2025年，干細(xì)胞療法正在從實(shí)驗(yàn)室逐步走向臨床，為全球超過5億糖尿病患者帶來新的希望。相比胰島素注射或口服降糖藥這類傳統(tǒng)手段只能緩解癥狀，干細(xì)胞則有機(jī)會(huì)從根本上改善胰島β細(xì)胞受損和胰島素抵抗等關(guān)鍵問題。憑借再生、抗炎和免疫調(diào)節(jié)等特性，這類細(xì)胞為1型糖尿病的治療提供了全新的思路。

本文基于全球多中心臨床試驗(yàn)與權(quán)威機(jī)構(gòu)報(bào)告，系統(tǒng)梳理2025年1月至12月干細(xì)胞治療1型糖尿病的最新臨床進(jìn)展有哪些，為患者呈現(xiàn)前沿動(dòng)態(tài)與科學(xué)突破。

2025年1-12月干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展匯總

2025年1月干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

1月3日，北京大學(xué)、昌平國(guó)家實(shí)驗(yàn)室鄧宏魁課題組與北京大學(xué)關(guān)景洋課題組合作在國(guó)際知名學(xué)術(shù)期刊《Nature》上發(fā)表了題為“A Rapid Chemical Reprogramming System to Generate Human Pluripotent Stem Cells”的最新研究成果。^[1]

鄧宏魁教授團(tuán)隊(duì)多年來一直致力于化學(xué)重編程調(diào)控細(xì)胞命運(yùn)的研究。2024年底，該團(tuán)隊(duì)報(bào)道了利用人CiPS細(xì)胞制備的胰島細(xì)胞移植治療I型糖尿病的臨床研究，患者在移植后初步實(shí)現(xiàn)了I型糖尿病的功能性治愈。

2025年研究取得關(guān)鍵性突破：不僅揭示了化學(xué)重編程體系中的核心表觀遺傳障礙（KAT3A/B和KAT6A的富集表達(dá)），還進(jìn)一步優(yōu)化了快速化學(xué)重編程技術(shù)，將人成體細(xì)胞誘導(dǎo)為多能干細(xì)胞的時(shí)間從30天壓縮至最短10天，標(biāo)志著該領(lǐng)域的重要里程碑。

此次最新的研究成果主要體現(xiàn)在以下幾個(gè)方面：

1.發(fā)現(xiàn)表觀遺傳關(guān)鍵障礙：研究團(tuán)隊(duì)通過對(duì)比不同個(gè)體的體細(xì)胞，發(fā)現(xiàn)組蛋白修飾酶KAT3A/B和KAT6A在難誘導(dǎo)細(xì)胞中顯著富集，其核心作用是維持細(xì)胞身份。這一發(fā)現(xiàn)為突破化學(xué)重編程瓶頸提供了新靶點(diǎn)。

2.建立快速化學(xué)重編程體系：基于上述機(jī)制，團(tuán)隊(duì)開發(fā)出新型快速重編程方法，將人CiPS細(xì)胞誘導(dǎo)周期從30天縮短至10-16天。在15名不同個(gè)體來源的體細(xì)胞中驗(yàn)證，最高誘導(dǎo)效率達(dá)38%，且對(duì)難誘導(dǎo)樣本效率提升超20倍，顯著增強(qiáng)技術(shù)普適性。

3.解析機(jī)制并驗(yàn)證效果：通過基因表達(dá)與表觀遺傳譜分析發(fā)現(xiàn)：抑制KAT3A/B和KAT6A可加速體細(xì)胞基因關(guān)閉，并預(yù)激活關(guān)鍵基因增強(qiáng)子區(qū)域，縮短轉(zhuǎn)錄啟動(dòng)時(shí)間。單細(xì)胞測(cè)序進(jìn)一步證實(shí)該機(jī)制能快速打破原基因程序，抑制異常激活，促進(jìn)目標(biāo)基因高效表達(dá)。

這一成果不僅為干細(xì)胞治療（如I型糖尿?。┨峁┝烁咝?、低成本的細(xì)胞來源，也為破解細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控難題提供了新靶點(diǎn)，標(biāo)志著我國(guó)科研團(tuán)隊(duì)在干細(xì)胞領(lǐng)域邁入國(guó)際領(lǐng)先行列，加速了再生醫(yī)學(xué)向臨床轉(zhuǎn)化的步伐。

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2025年2月干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

2月4日，埃及本哈大學(xué)醫(yī)學(xué)院在期刊《Expert Review of Endocrinology & Metabolism》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療1型和2型糖尿病的安全性和有效性：系統(tǒng)評(píng)價(jià)和薈萃分析》的研究成果。^[2]

