自閉癥譜系障礙（ASD）是一種復(fù)雜的神經(jīng)發(fā)育障礙，其特征表現(xiàn)為社交溝通障礙、興趣范圍狹窄和重復(fù)刻板行為。研究發(fā)現(xiàn)，ASD的發(fā)生不僅與神經(jīng)發(fā)育異常相關(guān)，還涉及神經(jīng)炎癥、小膠質(zhì)細胞激活以及免疫功能失調(diào)。間充質(zhì)干細胞（MSCs）因具備免疫調(diào)節(jié)、抗炎及組織修復(fù)等多重作用，近年來逐漸成為ASD基礎(chǔ)研究和臨床探索的熱點。

干細胞治療自閉癥：I期臨床試驗12例結(jié)果公布，安全性良好 | 早期數(shù)據(jù)

近期，Jessica團隊在《Stem Cells Translational Medicine》發(fā)表了一項I期開放標(biāo)簽、劑量遞增臨床試驗，評估人臍帶來源間充質(zhì)干細胞（UC-MSCs）治療自閉癥的安全性和初步療效。

該研究共納入12例ASD患者，其中男9例、女3例，平均年齡6.4歲，基線非語言智商中位數(shù)為38.5，ADOS-2評分中位數(shù)為9分，屬中重度自閉癥表現(xiàn)。

結(jié)果有10名患者在ASD的三項指標(biāo)測量中（CGI：臨床整體印象改善量表；PDDBI：廣泛性發(fā)育障礙行為量表自閉癥綜合；VABS：社交子量表標(biāo)準(zhǔn)分?jǐn)?shù)），至少有一項指標(biāo)得到了改善。

治療方法方面：所有患者在輸注UC-MSCs前15–30分鐘預(yù)先接受苯海拉明（0.5 mg/kg）和甲潑尼龍（0.5 mg/kg）靜脈注射，部分患者輔以口服藥物預(yù)防過敏反應(yīng)。細胞輸注劑量為2×10? cells/kg，懸浮于復(fù)方電解質(zhì)注射液及5%人血清白蛋白中，總體積為20 mL。輸注方案包括單次（3例）、兩次（3例）和三次（6例）。

安全性結(jié)果

結(jié)果顯示，在安全性方面，11例患者報告了不良事件，主要表現(xiàn)為輸注過程中的躁動，均為輕度反應(yīng)；1例患者第三次輸注后出現(xiàn)中度低血壓，并于當(dāng)天恢復(fù)，未發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重不良事件或遠期副作用，表明UC-MSCs輸注總體安全可控。

臨床效果

在療效方面（表4），治療后評估顯示：33.3%（4/12）的患者在CGI改善量表、PDDBI行為量表和VABS社交子量表三項指標(biāo)上均出現(xiàn)改善；16.6%（2/12）的患者有兩項指標(biāo)改善；另有33.3%（4/12）的患者至少一項指標(biāo)獲得改善。值得注意的是，在6例表現(xiàn)出≥2項指標(biāo)改善的患者中，不同輸注次數(shù)（1/2/3次）各占2例，未見明顯劑量-效應(yīng)關(guān)系。

總 結(jié)：該項I期試驗初步證實，UC-MSCs輸注對ASD患者具有良好的安全性和耐受性，并可在一部分患者中帶來行為與社交能力的多維度改善。盡管結(jié)果令人鼓舞，但由于樣本量較小、未設(shè)置對照組，其結(jié)果仍需通過更大規(guī)模、隨機雙盲的II/III期臨床試驗進一步驗證。

參考資料：

How to cite this article: Sun JM, Dawson G, Franz L, et al.Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal?cells in children with autism spectrum disorder. STEM CELLS?Transl Med. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434.

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