VX-264試驗是近年來最受期待的針對1型糖尿病患者的研究項目之一。該臨床研究旨在評估植入胰島細(xì)胞（用于控制血糖水平）的有效性。該療法的新穎之處在于采用封裝裝置保護干細(xì)胞衍生細(xì)胞免受人體免疫系統(tǒng)的侵害。

臨床試驗標(biāo)識符：NCT05791201試驗名稱：VX-264對1型糖尿病患者的安全性、耐受性和療效研究

糖尿病類型：1型

試驗贊助商：Vertex Pharmaceuticals?/ UHealth糖尿病研究所

干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床招募：美國開啟1型糖尿病VX-264新療法試驗

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?這項試驗研究的是什么？?

Vertex公司研發(fā)的另一款干細(xì)胞產(chǎn)品——VX-880，是一種同種異體干細(xì)胞衍生的、完全分化的、產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞療法，有可能通過恢復(fù)胰島細(xì)胞功能來恢復(fù)機體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力，達到功能性治愈1型糖尿病。該項目在今年的第84屆美國糖尿病協(xié)會科學(xué)會議（ADA 2024）公布了最新的臨床研究數(shù)據(jù)。

VX-880接受者仍需要終生服用免疫抑制藥物，以保護他們的新胰島細(xì)胞，因此不少糖尿病研究界的專家和患者不愿意將任何需要免疫抑制藥物的解決方案描述為“治愈方法”。

而VX-264則完全不需要免疫抑制藥物，它是一種細(xì)胞療法和醫(yī)療器械的組合，將VX-880封裝在Vertex開發(fā)的醫(yī)療器械中。這一裝置可以通過手術(shù)植入到患者體內(nèi)，在保護細(xì)胞不受免疫排斥的同時，釋放細(xì)胞生成的胰島素。

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為何這次試驗如此重要？?

目前的胰島移植方法要求接受移植的人終身服用免疫抑制藥物來保護移植的細(xì)胞，這些每日服用的藥物還會帶來感染和其他類型癌癥的額外風(fēng)險。

2022 年，進行世界首例胰島細(xì)胞移植的外科醫(yī)生詹姆斯·夏皮羅 (James Shapiro) 醫(yī)學(xué)博士 解釋道：“免疫抑制藥物是我們不進行大量細(xì)胞移植的一大障礙。這些風(fēng)險包括增加患癌癥的風(fēng)險、增加危及生命的感染風(fēng)險、對腎臟的副作用，而且它們還可能對移植細(xì)胞的功能及其制造胰島素的能力產(chǎn)生毒性。”

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入選標(biāo)準(zhǔn)?

該試驗?zāi)壳罢谡心蓟加?型糖尿病的患者。以下是入選標(biāo)準(zhǔn)：

● 患有1型糖尿病五年或以上

●年齡18-65歲

● 糖尿病的穩(wěn)定治療

●在接受篩選前進行四周的連續(xù)血糖監(jiān)測，并愿意在研究期間使用CGM

● 未曾接受過胰島細(xì)胞移植、器官移植或細(xì)胞治療

這項干細(xì)胞治療1型糖尿病的研究將在美國芝加哥、波士頓和費城進行，直至2026年5月才會告一階段。

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