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2025年干細(xì)胞治療自閉癥:全球最新研究與臨床試驗(yàn)匯總(截至8月)

全球約每54名兒童中就有1名被診斷為自閉癥譜系障礙(ASD)。這些孩子的感知和表達(dá)方式常與常人不同,社交困難、語(yǔ)言發(fā)育遲緩和重復(fù)刻板行為是最常見的表現(xiàn),這些問(wèn)題不僅影響孩子,也給家庭帶來(lái)很大壓力。

目前還沒(méi)有能“根治”自閉癥的特效藥或療法,主流做法是通過(guò)行為干預(yù)、特殊教育和家庭訓(xùn)練來(lái)改善孩子的溝通、社交和日常生活能力。對(duì)于部分孩子,這些干預(yù)能帶來(lái)明顯進(jìn)步;但總體上需要早期、持續(xù)的投入,而且療效存在個(gè)體差異。

近年來(lái),有研究把注意力轉(zhuǎn)向大腦微環(huán)境的改變,例如神經(jīng)連接異常或腦血流問(wèn)題。有學(xué)者提出,干細(xì)胞可能通過(guò)調(diào)節(jié)免疫、分泌生長(zhǎng)因子、促進(jìn)血管新生和支持神經(jīng)修復(fù),改善腦部的微環(huán)境,從而對(duì)某些自閉癥癥狀產(chǎn)生潛在幫助。

本文結(jié)合全球最新研究動(dòng)態(tài),系統(tǒng)梳理2025年1月到8月干細(xì)胞治療自閉癥核心技術(shù)突破以及臨床案例,為患者呈現(xiàn)最前沿科學(xué)動(dòng)態(tài)與臨床突破。

2025年干細(xì)胞治療自閉癥:全球最新研究與臨床試驗(yàn)匯總(截至5月)

2025年干細(xì)胞治療自閉癥:全球最新研究與臨床試驗(yàn)匯總(截至8月)

2025年1-8月干細(xì)胞治療自閉癥臨床進(jìn)展匯總

2025年1月干細(xì)胞治療自閉癥最新臨床進(jìn)展

1月6日,埃及阿斯尤特大學(xué)醫(yī)學(xué)院在《分子組織學(xué)雜志》 上發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)干細(xì)胞衍生的外泌體對(duì)自閉癥譜系障礙大鼠小腦組織病理學(xué)的潛在改善作用及其對(duì)PI3k-mTOR信號(hào)傳導(dǎo)的調(diào)節(jié)作用》的臨床前研究。[1]

間充質(zhì)干細(xì)胞衍生的外泌體對(duì)自閉癥譜系障礙大鼠小腦組織病理學(xué)的潛在改善作用及其對(duì) PI3k-mTOR 信號(hào)傳導(dǎo)的調(diào)節(jié)作用

本研究探討出生后注射間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)衍生外泌體(Exo)對(duì)自閉癥(ASD)大鼠模型的改善作用。

研究顯示,丙戊酸(VPA)誘導(dǎo)的自閉癥大鼠模型成年后出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)活動(dòng)增加、社交活動(dòng)受損、焦慮等行為異常,且小腦組織結(jié)構(gòu)破壞,促凋亡因子caspase-3、星形膠質(zhì)細(xì)胞活化標(biāo)記GFAP、神經(jīng)干細(xì)胞標(biāo)記Nestin及血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子 VEGF 表達(dá)增強(qiáng),PI3K 和 mTOR 基因表達(dá)異常;

而出生后青春期或成年期靜脈注射間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)衍生外泌體(Exo)的大鼠,其小腦組織病理改變和行為學(xué)異常顯著改善,該緩解作用可能通過(guò)抗凋亡、抗炎、抗神經(jīng)發(fā)生作用及調(diào)控 PI3K-mTOR 信號(hào)傳導(dǎo)實(shí)現(xiàn)

本研究證實(shí),間充質(zhì)干細(xì)胞衍生外泌體可顯著改善丙戊酸誘導(dǎo)的自閉癥大鼠模型的行為異常(如社交障礙、焦慮)和小腦組織結(jié)構(gòu)損傷,其作用機(jī)制與抗凋亡、抗炎效應(yīng)及調(diào)控PI3K-mTOR神經(jīng)修復(fù)信號(hào)通路密切相關(guān)。無(wú)論是青春期還是成年期干預(yù),外泌體均能通過(guò)多維度調(diào)節(jié)神經(jīng)微環(huán)境,逆轉(zhuǎn)自閉癥相關(guān)的病理改變。


