在實驗中，研究人員先為小鼠建立由“供體＋受體”共同組成的混合免疫系統(tǒng)，使其既不會排斥移植的胰島細胞，也不再攻擊自身的胰島β細胞。所有小鼠均未出現移植物抗宿主病，也無需使用免疫抑制劑或外源胰島素，最長觀察6個月均保持正常血糖。

相比過去針對“誘導糖尿病”的研究，這項新研究解決了更復雜的問題：如何在自身免疫持續(xù)攻擊胰島細胞的情況下重建耐受性。最終，研究人員在19只易患自身免疫糖尿病的小鼠中全部成功阻止了疾病發(fā)生，并在9只已有長期糖尿病的小鼠中完全逆轉病情。

該方法最大的優(yōu)勢在于使用的抗體、藥物和低劑量輻射均已在臨床中應用于造血干細胞移植，因此具有向人類試驗推進的可行性。

研究團隊指出，未來仍有挑戰(zhàn)，如胰島細胞來源有限、供體須統(tǒng)一、能否滿足人體胰島需求等。不過，隨著多能干細胞制備胰島細胞等技術的發(fā)展，這種“免疫系統(tǒng)重置＋細胞替代”的策略有望成為治療 1 型糖尿病、自身免疫病甚至器官移植排斥的新路徑。

02.重癥SR-aGvHD治療迎來關鍵三期試驗：干細胞療法聯(lián)合標準方案將接受評估

11月20日，全球領先的炎癥性疾病細胞治療公司Mesoblast Limited宣布，將與美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）支持的血液和骨髓移植臨床試驗網絡（BMT CTN）合作，開展一項關鍵性三期試驗。^[2]

評估其間充質干細胞療法Ryoncil?（remestemcel-L） 用于成人重癥糖皮質激素難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGvHD） 的一線治療效果。該網絡覆蓋了美國約80%的異體骨髓移植中心。

當前，重癥SR-aGvHD成人患者對現有標準治療魯索替尼的響應不足，失敗患者的百日生存率僅 20–30%。而在Mesoblast的擴大用藥項目中，使用Ryoncil?的難治患者百日生存率達到76%，顯示出潛在的顯著生存獲益。

最新試驗將比較兩種方案：魯索替尼單藥vs.魯索替尼聯(lián)合Ryoncil?，并將在患者出現激素耐藥后盡早入組，以最大化生存希望。Mesoblast計劃在2026年一季度啟動招募。

公司表示，成人市場需求遠超兒科治療范圍，而Ryoncil?已獲FDA批準用于兒童SR-aGvHD。若三期試驗成功，有望填補重癥成人SR-aGvHD長期未滿足的治療缺口。

03.15萬/次，干細胞新藥VUM02注射液治療肝硬化正式落地博鰲樂城

2025年11月21日，海南博鰲樂城首屆全球創(chuàng)新藥械博覽會盛大開幕。在這場以“精準聚焦創(chuàng)新，合作共享未來”為主題的盛會上，最引人注目的發(fā)布之一，莫過于 “人臍帶源間充質干細胞（VUM02注射液）治療肝硬化技術” 的正式亮相。^[3]

這不僅是一款新藥的上市，更標志著一種顛覆性的治療策略開始進入臨床應用，為數百萬陷入困境的肝硬化患者點燃了生命的新燈塔。

根據備案信息，該技術適用于肝硬化患者，采取在標準治療基礎上聯(lián)合MSC靜脈輸注的方案：

用法：標準治療+VUM02注射液靜脈輸注；

用量：每次輸注1.5×10?個臍帶間充質干細胞，每7天1次，共3次；

價格：備案價格15萬元/次，單一療程總費用45萬元。

這一療法的核心理念在于利用臍帶間充質干細胞的免疫調節(jié)和修復功能，幫助肝臟受損區(qū)域再生、減輕纖維化，從而改善肝功能和患者生活質量。相比傳統(tǒng)內科治療或肝移植，VUM02注射液提供了更溫和、可控的治療選擇，并且為那些無法等待肝源或手術風險過高的患者提供了新的治療途徑。

詳情請瀏覽：一次15萬！干細胞新藥VUM02為肝硬化患者帶來新希望，但是一療程45萬元值嗎？

04.干細胞領軍人物鄧宏魁、程濤教授當選2025兩院院士

2025年11月21日，中國科學院與中國工程院正式公布了新一屆院士增選結果，共144位杰出專家當選。其中，中國科學院新增院士73位，中國工程院新增院士71位。^[4]

值得關注的是，在生命科學與醫(yī)學領域，前沿科技的突破與轉化日益成為院士團隊攻關的重點。

在此次當選者中，北京大學的鄧宏魁院士與中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院的程濤院士，兩位在干細胞研究領域作出重要貢獻的學者雙雙入選，尤為引人矚目，這也標志著我國在再生醫(yī)學這一戰(zhàn)略方向獲得重要突破。

