腦癱是一種多發(fā)于胎兒期或嬰幼兒早期、由腦部損傷引起的非進展性障礙。它不僅影響孩子的運動和神經(jīng)發(fā)育，還給整個家庭帶來了沉重的生活和心理負擔。盡管傳統(tǒng)治療方法不斷發(fā)展，但在改善核心癥狀方面，仍有不少難以逾越的障礙。

近幾年，干細胞療法逐漸走入人們的視野，也被越來越多研究者和家長寄予厚望。這項看似充滿希望的技術(shù)，究竟發(fā)展到了哪一步？它是否真的有效？采用的又是哪類干細胞？帶著這些問題，我們試圖全面梳理和還原干細胞治療腦癱的現(xiàn)狀與未來。

干細胞治療腦癱：技術(shù)成熟嗎？療效如何？都有哪些技術(shù)類型？

一、技術(shù)成熟度：臨床研究階段，尚未達到全面應用

干細胞能用來治腦癱，核心就在于干細胞有倆本事：能不斷自我更新，還能變成多種功能細胞。治療的時候，它通過替換受損細胞、調(diào)節(jié)免疫反應、提供營養(yǎng)支持，還有激活大腦自身的修復能力這四個辦法，幫受損的腦組織慢慢修復。從現(xiàn)在的臨床情況來看，這技術(shù)確實挺有潛力，但離真正成熟能用還有段路要走。

在研究成果上，國內(nèi)外都有不少好消息。國內(nèi)這邊，2005年北京海軍總醫(yī)院就做了全球第一例神經(jīng)干細胞腦內(nèi)移植，治的是缺血缺氧引起的腦癱，之后相關(guān)研究就一直沒停過。2017年啟動的 “0411大連行動”，是國家衛(wèi)健委首批備案的臨床研究項目，到現(xiàn)在已經(jīng)治了上千個孩子，超過80%的孩子在運動、認知這些方面都有明顯好轉(zhuǎn)。?

國外也有不少研究證實這辦法可行。比如波蘭、美國、澳大利亞這些國家的研究都發(fā)現(xiàn)，用臍帶血、間充質(zhì)干細胞或者神經(jīng)干細胞治療后，孩子的運動協(xié)調(diào)性變好了，自己能照顧自己了，連睡眠質(zhì)量都提高了。?

根據(jù)2023年的一篇綜述，全球已經(jīng)有2400多個腦癱孩子參加過干細胞治療的臨床試驗。但直到現(xiàn)在，還沒有哪個國家正式批準把干細胞療法當成腦癱的常規(guī)治療手段。這背后有幾個繞不開的難題：?

1. 倫理方面，給孩子做研究，倫理上要考慮的問題特別多，所以每次研究的樣本量都不大。?
2. 技術(shù)上也有瓶頸，干細胞從哪來、怎么制備才標準，移植后能不能存活、會不會分化成需要的細胞，這些問題還沒徹底搞明白。?
3. 而且治療費不便宜，一次就要10到30萬，普通家庭根本承擔不起，這也讓好多人用不上這項技術(shù)。?

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二、干細胞治療腦癱：療效究竟如何？

評估干細胞治療腦癱的療效，需從多個維度考量。

2.1 運動功能改善方面

在運動功能改善方面，眾多臨床案例表明，干細胞治療能顯著提升患者的肢體運動能力。例如：

2012年，國外研究團隊在期刊《Case Reports in Transplantation》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體干細胞移植治療腦癱的潛力》的臨床研究成果。

治療后觀察到：在干預后的六個月內(nèi)，我們注意到患者能夠獨立行走，盡管存在輕微的外翻畸形。隨著時間推移，患者的運動功能持續(xù)進步，現(xiàn)在她已經(jīng)能夠握住具有抓握力的物品，如蠟筆或鉛筆，并開始嘗試繪制水平和垂直線條以及簡單的圖形。這一進展表明她的肌肉控制能力程度有了顯著提升。

起初，患者需要他人幫助進食，而現(xiàn)在她已經(jīng)能夠自主地將食物送入口中。根據(jù)GMFCS-E&R分級標準，她的運動能力從III級提升到了I級。

詳情請瀏覽：干細胞療法能恢復腦癱患者運動功能嗎？327例患者告訴你答案

2.2 認真功能方面的改善

2020年，韓國首爾細胞治療研究所在期刊《Journal of Case Reports: Open Access》上發(fā)表了一篇關(guān)于《人臍帶同種異體間充質(zhì)干細胞治療腦癱》的臨床研究。