檢索PubMed、Cochrane、WOS、Embase和Scopus數(shù)據(jù)庫中截至2024年1月關(guān)于UCMSCs治療1型和2型糖尿病的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)(RCT)。共納入334例患者（172例實(shí)驗(yàn)組和162例對(duì)照組）的8個(gè)CT。

基于8項(xiàng)對(duì)照試驗(yàn)（共334例患者）的系統(tǒng)性分析顯示，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）在1型糖尿?。═1DM）治療中展現(xiàn)出顯著療效：

1.糖化血紅蛋白（HbA1c）顯著下降

• MSCs組與安慰劑組相比，HbA1c平均差異為?1.24%（95% CI [?1.6, ?0.89]，p < 0.00001），表明MSCs能有效改善血糖控制。
• 亞組分析顯示，6項(xiàng)針對(duì)T1DM的研究均支持這一結(jié)論，且研究間無顯著異質(zhì)性（I2 = 0%）。

2.胰島素需求量顯著減少：MSCs組每日胰島素需求量平均減少0.24 U/kg/d，提示MSCs可能部分恢復(fù)胰島功能，降低外源性胰島素依賴。

3.空腹C肽水平變化整體分析顯示MSCs組與安慰劑組空腹C肽水平差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，但亞組分析發(fā)現(xiàn)部分研究顯示MSCs可輕微提升C肽水平，表明其可能促進(jìn)殘存β細(xì)胞功能或新生β細(xì)胞生成。

研究表明，MSCs治療1型糖尿病在降低HbA1c、減少胰島素用量方面具有明確優(yōu)勢(shì)，部分研究提示其可能改善β細(xì)胞功能，但對(duì)C肽的影響仍需更大樣本驗(yàn)證。

2月25日，瑞士蘇黎世的Kadimastem公司與以色列耐斯茨奧納的iTolerance公司聯(lián)合宣布，其在研糖尿病療法iTOL-102已通過美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）B類臨床試驗(yàn)前會(huì)議的討論。此次會(huì)議為iTOL-102的開發(fā)路徑提供了關(guān)鍵指導(dǎo)，標(biāo)志著該療法向臨床轉(zhuǎn)化邁出重要一步。^[3]

iTOL-102是一種用于治療和潛在治愈1型糖尿病的在研生物制劑，由以下成分組成： Kadimastem的同種異體人類干細(xì)胞衍生的胰島（IsletRx細(xì)胞）與iTolerance的免疫調(diào)節(jié)劑（iTOL-100）相結(jié)合。是一種潛在的糖尿病治愈藥物，無需終身慢性免疫系統(tǒng)抑制。

iTOL-100作為新型免疫耐受誘導(dǎo)劑，可調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)以實(shí)現(xiàn)對(duì)移植細(xì)胞的長(zhǎng)期耐受，從而避免排斥反應(yīng)。在邁阿密大學(xué)醫(yī)學(xué)院糖尿病研究所（DRI）的快速通道測(cè)試中，iTOL-102被認(rèn)定為1型糖尿病的潛在突破性療法。動(dòng)物模型研究表明，其組合療法實(shí)現(xiàn)了功能性胰島素釋放和疾病逆轉(zhuǎn)，且IsletRx細(xì)胞與iTOL-100在臨床前實(shí)驗(yàn)中展現(xiàn)出完全兼容性。

iTOL-100在iTolerance設(shè)計(jì)的糖尿病嚙齒動(dòng)物模型中已驗(yàn)證其與IsletRx細(xì)胞的協(xié)同作用，能夠有效抑制免疫攻擊并保護(hù)移植細(xì)胞。Kadimastem的IsletRx細(xì)胞具備無限擴(kuò)增能力，可替代傳統(tǒng)胰島移植對(duì)供體器官的依賴，為規(guī)?；a(chǎn)提供了可能。這一創(chuàng)新療法不僅簡(jiǎn)化了治療流程（無需終身免疫抑制），還通過免疫調(diào)節(jié)策略顯著降低了并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。

iTOL-102的研發(fā)獲得了FDA的關(guān)鍵支持，其首席執(zhí)行官Anthony Japour博士表示：“此次會(huì)議的成功印證了我們致力于為1型糖尿病患者提供顛覆性療法的承諾。這一創(chuàng)新方法有望推動(dòng)再生醫(yī)學(xué)與免疫調(diào)控技術(shù)的深度融合，為患者帶來功能性治愈的希望?！?/p>

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2025年4月干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

