細胞醫(yī)療行業(yè)近年來成為生物醫(yī)學領域的前沿熱點，隨著技術的突破和應用的推廣，該行業(yè)展現(xiàn)出巨大的發(fā)展?jié)摿Α?月11日，企查查發(fā)布的最新數(shù)據(jù)顯示，近十年，我國細胞醫(yī)療相關企業(yè)每年注冊量逐年增加，2023年我國累計注冊3.3萬家細胞醫(yī)療相關企業(yè)，創(chuàng)近十年增量新高。

近年來，細胞治療新技術發(fā)展迅猛，已成為當今世界生物領域研發(fā)的熱點。細胞治療作為顛覆性創(chuàng)新技術，正在逐步攻克癌癥、早衰等重大疾病。

細胞療法通過使用患者自身或供體的細胞來修復或替換受損的組織和器官，廣泛應用于癌癥、免疫系統(tǒng)疾病以及神經(jīng)退行性疾病的治療中。

近年來，伴隨CAR-T細胞療法的成功和干細胞治療的進展，細胞治療逐漸走向臨床，并為許多此前難以治愈的疾病帶來了希望。

重磅！細胞治療與基因治療有望進入醫(yī)保？北京市發(fā)布征求意見稿

10月10日，北京市發(fā)布了《高質量建設細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群實施方案（2024-2026年）（征求意見稿）》，該方案為北京市細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的高質量發(fā)展提供了強有力的政策支持，特別強調了鼓勵醫(yī)療機構隨時備案并開展新增的細胞與基因治療醫(yī)療服務價格項目，積極服務細胞與基因治療創(chuàng)新藥申報國家醫(yī)保藥品目錄。優(yōu)化臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品進口審批工作流程，提升北京臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品供應保障能力。

該方案為北京市細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的高質量發(fā)展提供了強有力的政策支持，特別強調了鼓勵醫(yī)療機構隨時備案并開展新增的細胞與基因治療醫(yī)療服務價格項目，積極服務細胞與基因治療創(chuàng)新藥申報國家醫(yī)保藥品目錄。優(yōu)化臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品進口審批工作流程，提升北京臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品供應保障能力。

方案明確，北京市將以打造細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新策源地和增長極為主線，持續(xù)構建完善基礎研究、創(chuàng)新研發(fā)、臨床轉化、產(chǎn)品創(chuàng)制、落地應用等全鏈條貫通的產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)。預計到2026年，北京市將加速產(chǎn)出一批原創(chuàng)性引領性成果，突破一批關鍵核心技術，形成具有國際影響力的細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群。

在搶占前沿基礎研究高地方面，北京市將支持開展新型基因編輯、新型RNA編輯、致病細胞新靶點發(fā)現(xiàn)等探索性基礎研究，以及干細胞干性維持與定向分化調控等應用基礎研究，為產(chǎn)業(yè)提供高水平源頭創(chuàng)新供給。

此外，北京市還將加速關鍵核心技術突破，圍繞基因編輯工具、載體研發(fā)、生產(chǎn)工藝等關鍵環(huán)節(jié)，開展具有自主知識產(chǎn)權的關鍵技術攻關，提升細胞與基因治療產(chǎn)品競爭力。同時，北京市將提升臨床研究轉化能力，建設與國際接軌的臨床研究和轉化平臺，完善臨床研究質量控制體系，加速細胞與基因治療創(chuàng)新品種臨床研發(fā)進程。

文件全文

為落實《北京市加快醫(yī)藥健康協(xié)同創(chuàng)新行動計劃（2024-2026年）》，加快培育細胞與基因治療新質生產(chǎn)力，建設國際領先的細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群，市科委中關村管委會會同市經(jīng)濟和信息化局、市衛(wèi)生健康委、市醫(yī)保局及市藥監(jiān)局等部門編制了《北京市高質量建設細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群實施方案（2024-2026年）（征求意見稿）》（附件1），現(xiàn)面向社會公開征集意見。

