精神分裂癥是一種嚴(yán)重且復(fù)雜的精神障礙，其臨床癥狀廣泛多樣，常有幻覺和妄想，記憶和注意力也會受損，人會越來越回避社交。多數(shù)人在青春期后期或成年早期發(fā)病，這對患者和家屬來說都是長久的負(fù)擔(dān)。

現(xiàn)在的藥物和心理治療能幫到不少人，但并不能治愈，約三成患者的癥狀難以控制。近幾年，干細(xì)胞治療被提出來作為一種新的希望，研究者希望它能修復(fù)受損的大腦回路，帶來更持久的改善。

本文結(jié)合全球最新研究動態(tài)，系統(tǒng)梳理2025年1月到8月干細(xì)胞治療精神分裂癥的核心技術(shù)突破以及臨床案例，為患者呈現(xiàn)最前沿科學(xué)動態(tài)與臨床突破。

2025干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展指南（截至8月）

2025年1-8月干細(xì)胞治療精神分裂癥臨床進(jìn)展匯總

2025年1月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

1月7日，拉巴斯醫(yī)院健康研究所牽頭在《精神病學(xué)前沿》上發(fā)表了一篇名為《干細(xì)胞療法治療精神疾?。何磥韼资甑恼嬲Ｍ返难芯砍晒?。^[1]

本綜述評估了干細(xì)胞療法在改善雙相情感障礙、重度抑郁癥、精神分裂癥和自閉癥癥狀方面的應(yīng)用進(jìn)展。

在精神分裂癥的治療研究里，干細(xì)胞開始露出希望的端倪。動物實驗顯示，單次靜脈注入人臍帶干細(xì)胞能改善苯丙胺誘導(dǎo)的小鼠異常行為，這可能和干細(xì)胞調(diào)節(jié)免疫、抑制神經(jīng)炎癥、影響小膠質(zhì)細(xì)胞活性、修復(fù)突觸受損有關(guān)。

另一類研究發(fā)現(xiàn)，把間充質(zhì)干細(xì)胞移植到顱內(nèi)，或?qū)⑵溲苌耐饷隗w通過鼻腔遞送，同樣能減輕藥物誘導(dǎo)的行為異常和一些生化指標(biāo)的缺陷。

轉(zhuǎn)到人體的初步試驗里，15名患者接受了4次（每次間隔2周、每次約2.5×10⁸個）臍帶血細(xì)胞靜脈注射，隨訪到最后一次注射后3個月時，功能性磁共振顯示負(fù)責(zé)言語工作記憶的前后皮層活動都有所增加，研究者推測這反映了干細(xì)胞誘導(dǎo)的神經(jīng)可塑性；該小規(guī)模研究同時也沒有發(fā)現(xiàn)明顯的安全性問題。

總體上，這些結(jié)果是早期且鼓舞人的，但仍需要更大規(guī)模、隨機(jī)對照的臨床試驗來確認(rèn)療效與長期安全性。

2025年2月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

2月18日，印度科研人員在《BRS》期刊上發(fā)表了一篇名為《干細(xì)胞治療精神分裂癥：顛覆性技術(shù)還是遙不可及的科學(xué)》的研究成果。^[2]

在精神分裂癥的研究中，干細(xì)胞療法呈現(xiàn)出多方面的治療潛力，臨床前工作的進(jìn)展尤其明顯。

研究表明，通過將神經(jīng)干細(xì)胞或誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）定向分化為神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，可以補充受損腦區(qū)的細(xì)胞，恢復(fù)海馬和前額葉等關(guān)鍵區(qū)域的神經(jīng)發(fā)生，從而改善記憶與情緒功能。干細(xì)胞還可促進(jìn)少突膠質(zhì)細(xì)胞前體的分化，有助修復(fù)髓鞘缺陷、增強白質(zhì)通路的完整性，改善神經(jīng)傳導(dǎo)。

與此同時，把患者來源的iPSC衍生神經(jīng)元移植到嚙齒動物腦內(nèi)的實驗表明，這些細(xì)胞能夠融入回路、建立功能性突觸并恢復(fù)長時程增強（LTP），進(jìn)而改善工作記憶與決策表現(xiàn)。