4月21日，約旦大學(xué)醫(yī)學(xué)院在國(guó)際知名期刊《世界兒科學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇名為《邁向治療前沿：兒童1型糖尿病干細(xì)胞治療的最新敘述性綜述》的研究成果。^[4]

本研究對(duì)文獻(xiàn)進(jìn)行了全面回顧，以評(píng)估干細(xì)胞類型：胚胎干細(xì)胞、圍產(chǎn)期干細(xì)胞、成體干細(xì)胞、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞和癌癥干細(xì)胞，以及它們?cè)?型糖尿?。═1D）治療中的作用。

研究指出，干細(xì)胞療法為T1D治療提供了全新方向，不僅能部分恢復(fù)胰島功能，顯著降低對(duì)外源性胰島素的依賴，還可通過個(gè)性化醫(yī)療方案（如基因匹配）、免疫屏障技術(shù)（如細(xì)胞封裝）及成本優(yōu)化策略，提升治療的可行性與可及性。

研究強(qiáng)調(diào)：針對(duì)兒科群體的臨床轉(zhuǎn)化仍需突破三大挑戰(zhàn)——提高干細(xì)胞移植存活率、優(yōu)化免疫排斥控制及降低治療成本。未來需通過多學(xué)科協(xié)作，推動(dòng)干細(xì)胞療法從實(shí)驗(yàn)室走向臨床，為全球數(shù)百萬兒童糖尿病患者提供安全、高效的治療選擇。

4月23日，美國(guó)生物技術(shù)巨頭Vertex Pharmaceuticals宣布其干細(xì)胞療法VX-880（現(xiàn)名Zimislecel）進(jìn)入III期臨床試驗(yàn)關(guān)鍵階段，計(jì)劃2026年上市。^[5]

Zimislecel是Vertex研發(fā)的全分化胰島細(xì)胞療法，聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療，目前正針對(duì)伴有嚴(yán)重低血糖事件（SHE）及低血糖意識(shí)受損的1型糖尿病（T1D）患者開展1/2/3期臨床研究。該試驗(yàn)進(jìn)展順利，預(yù)計(jì)2025年上半年完成患者招募與給藥，為全球監(jiān)管審批奠定基礎(chǔ)。

此前，Zimislecel已獲得美國(guó)FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）與快速通道資格，歐洲EMA的優(yōu)先藥物（PRIME）認(rèn)定，以及英國(guó)MHRA的創(chuàng)新通行證（ILAP），凸顯其臨床潛力與監(jiān)管認(rèn)可。

為加速商業(yè)化進(jìn)程，Vertex正擴(kuò)建生產(chǎn)體系以保障產(chǎn)品上市準(zhǔn)備。若獲批，該療法將惠及全球約6萬名反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重低血糖事件的1型糖尿病患者，為這一高危群體提供突破性治療選擇。

4月23日，Vertex進(jìn)一步宣布Zimislecel的關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)已全面啟動(dòng)，并重申2026年全球上市申請(qǐng)的時(shí)間表，標(biāo)志著該療法向成為首個(gè)獲批的自體胰島細(xì)胞療法治療1型糖尿病邁出了關(guān)鍵一步。

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2024年5月7日，上海長(zhǎng)征醫(yī)院殷浩教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中國(guó)科學(xué)院程新教授團(tuán)隊(duì)在《細(xì)胞·發(fā)現(xiàn)》（Cell Discovery）發(fā)表重磅研究，通過自體干細(xì)胞再生胰島移植，成功治愈一名患病25年的Ⅱ型糖尿病患者。^[6]

時(shí)隔一年，2025年4月18日，該團(tuán)隊(duì)再傳捷報(bào)：其與中科院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心合作開發(fā)的“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”，正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。^[7]

這是全球第二個(gè)、中國(guó)首個(gè)獲批臨床試驗(yàn)的通用型再生胰島療法，標(biāo)志著我國(guó)在糖尿病再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了從“跟跑”到“領(lǐng)跑”的跨越。并且殷浩與合作團(tuán)隊(duì)先后利用自體和異體再生胰島移植，成功治愈多例1型糖尿病患者！

殷浩介紹，E-islet 01是利用細(xì)胞重編程和定向分化等前沿技術(shù)將健康供體來源的血液細(xì)胞轉(zhuǎn)化為內(nèi)胚層干細(xì)胞，再以內(nèi)胚層干細(xì)胞為原材料定向制備的再生胰島，其具備與健康胰島一致的結(jié)構(gòu)和功能，能夠通過實(shí)時(shí)感知血糖變化精準(zhǔn)分泌包括胰島素、胰高血糖素、生長(zhǎng)抑素等一系列內(nèi)分泌激素，從而維持血糖穩(wěn)態(tài)。

