近年來，干細胞治療腦癱（Cerebral Palsy, CP）在技術(shù)路徑優(yōu)化、臨床試驗突破及創(chuàng)新遞送方式等方面取得了顯著進展。2025年，隨著多項關(guān)鍵研究結(jié)果的發(fā)布和新型技術(shù)的應(yīng)用，干細胞治療正逐步從實驗室走向臨床實踐，為全球數(shù)百萬腦癱患者帶來新希望。

本文基于全球多項最新的臨床研究，系統(tǒng)梳理2025年1月至8月干細胞治療腦癱的最新臨床進展有哪些，為患者呈現(xiàn)從實驗室到病床的完整創(chuàng)新突破。

最新指南｜2025年干細胞治療腦癱的全球臨床進展（1-8月）

2025年1-8月干細胞治療腦癱臨床進展匯總

2025年2月干細胞治療腦癱臨床進展

2月13日，《Monash Health》雜志上發(fā)表了一篇名為《自體干細胞輸注用于治療腦癱》的臨床研究結(jié)果。^[1]

本次研究納入了29項相關(guān)研究。臨床研究顯示，干細胞治療對腦癱在療效上有希望但并非定論。

多數(shù)試驗表明，經(jīng)過合理給藥（尤其是足夠劑量的臍帶血或特定類型的間充質(zhì)/多能干細胞）后，部分兒童的粗大運動功能（GMFM 等量表）和腦連接性出現(xiàn)可測量的改善，長期隨訪也有個別病例表現(xiàn)出持續(xù)受益。總體上，不同細胞來源、劑量和給藥途徑造成結(jié)果差異較大，療效受試驗設(shè)計影響明顯。

安全性方面報道普遍令人安心，大多數(shù)研究未見與輸注直接相關(guān)的嚴重不良事件，輕微或短暫的不良反應(yīng)較常見。

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2025年3月干細胞治療腦癱臨床進展

3月4日，巴基斯坦化學(xué)與生物技術(shù)中心牽頭在《Biological Times》雜志上發(fā)表了一篇名為《腦癱治療中的生物技術(shù):探索干細胞療法和通過納米顆粒遞送藥物》的研究成果。^[2]

研究表示，臨床上，接受干細胞治療的腦癱兒童常被報告在認知、粗大與精細運動、流涎控制、情緒穩(wěn)定和語言等方面有不同程度的改善。

注入體內(nèi)后，移植細胞會向損傷區(qū)域“聚集”，通過多種途徑幫忙修復(fù)：它們既能抑制更多神經(jīng)元死亡、促進受損組織修復(fù)，也通過旁分泌釋放營養(yǎng)因子、促進神經(jīng)新生和突觸可塑性來改善功能。

對于以腦室周圍白質(zhì)受損為主的病變（少突膠質(zhì)細胞、軸突和小膠質(zhì)細胞受累），干細胞還能幫助重建髓鞘、調(diào)節(jié)炎癥反應(yīng)并促進血管生成，從而支持長期恢復(fù)。

由于嬰幼兒期神經(jīng)可塑性更強，越小的孩子往往越容易受益。常見的不良反應(yīng)多為短暫的發(fā)熱、惡心、嘔吐、注射部位疼痛或張力下降，總體安全性較好，但療效會受細胞來源、劑量、給藥途徑和治療時機等多種因素影響，還需更多研究來確定最優(yōu)方案。

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2025年4月干細胞治療腦癱臨床進展

4月10日，值“我國首批備案干細胞治療小兒腦癱臨床研究項目”啟動8周年暨“0411大連行動——小兒腦癱公益行”開展6周年之際，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院干細胞臨床研究機構(gòu)迎來了一位特殊的“老朋友”——13歲的腦癱患兒毛毛（化名）。這位從6歲起接受干細胞治療的孩子，從曾經(jīng)的無法站立到如今獨立行走，直至今年將升入初中。^[3]