2025年2月干細(xì)胞治療自閉癥最新臨床進(jìn)展

2月11日,國(guó)際權(quán)威期刊《Journal of Nanobiotechnology》發(fā)表了一項(xiàng)突破性研究,揭示了間充質(zhì)干細(xì)胞衍生的細(xì)胞外囊泡(MSC-EVs)通過(guò)調(diào)節(jié)小膠質(zhì)細(xì)胞的葡萄糖代謝重編程和神經(jīng)炎癥,顯著改善自閉癥癥狀的作用機(jī)制。[2]

由哈爾濱醫(yī)科大學(xué)科研團(tuán)隊(duì)主導(dǎo)的這項(xiàng)成果,揭示了間充質(zhì)干細(xì)胞衍生的細(xì)胞外囊泡(MSC-EVs)通過(guò) “代謝重編程 +神經(jīng)炎癥調(diào)控” 雙重機(jī)制改善自閉癥癥狀的作用原理,為自閉癥孩子點(diǎn)亮了新的希望。

間充質(zhì)干細(xì)胞衍生的細(xì)胞外囊泡通過(guò) PD-1/PD-L1 相互作用調(diào)節(jié)小膠質(zhì)細(xì)胞葡萄糖代謝重編程和神經(jīng)炎癥,從而緩解自閉癥

在BTBR自閉癥小鼠模型中,鼻內(nèi)施用間充質(zhì)干細(xì)胞細(xì)胞外囊泡(MSC-EVs)可顯著改善社交行為與重復(fù)刻板動(dòng)作,表現(xiàn)為社交互動(dòng)時(shí)間增加40%、對(duì)陌生同類探索行為恢復(fù)、重復(fù)理毛行為減少65%、焦慮相關(guān)指標(biāo)降低,且腦組織中小膠質(zhì)細(xì)胞從 “激活態(tài)” 轉(zhuǎn)為 “靜息態(tài)”、突觸密度增加30%;機(jī)制研究表明其療效依賴 PD-1/PD-L1 通路激活,該通路被阻斷后EVs作用即逆轉(zhuǎn);

此研究標(biāo)志著自閉癥治療從“癥狀管理”向“病理修復(fù)”轉(zhuǎn)變,為自閉癥治療帶來(lái)新希望。


2025年3月干細(xì)胞治療自閉癥最新臨床進(jìn)展

3月11日,國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)公布,人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液(CXSL2400859)正式獲批開展治療卵巢早衰(無(wú)生育需求)的臨床試驗(yàn)。這是我國(guó)首個(gè)明確針對(duì)孤獨(dú)癥譜系障礙(ASD)新藥項(xiàng)目[3]

人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液(CXSL2400859)

該藥物采用健康年輕成人供者的骨髓來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞,通過(guò)低氧培養(yǎng)技術(shù)優(yōu)化細(xì)胞活性,形成通用型干細(xì)胞制劑。其生產(chǎn)符合GMP標(biāo)準(zhǔn),且已通過(guò)FDA和NMPA的臨床試驗(yàn)質(zhì)量要求。

臨床前研究表明:注射hBMMSC可改善BTBR小鼠在曠場(chǎng)測(cè)試 (OFT)、明暗箱測(cè)試 (LBT)、新物體識(shí)別 (NOR) 和自由社交測(cè)試 (FST) 中的社交缺陷,同時(shí)還可顯著減少刻板行為。此外,注射hBMMSC可顯著逆轉(zhuǎn)BTBR小鼠的微生物群豐度變化,尤其是厚壁菌門/擬桿菌門比例。

總體而言,hBMMSC靜脈治療對(duì)ASD有有益影響,因?yàn)樗梢愿纳粕缃蝗毕莶⒏淖兾⑸锶航M成。

此次獲批為確證性臨床試驗(yàn)階段,需進(jìn)一步驗(yàn)證藥物在人體中的安全性與有效性。此前,該藥物已于2023年6月獲得NMPA的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可,此次獲批是研發(fā)進(jìn)程的又一關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)。不過(guò),新藥上市仍需完成后續(xù)試驗(yàn)及審評(píng)審批,周期長(zhǎng)且存在不確定性。