長(zhǎng)征醫(yī)院的臨床研究表明，E-islet 01經(jīng)微創(chuàng)操作輸注到患者肝門靜脈內(nèi)，可實(shí)現(xiàn)胰島功能衰竭糖尿病(1型和嚴(yán)重2型)患者的治愈。

據(jù)介紹，目前E-islet 01已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了標(biāo)準(zhǔn)化及規(guī)?；苽?，產(chǎn)品從生產(chǎn)到臨床應(yīng)用全流程可追溯、質(zhì)量穩(wěn)定均一，為臨床試驗(yàn)的高效推進(jìn)及未來規(guī)模產(chǎn)業(yè)化落地夯實(shí)了技術(shù)基礎(chǔ)。

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2025年6月干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

6月3日，利比亞米蘇拉塔國(guó)家癌癥研究所牽頭在《糖尿病與代謝綜合征》雜志上發(fā)表了一篇名為《間充質(zhì)干細(xì)胞治療1型和2型糖尿?。弘S機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的系統(tǒng)評(píng)價(jià)和薈萃分析》的研究成果。^[8]

本綜述回顧并分析了13項(xiàng)RCT，共涉及507名受試者。其中，我國(guó)進(jìn)行了5項(xiàng)研究，印度進(jìn)行了3項(xiàng)研究，伊朗進(jìn)行了 2項(xiàng)研究，瑞典進(jìn)行了2項(xiàng)研究，美國(guó)進(jìn)行了1項(xiàng)研究。

研究觀察到糖尿病患者的糖化血紅蛋白 (HbA1c)、前血糖 (PPBG) 和胰島素需求量在接受干細(xì)胞治療六個(gè)月和十二個(gè)月后持續(xù)顯著降低。空腹C肽水平（可指示β細(xì)胞功能和基線胰島素分泌）在兩種類型的患者中在12個(gè)月的隨訪后也顯著升高。

在半年和一年的隨訪中，T1DM亞組分析顯示HbA1c和胰島素劑量也有所降低。該亞群的 FCP 僅在 12 個(gè)月的隨訪中顯著增加。

兩組間空腹血糖（FBG）無顯著差異，但干預(yù)組在治療后3、6和12個(gè)月的空腹血糖持續(xù)較低。此外，MSC療法在改善刺激后C肽、胰島素抵抗指數(shù)（HOMA-IR）和HOMA-B指標(biāo)方面未見明顯效果。

6月20日，福泰制藥（Vertex）在美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)（ADA）科學(xué)年會(huì)上震撼發(fā)布FORWARD-101臨床試驗(yàn)的1/2/3期的最新研究結(jié)果，并更新了1/2期試驗(yàn)的最新臨床數(shù)據(jù)，相關(guān)結(jié)果發(fā)表在國(guó)際期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。^[9]

該研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一種基于干細(xì)胞的完全分化胰島細(xì)胞療法，旨在治療伴有低血糖意識(shí)障礙和嚴(yán)重低血糖事件（SHE）的1型糖尿?。═1D）患者。

在FORWARD-101最新臨床試驗(yàn)中，12名接受單次全劑量Zimislecel輸注的患者接受了至少1年的隨訪，結(jié)果顯示：

所有12名參與者均表現(xiàn)出內(nèi)源性胰島素分泌（通過C肽評(píng)估）的恢復(fù)，嚴(yán)重低血糖事件的消失，以及血糖控制達(dá)標(biāo)（HbA1c<7%，TIR>70%）。

該療法顯著減少了所有患者的外源胰島素的使用量，平均每位患者都減少了92%，并且在10名患者中完全消除了外源胰島素的使用需求。

與VX-880使用相關(guān)的不良事件與典型的胰島輸注和現(xiàn)有免疫抑制藥物方案一致，未在任何受試者中觀察到額外的不良癥狀。

試驗(yàn)結(jié)果表明，Zimislecel在1型糖尿病治療中展現(xiàn)出革命性潛力：不僅在1年內(nèi)顯著減少甚至停用外源胰島素（平均減少92%），同時(shí)血糖穩(wěn)定、低血糖風(fēng)險(xiǎn)消失。10人完全擺脫胰島素注射，安全性良好，不良反應(yīng)與常規(guī)治療相當(dāng)。這一突破為糖尿病患者提供了“擺脫每日注射”的新希望，未來或成為治療的重要選擇。

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2025年7月干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

7月19日，俄羅斯聯(lián)邦衛(wèi)生部國(guó)家內(nèi)分泌醫(yī)學(xué)研究中心在《實(shí)驗(yàn)生物學(xué)和醫(yī)學(xué)公報(bào)》上發(fā)表了一篇名為《1型糖尿病的細(xì)胞療法：臨床試驗(yàn)回顧》的研究成果。^[10]

