在實(shí)驗(yàn)中，研究人員先為小鼠建立由“供體＋受體”共同組成的混合免疫系統(tǒng)，使其既不會(huì)排斥移植的胰島細(xì)胞，也不再攻擊自身的胰島β細(xì)胞。所有小鼠均未出現(xiàn)移植物抗宿主病，也無(wú)需使用免疫抑制劑或外源胰島素，最長(zhǎng)觀(guān)察6個(gè)月均保持正常血糖。

相比過(guò)去針對(duì)“誘導(dǎo)糖尿病”的研究，這項(xiàng)新研究解決了更復(fù)雜的問(wèn)題：如何在自身免疫持續(xù)攻擊胰島細(xì)胞的情況下重建耐受性。最終，研究人員在19只易患自身免疫糖尿病的小鼠中全部成功阻止了疾病發(fā)生，并在9只已有長(zhǎng)期糖尿病的小鼠中完全逆轉(zhuǎn)病情。

該方法最大的優(yōu)勢(shì)在于使用的抗體、藥物和低劑量輻射均已在臨床中應(yīng)用于造血干細(xì)胞移植，因此具有向人類(lèi)試驗(yàn)推進(jìn)的可行性。

研究團(tuán)隊(duì)指出，未來(lái)仍有挑戰(zhàn)，如胰島細(xì)胞來(lái)源有限、供體須統(tǒng)一、能否滿(mǎn)足人體胰島需求等。不過(guò)，隨著多能干細(xì)胞制備胰島細(xì)胞等技術(shù)的發(fā)展，這種“免疫系統(tǒng)重置＋細(xì)胞替代”的策略有望成為治療 1 型糖尿病、自身免疫病甚至器官移植排斥的新路徑。

02.重癥SR-aGvHD治療迎來(lái)關(guān)鍵三期試驗(yàn)：干細(xì)胞療法聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)方案將接受評(píng)估

11月20日，全球領(lǐng)先的炎癥性疾病細(xì)胞治療公司Mesoblast Limited宣布，將與美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）支持的血液和骨髓移植臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)（BMT CTN）合作，開(kāi)展一項(xiàng)關(guān)鍵性三期試驗(yàn)。^[2]

評(píng)估其間充質(zhì)干細(xì)胞療法Ryoncil?（remestemcel-L） 用于成人重癥糖皮質(zhì)激素難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGvHD） 的一線(xiàn)治療效果。該網(wǎng)絡(luò)覆蓋了美國(guó)約80%的異體骨髓移植中心。

當(dāng)前，重癥SR-aGvHD成人患者對(duì)現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療魯索替尼的響應(yīng)不足，失敗患者的百日生存率僅 20–30%。而在Mesoblast的擴(kuò)大用藥項(xiàng)目中，使用Ryoncil?的難治患者百日生存率達(dá)到76%，顯示出潛在的顯著生存獲益。

最新試驗(yàn)將比較兩種方案：魯索替尼單藥vs.魯索替尼聯(lián)合Ryoncil?，并將在患者出現(xiàn)激素耐藥后盡早入組，以最大化生存希望。Mesoblast計(jì)劃在2026年一季度啟動(dòng)招募。

公司表示，成人市場(chǎng)需求遠(yuǎn)超兒科治療范圍，而Ryoncil?已獲FDA批準(zhǔn)用于兒童SR-aGvHD。若三期試驗(yàn)成功，有望填補(bǔ)重癥成人SR-aGvHD長(zhǎng)期未滿(mǎn)足的治療缺口。

03.15萬(wàn)/次，干細(xì)胞新藥VUM02注射液治療肝硬化正式落地博鰲樂(lè)城

2025年11月21日，海南博鰲樂(lè)城首屆全球創(chuàng)新藥械博覽會(huì)盛大開(kāi)幕。在這場(chǎng)以“精準(zhǔn)聚焦創(chuàng)新，合作共享未來(lái)”為主題的盛會(huì)上，最引人注目的發(fā)布之一，莫過(guò)于 “人臍帶源間充質(zhì)干細(xì)胞（VUM02注射液）治療肝硬化技術(shù)” 的正式亮相。^[3]

這不僅是一款新藥的上市，更標(biāo)志著一種顛覆性的治療策略開(kāi)始進(jìn)入臨床應(yīng)用，為數(shù)百萬(wàn)陷入困境的肝硬化患者點(diǎn)燃了生命的新燈塔。