3月20日,世界干細(xì)胞雜志《World Journal of Stem Cells》發(fā)表了一篇標(biāo)題為《自閉癥譜系障礙的治療進(jìn)展:沃頓果凍間充質(zhì)干細(xì)胞移植》的研究成果。[4]

自閉癥譜系障礙的治療進(jìn)展:沃頓果凍間充質(zhì)干細(xì)胞移植

本報(bào)告提供了一份詳細(xì)的病例報(bào)告,展示了一名接受鞘內(nèi)和靜脈注射沃頓果凍間充質(zhì)干細(xì)胞(WJ-MSCs)移植手術(shù)并結(jié)合神經(jīng)康復(fù)治療的兒童所取得的積極成果。

患者是一名4歲兒童,主要癥狀為無(wú)法進(jìn)行目光接觸、言語(yǔ)發(fā)育遲緩、哭鬧、社交困難,符合自閉癥(ASD)在社會(huì)互動(dòng)障礙、語(yǔ)言溝通障礙方面的典型表現(xiàn)。

該治療方案表現(xiàn)出色,在長(zhǎng)達(dá)2年的隨訪期間(分別在第3、6、12和24個(gè)月進(jìn)行評(píng)估)未記錄任何嚴(yán)重的不良事件。這表明治療不僅有效,而且對(duì)患者來(lái)說(shuō)是安全的。

CARS評(píng)分改善結(jié)果:患者的兒童孤獨(dú)癥評(píng)定量表(CARS)得分從最初的37分顯著下降到第六次治療后的31分,顯示出明顯的癥狀減輕。

發(fā)育篩查測(cè)試結(jié)果:根據(jù)丹佛II發(fā)育篩查測(cè)試的結(jié)果,治療前后各領(lǐng)域的發(fā)育水平對(duì)比如下:

  • 個(gè)人-社會(huì)領(lǐng)域:由原來(lái)的3歲3個(gè)月提升至4歲6個(gè)月;
  • 精細(xì)運(yùn)動(dòng)領(lǐng)域:從3歲6個(gè)月進(jìn)步到4歲4個(gè)月;
  • 語(yǔ)言領(lǐng)域:從2歲2個(gè)月增長(zhǎng)至3歲9個(gè)月;
  • 粗大運(yùn)動(dòng)領(lǐng)域:原本為4歲2個(gè)月,治療后達(dá)到4歲10個(gè)月(見圖1)
圖1:治療前后丹佛II發(fā)育篩查測(cè)試的變化。語(yǔ)言領(lǐng)域和個(gè)人社交領(lǐng)域的快速改善值得注意
圖1:治療前后丹佛II發(fā)育篩查測(cè)試的變化。語(yǔ)言領(lǐng)域和個(gè)人社交領(lǐng)域的快速改善值得注意

綜上所述,現(xiàn)有文獻(xiàn)支持干細(xì)胞移植在自閉癥治療中的安全性和有效性,特別是在改善語(yǔ)言和粗大運(yùn)動(dòng)功能方面取得了良好效果。


2025年4月干細(xì)胞治療自閉癥最新臨床進(jìn)展

4月初,國(guó)際期刊《再生工程與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于《造血干細(xì)胞治療對(duì)改善自閉癥譜系障礙兒童臨床療效的影響:系統(tǒng)評(píng)價(jià)與薈萃分析》的研究成果。[5]

造血干細(xì)胞治療對(duì)改善自閉癥譜系障礙兒童臨床療效的影響:系統(tǒng)評(píng)價(jià)與薈萃分析

本次研究共分析了376項(xiàng)研究,本綜述及薈萃分析采用了其中6項(xiàng)。

匯總薈萃分析顯示,接受造血干細(xì)胞(HSC)治療的自閉癥兒童在基線后6個(gè)月,CARS量表均值為32.63,VABS 行為評(píng)估變化量為2.06,但兩組臨床總體改善量表(CGI)均值差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。治療中最常見不良事件為輕度發(fā)熱、惡心、嘔吐、疼痛及輸液相關(guān)反應(yīng),均屬非嚴(yán)重事件。