研究表明，目前，1型糖尿病的細(xì)胞治療主要有兩條路徑：

一是通過調(diào)節(jié)免疫來延緩甚至阻止β細(xì)胞的破壞，例如利用Tregs、樹突狀細(xì)胞（DC）、間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）或SCE 技術(shù)。

這類療法在多項(xiàng)研究中已顯示出延緩β細(xì)胞功能衰退的潛力，并在安全性方面積累了較多證據(jù)，其中部分產(chǎn)品已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。雖然仍存在免疫耐受機(jī)制復(fù)雜、抗原尚未完全明確等挑戰(zhàn)，但整體趨勢(shì)顯示，抑制自身免疫反應(yīng)的細(xì)胞療法對(duì)疾病早期干預(yù)尤其有希望。

另一條路徑是胰島素分泌細(xì)胞替代療法，旨在直接恢復(fù)血糖調(diào)控功能。最具代表性的是FDA于2023年批準(zhǔn)的 LANTIDRA，同種異體胰島細(xì)胞治療讓部分患者在1–5年內(nèi)無需胰島素注射，顯示出顯著療效。不過，其應(yīng)用受制于供體短缺和免疫抑制需求。近年來，PEC、VX-880等基于多能干細(xì)胞衍生β細(xì)胞的產(chǎn)品正在發(fā)展，這類技術(shù)能夠提供穩(wěn)定來源，并通過基因編輯或免疫隔離來減少排斥反應(yīng)。

總體來看，免疫調(diào)節(jié)與細(xì)胞替代兩種策略有望形成互補(bǔ)：前者保護(hù)殘余β細(xì)胞，后者補(bǔ)充胰島素分泌，從而為1型糖尿病的長(zhǎng)期控制和潛在治愈提供可能。

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2025年8月干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

8月8日，北京大學(xué)鄧宏魁團(tuán)隊(duì)在國(guó)際期刊《cell Stem cell》上發(fā)表了一篇名為《具有體內(nèi)低血糖防護(hù)能力的、內(nèi)分泌亞型完備的人多能干細(xì)胞來源胰島的構(gòu)建》的研究成果。^[11]

研究團(tuán)隊(duì)首次利用人多能干細(xì)胞（iPSC）分化技術(shù)，成功構(gòu)建出包含全部?jī)?nèi)分泌細(xì)胞類型的完整胰島。這些干細(xì)胞來源的胰島不僅能靈敏感應(yīng)血糖變化，發(fā)揮有效的降血糖作用，更具備以往缺失的關(guān)鍵升血糖功能。

此次最新發(fā)表的成果，是在多年研究積累上的一次飛躍。研究團(tuán)隊(duì)對(duì)hPSCs的分化體系進(jìn)行了精細(xì)化調(diào)整，經(jīng)過多個(gè)階段的誘導(dǎo)，最終構(gòu)建出內(nèi)分泌亞型齊全的人工胰島（hiHIs）。

這些hiHIs不僅在形態(tài)結(jié)構(gòu)上與人體天然胰島高度相似，更重要的是，它們?cè)诠δ鼙憩F(xiàn)和分子特征上幾乎與天然胰島細(xì)胞無異。單細(xì)胞RNA測(cè)序結(jié)果顯示，hiHIs內(nèi)部的各類內(nèi)分泌細(xì)胞類型齊全，關(guān)鍵基因的表達(dá)模式與正常人體胰島細(xì)胞高度一致。這意味著，在分子層面上，這些人工胰島已經(jīng)具備了執(zhí)行正常生理功能的能力。

研究團(tuán)隊(duì)隨后將這一成果帶入動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，以驗(yàn)證hiHIs的實(shí)際功能。移植手術(shù)完成后，糖尿病小鼠的血糖水平在短時(shí)間內(nèi)得到了明顯改善，原本持續(xù)的高血糖狀態(tài)被有效控制，相關(guān)癥狀也大幅緩解。

更令人意外的是，這些人工胰島不僅能在血糖過高時(shí)發(fā)揮作用，還展現(xiàn)出了強(qiáng)大的低血糖防護(hù)能力。當(dāng)小鼠血糖降至危險(xiǎn)值時(shí)，hiHIs能夠迅速“察覺”異常，并分泌胰高血糖素等激素，將血糖及時(shí)拉回到安全區(qū)間。

