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從無力到掌控:干細胞療法助力腦癱患者重獲肌肉控制能力

腦癱(Cerebral Palsy, CP)是一種由腦部損傷引起的運動功能障礙疾病,主要表現(xiàn)為肌肉控制異常、肌張力失調(diào)及姿勢障礙。近年來,干細胞療法因其再生與修復(fù)潛力,成為改善腦癱患者運動功能的研究熱點。

那么,干細胞治療是否真的能夠如預(yù)期那樣顯著改善患者的肌肉控制能力呢?答案是肯定的?,F(xiàn)有數(shù)據(jù)表明,對于那些長期遭受肌肉無力困擾、嚴重影響日常生活自理能力的腦癱患者而言,干細胞治療為他們重新獲得自主行動的能力提供了可能。

本文結(jié)合多項臨床研究與科學(xué)證據(jù),深入探討干細胞治療對腦癱患者肌肉控制能力的改善效果。

從無力到掌控:干細胞療法助力腦癱患者重獲肌肉控制能力

從無力到掌控:干細胞療法助力腦癱患者重獲肌肉控制能力

案例一:自體干細胞對腦癱患者的肌肉控制能力及整體生活質(zhì)量的提升

2012年,國外研究團隊在期刊《Case Reports in Transplantation》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體干細胞移植治療腦癱的潛力》的臨床研究成果。

自體干細胞移植治療腦癱的潛力

治療后觀察到:

1.運動功能改善:

  • 在干預(yù)后的六個月內(nèi),我們注意到患者能夠獨立行走,盡管存在輕微的外翻畸形。隨著時間推移,患者的運動功能持續(xù)進步,現(xiàn)在她已經(jīng)能夠握住具有抓握力的物品,如蠟筆或鉛筆,并開始嘗試繪制水平和垂直線條以及簡單的圖形。這一進展表明她的精細運動技能有了顯著提升。
  • 起初,患者需要他人幫助進食,而現(xiàn)在她已經(jīng)能夠自主地將食物送入口中。根據(jù)GMFCS-E&R分級標準,她的運動能力從III級提升到了I級(見圖1)

2.感官功能改善:

  • 此外,在治療后我們還觀察到了感官方面的積極變化,特別是眼神交流的能力有所增強。同時,患者的聽力也得到了改善,這有助于她在日常生活中的溝通與學(xué)習(xí)。

3.認知及社交技能提高:

  • 患者的認知能力和社交技巧同樣經(jīng)歷了明顯的進步。現(xiàn)在,她不僅能識別家庭成員并記住他們的名字,而且發(fā)展出了初步的問題解決能力和拼圖游戲技巧,能夠準確地放置或指出拼圖各部分的位置。她在完成任務(wù)時表現(xiàn)出更高的專注度,這些進步共同促進了她的學(xué)業(yè)進展,使她得以升入更高年級。

4.言語表達的進步:

  • 言語方面,患者的語言清晰度大大提高,現(xiàn)在她能夠流暢地使用完整的句子進行交流。這種言語上的改善不僅增強了她的自我表達能力,也為她提供了更多參與社會互動的機會。
圖1:顯示了患者治療后各階段的改善情況。
圖1:顯示了患者治療后各階段的改善情況。

綜上所述,干細胞治療能夠有效促進了腦癱患者的肌肉控制能力及整體生活質(zhì)量的提升。


案例二:神經(jīng)干細胞對患者肌肉控制能力以及精細動作能力的改善效果

患者一名叫錦軒來自福建廈門,錦軒出生后5個月發(fā)現(xiàn)頭還豎不起來,當(dāng)?shù)貎和t(yī)院檢查精神運動發(fā)育遲緩,后輾轉(zhuǎn)上海、北京等地,治療和康復(fù)一年多后,并沒有太多起色。 