根據(jù)備案信息，該技術(shù)適用于肝硬化患者，采取在標(biāo)準(zhǔn)治療基礎(chǔ)上聯(lián)合MSC靜脈輸注的方案：

用法：標(biāo)準(zhǔn)治療+VUM02注射液靜脈輸注；

用量：每次輸注1.5×10?個(gè)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞，每7天1次，共3次；

價(jià)格：備案價(jià)格15萬(wàn)元/次，單一療程總費(fèi)用45萬(wàn)元。

這一療法的核心理念在于利用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的免疫調(diào)節(jié)和修復(fù)功能，幫助肝臟受損區(qū)域再生、減輕纖維化，從而改善肝功能和患者生活質(zhì)量。相比傳統(tǒng)內(nèi)科治療或肝移植，VUM02注射液提供了更溫和、可控的治療選擇，并且為那些無(wú)法等待肝源或手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)過(guò)高的患者提供了新的治療途徑。

詳情請(qǐng)瀏覽：一次15萬(wàn)！干細(xì)胞新藥VUM02為肝硬化患者帶來(lái)新希望，但是一療程45萬(wàn)元值嗎？

04.干細(xì)胞領(lǐng)軍人物鄧宏魁、程濤教授當(dāng)選2025兩院院士

2025年11月21日，中國(guó)科學(xué)院與中國(guó)工程院正式公布了新一屆院士增選結(jié)果，共144位杰出專(zhuān)家當(dāng)選。其中，中國(guó)科學(xué)院新增院士73位，中國(guó)工程院新增院士71位。^[4]

值得關(guān)注的是，在生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，前沿科技的突破與轉(zhuǎn)化日益成為院士團(tuán)隊(duì)攻關(guān)的重點(diǎn)。

在此次當(dāng)選者中，北京大學(xué)的鄧宏魁院士與中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院的程濤院士，兩位在干細(xì)胞研究領(lǐng)域作出重要貢獻(xiàn)的學(xué)者雙雙入選，尤為引人矚目，這也標(biāo)志著我國(guó)在再生醫(yī)學(xué)這一戰(zhàn)略方向獲得重要突破。

鄧宏魁院士在多能干細(xì)胞基礎(chǔ)研究及化學(xué)重編程技術(shù)方面開(kāi)創(chuàng)全球先例，并推動(dòng)胰島β細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化，實(shí)現(xiàn)1型糖尿病患者功能性治愈。

程濤院士在造血干細(xì)胞異質(zhì)性研究、臍帶血保存與臨床應(yīng)用方面取得系統(tǒng)成果，為血液病患者提供新治療選擇。

兩位院士的入選不僅體現(xiàn)了我國(guó)干細(xì)胞研究在基礎(chǔ)理論與臨床轉(zhuǎn)化上的重大突破，也展示了再生醫(yī)學(xué)在治療糖尿病、血液病等疑難疾病中的廣闊應(yīng)用前景。

詳情請(qǐng)瀏覽：2025院士增選名單出爐?：干細(xì)胞領(lǐng)軍人物鄧宏魁、程濤當(dāng)選2025兩院院士

05.全球首個(gè)人體試驗(yàn)表明干細(xì)胞或可恢復(fù)老年黃斑變性患者的視力

近日，美國(guó)密歇根大學(xué)醫(yī)學(xué)中心牽頭在國(guó)際期刊《Cell Stem Cell》上發(fā)表了全球首個(gè)干細(xì)胞治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性患者的人體試驗(yàn)，為這一“不可逆”的結(jié)論畫(huà)下了問(wèn)號(hào)。^[5]

研究團(tuán)隊(duì)從捐獻(xiàn)眼組織中分離出僅能分化為RPE細(xì)胞的RPESC，培養(yǎng)成RPESC-RPE-4W后，通過(guò)微創(chuàng)手術(shù)注入患者黃斑區(qū)域，旨在支撐光感受器、延緩?fù)嘶踔粱謴?fù)部分視力。

在6名晚期患者中，移植效果超出預(yù)期：

• 安全性良好，無(wú)顯著炎癥、免疫排斥或異常增生。
• 重度受損患者視力平均提升約21個(gè)字母，且12個(gè)月保持穩(wěn)定。
• 視力較好患者病情被有效延緩，未治療眼則出現(xiàn)下降。
• OCT影像顯示治療眼局部視網(wǎng)膜輕度增厚，結(jié)構(gòu)穩(wěn)定，符合功能恢復(fù)趨勢(shì)。
• 部分患者提前停用免疫抑制藥也未出現(xiàn)排斥或視力下降，提示低免疫原性。