鄧宏魁院士在多能干細胞基礎研究及化學重編程技術方面開創(chuàng)全球先例，并推動胰島β細胞臨床轉化，實現1型糖尿病患者功能性治愈。

程濤院士在造血干細胞異質性研究、臍帶血保存與臨床應用方面取得系統(tǒng)成果，為血液病患者提供新治療選擇。

兩位院士的入選不僅體現了我國干細胞研究在基礎理論與臨床轉化上的重大突破，也展示了再生醫(yī)學在治療糖尿病、血液病等疑難疾病中的廣闊應用前景。

詳情請瀏覽：2025院士增選名單出爐?：干細胞領軍人物鄧宏魁、程濤當選2025兩院院士

05.全球首個人體試驗表明干細胞或可恢復老年黃斑變性患者的視力

近日，美國密歇根大學醫(yī)學中心牽頭在國際期刊《Cell Stem Cell》上發(fā)表了全球首個干細胞治療干性年齡相關性黃斑變性患者的人體試驗，為這一“不可逆”的結論畫下了問號。^[5]

研究團隊從捐獻眼組織中分離出僅能分化為RPE細胞的RPESC，培養(yǎng)成RPESC-RPE-4W后，通過微創(chuàng)手術注入患者黃斑區(qū)域，旨在支撐光感受器、延緩退化甚至恢復部分視力。

在6名晚期患者中，移植效果超出預期：

• 安全性良好，無顯著炎癥、免疫排斥或異常增生。
• 重度受損患者視力平均提升約21個字母，且12個月保持穩(wěn)定。
• 視力較好患者病情被有效延緩，未治療眼則出現下降。
• OCT影像顯示治療眼局部視網膜輕度增厚，結構穩(wěn)定，符合功能恢復趨勢。
• 部分患者提前停用免疫抑制藥也未出現排斥或視力下降，提示低免疫原性。

科學家初步認為，移植細胞可部分接管RPE功能，改善局部代謝和微環(huán)境，支持光感受器恢復功能。臨床試驗已進入中、高劑量階段，并獲得FDA再生醫(yī)學先進療法（RMAT）指定，為后續(xù)更大規(guī)模驗證奠定基礎。

結論：這一研究首次為晚期干性AMD提供了功能性逆轉的證據，顯示干細胞精準補充缺失RPE細胞可能成為未來治療的重要方向。

06.iPSC衍生卵巢支持細胞助力體外成熟卵子，實現首例妊娠

11月24日，澳大利亞《Herald Sun》上報道了首例通過 iPSC（誘導多能干細胞）衍生卵巢支持細胞完成體外卵子成熟并成功妊娠的個例。該技術由Fertilo項目開發(fā)，利用患者自身或供體細胞誘導生成卵巢支持細胞（iPSC-derived ovarian support cells），在體外環(huán)境中促進卵子成熟，從而減少傳統(tǒng)體外受精（IVF）所需的激素刺激。

據悉本次澳大利亞個例則標志著其在實際妊娠方面的可行性進一步得到驗證。該方法的優(yōu)勢包括：

• 減少激素負擔：無需或減少高劑量促排卵藥物，可降低激素副作用和身體壓力。
• 體外精準控制：通過 iPSC 衍生的卵巢支持細胞，優(yōu)化卵子成熟環(huán)境，提高成熟卵子質量。
• 潛在擴大受益人群：為卵巢功能受損或不適合傳統(tǒng) IVF 的患者提供新的生育選擇。

此次報道不僅展示了干細胞技術在輔助生殖領域的突破，也為未來體外成熟卵子（IVM）技術的臨床應用提供了重要參考。隨著后續(xù)更多個例和臨床驗證，這一策略有望成為改善不孕癥治療的新方向。

結語

本周干細胞領域多項成果集中亮相，從基礎研究到臨床應用均取得突破：小鼠模型的免疫系統(tǒng)重置策略顯示治療1型糖尿病的潛力；重癥血液病和肝硬化的干細胞療法進入關鍵臨床階段；干細胞在老年黃斑變性和輔助生殖領域也首次展現了實際功能性改善。

整體來看，干細胞技術正在從實驗室探索逐步走向可及的臨床應用，為糖尿病、血液病、肝病、眼科疾病和不孕癥患者帶來新的希望。

參考資料：

[1]https://med.stanford.edu/news/all-news/2025/11/type-1-diabetes-cure.html?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.biospace.com/press-releases/mesoblast-and-bmt-ctn-to-initiate-pivotal-trial-of-ryoncil-as-part-of-first-line-regimen-in-adults-with-severe-acute-gvhd-refractory-to-steroids?utm_source=chatgpt.com

[3]https://www.chinanews.com/jk/2025/11-22/10520078.shtml

[4]中國科學院、中國工程院

[5]Safety and tolerability of RPESC-RPE transplantation in patients with dry age-related macular degeneration: Low-dose clinical outcomesRao, Rajesh C. et al.Cell Stem Cell, Volume 32, Issue 11, 1659 – 1670.e4

[6]https://www.heraldsun.com.au/subscribe/news/1/?sourceCode=HSWEB_WRE170_a_GPT&dest=https%3A%2F%2Fwww.heraldsun.com.au%2Fhealth%2Ffamily-health%2Ffertility%2Ffirst-woman-in-australia-become-pregnant-via-eggs-matured-in-new-stem-cell-culture%2Fnews-story%2F24a88aef56581245987c0236bae0f2ee&memtype=anonymous&mode=premium&v21=GROUPA-Segment-1-NOSCORE

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