研究表明,造血干細(xì)胞療法在自閉癥兒童中安全性較好,但尚未顯示對(duì)自閉癥臨床療效的顯著改善,需進(jìn)一步開展研究和臨床試驗(yàn)以明確其應(yīng)用價(jià)值。


2025年5月干細(xì)胞治療自閉癥最新臨床進(jìn)展

5月4日,以色列干細(xì)胞研究中心發(fā)表了一項(xiàng)間充質(zhì)干細(xì)胞治療一例嚴(yán)重自閉癥伴癲癇及異常腦電圖(EEG)患兒,患兒在5.75-9歲期間接受五次異基因臍帶組織來(lái)源的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞(MSC)治療的臨床觀察。[6]

間充質(zhì)干細(xì)胞治療緩解自閉癥譜系障礙癥狀:病例報(bào)告

患者是一名32個(gè)月大的男孩,確診為自閉癥,評(píng)分較高(ADOS 23)。他協(xié)調(diào)能力差,走路不到50米就容易累,伴有震顫和運(yùn)動(dòng)障礙,對(duì)周圍環(huán)境無(wú)反應(yīng),幾乎不與人互動(dòng)。18個(gè)月時(shí)開始出現(xiàn)發(fā)育倒退,逐漸失去說(shuō)話和溝通能力?;驒z測(cè)發(fā)現(xiàn)染色體異常(4q16.3重復(fù)),排除了脆性X綜合征。

在父母知情同意下,一名5歲8個(gè)月大的ASD患兒接受了5次異基因間充質(zhì)干細(xì)胞治療(alloMSCT),細(xì)胞來(lái)源包括胎盤(PD-MSC)和臍帶(UCD-MSC)。

首次治療:治療后2天患者行為明顯放松并恢復(fù)與兄弟互動(dòng),18周后腦電圖恢復(fù)正常且癲癇完全消失;同時(shí),語(yǔ)言能力顯著提升,首次使用完整句子交流并出現(xiàn)自發(fā)對(duì)話及社交興趣,停止奶瓶/尿布依賴,體重增長(zhǎng)也得到改善。

二次治療:治療后患者運(yùn)動(dòng)能力顯著提升,可連續(xù)行走15-20分鐘,協(xié)調(diào)動(dòng)作和獨(dú)立擺動(dòng)能力恢復(fù),抗癲癇藥物逐步停用;12周后認(rèn)知功能改善,表現(xiàn)為能握筆繪制人物和字母,震顫及運(yùn)動(dòng)障礙明顯減輕。

三次治療:7歲時(shí)患者情緒表達(dá)顯著進(jìn)步,能主動(dòng)描述身體不適、與陌生人交流、用英語(yǔ)朗讀故事書并參與游戲活動(dòng);治療過(guò)程中出現(xiàn)短暫發(fā)熱,經(jīng)對(duì)癥處理后緩解。

四次治療:焦慮和多動(dòng)減少,語(yǔ)言能力提升(詞匯量增加、句子延長(zhǎng)),社交主動(dòng)性增強(qiáng),攻擊性降低,能獨(dú)立完成日常任務(wù)(如淋浴、做作業(yè))。

五次治療:6個(gè)月后認(rèn)知能力顯著提高,表現(xiàn)為思維清晰、決策成熟、情感表達(dá)豐富;自閉癥評(píng)估量表(ATEC)和社交反應(yīng)量表(SRS-2)評(píng)分回歸正常范圍。(圖2)

圖2:通過(guò)兩項(xiàng)心理測(cè)試和家長(zhǎng)/老師的觀察,評(píng)估患者的臨床改善情況
圖2:通過(guò)兩項(xiàng)心理測(cè)試和家長(zhǎng)/老師的觀察,評(píng)估患者的臨床改善情況

綜上所述,該案例表明,間充質(zhì)干細(xì)胞移植對(duì)嚴(yán)重自閉癥(ASD)合并癲癇和胃腸道問(wèn)題的兒童有顯著療效。治療后,孩子的自閉癥行為減少、癲癇完全控制、胃腸道癥狀改善,社交和情緒能力也明顯提升,腦電圖恢復(fù)正常。