治療歷程：2017年入組時，6歲的毛毛因腦癱無法站立，通過3次神經(jīng)干細胞移植（間隔1個月）及康復(fù)訓(xùn)練，逐步恢復(fù)行走能力。2025年，13歲的毛毛即將升入初中，這標志著干細胞治療為他帶來了全新的生活希望。

數(shù)據(jù)見證：治療24個月后，毛毛的GMFM-88評分從基線的32分提升至68分，ADL評分從45分增至82分，睡眠質(zhì)量顯著改善。

在周年紀念活動現(xiàn)場，劉晶教授與毛毛親切互動?！白罱呗愤€順利嗎？在學(xué)校適應(yīng)得如何？”劉晶教授關(guān)切地詢問。毛毛現(xiàn)場展示了自己書寫的《靜夜思》，并分享了學(xué)習(xí)生活的點滴。

劉晶教授向毛毛贈送AR地球儀，寓意“從不會走到走得穩(wěn)，從大連走向世界”。毛毛的父母感慨：“干細胞治療不僅給了孩子雙腿，更給了他擁抱世界的勇氣?！?/p>

4月11日，澳大利亞腦癱聯(lián)盟研究所在國際期刊《PEDIATRICS》上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱兒童臍帶血治療：個體參與者數(shù)據(jù)薈萃分析》的研究成果。^[4]

本次研究共納入了11項研究共獲取498份受試者數(shù)據(jù)記錄。分別對170名接受臍血治療的受試者和171名對照受試者的主要分析。臨床研究顯示以下關(guān)鍵結(jié)論：

1.總體療效：UCB治療在6個月和12個月隨訪中顯著改善運動功能，但1個月和3個月無明顯效果。敏感性分析（排除偏倚研究）顯示結(jié)果穩(wěn)定，異質(zhì)性僅在短期隨訪中顯著。（圖1）

2.劑量越高效果越顯著：3個月和12個月時，總核細胞（TNC）計數(shù)≥50×10?/kg的治療組效果更佳。低劑量（<50×10?/kg）效果接近不明顯，提示需明確最低有效劑量。（圖2）

3.CP嚴重程度差異：輕度患者（GMFCS I-III）在3、6、12個月均獲益更明顯，調(diào)整基線年齡后差異仍顯著。重度患者（GMFCS IV-V）對任何劑量均無顯著反應(yīng)，提示治療需分層管理。（圖3）

4.年齡越小療效越強：6個月和12個月隨訪中，年輕患者對UCB更敏感。

5.安全性：UCB治療安全，僅1例嚴重不良事件（冷凍保護劑反應(yīng)），其他不良事件（如過敏反應(yīng)）輕微且非UCB直接相關(guān)。

綜上所述，UCB治療對CP的長期療效顯著，且安全性良好，但需根據(jù)嚴重程度、年齡、劑量制定個體化方案。

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2025年5月干細胞治療腦癱臨床進展

5月12日，行業(yè)期刊《Cells》上發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)基質(zhì)細胞治療腦癱的臨床證據(jù)：范圍審查及對粗大運動療效的薈萃分析》的研究成果。^[5]

本次研究共納入30份已發(fā)表的報告和10份已注冊的試驗，涉及1292名接受間充質(zhì)干細胞治療的CP患者。

1.核心發(fā)現(xiàn)：治療后 3-12 個月顯著改善運動功能

短期療效不明顯：治療1個月后，患者粗大運動功能評分（GMFM）無顯著變化。

長期效果顯著：治療3個月后，GMFM評分開始顯著提升；6個月和12個月后，改善效果持續(xù)（評分提升幅度達0.97-1.05），效果達到 “較大” 水平。不過，不同研究間的效果差異較大（異質(zhì)性指數(shù) I2 達 64%-90%） 。（見圖5）

