近年來，醫(yī)學(xué)界探索臍帶血細(xì)胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）取得了令人鼓舞的進(jìn)展，多項(xiàng)臨床研究顯示了其在改善核心癥狀方面的潛力。

臍帶血細(xì)胞治療自閉癥：經(jīng)典案例分析與療效解讀

近年來，臍帶血細(xì)胞（UCBC）治療自閉癥譜系障礙（ASD）的臨床研究不斷涌現(xiàn)，為這種復(fù)雜的神經(jīng)發(fā)育障礙提供了新的治療視角。Smirnov等人在《Journal of Neurology and Psychiatry》發(fā)表的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)表明，臍帶血細(xì)胞治療后，患兒的認(rèn)知能力和自閉癥核心癥狀得到顯著改善。

01 研究設(shè)計(jì)與方法

該研究共納入25名自閉癥患者，分為試驗(yàn)組（n=15，13名男孩和2名女孩，平均年齡7.0±0.5歲）和對照組（n=10，9名男孩和1名女孩，平均年齡6.0±1.3歲），主要目的是評估UCBC治療自閉癥的安全性和有效性。

為防止發(fā)生過敏反應(yīng)，在輸注前5分鐘，試驗(yàn)組患者預(yù)先靜脈注射抗過敏藥物。隨后將處理好的20 ml異體UCBC懸浮液（含2500-20000萬個細(xì)胞）通過外周靜脈輸注至患者體內(nèi)。共治療四次，每次間隔14±3天；對照組采用常規(guī)康復(fù)治療。

02 治療效果顯著

②韋克斯勒量表(WISC)：使用WISC中的4項(xiàng)指標(biāo)評估，術(shù)后6個月，觀察到試驗(yàn)組的4個指標(biāo)平均分?jǐn)?shù)均有提升，對照組的4個指標(biāo)平均分?jǐn)?shù)略有下降(表3)，表明UCBC移植能改善自閉癥患者的認(rèn)知能力。

③Skvortsov量表：使用Skvortsov評估患者當(dāng)前的精神運(yùn)動發(fā)展水平，術(shù)后6個月，發(fā)現(xiàn)患者的運(yùn)動能力、記憶力和表達(dá)能力、情緒發(fā)展、游戲活動、創(chuàng)造能力和智力都有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著改善（表5）。

④自閉癥譜系障礙檢查表(CASD)：治療后3個月和6個月，觀察到試驗(yàn)組患者的運(yùn)動、感覺、情緒以及總分(從22.1分降至14.6分)有明顯變化，表明自閉癥癥狀得到緩解。

⑤自閉癥治療評估檢查表(ATEC)：治療后6個月，試驗(yàn)組患者的社交（從20.3降至11.5分）、感覺/認(rèn)知能力（從13.8降至11分）、健康/身體發(fā)育/行為（從21.1降至14分）等指標(biāo)以及總分（從70.7降至48.3分）表現(xiàn)出了改善。

⑥精神病理學(xué)評估：治療6個月后，發(fā)現(xiàn)試驗(yàn)組患者的注意力水平提高、運(yùn)動協(xié)調(diào)性改善、言語功能得到提高、詞匯量增加、學(xué)習(xí)過程變得更加容易。此外，試驗(yàn)組患者還表現(xiàn)出情緒控制能力的改善，攻擊性（自攻擊性）行為和興奮性的嚴(yán)重程度降低。

03 多維度改善癥狀

精神病理學(xué)評估發(fā)現(xiàn)，治療6個月后，試驗(yàn)組患者的注意力水平提高、運(yùn)動協(xié)調(diào)性改善、言語功能得到提高、詞匯量增加、學(xué)習(xí)過程變得更加容易。

此外，試驗(yàn)組患者還表現(xiàn)出情緒控制能力的改善，攻擊性（自攻擊性）行為和興奮性的嚴(yán)重程度降低。

這些改善不僅體現(xiàn)在量表評分上，也體現(xiàn)在患兒的日常生活中。90%的家長報(bào)告稱孩子在語言表達(dá)、主動性、社交互動和理解方面有明顯進(jìn)步。

