9月4日，國家衛(wèi)生健康委官網(wǎng)發(fā)布了對十四屆全國人大三次會議第8553號建議的正式答復(fù)，明確支持橫琴粵澳深度合作區(qū)開展干細(xì)胞技術(shù)“先行先試”及轉(zhuǎn)化應(yīng)用，并同步推進(jìn)醫(yī)保立項工作。這份由國家衛(wèi)健委牽頭，商商務(wù)部、中央港澳辦、國家醫(yī)保局、國家藥監(jiān)局后作出的答復(fù)，為我國干細(xì)胞治療領(lǐng)域勾勒出清晰的發(fā)展路徑：藥品化、試點化、醫(yī)?；?/p>

干細(xì)胞邁入“藥品化”時代

文件再次明確，干細(xì)胞產(chǎn)品只有通過國家藥監(jiān)局注冊批準(zhǔn)，才能進(jìn)入臨床常規(guī)應(yīng)用。2025年1月，我國首款干細(xì)胞治療藥品艾米邁托賽注射液獲批上市，標(biāo)志著干細(xì)胞正式從”研究項目”走向”正式藥物”。這意味著未來干細(xì)胞治療將逐漸像普通藥物一樣走在規(guī)范化道路上。

橫琴成為政策”試驗田”，享受特別支持

對于代表提出的政策突破建議，答復(fù)透露了多項具體支持措施。2023年，商務(wù)部、國家發(fā)展改革委聯(lián)合印發(fā)文件，提出創(chuàng)新醫(yī)藥健康領(lǐng)域市場準(zhǔn)入方式，支持新型醫(yī)療技術(shù)研發(fā)和應(yīng)用。2024年又聯(lián)合發(fā)文支持部分地區(qū)在醫(yī)療領(lǐng)域開展擴(kuò)大開放試點。

橫琴粵澳深度合作區(qū)被明確支持開展干細(xì)胞”先行先試”，這并不是放寬標(biāo)準(zhǔn)，而是在確保安全與質(zhì)量的前提下，率先探索制度創(chuàng)新。橫琴可以建立第三方檢定和質(zhì)量控制平臺，解決制劑放行與檢驗的關(guān)鍵問題；利用粵港澳大灣區(qū)的開放優(yōu)勢，推動跨境臨床試驗和數(shù)據(jù)互認(rèn)；形成經(jīng)驗后再向全國推廣。

醫(yī)保支持路徑明確，未來可期

在醫(yī)保支持方面，2025年1月，國家醫(yī)保局印發(fā)《血液系統(tǒng)類干細(xì)胞治療技術(shù)醫(yī)保立項指南（試行）》，對醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞治療明確設(shè)立成分去除、分離制備、冷凍、續(xù)存、回輸?shù)柔t(yī)療服務(wù)項目。

這一步不是立即納入報銷，而是先把價格標(biāo)準(zhǔn)建立起來。統(tǒng)一的項目和標(biāo)準(zhǔn)能讓醫(yī)院核算清楚，研究者積累真實世界證據(jù)，醫(yī)保部門也能基于數(shù)據(jù)判斷是否進(jìn)入支付體系。隨著更多干細(xì)胞藥品獲批，尤其是在間充質(zhì)干細(xì)胞方向，如骨關(guān)節(jié)炎、女性健康和心血管疾病等，一旦產(chǎn)品上市并積累足夠證據(jù)，也有可能依托這一路徑逐步實現(xiàn)醫(yī)保化。

科研投入與風(fēng)險防控雙軌并行

在科研方面，國家衛(wèi)健委表示在”十四五”期間，通過實施”干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”重點專項，支持干細(xì)胞相關(guān)研發(fā)和應(yīng)用示范任務(wù)，特別鼓勵橫琴粵澳深度合作區(qū)優(yōu)勢企業(yè)申請承擔(dān)相關(guān)科研任務(wù)。

在風(fēng)險防控方面，根據(jù)《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》，開展干細(xì)胞治療臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)具備相應(yīng)條件。同時各省應(yīng)建立干細(xì)胞臨床研究專家委員會及干細(xì)胞臨床研究倫理專家委員會，對研究進(jìn)行監(jiān)管和倫理審查。

未來展望：橫琴成為創(chuàng)新”加速器”

國家衛(wèi)健委在答復(fù)中明確了下一步工作目標(biāo)：將會同有關(guān)部門不斷加強(qiáng)干細(xì)胞臨床研究監(jiān)督管理工作，積極推進(jìn)干細(xì)胞領(lǐng)域相關(guān)重點專項。充分發(fā)揮粵港澳大灣區(qū)改革開放”試驗田”作用，支持醫(yī)療領(lǐng)域開放政策在橫琴等重大合作平臺先行先試。

隨著國家層面政策的明確和支持措施的落地，橫琴粵澳深度合作區(qū)將成為干細(xì)胞技術(shù)創(chuàng)新的”先行先試”區(qū)，享受市場準(zhǔn)入、審評審批、科研投入和醫(yī)保支持等多方面的政策紅利。這將極大促進(jìn)我國干細(xì)胞技術(shù)的臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，推動細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)規(guī)范健康發(fā)展。

信息來源：中華人民共和國國家衛(wèi)生健康委員會網(wǎng)站

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