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探索干細胞療法:如何提升腦癱患者的精細動作能力?

腦癱(Cerebral Palsy, CP)是由產(chǎn)前或圍產(chǎn)期腦損傷引起的運動功能障礙疾病,其中精細動作能力(如抓握、書寫、系扣等)的缺失嚴重影響患者生活質(zhì)量。傳統(tǒng)康復(fù)治療雖能部分改善功能,但難以修復(fù)受損的神經(jīng)結(jié)構(gòu)。近年來,干細胞療法通過促進神經(jīng)再生與重塑,為腦癱患者精細動作的恢復(fù)提供了新方向。

本文結(jié)合多項臨床研究,解析其療效與機制,探討干細胞療法其如何提升腦癱患兒的精細動作能力。

探索干細胞療法:如何提升腦癱患者的精細動作能力?

探索干細胞療法:如何提升腦癱患者的精細動作能力?

案例一:神經(jīng)干細胞移植對重癥腦癱兒童精細運動的影響

2012年,中國北京海軍總醫(yī)院兒科在行業(yè)期刊《細胞移植》上發(fā)表了一篇關(guān)于《神經(jīng)干細胞移植對重癥腦癱兒童的影響》的臨床研究成果。

神經(jīng)干細胞移植對重癥腦癱兒童的影響

本次研究對45例重度腦癱兒童患者實施了神經(jīng)干細胞移植手術(shù),將來自流產(chǎn)胎兒組織的NPC注射到側(cè)腦室。采用皮博迪發(fā)育運動量表-精細運動(PDMS-FM)測試對患者的神經(jīng)功能進行評估。

  • 大部分患者在術(shù)后1個月出現(xiàn)臨床改善。術(shù)前康復(fù)訓(xùn)練改善較小的患者,治療后頭部控制得到改善,思維亢進和異常姿勢得到部分糾正,肢體功能恢復(fù)較好。智力低下患者的認知能力提高,語言理解和交流能力提高,對簡單指令和面部表情的理解能力提高。
  • 手術(shù)前精細運動測量表每月進步的評分為2.22±3.54(PDMS-FM),手術(shù)后1個月內(nèi)每月進步的評分為2.17±3.27(PDMS-FM),均顯著提高,提示細胞移植加速了運動功能發(fā)育。(見圖1)
圖1:一年觀察期內(nèi)精細運動功能的進展
圖1:一年觀察期內(nèi)精細運動功能的進展

案例二:干細胞對患者肌肉控制和精細動作能力的提升

在國內(nèi),大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院是首家通過備案嘗試進行干細胞治療腦癱臨床實驗的醫(yī)院,項目領(lǐng)頭人劉晶教授表示,目前通過近兩年的臨床研究初步證明,干細胞移植治療使得腦癱患兒在粗大運動、精細運動以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善。

其中一例患兒承澤在2018年接受采訪時,完成了第一階段神經(jīng)干細胞治療。據(jù)介紹,承澤手部以前經(jīng)常保持拇指外翻、其余四指并攏彎曲的“解剖位”姿勢。

現(xiàn)在承澤可以拇指隨意內(nèi)收內(nèi)旋,四指可以張開自如,術(shù)語稱可以切換成“功能位”。此外,承澤已能完成抓握等動作,初步完成開蓋、拿筆、搭積木、套圈、投幣等活動。

患兒承澤

這些進步表明,干細胞療法可能通過修復(fù)受損的神經(jīng)系統(tǒng),促進了肌肉控制和精細動作能力的提升,從而極大地提高了患者的自理能力和生活質(zhì)量。


案例三:神經(jīng)干細胞對患者精細運動功能的長期改善效果

2023年,國內(nèi)三甲醫(yī)院在國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱患者鼻腔內(nèi)注射神經(jīng)干細胞的安全性和有效性結(jié)果:一項隨機1/2期對照試驗》的研究成果。

腦癱患者鼻腔內(nèi)注射神經(jīng)干細胞的安全性和有效性結(jié)果:一項隨機1/2期對照試驗

共招募了25名3至12歲的腦癱患者。在精細運動功能量表(FMFS)方面:

  • 與對照組患者比較,治療組患者FMFS評分呈穩(wěn)步上升趨勢。
  • 與治療前比較,治療組患者24個月FMFS量表評分較治療前明顯升高。
  • 并且研究發(fā)現(xiàn)鼻腔注射神經(jīng)干細胞可改善患者的運動、語言、認知、自理能力等臨床癥狀,甚至改善睡眠質(zhì)量。

為探討NSCs對CP患者臨床癥狀改善的起效時間及其治療效果的穩(wěn)定性,我們進一步分析了治療組患者不同時間點的FMFS量表數(shù)據(jù),發(fā)現(xiàn)在不同隨訪時間點均有統(tǒng)計學(xué)意義的提高。

  • 患者的自我護理能力(ADL,從34.54±20.90到45.85±24.34)在治療后1個月就開始顯示出顯著改善。
  • 而最復(fù)雜的手部精細運動需要對小肌肉、肌肉張力和手眼協(xié)調(diào)能力有很高的控制能力,而這種改善從24個月開始(FMFS,從24.00±15.85到36.56±17.86)。治療組所有顯著改善均持續(xù)至移植后24個月。(見圖2)
圖2:注射后患者各項指標比較
圖2:注射后患者各項指標比較

干細胞治療腦癱患者精細動作能力療效總結(jié)

綜上所述,干細胞療法在改善腦癱兒童精細運動功能及多維度神經(jīng)發(fā)育方面展現(xiàn)出顯著潛力,多項臨床研究證實其通過多靶點干預(yù)機制促進神經(jīng)修復(fù)與功能重建。研究表明,干細胞移植治療腦癱后,患者精細運動功能評估量表評分平均提升15%-30%,且改善呈現(xiàn)階段性特征:粗大運動能力(如坐位、站立)在術(shù)后1-3個月內(nèi)起效,而手部精細動作(抓握、手眼協(xié)調(diào))需6-24個月逐步優(yōu)化。

長期隨訪(12-24個月)數(shù)據(jù)顯示,治療組患者在語言理解、認知水平及日常生活能力(ADL)評分上均顯著優(yōu)于對照組,且鼻腔、鞘內(nèi)或靜脈給藥途徑均未引發(fā)嚴重不良反應(yīng)。

此外,干細胞通過調(diào)節(jié)神經(jīng)可塑性、降低肌張力異常及增強神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)連接,同步改善異常姿勢、社交能力及睡眠質(zhì)量,為腦癱兒童的精細運動功能重建提供了突破性治療路徑。


小結(jié)

綜上所述,盡管干細胞療法仍處于研究和發(fā)展階段,但現(xiàn)有的臨床證據(jù)強烈支持它作為改善腦癱患者尤其是他們精細動作能力的有效手段之一。未來的研究需要進一步優(yōu)化干細胞來源的選擇、給藥途徑以及劑量標準,以確保安全性和療效的最大化。

相信在不久的將來,干細胞療法將成為腦癱治療的重要手段,為更多的腦癱患者帶來康復(fù)的希望,讓他們能夠像正常人一樣,自由地使用雙手,擁抱美好的生活。

相關(guān)閱讀:干細胞對腦癱患者運動協(xié)調(diào)性的改善:可行與否?

信息來源:

Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

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