2.亞組分析：多種因素不影響療效

給藥方案：無論是單次還是多次注射，MSC 治療效果無顯著差異。

注射途徑：靜脈注射和鞘內(nèi)注射（腰椎注射）在改善運動功能上效果相似。

細胞來源：骨髓和臍帶組織提取的 MSC，治療3個月后的效果無明顯區(qū)別。

3.安全性：總體安全，副作用輕微可控

不良反應(yīng)：靜脈注射可能引發(fā)發(fā)熱、腹瀉等短期反應(yīng)；鞘內(nèi)注射可能導(dǎo)致頭痛、嘔吐等癥狀，多與腦脊液壓力變化有關(guān)。所有副作用均在數(shù)天內(nèi)消退。

嚴重風(fēng)險：未出現(xiàn)嚴重不良事件。

5月20日，云南中醫(yī)藥大學(xué)在期刊《中醫(yī)康復(fù)》上發(fā)表了一篇關(guān)于《骨髓間充質(zhì)干細胞外泌體在推拿治療腦癱中的作用》的研究成果。^[6]

研究表明，中醫(yī)理論認為腦癱與腎精不足、腦髓空虛密切相關(guān)，推拿治療通過作用于督脈、膀胱經(jīng)等經(jīng)絡(luò)，實現(xiàn)調(diào)補腎氣、填補腎精、溝通腎腦，從而充養(yǎng)腦髓、改善功能?，F(xiàn)代研究發(fā)現(xiàn)，骨髓間充質(zhì)干細胞外泌體（BMSCs-exo）在腦癱治療中具有廣闊前景，其作用機制與“腎精”的生物學(xué)功能高度契合，可能為“腎腦相濟”理論提供科學(xué)解釋。

推拿治療腦癱的機制是多通路、多水平的復(fù)雜網(wǎng)絡(luò)調(diào)控：

1. 物理刺激→化學(xué)信號轉(zhuǎn)化：推拿手法通過局部穴區(qū)刺激，激活神經(jīng)感受器，釋放化學(xué)物質(zhì)（如細胞因子、生長因子），實現(xiàn)物理信息向化學(xué)信息的轉(zhuǎn)換；
2. 外泌體介導(dǎo)效應(yīng)：穴區(qū)外泌體攜帶化學(xué)信號，調(diào)控BMSCs-exo的釋放與分子表達，進而通過外泌體中關(guān)鍵分子（如miRNA、蛋白質(zhì)）發(fā)揮神經(jīng)保護與修復(fù)作用；
3. 腎腦理論驗證：從BMSCs-exo角度切入，可揭示推拿對“腎主骨生髓、通于腦”理論的生物學(xué)基礎(chǔ)，為中醫(yī)推拿治療腦癱及神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供現(xiàn)代科學(xué)依據(jù)，填補外泌體機制研究的空白。

該研究將傳統(tǒng)中醫(yī)“腎腦相濟”理論與干細胞外泌體技術(shù)結(jié)合，為腦癱治療開辟了中西醫(yī)協(xié)同創(chuàng)新路徑，推動再生醫(yī)學(xué)與中醫(yī)理論的深度融合。

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2025年6月干細胞治療腦癱臨床進展

6月2日，伊朗德黑蘭科研人員在國際期刊《神經(jīng)修復(fù)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《反復(fù)鞘內(nèi)注射自體骨髓間充質(zhì)干細胞治療痙攣性腦癱：單組安全性和初步療效臨床試驗》的臨床研究結(jié)果。^[7]

本研究對16名2至12歲痙攣型腦性癱瘓（CP）患兒進行了一項前瞻性、單組、開放標簽的I期臨床試驗?；颊呓邮?次鞘內(nèi)MSC注射，每次間隔一個月。研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)：

1.運動功能改善（GMFCS分級）：

12個月隨訪中，50%（8/16）患者GMFCS分級提升。

具體而言，GMFCS II 級患者比例從6.2%上升至18.75%，III 級患者比例從12.5%上升至18.75%。GMFCS V級患者比例從62.5%下降至43.75%。總體比例變化具有統(tǒng)計學(xué)意義，表明參與者的運動功能得到了顯著改善。所有IV級和III級患者以及30%的V級患者的GMFCS分級均有所改善。（見圖6）