科學(xué)家初步認(rèn)為，移植細(xì)胞可部分接管RPE功能，改善局部代謝和微環(huán)境，支持光感受器恢復(fù)功能。臨床試驗(yàn)已進(jìn)入中、高劑量階段，并獲得FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）指定，為后續(xù)更大規(guī)模驗(yàn)證奠定基礎(chǔ)。

結(jié)論：這一研究首次為晚期干性AMD提供了功能性逆轉(zhuǎn)的證據(jù)，顯示干細(xì)胞精準(zhǔn)補(bǔ)充缺失RPE細(xì)胞可能成為未來(lái)治療的重要方向。

06.iPSC衍生卵巢支持細(xì)胞助力體外成熟卵子，實(shí)現(xiàn)首例妊娠

11月24日，澳大利亞《Herald Sun》上報(bào)道了首例通過(guò) iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）衍生卵巢支持細(xì)胞完成體外卵子成熟并成功妊娠的個(gè)例。該技術(shù)由Fertilo項(xiàng)目開(kāi)發(fā)，利用患者自身或供體細(xì)胞誘導(dǎo)生成卵巢支持細(xì)胞（iPSC-derived ovarian support cells），在體外環(huán)境中促進(jìn)卵子成熟，從而減少傳統(tǒng)體外受精（IVF）所需的激素刺激。

據(jù)悉本次澳大利亞個(gè)例則標(biāo)志著其在實(shí)際妊娠方面的可行性進(jìn)一步得到驗(yàn)證。該方法的優(yōu)勢(shì)包括：

• 減少激素負(fù)擔(dān)：無(wú)需或減少高劑量促排卵藥物，可降低激素副作用和身體壓力。
• 體外精準(zhǔn)控制：通過(guò) iPSC 衍生的卵巢支持細(xì)胞，優(yōu)化卵子成熟環(huán)境，提高成熟卵子質(zhì)量。
• 潛在擴(kuò)大受益人群：為卵巢功能受損或不適合傳統(tǒng) IVF 的患者提供新的生育選擇。

此次報(bào)道不僅展示了干細(xì)胞技術(shù)在輔助生殖領(lǐng)域的突破，也為未來(lái)體外成熟卵子（IVM）技術(shù)的臨床應(yīng)用提供了重要參考。隨著后續(xù)更多個(gè)例和臨床驗(yàn)證，這一策略有望成為改善不孕癥治療的新方向。

結(jié)語(yǔ)

本周干細(xì)胞領(lǐng)域多項(xiàng)成果集中亮相，從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用均取得突破：小鼠模型的免疫系統(tǒng)重置策略顯示治療1型糖尿病的潛力；重癥血液病和肝硬化的干細(xì)胞療法進(jìn)入關(guān)鍵臨床階段；干細(xì)胞在老年黃斑變性和輔助生殖領(lǐng)域也首次展現(xiàn)了實(shí)際功能性改善。

整體來(lái)看，干細(xì)胞技術(shù)正在從實(shí)驗(yàn)室探索逐步走向可及的臨床應(yīng)用，為糖尿病、血液病、肝病、眼科疾病和不孕癥患者帶來(lái)新的希望。

參考資料：

[1]https://med.stanford.edu/news/all-news/2025/11/type-1-diabetes-cure.html?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.biospace.com/press-releases/mesoblast-and-bmt-ctn-to-initiate-pivotal-trial-of-ryoncil-as-part-of-first-line-regimen-in-adults-with-severe-acute-gvhd-refractory-to-steroids?utm_source=chatgpt.com

[3]https://www.chinanews.com/jk/2025/11-22/10520078.shtml

[4]中國(guó)科學(xué)院、中國(guó)工程院

[5]Safety and tolerability of RPESC-RPE transplantation in patients with dry age-related macular degeneration: Low-dose clinical outcomesRao, Rajesh C. et al.Cell Stem Cell, Volume 32, Issue 11, 1659 – 1670.e4

[6]https://www.heraldsun.com.au/subscribe/news/1/?sourceCode=HSWEB_WRE170_a_GPT&dest=https%3A%2F%2Fwww.heraldsun.com.au%2Fhealth%2Ffamily-health%2Ffertility%2Ffirst-woman-in-australia-become-pregnant-via-eggs-matured-in-new-stem-cell-culture%2Fnews-story%2F24a88aef56581245987c0236bae0f2ee&memtype=anonymous&mode=premium&v21=GROUPA-Segment-1-NOSCORE

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