導(dǎo)讀：最新研究揭示，干細(xì)胞療法在自閉癥治療領(lǐng)域展現(xiàn)出潛力。通過(guò)對(duì)自體干細(xì)胞進(jìn)行特定條件下的培養(yǎng)與處理，再將其移植至患者體內(nèi)，可激發(fā)神經(jīng)系統(tǒng)的再生與修復(fù)機(jī)制，改善社交互動(dòng)與溝通障礙。這一創(chuàng)新療法正逐漸開啟自閉癥治療的新篇章，為患者及家庭帶來(lái)新希望。臨床試驗(yàn)已表明其安全性和初步療效，未來(lái)有望成為自閉癥干預(yù)的重要手段之一。

自閉癥是一類異質(zhì)性神經(jīng)發(fā)育障礙，其特征是廣泛的認(rèn)知、情感和神經(jīng)行為異常、社交和溝通障礙、興趣 受限、重復(fù)和刻板的言語(yǔ)和非言語(yǔ)行為。

自閉癥目前猶如一位難以馴服的 “怪獸”，尚無(wú)特效治療方法。主要是通過(guò)行為干預(yù)這位 “導(dǎo)師”，特殊教育訓(xùn)練這位 “引路人”，家庭治療計(jì)劃這位 “守護(hù)者” 來(lái)促進(jìn)患兒的語(yǔ)言發(fā)育，改善患兒行為，提高社會(huì)交往能力，掌握基本生活和學(xué)習(xí)技能，但療效卻如微弱的燭光般有限。

自閉癥治療新希望：盤點(diǎn)2019-2024年干細(xì)胞治療自閉癥臨床研究進(jìn)展

近年來(lái)，隨著再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展，干細(xì)胞治療自閉癥作為一種新興的治療方法，利用干細(xì)胞的自我更新和分化潛能，為自閉癥患者提供新的修復(fù)策略。

2019年干細(xì)胞治療自閉癥的臨床案例

2019年1月8日，杜克大學(xué)自閉癥和大腦發(fā)育中心在行業(yè)期刊《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于‘一項(xiàng)開放標(biāo)簽試驗(yàn)評(píng)估自體臍帶血治療自閉癥幼兒的效果，結(jié)果表明白質(zhì)束變化與臨床改善相關(guān)’的臨床研究成果。

共有25名2至6歲的自閉癥兒童參加了這項(xiàng)試驗(yàn)。

目前的結(jié)果表明，在接受自體臍帶血輸注治療后，自閉癥譜系障礙兒童的社交溝通能力提高和癥狀減輕與支持社交、溝通和語(yǔ)言能力的大腦網(wǎng)絡(luò)結(jié)構(gòu)連接增強(qiáng)有關(guān)。

2019年6月11日，巴拿馬干細(xì)胞研究所在行業(yè)期刊《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于‘同種異體人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療兒童自閉癥譜系障礙：安全性和對(duì)細(xì)胞因子水平的影響’的臨床研究成果。

本研究調(diào)查了對(duì)患有自閉癥譜系障礙 (ASD)的20名兒童施用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的安全性和有效性。

研究結(jié)果表明，8名受試者的CARS和ATEC評(píng)分在治療過(guò)程中下降，與基線相比，他們的ASD癥狀類別較低。這8名受試者中有5名的MDC和TARC炎癥細(xì)胞因子水平也有所下降。平均MDC、TARC、ATEC和CARS 值在最后一次給藥后3個(gè)月達(dá)到最低水平。

因此，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)患有ASD的兒童的給藥被確定為安全有效的。

2020年干細(xì)胞治療自閉癥的臨床案例

2020年6月12日，杜克大學(xué)馬庫(kù)斯細(xì)胞治療中心在行業(yè)期刊《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于’人類臍帶組織間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞輸注治療自閉癥譜系障礙兒童‘的臨床研究成果。

在這項(xiàng)開放標(biāo)簽I期研究中，12名4至9歲之間的自閉癥譜系障礙 (ASD) 兒童接受了人臍帶組織間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞 (hCT-MSC) 靜脈 (IV) 輸注治療。

研究結(jié)果表明，五名參與者產(chǎn)生了新的I類抗人類白細(xì)胞抗原 (HLA) 抗體，這些抗體與特定批次的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞或供體和受體之間的部分HLA匹配有關(guān)。12名參與者中有6名在至少兩項(xiàng)ASD特異性指標(biāo)上表現(xiàn)出改善。并且除了一些參與者在靜脈注射和輸注過(guò)程中出現(xiàn)躁動(dòng)之外，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞耐受性良好。

2020年12月28日，韓國(guó)首爾細(xì)胞治療研究所在期刊《Journal of Case Reports: Open Access》上發(fā)表了一篇關(guān)于’人臍帶同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療自閉癥’的臨床研究。

