對許多肝硬化患者而言，日常總是伴隨著難以消退的乏力、持續(xù)減退的食欲，以及反復出現(xiàn)的腹水。更令人憂心的是，消化道出血的風險始終如影隨形。現(xiàn)有藥物雖能一定程度上緩解癥狀，卻往往難以阻止病情在不知不覺中繼續(xù)發(fā)展。
當醫(yī)生提示“肝移植可能是最終出路”時，不少人在茫然與期盼中，將目光投向了另一種可能——干細胞治療肝硬化，這究竟是一條新的生路，還是一個尚不現(xiàn)實的設想？
期待之下，藏著深深的困惑：它真的有效嗎？安全嗎？我現(xiàn)在適合嘗試嗎？本文將立足當前醫(yī)學證據，梳理干細胞治療肝硬化的真實進展、安全性等問題，為你厘清這條看似前沿卻充滿未知的路。
干細胞治療肝硬化現(xiàn)不現(xiàn)實？80項臨床數(shù)據告訴你答案
一、為什么肝硬化如此難治？
肝硬化的難點在于它不是簡單的“肝細胞損傷”，而是肝臟整體結構的破壞。
正常肝臟由肝小葉、血管網絡和膽管系統(tǒng)組成精密結構，而病變肝臟則被纖維組織包裹，形成無數(shù)假小葉，肝細胞團孤立無援，肝功能全面衰退。這種結構破壞導致肝內微循環(huán)紊亂，即便有少量健康肝細胞，也難以獲得充足血供和營養(yǎng)。
傳統(tǒng)藥物治療只能解決部分表面問題：利尿劑排出多余液體，抗病毒藥控制病毒復制，但它們無法重塑肝臟的正常結構。這正是肝硬化治療的核心難點——如何逆轉纖維化，重建肝內正常結構？
二、干細胞治療為何被寄予厚望？
干細胞治療肝硬化的理念基于兩個關鍵發(fā)現(xiàn)：首先肝臟是人體內再生能力最強的器官之一；第二干細胞具有獨特的“歸巢”特性，能夠定向遷移至受損部位。
與傳統(tǒng)藥物不同，干細胞不是直接“殺死病原”或“補充缺失”，而是通過多種機制促進修復：
- 分化潛力：可分化為肝樣細胞，替代部分受損肝細胞
- 免疫調節(jié)：分泌多種細胞因子，調節(jié)免疫反應，減輕肝臟炎癥
- 抗纖維化：分泌基質金屬蛋白酶等，降解過度沉積的細胞外基質
- 促進血管生成：改善肝內微循環(huán)，為組織修復創(chuàng)造有利環(huán)境
尤為重要的是，干細胞可能不是通過直接“變成肝細胞”發(fā)揮作用，而是通過改善肝臟微環(huán)境，為內源性肝細胞再生創(chuàng)造條件。這一特點使得它理論上更適合肝硬化這種復雜病變。
三、干細胞治療肝硬化的臨床進展
10年長期隨訪顯示：干細胞療法有助于改善患者生存率和肝功能
2024年1月，寧波市第二醫(yī)院在期刊《Alternative medicine health》上發(fā)布了一篇《自體外周血干細胞移植治療乙肝失代償期肝硬化患者的遠期療效及安全性臨床研究》的研究結果。[1]
本次研究回顧性分析2011年1月至2012年12月確診為失代償期乙肝肝硬化患者的84例資料。根據治療方法分為移植組（34例，在藥物治療基礎上行自體外周血干細胞移植）和綜合藥物治療（50例，單純行CMT）組（50例）。
- 隨訪10年，移植組總生存率（OS）明顯高于CMT組。
- 移植組在治療早期4～12周時白蛋白（ALB）、凝血酶原時間（PT）、吲哚菁綠15分鐘滯留時間（ICG R15）依次明顯改善，治療48周時聲輻射力脈沖（ARFI）指數(shù)和脾臟長度明顯縮短。
- 與CMT組相比，移植組在隨后8年的隨訪中ALB和PT水平持續(xù)恢復并穩(wěn)定在正?；虻臀Ｋ?/strong>。
- 移植組10年肝細胞癌（HCC）患病率明顯低于CMT組。
- 此外，自體外周血干細胞移植顯著減少了腹水，并且在自體外周血干細胞移植期間未發(fā)生任何重大不良事件。
根據臨床證據，自體外周血干細胞移植是一種安全有效的失代償性乙型肝炎肝硬化治療方法，長期預后良好，無重大不良事件。
臨床揭示：干細胞治療有助于緩解難治性肝硬化患者腹水