04 安全性表現(xiàn)良好

在安全性方面，術(shù)后試驗(yàn)組中未觀察到中度或重度不良事件（觀察6個月）。其中1名患者在治療后第3天出現(xiàn)低燒，1名患者在治療后48小時內(nèi)出現(xiàn)輕度惡心和低燒，這些現(xiàn)象均在24小時內(nèi)自行消失。

其他研究也支持了這些發(fā)現(xiàn)。一項(xiàng)涉及56名自閉癥患者的研究發(fā)現(xiàn)，輸注臍帶血后沒有出現(xiàn)重大不良反應(yīng)。少數(shù)患兒出現(xiàn)的輕微反應(yīng)（如嘔吐、面部潮紅）均能自行緩解或經(jīng)簡單處理后迅速恢復(fù)。

05 年齡因素影響療效

研究發(fā)現(xiàn)，患者年齡對治療效果有顯著影響。3-7歲患兒輸注臍帶血后，ASD癥狀得到了明顯改善；而對于8歲以上且體重超過35kg的患兒，改善的發(fā)生率和改善幅度明顯減少。

這可能與年幼患兒神經(jīng)系統(tǒng)的可塑性更強(qiáng)有關(guān)。研究表明，年齡較小的兒童在梭狀皮質(zhì)和顳上皮層、丘腦和海馬體等腦區(qū)的白質(zhì)連接性增加更為顯著，這與行為改善呈正相關(guān)。

06 潛在作用機(jī)制

臍帶血細(xì)胞治療自閉癥的潛在機(jī)制多樣。臍帶血中富含的干細(xì)胞可能通過促進(jìn)大腦中神經(jīng)細(xì)胞新突觸的生長來發(fā)揮作用。

這些細(xì)胞通過血液進(jìn)入大腦，可能促進(jìn)了神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的重塑和修復(fù)。治療一到兩年后，通過腦部成像可以在患者大腦中發(fā)現(xiàn)更多的突觸，使大腦溝通更有效率。

研究還發(fā)現(xiàn)，自體臍帶血干細(xì)胞輸注后，ASD患兒的社交溝通技巧改善與邊緣系統(tǒng)、額葉、顳葉和基底神經(jīng)節(jié)神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的神經(jīng)元連接性增加有關(guān)。

07 干細(xì)胞治療自閉癥的前景可期

隨著研究不斷深入，臍帶血細(xì)胞治療自閉癥的前景令人期待。近年來，各國研究人員在這一領(lǐng)域取得了多項(xiàng)進(jìn)展。

2025年8月，日本厚生勞動省正式批準(zhǔn)了韓國Biostar公司與日本大阪Trinity Clinic合作的自閉癥干細(xì)胞療法，這是亞洲首個獲得藥監(jiān)部門批準(zhǔn)的標(biāo)準(zhǔn)化自閉癥干細(xì)胞療法。

在我國，2025年3月，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示，九芝堂旗下子公司九芝堂美科（北京）細(xì)胞技術(shù)有限公司的人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（hBMMSC）注射液獲臨床默示許可，擬定適應(yīng)癥為孤獨(dú)癥譜系障礙。

總 結(jié)：上述研究結(jié)果表明，UCBC治療自閉癥的耐受性良好，并且沒有明顯的副作用，經(jīng)過治療后，試驗(yàn)組患者的認(rèn)知能力和自閉癥癥狀的嚴(yán)重程度均得到改善。

參考資料：

Smirnov VN, Neznanov NG, Morozova YaV, Makarov IV, Emelina DA, Gasanov RF, Bazanovich SA. Allogeneic umbilical cord blood cell therapy for children with autism: safety and efficacy of the method. https://doi.org/10.17116/jnevro20211211 1231.

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