這種對(duì)血糖的雙向精準(zhǔn)調(diào)節(jié)，以前在人工培育的胰島細(xì)胞中從未實(shí)現(xiàn)過，其表現(xiàn)與人體天然胰島的功能幾乎無差，意味著hiHIs已經(jīng)能夠在生理調(diào)控層面與天然胰島相媲美。

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2025年9月干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

9月5日至7日，由中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)主辦，再生醫(yī)學(xué)專委會(huì)、臨床研究專委會(huì)及醫(yī)藥生物技術(shù)臨床應(yīng)用專委會(huì)共同承辦的第三屆細(xì)胞治療臨床研究研討會(huì)，在北戴河新區(qū)圓滿落幕。^[12]

此次大會(huì)吸引了來自全國(guó)三甲醫(yī)院、科研機(jī)構(gòu)及生物醫(yī)藥企業(yè)的50余位頂尖專家，分享了30多項(xiàng)首次披露的臨床數(shù)據(jù)其中包含1型糖尿病，并圍繞細(xì)胞治療的政策環(huán)境、技術(shù)創(chuàng)新與轉(zhuǎn)化應(yīng)用等前沿話題展開了深入討論。

天津市第一中心醫(yī)院沈中陽/王樹森團(tuán)隊(duì)發(fā)布了1型糖尿病Ⅰ期研究結(jié)果：首例受試者移植后75天完全脫離胰島素，隨訪一年糖化血紅蛋白穩(wěn)定在6.0%以下，影像學(xué)檢查未見畸胎瘤。

此項(xiàng)研究已被《自然》2024年度十佳論文和《Cell》最佳論文雙雙入選，并被《中國(guó)糖尿病防治指南》2025版引用。

9月19日，加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）的移植團(tuán)隊(duì)近日完成了一例創(chuàng)新性手術(shù)：為一名1型糖尿病患者移植了由干細(xì)胞在實(shí)驗(yàn)室中培育出的胰島細(xì)胞，旨在幫助患者逐步擺脫對(duì)胰島素注射的依賴。^[13]

這項(xiàng)名為Zimislecel的療法由Vertex制藥公司開發(fā)，目前正處于全球Ⅲ期臨床試驗(yàn)階段。手術(shù)采用微創(chuàng)方式，將干細(xì)胞衍生的胰島細(xì)胞注入患者肝門靜脈，使其在肝臟內(nèi)建立血供并開始分泌胰島素。相比傳統(tǒng)胰腺移植，這一方式無需開腹手術(shù)，也不依賴已故器官捐贈(zèng)。

患者M(jìn)J是一位62歲的加州女性，17歲時(shí)確診1型糖尿病。近兩年，她的病情變得難以控制，血糖劇烈波動(dòng)，被診斷為“脆性糖尿病”。在了解到UCSF開展的新型細(xì)胞移植試驗(yàn)后，她主動(dòng)報(bào)名并順利通過篩選。今年7月，MJ接受了約30分鐘的手術(shù)，術(shù)后恢復(fù)良好，目前血糖已出現(xiàn)明顯改善。

UCSF胰島移植項(xiàng)目主任、主刀醫(yī)生安德魯·波塞爾特博士表示：“這是我們首次使用實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)的人類干細(xì)胞胰島進(jìn)行移植。早期跡象顯示，移植的細(xì)胞已經(jīng)開始幫助患者恢復(fù)胰島素分泌。”他補(bǔ)充說，未來隨著來自O(shè)型血供體的細(xì)胞可用，這種療法有望惠及更多患者。

MJ對(duì)治療充滿信心：“我感覺身體在慢慢恢復(fù)正常。希望不久后，我能徹底告別胰島素針。”

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2025年10月干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

10月4日，德國(guó)亥姆霍茲慕尼黑中心的Anette-Gabriele Ziegler教授、美國(guó)加州大學(xué)舊金山分校的Eda Cengiz教授及澳大利亞墨爾本大學(xué)的Thomas W. H. Kay教授聯(lián)合撰寫的綜述《The future of type 1 diabetes therapy》（《1型糖尿病治療的未來》）在國(guó)際頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》在線發(fā)表。^[14]

文章系統(tǒng)回顧了1型糖尿病治療領(lǐng)域的重大進(jìn)展：從百年前胰島素的發(fā)現(xiàn)使患者得以生存，到如今免疫療法、干細(xì)胞替代與智能胰島素輸送等多種技術(shù)并進(jìn)。

對(duì)于已嚴(yán)重喪失內(nèi)源性胰島素分泌、必須依賴外源性胰島素的患者，β細(xì)胞替代是實(shí)現(xiàn)功能性治愈的關(guān)鍵途徑。傳統(tǒng)的胰腺移植或供體胰島移植雖可顯著改善控制，但受限于供體短缺、手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)及長(zhǎng)期免疫抑制帶來的并發(fā)癥。

