9月4日，國家衛(wèi)生健康委官網發(fā)布了對十四屆全國人大三次會議第8553號建議的正式答復，明確支持橫琴粵澳深度合作區(qū)開展干細胞技術“先行先試”及轉化應用，并同步推進醫(yī)保立項工作。這份由國家衛(wèi)健委牽頭，商商務部、中央港澳辦、國家醫(yī)保局、國家藥監(jiān)局后作出的答復，為我國干細胞治療領域勾勒出清晰的發(fā)展路徑：藥品化、試點化、醫(yī)保化。

干細胞邁入“藥品化”時代

文件再次明確，干細胞產品只有通過國家藥監(jiān)局注冊批準，才能進入臨床常規(guī)應用。2025年1月，我國首款干細胞治療藥品艾米邁托賽注射液獲批上市，標志著干細胞正式從”研究項目”走向”正式藥物”。這意味著未來干細胞治療將逐漸像普通藥物一樣走在規(guī)范化道路上。

橫琴成為政策”試驗田”，享受特別支持

對于代表提出的政策突破建議，答復透露了多項具體支持措施。2023年，商務部、國家發(fā)展改革委聯合印發(fā)文件，提出創(chuàng)新醫(yī)藥健康領域市場準入方式，支持新型醫(yī)療技術研發(fā)和應用。2024年又聯合發(fā)文支持部分地區(qū)在醫(yī)療領域開展擴大開放試點。

橫琴粵澳深度合作區(qū)被明確支持開展干細胞”先行先試”，這并不是放寬標準，而是在確保安全與質量的前提下，率先探索制度創(chuàng)新。橫琴可以建立第三方檢定和質量控制平臺，解決制劑放行與檢驗的關鍵問題；利用粵港澳大灣區(qū)的開放優(yōu)勢，推動跨境臨床試驗和數據互認；形成經驗后再向全國推廣。

醫(yī)保支持路徑明確，未來可期

在醫(yī)保支持方面，2025年1月，國家醫(yī)保局印發(fā)《血液系統類干細胞治療技術醫(yī)保立項指南（試行）》，對醫(yī)療機構開展干細胞治療明確設立成分去除、分離制備、冷凍、續(xù)存、回輸等醫(yī)療服務項目。

這一步不是立即納入報銷，而是先把價格標準建立起來。統一的項目和標準能讓醫(yī)院核算清楚，研究者積累真實世界證據，醫(yī)保部門也能基于數據判斷是否進入支付體系。隨著更多干細胞藥品獲批，尤其是在間充質干細胞方向，如骨關節(jié)炎、女性健康和心血管疾病等，一旦產品上市并積累足夠證據，也有可能依托這一路徑逐步實現醫(yī)?；?/p>

科研投入與風險防控雙軌并行

在科研方面，國家衛(wèi)健委表示在”十四五”期間，通過實施”干細胞研究與器官修復”重點專項，支持干細胞相關研發(fā)和應用示范任務，特別鼓勵橫琴粵澳深度合作區(qū)優(yōu)勢企業(yè)申請承擔相關科研任務。

在風險防控方面，根據《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，開展干細胞治療臨床研究的醫(yī)療機構應具備相應條件。同時各省應建立干細胞臨床研究專家委員會及干細胞臨床研究倫理專家委員會，對研究進行監(jiān)管和倫理審查。

未來展望：橫琴成為創(chuàng)新”加速器”

國家衛(wèi)健委在答復中明確了下一步工作目標：將會同有關部門不斷加強干細胞臨床研究監(jiān)督管理工作，積極推進干細胞領域相關重點專項。充分發(fā)揮粵港澳大灣區(qū)改革開放”試驗田”作用，支持醫(yī)療領域開放政策在橫琴等重大合作平臺先行先試。

隨著國家層面政策的明確和支持措施的落地，橫琴粵澳深度合作區(qū)將成為干細胞技術創(chuàng)新的”先行先試”區(qū)，享受市場準入、審評審批、科研投入和醫(yī)保支持等多方面的政策紅利。這將極大促進我國干細胞技術的臨床研究和轉化應用，推動細胞治療產業(yè)規(guī)范健康發(fā)展。

信息來源：中華人民共和國國家衛(wèi)生健康委員會網站

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