腦癱是一種多發(fā)于胎兒期或嬰幼兒早期、由腦部損傷引起的非進(jìn)展性障礙。它不僅影響孩子的運(yùn)動(dòng)和神經(jīng)發(fā)育，還給整個(gè)家庭帶來(lái)了沉重的生活和心理負(fù)擔(dān)。盡管傳統(tǒng)治療方法不斷發(fā)展，但在改善核心癥狀方面，仍有不少難以逾越的障礙。

近幾年，干細(xì)胞療法逐漸走入人們的視野，也被越來(lái)越多研究者和家長(zhǎng)寄予厚望。這項(xiàng)看似充滿希望的技術(shù)，究竟發(fā)展到了哪一步？它是否真的有效？采用的又是哪類(lèi)干細(xì)胞？帶著這些問(wèn)題，我們?cè)噲D全面梳理和還原干細(xì)胞治療腦癱的現(xiàn)狀與未來(lái)。

干細(xì)胞治療腦癱：技術(shù)成熟嗎？療效如何？都有哪些技術(shù)類(lèi)型？

一、技術(shù)成熟度：臨床研究階段，尚未達(dá)到全面應(yīng)用

干細(xì)胞能用來(lái)治腦癱，核心就在于干細(xì)胞有倆本事：能不斷自我更新，還能變成多種功能細(xì)胞。治療的時(shí)候，它通過(guò)替換受損細(xì)胞、調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)、提供營(yíng)養(yǎng)支持，還有激活大腦自身的修復(fù)能力這四個(gè)辦法，幫受損的腦組織慢慢修復(fù)。從現(xiàn)在的臨床情況來(lái)看，這技術(shù)確實(shí)挺有潛力，但離真正成熟能用還有段路要走。

在研究成果上，國(guó)內(nèi)外都有不少好消息。國(guó)內(nèi)這邊，2005年北京海軍總醫(yī)院就做了全球第一例神經(jīng)干細(xì)胞腦內(nèi)移植，治的是缺血缺氧引起的腦癱，之后相關(guān)研究就一直沒(méi)停過(guò)。2017年啟動(dòng)的 “0411大連行動(dòng)”，是國(guó)家衛(wèi)健委首批備案的臨床研究項(xiàng)目，到現(xiàn)在已經(jīng)治了上千個(gè)孩子，超過(guò)80%的孩子在運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知這些方面都有明顯好轉(zhuǎn)。?

國(guó)外也有不少研究證實(shí)這辦法可行。比如波蘭、美國(guó)、澳大利亞這些國(guó)家的研究都發(fā)現(xiàn)，用臍帶血、間充質(zhì)干細(xì)胞或者神經(jīng)干細(xì)胞治療后，孩子的運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)性變好了，自己能照顧自己了，連睡眠質(zhì)量都提高了。?

根據(jù)2023年的一篇綜述，全球已經(jīng)有2400多個(gè)腦癱孩子參加過(guò)干細(xì)胞治療的臨床試驗(yàn)。但直到現(xiàn)在，還沒(méi)有哪個(gè)國(guó)家正式批準(zhǔn)把干細(xì)胞療法當(dāng)成腦癱的常規(guī)治療手段。這背后有幾個(gè)繞不開(kāi)的難題：?

1. 倫理方面，給孩子做研究，倫理上要考慮的問(wèn)題特別多，所以每次研究的樣本量都不大。?
2. 技術(shù)上也有瓶頸，干細(xì)胞從哪來(lái)、怎么制備才標(biāo)準(zhǔn)，移植后能不能存活、會(huì)不會(huì)分化成需要的細(xì)胞，這些問(wèn)題還沒(méi)徹底搞明白。?
3. 而且治療費(fèi)不便宜，一次就要10到30萬(wàn)，普通家庭根本承擔(dān)不起，這也讓好多人用不上這項(xiàng)技術(shù)。?

