國（FDA），干細(xì)胞類藥物目前都還沒有被正式納入腦癱的治療適應(yīng)癥中。

換句話說，現(xiàn)在市面上并不存在“腦癱專用”的干細(xì)胞藥物。凡是打著這個(gè)名號進(jìn)行推廣的產(chǎn)品，基本都沒有經(jīng)過嚴(yán)格的臨床驗(yàn)證，很可能涉及虛假宣傳。建議家長們一定要提高警惕，避免掉進(jìn)“治療新突破”這類不實(shí)廣告的陷阱。

干細(xì)胞治療腦癱的臨床應(yīng)用

雖然目前干細(xì)胞藥物治療腦癱尚無批準(zhǔn)，但多項(xiàng)研究表明，干細(xì)胞移植治療腦癱在改善患者的運(yùn)動(dòng)功能、認(rèn)知能力、語言交流等方面具有顯著的潛力。

案例1：5例腦癱患兒接受間充質(zhì)干細(xì)胞治療的臨床觀察與療效分析

2022年3月1日，我國干細(xì)胞臨床研究中心牽頭在國際期刊《美國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱五例療效觀察：病例報(bào)告》的研究成果。

共5名腦癱患兒在接受常規(guī)體檢排除禁忌后，開始每14天靜脈輸注一次脂肪來源的間充質(zhì)干細(xì)胞（ADMSC），共完成3次注射，作為一個(gè)療程。同時(shí)，所有患兒繼續(xù)進(jìn)行常規(guī)康復(fù)訓(xùn)練，并接受了為期6個(gè)月至1年的隨訪觀察。

治療結(jié)束后，兒童的粗大運(yùn)動(dòng)功能（GMFM-88）、綜合功能水平及精細(xì)運(yùn)動(dòng)能力（FMFM）評分均有不同程度的提升。值得注意的是，其中一名有結(jié)核性胸膜炎既往病史的患兒在治療期間病情復(fù)發(fā)，但經(jīng)過及時(shí)處理后順利恢復(fù)。其余4名患兒在整個(gè)過程中血液指標(biāo)保持穩(wěn)定，未出現(xiàn)明顯不良反應(yīng)。（詳見圖1、圖2）

綜上所述，研究表明靜脈注射ADMSCs后，腦癱兒童的運(yùn)動(dòng)功能和言語功能得到改善，尤其是重度腦癱兒童。沒有觀察到明顯的安全性問題。

案例2：神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱患者的5年隨訪治療記錄

2024年1月，我國干細(xì)胞臨床研究中心在國際期刊《Frontiers in Pediatrics》上發(fā)表了一篇關(guān)于《為接受經(jīng)鼻神經(jīng)干細(xì)胞移植治療的腦癱兒童提供整體護(hù)理》的研究成果，并進(jìn)行了長達(dá)5年隨訪治療記錄。

這項(xiàng)研究是醫(yī)院在2023年對神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）通過鼻腔注射治療腦癱的進(jìn)一步探索。從2018年1月到2023年6月，共有22名腦癱患兒參與了這項(xiàng)研究，每位孩子接受了三次鼻腔注射治療。

從臨床結(jié)果來看，接受治療的腦癱患者情況有了很大改善。和沒接受這種治療的對照組相比，治療組患者在治療24個(gè)月后，GMFM-88量表（評估運(yùn)動(dòng)功能）和ADL量表（評估日常生活能力）的得分都明顯提高；

和治療前比，治療24個(gè)月后的精細(xì)運(yùn)動(dòng)能力、跟人交往的能力、生活適應(yīng)能力、表達(dá)能力，以及GMFM-88、ADL的評分也都顯著提升，SDSC量表（評估睡眠問題）的評分則明顯下降。?

另外，通過腦影像分析發(fā)現(xiàn)，治療組患者接受神經(jīng)干細(xì)胞治療后，F(xiàn)BN 分析顯示腦網(wǎng)絡(luò)能量明顯降低，VBM 分析顯示大腦灰質(zhì)體積明顯增加（具體可看圖3：腦功能網(wǎng)絡(luò)分析）。

這項(xiàng)為期5年的研究證明，通過鼻腔注射神經(jīng)干細(xì)胞，不僅能幫助腦癱孩子改善運(yùn)動(dòng)、生活自理和社交能力，而且24個(gè)月后多項(xiàng)功能都有明顯提升。更重要的是，整個(gè)治療過程安全性良好，大腦結(jié)構(gòu)的變化也為干細(xì)胞療法的有效性提供了直觀證據(jù)。

