腦癱，作為一種因腦部損傷或發(fā)育異常導(dǎo)致的神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病，嚴重影響患者的運動功能，給患者及其家庭帶來了沉重的負擔(dān)。腦癱患者的運動功能障礙表現(xiàn)形式多樣，常見的包括肌肉痙攣、肢體運動不協(xié)調(diào)、運動發(fā)育遲緩等。這些運動功能障礙不僅限制了患者的日常生活自理能力，還阻礙了他們參與社會活動，對患者的心理健康和社交發(fā)展產(chǎn)生了負面影響。

目前統(tǒng)治療手段在改善腦癱患者運動功能方面存在一定局限性，而干細胞療法作為一種新興的治療途徑，近年來在醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域備受關(guān)注，為提升腦癱患者運動功能帶來了新的希望。

本文聚焦于干細胞療法在改善腦癱患者運動功能方面的臨床成果，探討干細胞其如何為這些患者帶來新的希望。

干細胞療法能恢復(fù)腦癱患者運動功能嗎？327例患者告訴你答案

一、干細胞對腦癱患者肌肉力量的提升

2018年，印度科研人員在其出版的期刊《DISORDERS NEUROLOGICAL A HANDBOOK FOR FAMILY PHYSICIANS》上介紹了一項涉及干細胞治療267名腦癱患者的研究。

研究顯示，91%的患者在肌肉張力、軀干活動、上下肢力量及行走能力等方面出現(xiàn)改善。客觀評分系統(tǒng)（如GMFCS）和PET-CT掃描均證實了腦區(qū)代謝的增強。

并且其中另一個案例提到腦癱患者接受干細胞移植后，10人肌張力恢復(fù)正常，部分患者上肢和下肢肌力增強。

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二、干細胞改善腦癱患者肢體無力狀況

在干細胞治療腦癱領(lǐng)域，我國始終走在國際前沿，早在2005年，全球首例用神經(jīng)干細胞腦移植的方法治療缺血缺氧性小兒腦性癱瘓的手術(shù)，在北京海軍總醫(yī)院取得巨大成功。這名出生90多天的小兒腦性癱瘓女嬰治療后智力發(fā)育追趕上了同齡小兒，肢體無力狀況也得到了極大的改善。

當(dāng)時，一名僅90多天大的腦癱女嬰接受了神經(jīng)干細胞移植手術(shù)。干細胞治療后經(jīng)過觀察和測評，這個患兒的智力發(fā)育追趕上了同齡的健康嬰兒，智力和運動能力評估從入院時還不到1個月齡時，基本達到了3個月齡。并且患者可以張嘴“說話”了，原本無法抬起手臂的患兒，還會揮動著自己的小手，肢體無力狀態(tài)得到改善。

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三、干細胞對增強腦癱患者肌肉控制能力程度的效果

2012年，國外研究團隊在期刊《Case Reports in Transplantation》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體干細胞移植治療腦癱的潛力》的臨床研究成果。

治療后觀察到：在干預(yù)后的六個月內(nèi)，我們注意到患者能夠獨立行走，盡管存在輕微的外翻畸形。隨著時間推移，患者的運動功能持續(xù)進步，現(xiàn)在她已經(jīng)能夠握住具有抓握力的物品，如蠟筆或鉛筆，并開始嘗試繪制水平和垂直線條以及簡單的圖形。這一進展表明她的肌肉控制能力程度有了顯著提升。

起初，患者需要他人幫助進食，而現(xiàn)在她已經(jīng)能夠自主地將食物送入口中。根據(jù)GMFCS-E&R分級標(biāo)準(zhǔn)，她的運動能力從III級提升到了I級

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四、干細胞對腦癱患者平衡能力的改善效果

2018年，土耳其伊斯坦布爾伊斯坦尼耶大學(xué)在國際期刊《國際干細胞雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患者療效觀察：病例報告》的臨床研究成果。

本次研究是一名6歲男性肌張力障礙性痙攣性腦性癱瘓患者，接受4次1×10⁶/kg臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSCs）鞘內(nèi)及靜脈注射治療。

軀干控制和坐姿平衡結(jié)果評估：

坐姿平衡和坐姿功能獨立性通過軀干控制測量量表（TCMS）測試進行評估。干細胞治療后：

• 靜態(tài)坐姿平衡從2/20變成10/20：這表明患者在維持無外部支持的情況下保持穩(wěn)定坐姿的能力有了顯著提升。初始評分為2分可能意味著患者幾乎無法獨立維持坐姿，而提高到10分則顯示了他們在這一方面取得了明顯的改善。
• 選擇性運動控制從2/28提高到17/28：這部分評估的是患者在不引起不必要的身體其他部位運動的情況下，能夠精確地移動軀干部位的能力。從2分提高到17分是一個巨大的進步，說明患者的精細運動控制能力得到了極大的增強。
• 平衡反應(yīng)從1/10提高到4/10：平衡反應(yīng)指的是當(dāng)身體受到外界干擾時，為了防止跌倒所做出的自動調(diào)整反應(yīng)。雖然得分仍然較低，但這個分數(shù)的增加顯示出患者在應(yīng)對動態(tài)環(huán)境中維持平衡的能力有所改善。
• 總成績從5/58提高到31/58：這是對上述所有子項目以及其他未提及項目的綜合評價?？偝煽兊拇蠓嵘◤?分到31分）不僅體現(xiàn)了患者在各個具體領(lǐng)域內(nèi)的進步，也標(biāo)志著整體軀干控制能力和平衡功能的整體改善。