研究表示近年來，干細(xì)胞衍生β細(xì)胞的發(fā)展正試圖解決這些瓶頸：研究者通過胚胎干細(xì)胞或誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）分化出與天然β細(xì)胞功能相近的細(xì)胞群體，前者適合規(guī)?；a(chǎn)，后者可由患者自體細(xì)胞重編程，有助降低免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)。

2025年以來，該領(lǐng)域出現(xiàn)重要臨床進(jìn)展：Vertex公司的Vertex-880（干細(xì)胞療法）在1/2期試驗(yàn)中顯示，接受全劑量治療的12名患者中，83%在1年后實(shí)現(xiàn)胰島素獨(dú)立，且未觀察到與細(xì)胞相關(guān)的嚴(yán)重不良事件；

該方案已進(jìn)入3期試驗(yàn)階段，最快在2026年能申請(qǐng)上市。此外國(guó)內(nèi)團(tuán)隊(duì)實(shí)現(xiàn)了將患者自體iPSC分化為β細(xì)胞并移植的臨床嘗試，并實(shí)現(xiàn)了胰島素獨(dú)立，為個(gè)性化替代治療提供了本土化路徑。

不過要普及此類療法仍面臨兩大挑戰(zhàn)：

一是免疫排斥問題。為此，研究者正嘗試通過細(xì)胞封裝（用特殊生物材料隔離移植細(xì)胞與宿主免疫細(xì)胞接觸）或基因編輯（降低細(xì)胞被免疫識(shí)別的表型）來減少或避免長(zhǎng)期免疫抑制；

二是規(guī)?；a(chǎn)與成本控制。目前每例治療大約需要數(shù)十億個(gè)β細(xì)胞，盡管懸浮培養(yǎng)等技術(shù)已顯著提高產(chǎn)量，但單例成本仍高昂（目前估值達(dá)數(shù)十萬美元），需進(jìn)一步工藝優(yōu)化與產(chǎn)業(yè)化放大以降低費(fèi)用。

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2025年11月干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

11月12日，中國(guó)醫(yī)科大學(xué)牽頭在行業(yè)期刊《干細(xì)胞研究與治療》上發(fā)表了一篇名為《牙齦間充質(zhì)干細(xì)胞來源的外泌體miR-23a-3p靶向IL-6R以減輕自身免疫性胰島炎：一種治療1型糖尿病的無細(xì)胞療法》的研究成果。^[15]

該研究聚焦于利用牙齦間充質(zhì)干細(xì)胞分泌的外泌體來治療1型糖尿病。研究人員發(fā)現(xiàn)，這些外泌體中富含一種名為miR-23a-3p的關(guān)鍵分子，它能精準(zhǔn)作用于免疫細(xì)胞上的IL-6R靶點(diǎn)，從而有效抑制導(dǎo)致胰島細(xì)胞被攻擊的異常免疫反應(yīng)（即自身免疫性胰島炎）。

在動(dòng)物模型中，這種基于外泌體的療法成功延緩了高血糖的進(jìn)展，并提高了生存率。其核心機(jī)制在于，通過miR-23a-3p/IL-6R這一信號(hào)軸，重塑了免疫平衡：減少了具有破壞性的Th1/Th17細(xì)胞，同時(shí)增加了具有保護(hù)作用的調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Tregs）。

這項(xiàng)研究的意義在于，它提供了一種“無細(xì)胞”治療的新策略。與直接回輸干細(xì)胞相比，使用其分泌的外泌體規(guī)避了細(xì)胞存活、標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)等難題，可能更安全、更易控，為開發(fā)治療1型糖尿病等自身免疫性疾病的全新療法奠定了重要基礎(chǔ)。

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2025年12月干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

12月18日，澳大利亞維多利亞州墨爾本市北區(qū)衛(wèi)生局內(nèi)科牽頭在《世界移植雜志》上發(fā)表了一篇名為《邁向治愈1型糖尿?。和N異體或異種供體胰島細(xì)胞移植的前景與挑戰(zhàn)》的研究成果，系統(tǒng)梳理了當(dāng)前胰島細(xì)胞移植與干細(xì)胞替代治療在1型糖尿病中的最新進(jìn)展。^[16]