5月30日,越南干細(xì)胞與基因技術(shù)研究所在行業(yè)期刊《干細(xì)胞研究與治療》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體骨髓單核細(xì)胞移植聯(lián)合教育干預(yù)治療自閉癥譜系障礙的療效觀察:一項(xiàng)隨機(jī)、開放標(biāo)簽、對(duì)照的II期臨床試驗(yàn)》的研究成果。[7]

自體骨髓單核細(xì)胞移植聯(lián)合教育干預(yù)治療自閉癥譜系障礙的療效觀察:一項(xiàng)隨機(jī)、開放標(biāo)簽、對(duì)照的II期臨床試驗(yàn)

本研究評(píng)估了鞘內(nèi)自體骨髓單核細(xì)胞 (BMMNC) 療法聯(lián)合教育與單獨(dú)接受教育治療自閉癥譜系障礙 (ASD) 的有效性。納入了50名患者分為兩組(每組25名)。

經(jīng)過(guò)12個(gè)月治療,接受細(xì)胞(CT)治療的患者群體中,病情最嚴(yán)重的患者數(shù)量比對(duì)照組減少了近6倍(CT組減少48%,對(duì)照組僅減少8%)。治療組的整體癥狀評(píng)分(CARS)比對(duì)照組下降了近4倍(CT組下降5.9分,對(duì)照組僅下降1.5分),病情嚴(yán)重程度評(píng)分(CGI-S)改善幅度也明顯更大(CT組下降1.5分,對(duì)照組僅0.1分)。

此外,治療組的日常生活能力評(píng)分(VABS-II)提升了6倍多(CT組增加8.5分,對(duì)照組僅1.4分),而治療效果評(píng)估(CGI-I)顯示,治療組病情明顯改善(從2.8降至2.0),而對(duì)照組反而加重(從3.0升至3.5)。

綜上所述,上述結(jié)果表明,細(xì)胞治療在改善自閉癥譜系障礙(ASD)相關(guān)癥狀方面效果顯著,不僅大幅減少嚴(yán)重患者比例,還在行為評(píng)分、日常生活能力及整體病情評(píng)估中全面優(yōu)于常規(guī)對(duì)照組。


2025年6月干細(xì)胞治療自閉癥最新臨床進(jìn)展

6月20日,巴基斯坦科研人員在國(guó)際期刊《World J Methodol》上發(fā)表了一篇名為《評(píng)估沃頓果凍干細(xì)胞療法治療自閉癥:案例研究的見解》的臨床研究成果。[8]

評(píng)估沃頓果凍干細(xì)胞療法治療自閉癥:案例研究的見解

科研人員探討了沃頓膠狀間充質(zhì)干細(xì)胞 (WJ-MSC) 療法對(duì)一名4歲自閉癥兒童的療效和安全性。該兒童表現(xiàn)為眼神交流受損、經(jīng)??摁[和嚴(yán)重的社交互動(dòng)困難。初步評(píng)估包括兒童自閉癥評(píng)定量表(CARS)評(píng)分為37分,丹佛II發(fā)育篩查測(cè)試結(jié)果表明發(fā)育遲緩。

該兒童在鎮(zhèn)靜狀態(tài)下接受了六次靜脈和鞘內(nèi)WJ-MSC移植。治療后評(píng)估顯示CARS評(píng)分和丹佛II發(fā)育篩查測(cè)試結(jié)果均有所改善,并且在2年的隨訪中未報(bào)告任何不良事件。這些發(fā)現(xiàn)為WJ-MSC療法在治療ASD癥狀和改善發(fā)育結(jié)果方面的潛在益處提供了有希望的證據(jù),同時(shí)也突顯了其安全性。

WJ-MSC療法的良好結(jié)果提示,它可能是改善ASD兒童發(fā)育結(jié)局的可行治療方案。社交技能和發(fā)育里程碑的改善凸顯了WJ-MSC療法在解決ASD核心癥狀(例如社交互動(dòng)障礙和溝通障礙)方面的潛力。


2025年8月干細(xì)胞治療自閉癥最新臨床進(jìn)展

韓國(guó)領(lǐng)先的干細(xì)胞技術(shù)公司Biostar于8月7日宣布,其合作醫(yī)院——位于日本大阪的Trinity Clinic,已獲得日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn),正式開展使用Biostar自體脂肪來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞治療自閉癥的再生醫(yī)療項(xiàng)目。[9]