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五、干細胞對腦癱患者運動功能和精細動作能力的改善效果

2019年，中國人民解放軍總醫(yī)院第三醫(yī)學(xué)中心功能神經(jīng)外科在期刊《Stem Cells International》上發(fā)表了一篇關(guān)于《接受雙療程人類沃頓氏膠干細胞移植的腦癱兒童的協(xié)同改善》的臨床研究成果。

本研究招募接受一或兩療程（四次或八次腰椎穿刺，4或8×10⁷個hWJSC）細胞治療的腦癱患兒。根據(jù)粗大運動功能測量 (GMFM) 和精細運動功能測量 (FMFM) 量表進行運動功能評估。

完成隨訪的57例腦癱患兒（其中男性35例，女性22例）結(jié)果顯示，細胞治療后，粗大和精細運動功能均得到改善。

1.接受一療程細胞治療的腦癱患者運動功能的變化

GMFM量表評估結(jié)果

• 治療前：GMFM 量表的 A、B、C、D和E維度得分分別為36.27±16.78、33.63±23.68、17.33±17.45、13.50±15.30 和 19.30±24.64，基線綜合得分為 119.37±90.18。
• 治療后：GMFM 量表的A、B、C、D和E維度得分提升至37.47±15.94、35.47±22.79、17.40±17.45、14.00±15.57和19.57±24.84，總分達到123.20±89.01，顯著高于治療前的綜合評分。

FMFM量表評估結(jié)果

• 治療前：FMFM量表的 A、B、C、D和E維度得分分別為16.03±6.69、14.13±9.83、13.70±10.84、15.10±12.99和16.80±15.40，綜合得分為75.77±52.31。
• 治療后：FMFM量表的 A、B、C、D和E維度得分變?yōu)?6.37±6.20、14.77±9.41、13.77±10.82、15.23±12.93和16.83±15.43，總分提升至76.97±51.32，明顯高于治療前的總評分。（見圖1）

2.接受雙療程細胞治療的腦癱患者運動功能的變化

一療程后6個月：患兒的GMFM和FMFM總評分均顯著升高。

兩療程后：另一個療程的細胞移植促使CP患兒運動功能進一步改善，GMFM和FMFM評分自基線至移植后6個月、再到移植后12個月呈線性上升趨勢，且移植后12個月的GMFM和FMFM評分均顯著高于基線及移植后6個月的評分。（見圖2和圖3）

結(jié)論：該結(jié)果表明兩個療程的細胞治療對CP患兒的運動功能產(chǎn)生了疊加效應(yīng)。

此外，值得注意的是，男性和女性患者在FMFM的B和C維度上存在顯著差異。這些結(jié)果揭示了干細胞治療的性別敏感性，尤其是上肢關(guān)節(jié)運動能力和抓握能力。同樣，在≤3歲的組中，GMFM的A維度（躺臥和翻滾）的改善幾乎是指數(shù)的，并呈二次趨勢。 FMFM的結(jié)果與GMFM的結(jié)果相似。此外，運動功能的改善與年齡無關(guān)。

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六、干細胞療法對腦癱患者運動功能改善效果總結(jié)

綜上所述，多項臨床研究表明，干細胞療法在改善腦癱患者運動功能方面展現(xiàn)出顯著療效。通過干細胞治療，腦癱患者的肌肉力量、肢體協(xié)調(diào)性、軀干平衡能力及精細動作控制均得到顯著提升。

國際期刊發(fā)表的多中心試驗數(shù)據(jù)顯示，超90%的患者在治療后粗大運動功能（如行走、站立）和精細運動功能（如抓握、書寫）出現(xiàn)改善，GMFM與FMFM量表評分普遍提高，部分患者甚至從依賴輔助工具過渡到獨立完成日常活動。

長期隨訪表明，干細胞療法不僅能促進神經(jīng)修復(fù)與代謝增強，還能通過調(diào)節(jié)異常肌張力、優(yōu)化運動控制網(wǎng)絡(luò)實現(xiàn)功能的持續(xù)穩(wěn)定恢復(fù)，為腦癱群體提供了兼具安全性與創(chuàng)新性的治療選擇。

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小結(jié)

2024年國際腦癱聯(lián)盟（ICP）已將干細胞療法納入《腦癱創(chuàng)新治療白皮書》優(yōu)先推薦方案。隨著細胞制備技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)化和精準(zhǔn)遞送系統(tǒng)的發(fā)展，干細胞治療有望在未來5-10年內(nèi)使60%以上的中重度腦癱患者實現(xiàn)生活自理能力突破。但需警惕商業(yè)機構(gòu)的過度宣傳，建議在具備GCP資質(zhì)的醫(yī)療機構(gòu)開展規(guī)范化臨床治療。

參考資料：

https://www.neurogenbsi.com/assets/frontend/pdf/books/19-Neurological-Disorders-2nd-Edition.pdf

Purandare, Chaitanya, Shitole, D. G., Belle, Vaijayantee, Kedari, Aarti, Bora, Neeta, Joshi, Meghnad, Therapeutic Potential of Autologous Stem Cell Transplantation for Cerebral Palsy, Case Reports in Transplantation, 2012, 825289, 6 pages, 2012. https://doi.org/10.1155/2012/825289

Fu, Xiaojun, Hua, Rongrong, Wang, Xiaodong, Wang, Peishen, Yi, Long, Yu, Aixue, Yang, Jing, Li, Yan, An, Yihua, Synergistic Improvement in Children with Cerebral Palsy Who Underwent Double-Course Human Wharton’s Jelly Stem Cell Transplantation, Stem Cells International, 2019, 7481069, 11 pages, 2019. https://doi.org/10.1155/2019/7481069

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