免疫調(diào)節(jié)也是重要機(jī)制之一：例如在人類母體免疫激活的動物模型中，臍帶來源的間充質(zhì)干細(xì)胞可以抑制小膠質(zhì)細(xì)胞過度活化、降低炎癥因子、修復(fù)血腦屏障的完整性，從而減輕神經(jīng)炎癥與突觸損傷。將基因編輯與細(xì)胞療法結(jié)合，則為糾正致病突變、實現(xiàn)個性化治療提供了可能。

2025年3月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

3月初，日惹加查馬達(dá)大學(xué)醫(yī)學(xué)系牽頭在《Jurnal Kedokteran Brawijaya》雜志上發(fā)表了一篇名為《人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞用于精神分裂癥治療的潛力：文獻(xiàn)綜述》的研究成果。^[3]

本研究旨在通過查閱過去十年間在Springer、Elsevier、Science Direct、Nature和Pubmed等知名數(shù)據(jù)庫中發(fā)表的相關(guān)科學(xué)期刊，評估HiPSC在精神分裂癥治療中的潛力。

體外模型和動物實驗顯示：

用患者來源的iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞或神經(jīng)干細(xì)胞移植到小鼠/大鼠腦中，能融入回路、促進(jìn)突觸形成并恢復(fù)部分學(xué)習(xí)記憶和行為功能；干細(xì)胞也被證實能刺激少突膠質(zhì)細(xì)胞成熟、改善髓鞘化并減輕神經(jīng)炎癥，這些改變在動物模型中與認(rèn)知和行為改善相關(guān)聯(lián)。

體外的hiPSC模型還被用于藥物篩選與“個性化”藥物反應(yīng)評估，幫助發(fā)現(xiàn)或驗證可能對患者有效的藥物候選。

但在人類層面誘導(dǎo)多能干細(xì)胞當(dāng)前更多是轉(zhuǎn)化研究與早期探索——包括用于體外藥物測試、基因修正的個體化模型，以及若干正在推進(jìn)的臨床前/早期臨床項目。

2025年4月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

4月30日，《精神分裂癥研究》期刊上發(fā)表了一篇名為《基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的精神分裂癥綜合轉(zhuǎn)錄組分析及l(fā)ncRNA-miRNA-mRNA構(gòu)建》的研究成果。^[4]

研究對5例精神分裂癥患者和5例健康對照的iPSC進(jìn)行了測序，發(fā)現(xiàn)了139個差異表達(dá)的 mRNA、154個lncRNA和19個miRNA，并據(jù)此構(gòu)建了lncRNA–miRNA–mRNA調(diào)控網(wǎng)絡(luò)。

富集分析顯示這些差異基因主要涉及細(xì)胞凋亡、炎癥反應(yīng)、缺氧應(yīng)答，以及KRAS和IL6_JAK_STAT3等信號通路。研究進(jìn)一步篩選出10個樞紐基因，并將這些分子特征與患者的陽性/陰性癥狀和認(rèn)知表現(xiàn)做了相關(guān)性分析。

總體來看，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞在分子層面為精神分裂癥的發(fā)病機(jī)制提供了新的線索，所鑒定的樞紐基因與ceRNA網(wǎng)絡(luò)有望成為潛在生物標(biāo)志物或治療靶點，未來需更大樣本與功能驗證來確認(rèn)臨床價值。

2025年5月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

5月7日，匈牙利布達(dá)佩斯研究所在《國際分子科學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇名為《抗精神病藥物在基于人類 iPSC的神經(jīng)祖細(xì)胞2D和3D精神分裂癥模型中的功能分析》的研究成果。探索了二維和三維神經(jīng)祖細(xì)胞培養(yǎng)的進(jìn)展，以及不同抗精神病藥物對精神分裂癥模型的影響。^[5]

研究用到四株人iPSC系列，其中兩株帶有與精神分裂癥相關(guān)的ZMYND11新發(fā)突變，分化為海馬NPC后分別在單層或三維球體中培養(yǎng)。

結(jié)果顯示，盡管單層培養(yǎng)中突變型與野生型NPC的增殖差異不大，但在三維球體里，突變株在散在細(xì)胞數(shù)量和球體生長尺寸上表現(xiàn)出明顯不同。