由此,自閉癥患者現(xiàn)可在Trinity Clinic接受基于Biostar自體脂肪來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞的再生醫(yī)療治療。該治療對(duì)象為年齡在4歲及以上、經(jīng)診斷患有自閉癥的患者,通過(guò)靜脈注射方式輸注干細(xì)胞。每次治療注射細(xì)胞數(shù)量為5千萬(wàn)至3億之間,整個(gè)療程為5至10次,間隔時(shí)間為2至4周。療效與安全性將在最后一次注射后3個(gè)月,通過(guò)自閉癥標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估工具“SRS-2”進(jìn)行評(píng)估。

據(jù)該機(jī)構(gòu)介紹,自體脂肪來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞不僅具有免疫調(diào)節(jié)功能和神經(jīng)保護(hù)作用,還能促進(jìn)受損腦神經(jīng)組織的再生。該治療方案是依據(jù)日本厚生勞動(dòng)省根據(jù)《再生醫(yī)療安全法》批準(zhǔn)的正式治療計(jì)劃制定,因此具有明確的安全性與可靠性保障。


2025年干細(xì)胞治療自閉癥最新臨床進(jìn)展總結(jié)

綜上所述,2025年干細(xì)胞治療自閉癥譜系障礙(ASD)的研究在機(jī)制探索和臨床轉(zhuǎn)化方面取得顯著突破。

研究表明,干細(xì)胞及其衍生外泌體通過(guò)抗炎、抗凋亡、調(diào)節(jié)神經(jīng)炎癥及腸道菌群等多靶點(diǎn)機(jī)制,有效改善ASD核心癥狀(如社交障礙、重復(fù)行為)和神經(jīng)功能(如運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)、語(yǔ)言能力)。動(dòng)物模型和臨床試驗(yàn)均證實(shí),干細(xì)胞療法可顯著恢復(fù)腦電圖異常、降低癲癇發(fā)作頻率,并增強(qiáng)患者日常生活能力。

同時(shí),多項(xiàng)研究揭示其作用機(jī)制與調(diào)控PI3K-mTOR等關(guān)鍵信號(hào)通路密切相關(guān),為從“癥狀管理”向“病理修復(fù)”轉(zhuǎn)變提供了科學(xué)依據(jù)。隨著首個(gè)針對(duì)ASD的干細(xì)胞藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)及多中心研究的推進(jìn),干細(xì)胞治療有望成為ASD干預(yù)的重要補(bǔ)充手段,為患者提供更全面的神經(jīng)發(fā)育支持,并推動(dòng)個(gè)性化醫(yī)療的發(fā)展。

2025年的研究不僅深化了對(duì)ASD病理機(jī)制的理解,也為臨床干預(yù)提供了創(chuàng)新策略。隨著規(guī)范化研究的推進(jìn),干細(xì)胞療法有望成為ASD治療的重要方向,為患者帶來(lái)從短期癥狀緩解到長(zhǎng)期功能重建的雙重獲益,同時(shí)為神經(jīng)發(fā)育障礙的再生醫(yī)學(xué)研究奠定基礎(chǔ)。

結(jié)語(yǔ)

2025年,干細(xì)胞治療自閉癥譜系障礙(ASD)領(lǐng)域迎來(lái)多項(xiàng)突破性進(jìn)展。從間充質(zhì)干細(xì)胞衍生外泌體改善小腦病理,到全球首個(gè)干細(xì)胞新藥獲批臨床試驗(yàn),再到多中心研究驗(yàn)證細(xì)胞療法對(duì)社交障礙、語(yǔ)言功能及神經(jīng)炎癥的顯著療效,科學(xué)界正逐步揭開自閉癥“不可逆”疾病的修復(fù)密碼。這些成果不僅為患者家庭帶來(lái)治愈希望,更推動(dòng)治療模式從“對(duì)癥干預(yù)”邁向“神經(jīng)重塑”。

盡管標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)、長(zhǎng)期安全性等挑戰(zhàn)仍需攻克,但隨著技術(shù)迭代與全球協(xié)作深化,干細(xì)胞療法有望成為自閉癥治療的重要里程碑,為“星星的孩子”點(diǎn)亮回歸社會(huì)的星光。

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