公眾可通過電子郵件方式實名反饋意見。征求意見反饋表（附件3）須簽字或加蓋公章并掃描為PDF文件，發(fā)送至maliansu@kw.beijing.gov.cn。反饋截止日期為2024年10月15日（星期二）下午5點。

特此公告。

聯(lián)系電話：010-62896868-823、010-62896868-888、010-55577780（工作日上午9:00—11:30，下午2:00—5:00）

附件：

1.《北京市高質量建設細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群實施方案（2024-2026年）（征求意見稿）》

2.起草說明

3.征求意見反饋表北京市科學技術委員會、中關村科技園區(qū)管理委員會

北京市高質量建設細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群實施方案（2024-2026年）（征求意見稿）

為充分發(fā)揮北京細胞與基因治療領域原始創(chuàng)新和臨床資源優(yōu)勢，加快培育細胞與基因治療領域新質生產(chǎn)力，建設國際領先的細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群，特制定本實施方案。

一、總體目標

以打造細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新策源地和增長極為主線，持續(xù)構建完善基礎研究、創(chuàng)新研發(fā)、臨床轉化、產(chǎn)品創(chuàng)制、落地應用等全鏈條貫通的產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)，持續(xù)增強全市醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展新動能。

到2026年，創(chuàng)新效能持續(xù)釋放，加速產(chǎn)出一批原創(chuàng)性引領性成果，突破一批關鍵核心技術，新增臨床試驗批件15個以上，提交上市申請創(chuàng)新品種5個以上；產(chǎn)業(yè)集聚效應顯現(xiàn)，培育細胞與基因治療領域的前沿技術企業(yè)20家以上，上市企業(yè)3家以上，引進跨國公司1-2家；產(chǎn)業(yè)生態(tài)更加完善，建設產(chǎn)業(yè)亟需的轉化承載平臺和共性技術服務平臺，為不少于20個品種提供技術研發(fā)、概念驗證、檢驗檢測等服務。初步形成具有國際影響力的細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群。

二、重點任務

（一）搶占前沿基礎研究高地

瞄準世界科技前沿，支持開展新型基因編輯和脫靶評估、新型RNA編輯和修飾調控、致病細胞新靶點發(fā)現(xiàn)、通用型異體細胞治療新策略開發(fā)、通用型工程化細胞改造等探索性基礎研究，以及干細胞干性維持與定向分化調控、干細胞規(guī)?；瘮U增和高效分化，以及類胚胎、類器官、類系統(tǒng)制造的路徑與新方法等應用基礎研究，提供高水平源頭創(chuàng)新供給。

（二）加速關鍵核心技術突破

圍繞基因編輯工具、載體研發(fā)、生產(chǎn)工藝等關鍵環(huán)節(jié)，支持開展具有自主知識產(chǎn)權的關鍵技術攻關，重點突破從單堿基編輯到大片段DNA操縱等多尺度遺傳操作的精準基因編輯、非肝靶向的精準載體遞送及新型仿生載體遞送、高效安全的新細胞系建立等關鍵技術。支持大規(guī)模高活性載體生產(chǎn)工藝、免疫細胞治療藥物全封閉、自動化的規(guī)?；苽涔に?、細胞與基因治療品種全生命周期質量控制體系等技術攻關，提升細胞與基因治療產(chǎn)品競爭力。

（三）提升臨床研究轉化能力

以國家醫(yī)學中心、國家臨床醫(yī)學研究中心為核心，依托研究型病房組建臨床研究聯(lián)合體，建設與國際接軌的細胞與基因治療臨床研究和轉化平臺，完善臨床研究質量控制體系和風險質控體系，提升臨床研究質量和效率，加速細胞與基因治療創(chuàng)新品種臨床研發(fā)進程。支持國際研究型醫(yī)院提升技術創(chuàng)新能力，吸引全球高水平細胞與基因治療臨床試驗項目落地。建立細胞與基因治療臨床研究備案綠色通道，支持符合條件的醫(yī)療機構開展極早期臨床研究，在安全性、有效性評價等研究方案設計上給予指導。對每年為本市細胞與基因治療企業(yè)提供藥物臨床試驗和臨床研究服務項目的醫(yī)療機構給予一定金額的后補貼。