患者一：患者1是一名5歲男孩，體重15公斤，身高98厘米。18個月大時，呼叫響應、眼神接觸和注意力明顯落后于同齡兒童。18 個月大時，他在大學醫(yī)院兒科精神病學部被診斷出患有腦癱。

2019年11月22日至2020年1月8日共進行6次UC-MSC靜脈注射。病例1患者在UC-MSC移植前無法進行社交，眼神接觸時沒有眼神接觸，對父母沒有感情。

治療后，通過與同齡人交往，社交能力增強，身體能力和情緒反應得到改善。

患者的表達性語言增加，言語和非言語交流能力得到改善，患者能夠像同齡兒童一樣積極表現(xiàn)。（見圖1）。

患者二：患者2是一名6歲男孩，體重17公斤，身高120厘米。2歲時，患者無法掌握語言，認知能力與同齡人相比較差。他經(jīng)常尖叫，失控。

2019年9月19日至2019年11月28日共進行4次UC-MSCs 1×106/kg靜脈注射。

治療后，人際交往、情緒反應、身體反應明顯改善，患者能夠模仿他人唱歌等。患者眼神交流改善，能夠與他人順暢交流，言語和非言語交流能力提高，表達性語言增強（見圖2）。

由于與朋友的人際關(guān)系改善，患者現(xiàn)在就讀于普通小學。根據(jù)自閉癥譜系商數(shù)測試結(jié)果，隨著自閉癥癥狀的明顯改善，分數(shù)迅速下降并保持在一定水平。

綜上所述，人臍帶同種異體間充質(zhì)干細胞療法對腦癱患者的語言發(fā)展和社會適應能力具有顯著的積極影響。研究中的兩名患者在接受多次UC-MSC靜脈注射后，不僅在表達性語言方面有了明顯的進步，能夠更有效地進行言語和非言語交流，而且在社交技能上也表現(xiàn)出顯著改善，如增強的眼神交流、與同齡人的互動以及情緒反應的提升。特別值得注意的是，其中一名患者由于人際關(guān)系的改善，成功進入了普通小學就讀，這表明其社會適應能力得到了大幅提升。

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2.3 患者癥狀緩解狀況

2017年，中國武警總醫(yī)院在期刊《武警醫(yī)學》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患兒流涎癥療效觀察》的臨床研究成果。

本次研究共納入了25例輕度腦癱合并流涎癥患兒被隨機分入實驗組和對照組。實驗組每位患兒接受4次腰椎穿刺干細胞移植術(shù)，對照組不給予任何手術(shù)及藥物干預治療。

研究表明，臍帶間充質(zhì)干細胞移植顯著改善輕度腦癱患兒流涎癥，術(shù)后1個月實驗組唾液分泌頻率（SF）治愈率達61.54%、生活質(zhì)量評分（DQ）治愈率69.23%，均顯著優(yōu)于對照組，且有效率（顯著改善）全程維持在69.23%；

吞咽功能（W指標）在1-3個月治愈率/有效率均優(yōu)于對照組，6個月雖差異不顯著但仍優(yōu)于基線。

該療法為流涎癥腦癱患兒提供了安全有效的治療新選擇，驗證了干細胞干預在改善神經(jīng)功能缺陷中的潛力，為臨床推廣提供了初步證據(jù)支持。

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三、干細胞治療腦癱主流技術(shù)類型

3.1 常用干細胞類型

目前臨床應用的干細胞主要包括三類，各有優(yōu)劣：

類型	來源	優(yōu)勢	局限性
間充質(zhì)干細胞 (MSCs)	臍帶血、骨髓、脂肪組織	免疫原性低，無需配型；抗炎、促血管新生	分化神經(jīng)元能力有限
神經(jīng)干細胞 (NSCs)	胚胎、誘導多能干細胞（iPSC）	可直接分化為神經(jīng)元，修復神經(jīng)通路	倫理爭議；體外擴增難度大
臍帶血干細胞	新生兒臍帶血	易獲取，增殖能力強	單份臍帶血細胞數(shù)量有限

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3.2 干細胞移植治療腦癱技術(shù)類型

在干細胞用于腦癱治療的實踐中，不同的給藥方式對應著不同的治療目的和適應人群。下面是幾種目前較常見的途徑：

1. 靜脈輸注：這是臨床上最常用的一種方式，操作簡單，創(chuàng)傷也小。通過靜脈注射，干細胞可以隨著血液循環(huán)在體內(nèi)分布，適合用于需要系統(tǒng)性修復的情況，比如同時涉及多個部位的腦損傷或伴隨其他器官損害的患兒。