2018年年初,錦軒因腦炎,病情進一步加重,無法站立和走路,持續(xù)流涎,不能理解問他的問題,也不能配合動作?!搬t(yī)生們說錦軒這種情況,唯一的希望就是干細胞治療。”錦軒的叔叔經(jīng)上海、北京的專家推薦,通過原國家衛(wèi)計委官網(wǎng)公布的首批備案干細胞臨床研究項目,最終聯(lián)系到國內(nèi)醫(yī)院團隊。

國內(nèi)兩名腦癱患兒的干細胞治療經(jīng)歷

目前錦軒已完成一個治療療程,即3次神經(jīng)干細胞輸注,歷時3個月。至于療效,錦軒的叔叔這樣描述,“應(yīng)該說每一次的變化都不一樣,第一次做完之后就可以走路,雖然走得不是很穩(wěn)。第二次輸注完左肢有力,第三次以后左肢力量明顯加大。另外之前有明顯的流口水的現(xiàn)象,現(xiàn)在已經(jīng)基本上不流口水。也會有意識地發(fā)一些音節(jié)出來,發(fā)病的時候是沒辦法的?!?/p>

項目組負責(zé)功能評估的李穎、李曉艷等醫(yī)護人員表示,“目前看治療效果明顯,表現(xiàn)為已經(jīng)可以獨立行走50米以上,能借助圍欄自主完成爬樓梯等動作,自主單音節(jié)發(fā)音,成功摘掉了以往寸步不離的口水巾,能與他人進行簡單的情感溝通?!?/p>

在醫(yī)院,還見到了另一名來自寧夏的患兒承澤。承澤父母在承澤5個月時發(fā)現(xiàn)自己的孩子和別的孩子相比,抬頭不穩(wěn)、肌張力高,運動發(fā)育遲緩。隨后在寧夏當(dāng)?shù)蒯t(yī)院被診斷為小兒腦癱,輾轉(zhuǎn)北京、上海等多家醫(yī)院就醫(yī),但始終無法站立、行走,雙手手指持續(xù)屈曲位,不能完成持物、對指精細運動。

截至2018年采訪時,承澤完成了第一階段治療。據(jù)介紹,承澤手部以前經(jīng)常保持拇指外翻、其余四指并攏彎曲的“解剖位”姿勢。現(xiàn)在承澤可以拇指隨意內(nèi)收內(nèi)旋,四指可以張開自如,術(shù)語稱可以切換成“功能位”。此外,承澤已能完成抓握等動作,初步完成開蓋、拿筆、搭積木、套圈、投幣等活動。

值得一提的是,承澤父母還先后去泰國、美國、英國等國家尋求干細胞治療,后經(jīng)英國專家推薦,來到國內(nèi)醫(yī)院。這樣的求醫(yī)之路被認為走了不少彎路。

綜上所述,干細胞對腦癱患者的肌肉控制能力顯示出顯著效果,包括增強肌肉力量和協(xié)調(diào)性,如錦軒在治療后能夠行走且左肢力量增加;調(diào)節(jié)肌張力,使承澤的手部從固定的“解剖位”轉(zhuǎn)換到更靈活的“功能位”,改善了精細動作能力。此外,患兒們在日常生活技能、認知交流及社交互動方面也表現(xiàn)出進步,體現(xiàn)了整體生活質(zhì)量的提升。


案例三:神經(jīng)干細胞對腦癱患者粗大運動功能以及精細運動控制的顯著提升

2023年,國內(nèi)三甲醫(yī)院在國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱患者鼻腔內(nèi)注射神經(jīng)干細胞的安全性和有效性結(jié)果:一項隨機1/2期對照試驗》的研究成果。

腦癱患者鼻腔內(nèi)注射神經(jīng)干細胞的安全性和有效性結(jié)果:一項隨機1/2期對照試驗

共有25名3至12歲的腦癱患者被隨機分配到治療組(n=15),該組接受鼻腔內(nèi)輸注負載神經(jīng)干細胞的鼻貼和康復(fù)治療,或?qū)φ战M(n=10)僅接受康復(fù)治療。