研究還測試了三種代表性抗精神病藥物分子在這兩種模型中的作用，發(fā)現(xiàn)細(xì)胞粘附相關(guān)過程可能在精神分裂癥的分子病理中占有重要地位。

作者認(rèn)為，三維球狀體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞模型對揭示疾病機(jī)制和藥物開發(fā)尤其有價值，有助于理解精神分裂癥如何影響神經(jīng)發(fā)育以及祖細(xì)胞對藥物的反應(yīng)。

2025年7月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

7月26日，印度精神病學(xué)實驗室牽頭在《世界干細(xì)胞雜志》上發(fā)表了一篇名為《兒童胰島素抵抗和神經(jīng)干細(xì)胞功能障礙在精神疾病中的作用：從頭脂肪生成和治療前景》的研究成果。本文討論了干細(xì)胞療法在治療包括精神分裂癥和抑郁癥在內(nèi)的帕金森病 (PD) 方面的初步臨床結(jié)果和未來前景。^[6]

研究提到，在精神分裂癥研究中，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）療法已在動物實驗中展現(xiàn)出多方面的積極作用。比如：

• 把骨髓來源的MSC移植到氯胺酮模型小鼠腦內(nèi)，不僅能長期存活，還能提升社交和認(rèn)知表現(xiàn)，并促進(jìn)海馬神經(jīng)新生；
• 靜脈輸注臍帶MSC也能通過誘導(dǎo)調(diào)節(jié)性T細(xì)胞、分泌IL-10來減輕炎癥，改善行為異常；
• MSC衍生的外泌體同樣表現(xiàn)出促進(jìn)神經(jīng)發(fā)生、提升認(rèn)知功能的潛力。

更有意思的是，MSC還可能通過改善代謝紊亂間接幫助緩解精神分裂癥。與此同時，它們還能分泌多種生長因子，支持神經(jīng)干細(xì)胞增殖和突觸修復(fù)。

整體來看，MSC療法為精神分裂癥的癥狀改善、炎癥調(diào)控和認(rèn)知恢復(fù)提供了多條可能的干預(yù)途徑。

2025年8月干細(xì)胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

8月16日，德國慕尼黑大學(xué)醫(yī)院牽頭在國際期刊《nature》上發(fā)表了一篇名為《誘導(dǎo)多能干細(xì)胞模型揭示精神分裂癥患者少突膠質(zhì)細(xì)胞的遺傳關(guān)聯(lián)和形態(tài)改變》的研究成果。^[7]

團(tuán)隊把誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（hiPSC）分化為少突膠質(zhì)細(xì)胞前體（iOPC）和成熟少突膠質(zhì)細(xì)胞（iOL），并把這些細(xì)胞的轉(zhuǎn)錄組與人類死后樣本的單細(xì)胞RNA數(shù)據(jù)做了比較，發(fā)現(xiàn)二者高度一致。

研究還在一個包含112人的隊列里用擴(kuò)散張量成像按白質(zhì)損傷程度把人分組，然后重點在白質(zhì)受損的患者子集（8人）與健康對照（7人）中驗證細(xì)胞模型。

結(jié)果顯示，來自精神分裂癥患者的iOPC/iOL在形態(tài)上有明顯變化：成熟iOL的分支更長、連接更多；轉(zhuǎn)錄組分析也提示少突膠質(zhì)細(xì)胞的信號傳導(dǎo)與增殖存在失衡。

總體結(jié)論表示，hiPSC模型能捕捉到與精神分裂癥遺傳風(fēng)險密切相關(guān)的少突膠質(zhì)細(xì)胞特征，為理解疾病如何影響白質(zhì)和膠質(zhì)細(xì)胞提供了直接的細(xì)胞學(xué)證據(jù)。

2025年干細(xì)胞治療精神分裂癥臨床總結(jié)

2025年的多項研究顯示，干細(xì)胞在精神分裂癥治療上展現(xiàn)出不少新可能。無論是間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC），還是它們的外泌體，都能通過調(diào)節(jié)神經(jīng)炎癥、修復(fù)突觸、促進(jìn)神經(jīng)新生以及改善白質(zhì)結(jié)構(gòu)，在動物實驗中有效緩解行為異常和認(rèn)知問題。