2.粗大運動功能（GMFM-88評分）：

12個月后總分顯著提高，各領(lǐng)域均改善。平均從47.01±21.45提高至54.69±22.62。

具體來說，躺著從70.47提升到81.37；坐著從56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分別提升7.6%、6.7%、3.8%。這些結(jié)果表明，干預(yù)后運動能力有統(tǒng)計學(xué)上顯著的提高。（見圖7）

3.平衡與痙攣控制（BBS&MAS）

治療后12個月，BBS評分從平均值6.75提高至9.88，表明參與者的平衡能力和穩(wěn)定性得到了增強。通過MAS評估，肌肉痙攣明顯減少，平均評分從2.25降至1.62，表明肌肉緊張度降低，運動控制改善。（見圖8）

4.功能獨立性（FIM/FAM）

使用FIM/FAM評估功能獨立性。運動分量表得分從38.63提高至47.44，提示運動獨立性有所提高。認知分量表得分也顯著提高，從57.06提高至70.88，提示干細胞治療后認知功能有所改善。（見圖8）

綜上所述，這些結(jié)果表明，MSC療法可改善功能結(jié)局和生活質(zhì)量，并且反復(fù)鞘內(nèi)注射自體MSC是安全的，能夠顯著改善痙攣型腦性癱瘓患兒的運動功能、平衡能力和痙攣狀態(tài)。

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2025年7月干細胞治療腦癱臨床進展

7月3日，澳大利亞科研人員在《JAMA網(wǎng)絡(luò)公開賽》上發(fā)表了一項名為《接受自體臍帶血細胞治療的極早產(chǎn)兒的早期神經(jīng)發(fā)育：非隨機臨床試驗的二次分析》的研究成果。

本次研究納入了23名接受自體臍帶血細胞治療的嬰兒，并與93名未接受自體臍帶血細胞治療的嬰兒進行了二次分析。

研究把23名接受UCBC治療的極早產(chǎn)兒與同期93名未接受治療的極早產(chǎn)兒進行了比較。UCBC 組的中位輸注劑量為 42.3×10^6 細胞/千克。

值得一提的是，UCBC組在隨訪到校齡相當(dāng)?shù)?2–54周時，沒有一例被評估為“腦癱高風(fēng)險”，而同期隊列中87名被評估的嬰兒有6名（6.8%）被評為高風(fēng)險。

研究表示，自體臍帶血細胞治療的極早產(chǎn)兒，可能能夠大大減少極早產(chǎn)兒患上腦癱的風(fēng)險。

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2025年干細胞治療腦癱進展總結(jié)

綜上所述，2025年的示范研究表明，干細胞腦癱在運動功能、認知能力及生活質(zhì)量提升方面表現(xiàn)出顯著治療，且安全性良好。是干細胞移植、喉帶血治療，還是鞘內(nèi)注射間充質(zhì)干細胞，均證實了其長期改善潛力，尤其在早期干預(yù)和輕中度患者中效果更佳。此外，干細胞外泌體與中醫(yī)理論的結(jié)合為傳統(tǒng)治療提供了科學(xué)依據(jù)，推動了中西醫(yī)良好創(chuàng)新。

這一系列成果不僅為腦癱患者帶來了新的康復(fù)希望，也為神經(jīng)系統(tǒng)疾病的再生醫(yī)學(xué)研究提供了重要方向，進而干細胞治療逐步從實驗走向臨床規(guī)范化應(yīng)用，進而產(chǎn)生社會價值和醫(yī)學(xué)意義。

挑戰(zhàn)與未來方向

現(xiàn)有研究存在較大差異，不同的干細胞類型、劑量和給藥方式讓結(jié)果難以直接比較，同時長期安全性仍需關(guān)注，特別是潛在的致瘤風(fēng)險和免疫排斥問題。

未來的發(fā)展趨勢包括精準治療，通過基因編輯優(yōu)化干細胞功能，實現(xiàn)針對不同腦損傷機制的定制化療法；以及聯(lián)合方案，將干細胞與康復(fù)訓(xùn)練、神經(jīng)電刺激或其他療法結(jié)合，提升功能恢復(fù)效果。