（四）強化產(chǎn)業(yè)亟需平臺支撐力量

支持轉化承載平臺持續(xù)提升專業(yè)技術服務能力，為細胞與基因治療初創(chuàng)企業(yè)提供低成本、高效率、專業(yè)化的技術開發(fā)、概念驗證、小試中試等服務。支持建設載體遞送、新型細胞培養(yǎng)、檢驗檢測、工業(yè)級核酸合成等共性技術服務平臺，為細胞與基因治療創(chuàng)新企業(yè)提供標準化、規(guī)?；①|量穩(wěn)定的技術研發(fā)、生產(chǎn)工藝開發(fā)、產(chǎn)品質量評價、制劑開發(fā)和生產(chǎn)等服務。

（五）加速創(chuàng)新品種研發(fā)上市進程

支持本市企業(yè)或創(chuàng)新團隊開展具有全新靶點、新技術、新適應癥的細胞與基因治療品種研發(fā)，推動一批具有國際影響力、市場潛力大的創(chuàng)新品種快速形成產(chǎn)業(yè)增量。加強細胞與基因治療品種質量標準和評價體系探索。充分發(fā)揮國家和市級創(chuàng)新服務站作用，推動細胞與基因治療品種審評服務前置。對本市已經(jīng)進入關鍵臨床的突破性治療品種，采取“動態(tài)跟蹤，全程服務，研審用聯(lián)動”的方式，在注冊申報、許可辦理等方面“一品一策”、提前介入、全程指導，在臨床試驗、產(chǎn)業(yè)化落地給予全鏈條服務，加速實現(xiàn)品種的市場應用。

（六）推動創(chuàng)新藥物市場應用

積極服務細胞與基因治療創(chuàng)新藥申報國家醫(yī)保藥品目錄。推動國產(chǎn)創(chuàng)新藥、臨床亟需新藥加快入院應用，對已批準設立的新增細胞與基因治療醫(yī)療服務價格項目，鼓勵醫(yī)療機構隨時備案并開展應用。鼓勵商業(yè)保險公司與醫(yī)療機構、醫(yī)藥企業(yè)合作，開發(fā)細胞與基因治療相關的商業(yè)健康保險產(chǎn)品，探索細胞與基因治療創(chuàng)新技術按治療效果收費等商業(yè)保險新模式；支持優(yōu)化理賠方式，推進覆蓋相關創(chuàng)新產(chǎn)品商業(yè)健康保險的直接結算。依托“北京普惠健康?！碧厮幥鍐蝿討B(tài)調整機制，積極推動符合條件的上市創(chuàng)新藥品納入北京普惠健康保特藥清單。

（七）加快補齊產(chǎn)業(yè)鏈供應鏈短板

圍繞細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)上下游工業(yè)級關鍵原材料、試劑耗材、生產(chǎn)用核心裝備等，引育一批具有自主知識產(chǎn)權和核心競爭力的供應鏈、產(chǎn)業(yè)鏈相關企業(yè)，開展工程化攻關，增強自主可控能力。鼓勵高校院所、企業(yè)聯(lián)合開發(fā)無血清細胞培養(yǎng)基、色譜填料、激活磁珠、細胞凍存液、細胞培養(yǎng)儀、自動化封閉式細胞處理系統(tǒng)，以及全封閉、自動化、一體化、全流程的國產(chǎn)化工藝設備，降低細胞與基因治療產(chǎn)品生產(chǎn)成本。