臨床前的結(jié)果進(jìn)一步證實，干細(xì)胞可以作用于海馬、前額葉等關(guān)鍵腦區(qū)，提升神經(jīng)可塑性，同時通過免疫調(diào)節(jié)（比如抑制小膠質(zhì)細(xì)胞過度活化、分泌抗炎因子）來減輕病理損傷。

在人體試驗方面，干細(xì)胞輸注已被證實具有一定的安全性，并觀察到部分神經(jīng)功能改善的跡象。不過，目前的數(shù)據(jù)仍有限，還需要更大規(guī)模、嚴(yán)格設(shè)計的臨床試驗來確認(rèn)其真正療效。

未來，干細(xì)胞療法若能結(jié)合基因編輯、藥物篩選等新技術(shù)，可能會進(jìn)一步加快從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。

結(jié)語

2025年以來，干細(xì)胞在精神分裂癥治療方面的探索逐漸取得進(jìn)展。研究發(fā)現(xiàn)，不同類型的干細(xì)胞不僅能夠調(diào)節(jié)炎癥反應(yīng)，還能促進(jìn)神經(jīng)修復(fù)，改善認(rèn)知功能，這為傳統(tǒng)藥物難以解決的部分問題帶來了新的可能。

雖然目前的臨床證據(jù)還不夠充分，需要更大規(guī)模、長期的隨訪來確認(rèn)療效，但已有的實驗結(jié)果已經(jīng)釋放出積極信號。隨著基因編輯、精準(zhǔn)醫(yī)療等新技術(shù)的發(fā)展，未來干細(xì)胞療法有望與這些手段結(jié)合，加速從實驗室走向臨床應(yīng)用，為精神分裂癥的治療開辟新的方向。

參考資料：

[1]Villanueva R (2025) Stem cell therapy for the treatment of psychiatric disorders: a real hope for the next decades. Front. Psychiatry 15:1492415. doi: 10.3389/fpsyt.2024.1492415

[2]Chakrabarti S K, Chattopadhyay D. (2025). Stem Cells in Schizophrenia: A Game-Changer or Science Beyond Reach. Addiction Research and Behavioural Therapies, BioRes Scientia Publishers. 4(1):1-12. DOI: 10.59657/2837-8032.brs.25.035

[3]https://jkb.ub.ac.id/index.php/jkb/article/view/3629

[4]Ningning Jia, Xuyuan Yin, Zhenhua Zhu, Wenlong Hou, Qing Yang, Hongliang Zhu, Huiping Zhang, Xin Yu, Qiong Yu, Li Hui,Comprehensive transcriptome analysis and lncRNA-miRNA-mRNA establishment of schizophrenia based on induced pluripotent stem cells,Schizophrenia Research,Volume 281,2025,Pages 22-29,ISSN 0920-9964,https://doi.org/10.1016/j.schres.2025.04.027.

[5]Farkas, K.G.; Vincze, K.; Tordai, C.; ?zgen, E.?.; Gürler, D.; Deli, V.; Lilienberg, J.; Erdei, Z.; Sarkadi, B.; Réthelyi, J.M.; et al. Functional Analysis of Antipsychotics in Human iPSC-Based Neural Progenitor 2D and 3D Schizophrenia Models. Int. J. Mol. Sci. 2025, 26, 4444. https://doi.org/10.3390/ijms26094444

[6]Khan MM, Khan ZA, Khan MA, Pandey G. Childhood insulin resistance and neural stem cell dysfunction in psychiatric disorders: Role of de novo lipogenesis and treatment perspectives. World J Stem Cells. 2025 Jul 26;17(7):106194. doi: 10.4252/wjsc.v17.i7.106194. PMID: 40740530; PMCID: PMC12305165.

[7]Chang, MH., Waldeck, J.B., Stephan, M. et al. iPSC-modelling reveals genetic associations and morphological alterations of oligodendrocytes in schizophrenia. Transl Psychiatry 15, 287 (2025). https://doi.org/10.1038/s41398-025-03509-x

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