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二、干細(xì)胞治療腦癱：療效究竟如何？

評(píng)估干細(xì)胞治療腦癱的療效，需從多個(gè)維度考量。

2.1 運(yùn)動(dòng)功能改善方面

在運(yùn)動(dòng)功能改善方面，眾多臨床案例表明，干細(xì)胞治療能顯著提升患者的肢體運(yùn)動(dòng)能力。例如：

2012年，國(guó)外研究團(tuán)隊(duì)在期刊《Case Reports in Transplantation》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體干細(xì)胞移植治療腦癱的潛力》的臨床研究成果。

治療后觀察到：在干預(yù)后的六個(gè)月內(nèi)，我們注意到患者能夠獨(dú)立行走，盡管存在輕微的外翻畸形。隨著時(shí)間推移，患者的運(yùn)動(dòng)功能持續(xù)進(jìn)步，現(xiàn)在她已經(jīng)能夠握住具有抓握力的物品，如蠟筆或鉛筆，并開(kāi)始嘗試?yán)L制水平和垂直線條以及簡(jiǎn)單的圖形。這一進(jìn)展表明她的肌肉控制能力程度有了顯著提升。

起初，患者需要他人幫助進(jìn)食，而現(xiàn)在她已經(jīng)能夠自主地將食物送入口中。根據(jù)GMFCS-E&R分級(jí)標(biāo)準(zhǔn)，她的運(yùn)動(dòng)能力從III級(jí)提升到了I級(jí)。

詳情請(qǐng)瀏覽：干細(xì)胞療法能恢復(fù)腦癱患者運(yùn)動(dòng)功能嗎？327例患者告訴你答案

2.2 認(rèn)真功能方面的改善

2020年，韓國(guó)首爾細(xì)胞治療研究所在期刊《Journal of Case Reports: Open Access》上發(fā)表了一篇關(guān)于《人臍帶同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱》的臨床研究。

患者一：患者1是一名5歲男孩，體重15公斤，身高98厘米。18個(gè)月大時(shí)，呼叫響應(yīng)、眼神接觸和注意力明顯落后于同齡兒童。18 個(gè)月大時(shí)，他在大學(xué)醫(yī)院兒科精神病學(xué)部被診斷出患有腦癱。

2019年11月22日至2020年1月8日共進(jìn)行6次UC-MSC靜脈注射。病例1患者在UC-MSC移植前無(wú)法進(jìn)行社交，眼神接觸時(shí)沒(méi)有眼神接觸，對(duì)父母沒(méi)有感情。

治療后，通過(guò)與同齡人交往，社交能力增強(qiáng)，身體能力和情緒反應(yīng)得到改善。

患者的表達(dá)性語(yǔ)言增加，言語(yǔ)和非言語(yǔ)交流能力得到改善，患者能夠像同齡兒童一樣積極表現(xiàn)。（見(jiàn)圖1）。

患者二：患者2是一名6歲男孩，體重17公斤，身高120厘米。2歲時(shí)，患者無(wú)法掌握語(yǔ)言，認(rèn)知能力與同齡人相比較差。他經(jīng)常尖叫，失控。

2019年9月19日至2019年11月28日共進(jìn)行4次UC-MSCs 1×106/kg靜脈注射。

治療后，人際交往、情緒反應(yīng)、身體反應(yīng)明顯改善，患者能夠模仿他人唱歌等。患者眼神交流改善，能夠與他人順暢交流，言語(yǔ)和非言語(yǔ)交流能力提高，表達(dá)性語(yǔ)言增強(qiáng)（見(jiàn)圖2）。

由于與朋友的人際關(guān)系改善，患者現(xiàn)在就讀于普通小學(xué)。根據(jù)自閉癥譜系商數(shù)測(cè)試結(jié)果，隨著自閉癥癥狀的明顯改善，分?jǐn)?shù)迅速下降并保持在一定水平。

綜上所述，人臍帶同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞療法對(duì)腦癱患者的語(yǔ)言發(fā)展和社會(huì)適應(yīng)能力具有顯著的積極影響。研究中的兩名患者在接受多次UC-MSC靜脈注射后，不僅在表達(dá)性語(yǔ)言方面有了明顯的進(jìn)步，能夠更有效地進(jìn)行言語(yǔ)和非言語(yǔ)交流，而且在社交技能上也表現(xiàn)出顯著改善，如增強(qiáng)的眼神交流、與同齡人的互動(dòng)以及情緒反應(yīng)的提升。特別值得注意的是，其中一名患者由于人際關(guān)系的改善，成功進(jìn)入了普通小學(xué)就讀，這表明其社會(huì)適應(yīng)能力得到了大幅提升。