2024年10月2日，黑龍江七臺河市人民醫(yī)院在期刊《Oncology Treatment Discovery》上發(fā)表了一篇名為《自體骨髓間充質干細胞移植治療難治性肝硬化腹水的臨床療效》的臨床研究案例。[2]
研究選取了2022年5月至2024年4月間我院收治的肝硬化腹水（難治性）患者64例。
1.兩組總有效率的比較：觀察組總有效率明顯高于對照組(P<0.05)，見表1。
2.兩組治療指標比較：治療前，兩組臨床指標比較差異無統(tǒng)計學意義(P>0.05)，治療3個月后觀察組臨床指標低于對照組(P<0.05)，見表2。
3.兩組肝功能指標的比較：治療前，兩組肝功能指標比較差異無統(tǒng)計學意義(P>0.05)，治療3個月后，觀察組肝功能指標優(yōu)于對照組(P<0.05)，見表3。
4.兩組腎功能指標及尿量比較：治療前，兩組腎功能指標及24小時尿量比較差異無統(tǒng)計學意義，治療3個(P>0.05)月后，觀察組腎功能指標低于對照組，24小時尿量高于對照組(P<0.05)，見表4。
綜上所述，觀察組總有效率高于參照組。治療后觀察組腹水深度等指標優(yōu)于參照組，肝腎功能指標優(yōu)于參照組，24h尿量多于參照組。
結論表示，自體BMSC移植治療肝硬化腹水(難治性)患者可提高臨床療效，加速腹水吸收，降低患者體質量及腹圍值，保護肝腎功能，增加排尿量。
系統(tǒng)研究與多中心數(shù)據：干細胞治療肝硬化的整體進展
2025年2月20日，解放軍總醫(yī)院牽頭在期刊《中華肝病雜志》上發(fā)表了一篇關于《干細胞治療失代償期肝硬化及肝衰竭的臨床研究進展》的研究成果。
研究表明截至2025年1月1日，全球在ClinicalTrials.gov注冊的干細胞治療肝硬化相關臨床試驗約80項，主要集中于Ⅰ期（31項）和Ⅱ期（Ⅰ/Ⅱ期16項、Ⅱ期14項）。間充質干細胞（MSC）是主流選擇，其中臍帶來源MSC（UC-MSC，32項）、骨髓MSC（BM-MSC，27項）及脂肪干細胞（13項）應用廣泛。
盡管MSC在肝硬化治療中展現(xiàn)出良好安全性和潛在療效，但目前給藥途徑（如外周靜脈、肝動脈或門靜脈輸注）、劑量及方案設計仍缺乏統(tǒng)一標準，限制了其臨床推廣。
在安全性方面，多項研究驗證了MSC療法的可靠性。例如：
- 王福生院士團隊對7例原發(fā)性膽汁性肝硬化患者進行3次UC-MSC靜脈輸注，48周內未出現(xiàn)明顯不良反應；
- 韓國一項多中心Ⅱ期試驗顯示，BM-MSC經肝動脈注射治療酒精性肝硬化患者后，不良事件發(fā)生率與對照組無顯著差異。
- 長期療效方面，王福生團隊的75個月隨訪研究（219例患者）證實，UC-MSC治療組總生存率顯著高于對照組，且肝功能指標（如白蛋白、凝血酶原活動度）明顯改善。
除MSC外，粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子動員的CD34+干細胞療法也表現(xiàn)出初步療效。一項干細胞治療45例肝硬化患者研究顯示，CD34+干細胞治療4周后血清白蛋白顯著升高，3個月終末期肝病模型評分（MELD）改善，且未出現(xiàn)嚴重不良事件。
這些研究共同表明，干細胞療法在肝硬化治療中具有顯著的安全性、肝功能修復潛力和長期生存率提升效果。然而，標準化治療方案、聯(lián)合療法探索及個體化治療路徑仍是未來需突破的關鍵方向。
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四、干細胞治療肝硬化，現(xiàn)在到底現(xiàn)不現(xiàn)實？
如果放在十年前，這個問題更多停留在理論層面；但放在今天，答案已經發(fā)生了明顯變化。
從現(xiàn)有證據來看，干細胞治療肝硬化，已經不再是遙不可及的設想，而是一項正在逐步走向臨床現(xiàn)實的治療探索。多項研究顯示，它在改善肝功能指標、緩解腹水、延長生存時間等方面，已經為部分患者帶來了切實獲益。