（八）梯度培育優(yōu)質企業(yè)群體

支持原創(chuàng)技術成果轉化落地，培育一批初創(chuàng)企業(yè)和前沿技術企業(yè)。扶持一批發(fā)展?jié)摿Υ蟮母叱砷L性企業(yè)，支持其在原始創(chuàng)新和關鍵核心技術攻關等方面承擔重大任務、擴增研發(fā)管線，促進企業(yè)發(fā)展壯大。鼓勵創(chuàng)新企業(yè)在細分領域深耕厚植，加快成長為專精特新“小巨人”企業(yè)、隱形冠軍等。聚集一批具有較強國際競爭力的細胞與基因治療領軍企業(yè)落地發(fā)展。

（九）積極推動政策先行先試

充分發(fā)揮“兩區(qū)”建設與中關村先行先試政策疊加優(yōu)勢，積極開展外商投資準入試點工作，支持符合條件的外商投資企業(yè)從事人體干細胞、基因診斷與治療技術開發(fā)和技術應用，以用于產(chǎn)品注冊上市和生產(chǎn)。

優(yōu)化臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品進口審批工作流程，提升北京臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品供應保障能力。持續(xù)落實北京生物醫(yī)藥研發(fā)用物品進口“白名單”制度，及時更新細胞與基因治療品種研發(fā)過程所需相關物品納入通關“白名單”。深入推進北京市人類遺傳資源管理先行先試試點，加強靠前指導和全程跟蹤服務，進一步提高人遺項目申報效率。

（十）強化產(chǎn)業(yè)發(fā)展要素保障

發(fā)揮北京醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)投資基金、財政資金、社會資本等引導支撐作用，加大對細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的支持力度。加強企業(yè)上市服務，鼓勵企業(yè)在北京證券交易所等資本市場申報上市。做好醫(yī)藥健康領域人才服務，實施科學家創(chuàng)業(yè)CEO人才特訓班、醫(yī)藥高級研討班、醫(yī)療衛(wèi)生領域創(chuàng)新力培養(yǎng)計劃等，引育技術開發(fā)、工藝生產(chǎn)、質量檢測等產(chǎn)業(yè)亟需人才。針對細胞與基因治療領域的產(chǎn)業(yè)項目，相關區(qū)政府強化空間供給，做好落地服務保障工作。

三、保障措施

（一）強化統(tǒng)籌協(xié)調。發(fā)揮北京市醫(yī)藥健康統(tǒng)籌聯(lián)席會作用，強化統(tǒng)籌協(xié)調和監(jiān)督落實，協(xié)調全市資源，加強服務的連貫性，促進產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

（二）強化主動服務。強化主動服務意識，細化工作任務，提高精準服務效能，全力保障推動細胞與基因治療的研發(fā)、生產(chǎn)、應用全流程。

（三）營造良好氛圍。高標準舉辦細胞與基因治療峰會、展會、學術會議等活動，促進信息交流、成果轉化、品牌建設，加速釋放細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展強勁活力。

迎接細胞治療“醫(yī)保時代”

干細胞技術的進步，將大幅改變人類對疾病的治療方式，而醫(yī)?？梢愿采w無疑將成為干細胞技術大規(guī)模應用的催化劑。北京市最新政策的出臺，預示著細胞與基因治療正在加速邁入“醫(yī)保時代”。隨著更多細胞治療產(chǎn)品的上市，醫(yī)保目錄的覆蓋和審批流程的簡化，將為廣大患者提供更加高效、便捷和經(jīng)濟的治療選擇。

對于干細胞從業(yè)者來說，當前正是技術創(chuàng)新與政策紅利疊加的黃金期。通過此次北京市的政策支持，我們不僅看到了技術突破的希望，更看到了產(chǎn)業(yè)生態(tài)的全面提升。

未來幾年，再生醫(yī)學與干細胞治療產(chǎn)業(yè)將迎來前所未有的發(fā)展機遇，這一領域的前景將愈發(fā)廣闊。讓我們共同期待，隨著政策落地，干細胞治療從高新科技走進尋常百姓家，成為更多患者康復的希望！

信息來源：北京市人民政府

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