詳情請(qǐng)瀏覽：腦癱認(rèn)知功能能夠恢復(fù)嗎？干細(xì)胞療法給出突破性答案

2.3 患者癥狀緩解狀況

2017年，中國(guó)武警總醫(yī)院在期刊《武警醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱患兒流涎癥療效觀察》的臨床研究成果。

本次研究共納入了25例輕度腦癱合并流涎癥患兒被隨機(jī)分入實(shí)驗(yàn)組和對(duì)照組。實(shí)驗(yàn)組每位患兒接受4次腰椎穿刺干細(xì)胞移植術(shù)，對(duì)照組不給予任何手術(shù)及藥物干預(yù)治療。

研究表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植顯著改善輕度腦癱患兒流涎癥，術(shù)后1個(gè)月實(shí)驗(yàn)組唾液分泌頻率（SF）治愈率達(dá)61.54%、生活質(zhì)量評(píng)分（DQ）治愈率69.23%，均顯著優(yōu)于對(duì)照組，且有效率（顯著改善）全程維持在69.23%；

吞咽功能（W指標(biāo)）在1-3個(gè)月治愈率/有效率均優(yōu)于對(duì)照組，6個(gè)月雖差異不顯著但仍?xún)?yōu)于基線。

該療法為流涎癥腦癱患兒提供了安全有效的治療新選擇，驗(yàn)證了干細(xì)胞干預(yù)在改善神經(jīng)功能缺陷中的潛力，為臨床推廣提供了初步證據(jù)支持。

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三、干細(xì)胞治療腦癱主流技術(shù)類(lèi)型

3.1 常用干細(xì)胞類(lèi)型

目前臨床應(yīng)用的干細(xì)胞主要包括三類(lèi)，各有優(yōu)劣：

類(lèi)型	來(lái)源	優(yōu)勢(shì)	局限性
間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSCs)	臍帶血、骨髓、脂肪組織	免疫原性低，無(wú)需配型；抗炎、促血管新生	分化神經(jīng)元能力有限
神經(jīng)干細(xì)胞 (NSCs)	胚胎、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）	可直接分化為神經(jīng)元，修復(fù)神經(jīng)通路	倫理爭(zhēng)議；體外擴(kuò)增難度大
臍帶血干細(xì)胞	新生兒臍帶血	易獲取，增殖能力強(qiáng)	單份臍帶血細(xì)胞數(shù)量有限

詳情請(qǐng)瀏覽：腦癱治療選間充質(zhì)還是神經(jīng)干細(xì)胞？機(jī)制、療效和安全性的全面對(duì)比

3.2 干細(xì)胞移植治療腦癱技術(shù)類(lèi)型

在干細(xì)胞用于腦癱治療的實(shí)踐中，不同的給藥方式對(duì)應(yīng)著不同的治療目的和適應(yīng)人群。下面是幾種目前較常見(jiàn)的途徑：

1. 靜脈輸注：這是臨床上最常用的一種方式，操作簡(jiǎn)單，創(chuàng)傷也小。通過(guò)靜脈注射，干細(xì)胞可以隨著血液循環(huán)在體內(nèi)分布，適合用于需要系統(tǒng)性修復(fù)的情況，比如同時(shí)涉及多個(gè)部位的腦損傷或伴隨其他器官損害的患兒。

2. 鞘內(nèi)注射（從脊柱注入）：顧名思義，就是將干細(xì)胞注入脊髓周?chē)闹刖W(wǎng)膜下腔。這種方式的優(yōu)勢(shì)在于它能更有效地突破血腦屏障，把干細(xì)胞直接送到中樞神經(jīng)系統(tǒng)，對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)類(lèi)疾?。ū热缒X癱或脊髓損傷）更具針對(duì)性，也更容易提高局部濃度。