案例3：多次注射間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的安全性與療效

2025年，伊朗德黑蘭科研人員在國際期刊《神經(jīng)修復(fù)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《反復(fù)鞘內(nèi)注射自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療痙攣性腦癱：單組安全性和初步療效臨床試驗(yàn)》的臨床研究結(jié)果。

本研究對16名2至12歲痙攣型腦性癱瘓（CP）患兒進(jìn)行了一項(xiàng)前瞻性、單組、開放標(biāo)簽的I期臨床試驗(yàn)?；颊呓邮?次鞘內(nèi)MSC注射，每次間隔一個(gè)月。研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)：

1.運(yùn)動(dòng)功能改善（GMFCS分級）：

12個(gè)月隨訪中，50%（8/16）患者GMFCS分級提升。

具體而言，GMFCS II 級患者比例從6.2%上升至18.75%，III 級患者比例從12.5%上升至18.75%。GMFCS V級患者比例從62.5%下降至43.75%?？傮w比例變化具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，表明參與者的運(yùn)動(dòng)功能得到了顯著改善。所有IV級和III級患者以及30%的V級患者的GMFCS分級均有所改善。（見圖4）

2.粗大運(yùn)動(dòng)功能（GMFM-88評分）：

12個(gè)月后總分顯著提高，各領(lǐng)域均改善。平均從47.01±21.45提高至54.69±22.62。

具體來說，躺著從70.47提升到81.37；坐著從56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分別提升7.6%、6.7%、3.8%。這些結(jié)果表明，干預(yù)后運(yùn)動(dòng)能力有統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的提高。（見圖5）

3.平衡與痙攣控制（BBS&MAS）

治療后12個(gè)月，BBS評分從平均值6.75提高至9.88，表明參與者的平衡能力和穩(wěn)定性得到了增強(qiáng)。通過MAS評估，肌肉痙攣明顯減少，平均評分從2.25降至1.62，表明肌肉緊張度降低，運(yùn)動(dòng)控制改善。（見圖6）

4.功能獨(dú)立性（FIM/FAM）

使用FIM/FAM評估功能獨(dú)立性。運(yùn)動(dòng)分量表得分從38.63提高至47.44，提示運(yùn)動(dòng)獨(dú)立性有所提高。認(rèn)知分量表得分也顯著提高，從57.06提高至70.88，提示干細(xì)胞治療后認(rèn)知功能有所改善。

總的來說，這些結(jié)果表明，間充質(zhì)干細(xì)胞療法能改善患兒的功能結(jié)局和生活質(zhì)量，而且反復(fù)鞘內(nèi)注射自體間充質(zhì)干細(xì)胞是安全的，能明顯提升痙攣型腦癱患兒的運(yùn)動(dòng)功能、平衡能力，還能減輕肌肉痙攣狀態(tài)。

未來發(fā)展方向

隨著干細(xì)胞技術(shù)不斷升級完善，用干細(xì)胞藥物治療腦癱的臨床應(yīng)用前景越來越明朗了。?

接下來，科研人員會更深入地研究干細(xì)胞的生物學(xué)特性和作用機(jī)制，通過優(yōu)化藥物的制備工藝、創(chuàng)新治療方案，讓治療效果更好、安全性更高。而且，基因編輯、組織工程這些前沿技術(shù)也會和干細(xì)胞治療結(jié)合起來，給干細(xì)胞藥物研發(fā)添上更強(qiáng)的動(dòng)力，推動(dòng)這個(gè)領(lǐng)域出現(xiàn)更多新突破，讓腦癱治療迎來真正的變革。

結(jié)語

干細(xì)胞療法在腦癱治療上還處于探索階段，雖然現(xiàn)在還沒成為標(biāo)準(zhǔn)治療手段，但越來越多的研究結(jié)果讓人眼前一亮——很多孩子在接受治療后，走路、說話、學(xué)習(xí)這些方面的進(jìn)步確實(shí)看得見。

當(dāng)然，這項(xiàng)技術(shù)還在不斷完善中。比如怎么確定最適合的治療時(shí)機(jī)、不同孩子的反應(yīng)差異等問題，科學(xué)家們還在深入研究。好消息是，隨著技術(shù)越來越成熟，未來干細(xì)胞治療有望成為更多腦癱孩子的選擇，幫助他們重新找到生活的信心和樂趣。就像黎明前的曙光，干細(xì)胞療法雖然還在路上，但它帶來的希望已經(jīng)照亮了很多家庭的未來。

相關(guān)閱讀：2025干細(xì)胞治療小兒腦癱指南：適應(yīng)癥、流程、注意事項(xiàng)一文讀懂

參考資料：

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