  1. 與對照組患者比較,治療后24個月,治療組患者日常生活活動(ADL)和兒童粗大運動功能的標準化量表量表評估的自我護理能力及粗大運動功能均較治療前明顯改善。
  2. 與治療前比較,治療組24個月時FMFS、SS、LAS、EAS、GMFM-88量表評分及ADL評分均較治療前明顯升高,SDSC評分降低。
  3. 研究表明,鼻腔注射神經(jīng)干細胞可改善患者的運動、語言、認知、自理能力等臨床癥狀,甚至改善睡眠質(zhì)量。
  4. 患者的自我護理能力(ADL,從34.54±20.90到45.85±24.34)、站立(GMFM-88-D,從15.86 ±10.33到22.85±11.51)步行/跑步/跳躍(GMFM-88-E,從14.29±13.60到21.77±15.24)等活動早在治療后1個月就開始顯示出顯著改善。
  5. 治療后3個月,表達能力(EAS,從29.29±21.41到36.92±19.86)和粗大運動整體功能(GMFM-88-TOTAL,從52.41±24.44到71.45±22.29)均有顯著改善
  6. 治療后6個月,患者的社交技能(SS,從26.68±18.65到32.82±17.82)得到改善,并且先前的其他改善均得以維持。
  7. 復(fù)雜的手部精細運動需要對小肌肉、肌肉張力和手眼協(xié)調(diào)能力有很高的控制能力,而這種改善直到24個月開始(FMFS,從24.00±15.85到36.56±17.86)。治療組所有顯著改善均持續(xù)至移植后24個月。結(jié)果提示NSCs鼻腔給藥可為腦癱患者帶來長期改善,且在粗大運動早期效果更為明顯。
注射后患者各項指標比較
注射后患者各項指標比較

綜上所述,神經(jīng)干細胞治療腦癱患者的試驗顯示,這種療法能顯著改善患者的肌肉控制能力。治療組在治療后1個月即顯示出自我護理能力和站立功能的提升;3個月時粗大運動整體功能和表達能力得到顯著改善;6個月時社交技能有所進步;而復(fù)雜的手部精細運動能力則在24個月時表現(xiàn)出明顯的提升。此外,患者的步行、跑步及跳躍等大肌肉群活動也得到了長期改善,證明了干細胞治療對提高腦癱患者肌肉控制能力的有效性。


干細胞治療腦癱患者肌肉控制能力療效總結(jié)

綜上所述,干細胞療法在腦癱患者的肌肉控制能力提升方面展現(xiàn)出顯著潛力,通過多維度干預(yù)改善運動功能、認知能力及生活質(zhì)量。研究表明,干細胞移植治療腦癱患者不僅能增強粗大運動功能(如獨立行走、平衡能力),還能促進精細動作的恢復(fù)(如抓握、手眼協(xié)調(diào)),并調(diào)節(jié)異常肌張力,緩解痙攣狀態(tài)

治療后患者的自我護理能力(如進食、穿衣)、語言表達及社交互動能力均顯著提升,部分案例甚至實現(xiàn)從完全依賴到獨立完成日常活動的跨越。

此外,長期隨訪數(shù)據(jù)顯示,干細胞療法的療效可持續(xù)數(shù)月甚至兩年以上,且安全性良好,為腦癱患者提供了突破傳統(tǒng)康復(fù)局限的新希望。


小結(jié)

干細胞療法為腦癱患者的肌肉功能改善提供了突破性方向。現(xiàn)有資料表明,其可通過神經(jīng)修復(fù)、肌肉再生及微環(huán)境調(diào)節(jié)等多重機制,顯著提升粗大運動、精細運動控制及日常生活能力。盡管仍需克服安全性與標準化等挑戰(zhàn),隨著技術(shù)發(fā)展,干細胞治療有望成為腦癱綜合管理的重要一環(huán),為患者帶來更高質(zhì)量的康復(fù)希望。

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參考資料:

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1155/2012/825289

https://link.springer.com/article/10.1186/s13287-022-03234-y

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