3. 腦內(nèi)定點(diǎn)注射：通過(guò)立體定位技術(shù)，醫(yī)生可以把干細(xì)胞直接打到腦部受損區(qū)域。這種方式精度高，屬于“直達(dá)核心”的方案，理論上能更直接地促進(jìn)神經(jīng)細(xì)胞的再生與修復(fù)。缺點(diǎn)是過(guò)程相對(duì)復(fù)雜，對(duì)操作和設(shè)備要求較高。

4. 鼻腔給藥：鼻腔是一個(gè)特別的“捷徑”。通過(guò)鼻內(nèi)給藥，干細(xì)胞可借助嗅神經(jīng)通路進(jìn)入大腦，中途繞開(kāi)血腦屏障。既不用穿刺也沒(méi)太大創(chuàng)傷，孩子接受度更高，適合做長(zhǎng)期療法或在其他治療方式基礎(chǔ)上的補(bǔ)充。

詳情請(qǐng)瀏覽：干細(xì)胞治療腦癱：不同輸注方式的療效對(duì)比，哪種方式效果更好？

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四、未來(lái)發(fā)展方向

雖然現(xiàn)在還面臨不少難題，但干細(xì)胞治療腦癱技術(shù)的未來(lái)還是挺讓人期待的。在研究這塊，不少?lài)?guó)家已經(jīng)在準(zhǔn)備開(kāi)展多中心 Ⅲ 期臨床試驗(yàn)了。通過(guò)這種大規(guī)模、長(zhǎng)時(shí)間的跟蹤研究，能收集到更扎實(shí)的安全性和有效性數(shù)據(jù)，讓大家對(duì)這項(xiàng)技術(shù)更有信心。?

政策方面也有好消息，各國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)專(zhuān)門(mén)為干細(xì)胞療法開(kāi)辟了綠色通道。在把好質(zhì)量關(guān)的前提下，簡(jiǎn)化了審批流程，就是想讓這項(xiàng)技術(shù)能更快地從實(shí)驗(yàn)室走到臨床，真正幫到患者。?

技術(shù)研發(fā)上，科研人員也沒(méi)閑著。他們一直在琢磨怎么優(yōu)化干細(xì)胞的制備工藝，尋找更精準(zhǔn)的移植方法和合適的劑量，還在研究怎么根據(jù)每個(gè)孩子的情況制定個(gè)性化治療方案。對(duì)干細(xì)胞到底是怎么起作用的研究也在不斷深入，這樣就能讓治療更有針對(duì)性，效果也更好。?

另外，現(xiàn)在基因編輯、人工智能這些新技術(shù)發(fā)展得很快，把它們和干細(xì)胞治療結(jié)合起來(lái)，說(shuō)不定以后就能實(shí)現(xiàn)更精準(zhǔn)、更有效的腦癱治療了。

結(jié)語(yǔ)

綜上所述，干細(xì)胞治療腦癱這項(xiàng)技術(shù)，現(xiàn)在雖然還沒(méi)完全成熟，但已經(jīng)能看出它有很大的發(fā)展?jié)摿Γ谂R床上也顯露出不少積極的苗頭。?

想想看，有那么多科研人員在實(shí)驗(yàn)室里不斷鉆研，醫(yī)療機(jī)構(gòu)用心開(kāi)展治療研究，監(jiān)管部門(mén)也在為規(guī)范發(fā)展保駕護(hù)航，再加上社會(huì)各界的關(guān)注和支持，大家一起使勁兒。隨著技術(shù)一點(diǎn)點(diǎn)完善，遇到的問(wèn)題一個(gè)個(gè)解決，相信在不久的將來(lái)，這項(xiàng)技術(shù)一定能變成成熟又可靠的腦癱治療方法，給更多被病痛困擾的患者和家庭，帶去康復(fù)的希望和光亮。

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參考資料：

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Sang Yeon Lee, Hyunjun Ahn, Won-ju Jung, Jihye Ahn, Kye Ho Lee (2020) A Case Study on Autism Spectrum Disorder
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彭亞偉,王曉東,徐成娥,等.臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱患兒流涎癥療效觀察[J].武警醫(yī)學(xué),2017,28(05):478-482.DOI:10.14010/j.cnki.wjyx.2017.05.014.

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