政策方面，中、美、歐等國家正推動監(jiān)管標準統(tǒng)一，預(yù)計到 2030 年前，更多干細胞療法有望獲得批準并進入臨床應(yīng)用。

相關(guān)閱讀：腦癱治療選間充質(zhì)還是神經(jīng)干細胞？機制、療效和安全性的全面對比

結(jié)語

2025年，干細胞治療腦癱的臨床成果標志著醫(yī)學(xué)從“替代治療”向“疾病修正”的范式轉(zhuǎn)變。隨著技術(shù)優(yōu)化、政策完善與全球協(xié)作，這一創(chuàng)新療法將為數(shù)百萬腦癱患者及其家庭帶來“功能重建”的希望，真正實現(xiàn)“從癱瘓到行走”的生命奇跡。

參考資料：

[1]https://repository.monashhealth.org/monashhealthjspui/bitstream/1/53223/1/Autologous%20cord%20blood%20infusion%20for%20cerebral%20palsy%20-%20Evidence%20report%20-%2020250212%20_watermark.pdf

[2]Batool A, B Sadia, I Azam, A Zafar, M Asif & S Tahir. Biotechnology in Cerebral Palsy Treatment: Exploring Stem Cell Therapy,and Drug Delivery Through Nanoparticles. Biological Times. 2025. March 4(3): 14-15.

[3]https://www.sohu.com/a/887410630_120088173

[4]Megan Finch-Edmondson, Madison C. B. Paton, Annabel Webb, Mahmoud Reza Ashrafi, Remy K. Blatch-Williams, Charles S. Cox, Kylie Crompton, Alexandra R. Griffin, MinYoung Kim, Steven Kosmach, Joanne Kurtzberg, Masoumeh Nouri, Mi Ri Suh, Jessica Sun, Morteza Zarrabi, Iona Novak; Cord Blood Treatment for Children With Cerebral Palsy: Individual Participant Data Meta-Analysis. Pediatrics April 2025; 155 (5): e2024068999. 10.1542/peds.2024-068999

[5]Paton, M.C.B.; Griffin, A.R.; Blatch-Williams, R.; Webb, A.; Verter, F.; Couto, P.S.; Bersenev, A.; Dale, R.C.; Popat, H.; Novak, I.; et al. Clinical Evidence of Mesenchymal Stromal Cells for Cerebral Palsy: Scoping Review with Meta-Analysis of Efficacy in Gross Motor Outcomes. Cells 2025, 14, 700. https://doi.org/10.3390/cells14100700

[6]李敏,陳塑宇,楊留映,等.骨髓間充質(zhì)干細胞外泌體在推拿治療腦癱中的作用[J].中醫(yī)康復(fù),2025,2(06):21-24.DOI:10.19787/j.issn.2097-3128.2025.06.004.

[7]Mohammadhosein Akhlaghpasand, Maede Hosseinpoor, Bardia Hajikarimloo, Atieh Hajarizadeh, Maryam Golmohammadi, Roozbeh Tavanaei, Ida Mohammadi, Nastaran Ansari Noghlebari,NiloofarMohammadEbrahim, Alireza Zali, Saeed Oraee-Yazdani,Repeated intrathecal injections of autologous bone marrow-derived mesenchymal stem cells for spastic cerebral palsy: Single-arm safety and preliminary efficacy clinical trial,Journal of Neurorestoratology,Volume 13, Issue 4,2025,100207,ISSN 2324-2426,https://doi.org/10.1016/j.jnrt.2025.100207.

[8]Zhou L, Razak A, McDonald CA, Yawno T, McHugh DT, Whiteley G, Connelly K, Sackett V, Miller SL, Jenkin G, Novak I, Hunt RW, Malhotra A. Early Neurodevelopment of Extremely Preterm Infants Administered Autologous Cord Blood Cell Therapy: Secondary Analysis of a Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025 Jul 1;8(7):e2521158. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2025.21158. PMID: 40608334; PMCID: PMC12232180.

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