研究指出，1型糖尿病的核心病因在于自身免疫反應(yīng)持續(xù)破壞胰島β細(xì)胞，導(dǎo)致體內(nèi)胰島素絕對(duì)缺乏。雖然外源性胰島素治療可以控制血糖、延長(zhǎng)壽命，但難以模擬人體自然的胰島素分泌節(jié)律，患者仍長(zhǎng)期面臨低血糖風(fēng)險(xiǎn)及多系統(tǒng)并發(fā)癥。因此，通過細(xì)胞或干細(xì)胞替代，直接恢復(fù)胰島β細(xì)胞功能，被認(rèn)為是最有希望實(shí)現(xiàn)“功能性治愈”的治療方向。

目前，多項(xiàng)基于人多能干細(xì)胞（包括胚胎干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）的β細(xì)胞替代療法已進(jìn)入臨床探索階段。文章重點(diǎn)提到，Vertex公司開展的VX-880臨床試驗(yàn)顯示，移植由干細(xì)胞分化而來的胰島細(xì)胞后，部分重癥1型糖尿病患者恢復(fù)了內(nèi)源性胰島素分泌，嚴(yán)重低血糖事件明顯減少，個(gè)別患者甚至在一段時(shí)間內(nèi)擺脫了外源性胰島素依賴。

研究同時(shí)強(qiáng)調(diào)，現(xiàn)階段相關(guān)療法仍需配合免疫抑制治療，但這些臨床結(jié)果已首次在人類中證實(shí)：干細(xì)胞衍生的β細(xì)胞能夠在體內(nèi)存活并發(fā)揮真實(shí)胰島功能。

這為1型糖尿病從“終身胰島素替代治療”邁向“細(xì)胞層面重建胰島功能”提供了重要的臨床依據(jù)，也為未來更安全、更持久的治愈策略奠定了基礎(chǔ)。

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2025年干細(xì)胞治療1型糖尿病進(jìn)展總結(jié)

2025年在干細(xì)胞治療1型糖尿病領(lǐng)域的進(jìn)展令人振奮：從化學(xué)重編程加速、異體胰島規(guī)模化制備到免疫耐受策略優(yōu)化，技術(shù)面取得了實(shí)質(zhì)性突破，并在臨床上開始顯現(xiàn)出可觀效果。有團(tuán)隊(duì)實(shí)現(xiàn)患者長(zhǎng)期停用胰島素，企業(yè)（如Vertex的VX-880）推動(dòng)了首批干細(xì)胞胰島產(chǎn)品的快速落地，聯(lián)合“細(xì)胞＋免疫調(diào)節(jié)”的療法也初步證明了協(xié)同優(yōu)勢(shì)。

若這些方法能被放大推廣，不僅可能讓許多患者擺脫終身胰島素依賴、降低低血糖與并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)，也會(huì)大幅減輕醫(yī)療和家庭負(fù)擔(dān)，并推動(dòng)異體通用型胰島等產(chǎn)品從高成本個(gè)案走向更廣泛的可及化應(yīng)用，從而重塑糖尿病治療的整體格局。

挑戰(zhàn)與未來展望

盡管干細(xì)胞治療1型糖尿病的前景廣闊，但仍需解決以下問題：

長(zhǎng)期安全性驗(yàn)證：需大規(guī)模、長(zhǎng)期隨訪研究以排除腫瘤形成或免疫異常風(fēng)險(xiǎn)。

標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)：不同實(shí)驗(yàn)室的細(xì)胞制備工藝和質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)亟待統(tǒng)一。

醫(yī)保覆蓋與普及：當(dāng)前治療費(fèi)用仍較高，需推動(dòng)技術(shù)成本進(jìn)一步下降。

結(jié)語

干細(xì)胞治療正在推動(dòng)糖尿病治療方式的轉(zhuǎn)變，從單純控制病情逐步走向功能性治愈。對(duì)全球約840萬名1型糖尿病患者來說，這意味著有機(jī)會(huì)真正擺脫長(zhǎng)期依賴胰島素的困境。雖然仍有一些技術(shù)難關(guān)需要突破，但2025年的臨床數(shù)據(jù)已經(jīng)顯示出它的巨大潛力。隨著中國(guó)等新興團(tuán)隊(duì)的加入，這一領(lǐng)域有望加速走向更普及、更可及的階段，未來或?qū)氐赘淖兲悄虿〉闹委煾窬帧?/p>

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[14]The future of type 1 diabetes therapyZiegler, Anette-Gabriele et al.The Lancet, Volume 406, Issue 10511, 1520 – 1534

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[16]Jiang H, Henley D, Jiang FX.?Towards curing type 1 diabetes: Prospects and challenges of allogeneic or xenogeneic donor islet cell transplantation.?World J Transplant?2025;?15(4): 101926 [PMID: 41357370 DOI: 10.5500/wjt.v15.i4.101926]

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