尤其值得關注的是，長期隨訪數(shù)據提示，干細胞治療并非“短期刺激”，而可能對疾病進程產生持續(xù)影響。這一點，對于以慢性進展著稱的肝硬化而言，具有重要意義。
當然，它目前仍不能被視為“根治手段”，也無法完全替代肝移植。但從現(xiàn)實角度看，它正在成為肝硬化綜合治療體系中的一塊重要拼圖——為那些暫時不適合移植、或希望延緩疾病進展的患者，提供新的選擇空間。
五、干細胞治療肝硬化有風險嗎？安全性怎么樣？
談到新療法，安全性永遠是繞不開的話題。
從目前公開的臨床研究結果來看，干細胞治療肝硬化在安全性方面表現(xiàn)總體良好。無論是短期還是中期隨訪，多數(shù)研究未發(fā)現(xiàn)明顯嚴重不良反應，也未觀察到治療相關的腫瘤風險升高或免疫失控問題。
更重要的是，隨著臨床研究數(shù)量的增加，干細胞治療的安全邊界正在被不斷明確。規(guī)范的細胞制備流程、嚴格的質量控制，以及成熟的隨訪體系，使得這項治療在合規(guī)醫(yī)療機構中具備了較高的可控性。
可以說，安全性已經不再是阻礙干細胞治療肝硬化發(fā)展的主要障礙。未來隨著技術標準進一步統(tǒng)一，其安全性認知還將持續(xù)被強化。
六、未來展望
從當前研究趨勢來看，干細胞治療肝硬化的未來，正在多個方向同步推進。
一方面，治療方案正逐步走向規(guī)范化和標準化。不同研究之間的經驗正在被整合，為建立更統(tǒng)一、更可復制的臨床路徑打下基礎。
另一方面，聯(lián)合治療思路正在成為新的研究重點。干細胞并非單獨“作戰(zhàn)”，而是與抗病毒、抗纖維化、營養(yǎng)支持等治療方式形成協(xié)同，有望進一步放大治療效果。
同時，隨著對疾病分期和患者差異理解的加深，更精準的患者篩選正在提高治療成功率。未來，干細胞治療有望更有針對性地應用于最可能獲益的人群。
這些進展共同指向一個方向：干細胞治療肝硬化，正從“是否可行”，走向“如何用得更好”。
結語
對于肝硬化患者來說，干細胞治療帶來的，并不是空洞的承諾，而是一個正在被不斷驗證的可能性。
它或許無法一夜之間改變疾病結局，卻正在為越來越多患者爭取時間、改善狀態(tài)、拓寬選擇。正是在這種一點一滴的進展中，醫(yī)學不斷向前。
可以期待的是，隨著研究的深入和規(guī)范的完善，干細胞治療肝硬化的角色將愈發(fā)清晰，也愈發(fā)重要。
而對患者而言，最理想的狀態(tài)，是在專業(yè)醫(yī)生的指導下，把這份希望放在科學的位置上——不盲目追逐，但也不輕易放棄。
參考資料：
[1]https://openurl.ebsco.com/EPDB%3Agcd%3A1%3A4439009/detailv2?sid=ebsco%3Aplink%3Ascholar&id=ebsco%3Agcd%3A175245205&crl=c&link_origin=scholar.google.com.hk
[2]https://ojs.bbwpublisher.com/index.php/OTD/article/view/8427
[3]Wang YH, Xie YB, Zhang ZY, Pan YF, Wang FS. [Clinical research progress of stem cell therapy for decompensated cirrhosis and liver failure]. Zhonghua Gan Zang Bing Za Zhi. 2025 Feb 20;33(2):103-107. Chinese. doi: 10.3760/cma.j.cn501113-20250210-00052. PMID: 40044426.
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