2. 鞘內(nèi)注射（從脊柱注入）：顧名思義，就是將干細胞注入脊髓周圍的蛛網(wǎng)膜下腔。這種方式的優(yōu)勢在于它能更有效地突破血腦屏障，把干細胞直接送到中樞神經(jīng)系統(tǒng)，對神經(jīng)系統(tǒng)類疾?。ū热缒X癱或脊髓損傷）更具針對性，也更容易提高局部濃度。

3. 腦內(nèi)定點注射：通過立體定位技術(shù)，醫(yī)生可以把干細胞直接打到腦部受損區(qū)域。這種方式精度高，屬于“直達核心”的方案，理論上能更直接地促進神經(jīng)細胞的再生與修復。缺點是過程相對復雜，對操作和設備要求較高。

4. 鼻腔給藥：鼻腔是一個特別的“捷徑”。通過鼻內(nèi)給藥，干細胞可借助嗅神經(jīng)通路進入大腦，中途繞開血腦屏障。既不用穿刺也沒太大創(chuàng)傷，孩子接受度更高，適合做長期療法或在其他治療方式基礎(chǔ)上的補充。

詳情請瀏覽：干細胞治療腦癱：不同輸注方式的療效對比，哪種方式效果更好？

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四、未來發(fā)展方向

雖然現(xiàn)在還面臨不少難題，但干細胞治療腦癱技術(shù)的未來還是挺讓人期待的。在研究這塊，不少國家已經(jīng)在準備開展多中心 Ⅲ 期臨床試驗了。通過這種大規(guī)模、長時間的跟蹤研究，能收集到更扎實的安全性和有效性數(shù)據(jù)，讓大家對這項技術(shù)更有信心。?

政策方面也有好消息，各國監(jiān)管機構(gòu)專門為干細胞療法開辟了綠色通道。在把好質(zhì)量關(guān)的前提下，簡化了審批流程，就是想讓這項技術(shù)能更快地從實驗室走到臨床，真正幫到患者。?

技術(shù)研發(fā)上，科研人員也沒閑著。他們一直在琢磨怎么優(yōu)化干細胞的制備工藝，尋找更精準的移植方法和合適的劑量，還在研究怎么根據(jù)每個孩子的情況制定個性化治療方案。對干細胞到底是怎么起作用的研究也在不斷深入，這樣就能讓治療更有針對性，效果也更好。?

另外，現(xiàn)在基因編輯、人工智能這些新技術(shù)發(fā)展得很快，把它們和干細胞治療結(jié)合起來，說不定以后就能實現(xiàn)更精準、更有效的腦癱治療了。

結(jié)語

綜上所述，干細胞治療腦癱這項技術(shù)，現(xiàn)在雖然還沒完全成熟，但已經(jīng)能看出它有很大的發(fā)展?jié)摿Γ谂R床上也顯露出不少積極的苗頭。?

想想看，有那么多科研人員在實驗室里不斷鉆研，醫(yī)療機構(gòu)用心開展治療研究，監(jiān)管部門也在為規(guī)范發(fā)展保駕護航，再加上社會各界的關(guān)注和支持，大家一起使勁兒。隨著技術(shù)一點點完善，遇到的問題一個個解決，相信在不久的將來，這項技術(shù)一定能變成成熟又可靠的腦癱治療方法，給更多被病痛困擾的患者和家庭，帶去康復的希望和光亮。

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參考資料：

Purandare, Chaitanya, Shitole, D. G., Belle, Vaijayantee, Kedari, Aarti, Bora, Neeta, Joshi, Meghnad, Therapeutic Potential of Autologous Stem Cell Transplantation for Cerebral Palsy, Case Reports in Transplantation, 2012, 825289, 6 pages, 2012. https://doi.org/10.1155/2012/825289

Sang Yeon Lee, Hyunjun Ahn, Won-ju Jung, Jihye Ahn, Kye Ho Lee (2020) A Case Study on Autism Spectrum Disorder
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彭亞偉,王曉東,徐成娥,等.臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患兒流涎癥療效觀察[J].武警醫(yī)學,2017,28(05):478-482.DOI:10.14010/j.cnki.wjyx.2017.05.014.

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