本項(xiàng)臨床研究在2019年11月至2020年1月共納入了2名兒童患者。

手術(shù)每周重復(fù)進(jìn)行4-6次。無(wú)移植相關(guān)的副作用。自閉癥譜系障礙(ASD)的嚴(yán)重程度顯著降低，CARS評(píng)分從43.25降至31.25。干細(xì)胞治療顯著改善了社交溝通，語(yǔ)言和情感活動(dòng)。視覺，聽覺和智力反應(yīng)發(fā)生了變化。研究得出結(jié)論，同種異體臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植對(duì)自閉癥譜系障礙患兒是安全的，并有所改善。

2021年干細(xì)胞治療自閉癥的臨床案例

2021年9月18日，烏克蘭羅莫達(dá)諾夫神經(jīng)外科研究所在行業(yè)期刊《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于’臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞應(yīng)用治療自閉癥譜系障礙的安全性‘的臨床研究案例。

研究涉及10名確診為自閉癥譜系障礙 (ASD)的患者。患者平均年齡為5.84歲。

使用間充質(zhì)干細(xì)胞后，在治療后的前2周內(nèi)出現(xiàn)了積極的行為變化。一名患者的父母報(bào)告稱，在使用后第3天刻板行為消失。未發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。

2021年10月6日，奧地利再生醫(yī)學(xué)學(xué)會(huì)在期刊《Front Pediatr》上發(fā)表了一篇關(guān)于’病例報(bào)告：自閉癥兒童自體骨髓來(lái)源的鞘內(nèi)干細(xì)胞移植-4例報(bào)告及文獻(xiàn)綜述‘的臨床研究成果。

在此報(bào)告了4名被診斷患有自閉癥譜系障礙（ASD）的兒童的數(shù)據(jù)，他們接受了自體、骨髓 （BM） 來(lái)源的、鞘內(nèi)和同步靜脈內(nèi)應(yīng)用的即時(shí)干細(xì)胞移植 （SCT） 治療。

在4-14歲時(shí)，兒童接受了干細(xì)胞移植，沒有立即或晚期不良事件的報(bào)告。父母在第二年觀察到癥狀消失，因此報(bào)告了自閉癥治療評(píng)估表（ATEC）評(píng)分的提高。

據(jù)推測(cè)，除其他外，干細(xì)胞移植可能通過(guò)抵消腦炎性自身免疫過(guò)程來(lái)斷言其積極作用，這反過(guò)來(lái)又支持對(duì)行為和藥物干預(yù)的反應(yīng)。

2022年干細(xì)胞治療自閉癥的臨床案例

2022年5月4日，贛南醫(yī)學(xué)院第一臨床醫(yī)學(xué)院牽頭在國(guó)際期刊《兒童和青少年精神病學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于’干細(xì)胞治療自閉癥譜系障礙兒童的療效和安全性‘的薈萃分析。

共納入5篇符合納入標(biāo)準(zhǔn)的研究，以康復(fù)治療為參考標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行Meta分析。

數(shù)據(jù)顯示，干細(xì)胞組兒童自閉癥評(píng)分量表評(píng)分顯著低于對(duì)照組。臨床總體印象評(píng)分合并效應(yīng)量RR=1.01，95%CI[0.87，1.18]，Z=0.14，干細(xì)胞組和對(duì)照組臨床總體印象有效率分別為62%和60%。各組不良反應(yīng)發(fā)生事件數(shù)，干細(xì)胞組和對(duì)照組不良反應(yīng)發(fā)生率無(wú)明顯差異。

2023年干細(xì)胞治療自閉癥的臨床案例

2023年7月15日，印度尼西亞Celltech 干細(xì)胞中心在國(guó)際期刊《國(guó)際社會(huì)健康雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于’間充質(zhì)臍帶干細(xì)胞治療自閉癥‘的臨床研究結(jié)果。

本案例的目的是觀察間充質(zhì)臍帶治療對(duì)自閉癥患者的影響。觀察對(duì)象是印度尼西亞雅加達(dá)主要診所“Celltech 干細(xì)胞和儲(chǔ)存”的患者。

治療前的結(jié)果顯示，患者的行為異常，包括生理和心理方面。在接受治療后患者表現(xiàn)出平靜和友好的行為，在介紹的五個(gè)病例中，所有病例都符合預(yù)先設(shè)定的康復(fù)標(biāo)準(zhǔn)。這項(xiàng)研究對(duì)為自閉癥兒童開發(fā)創(chuàng)新干細(xì)胞療法具有重要意義。

2023年10月11日，潘切沃大學(xué)商學(xué)院口腔醫(yī)學(xué)院牽頭在國(guó)際期刊《International Journal of Molecular Sciences》上發(fā)表了一篇關(guān)于’自閉癥中的細(xì)胞因子動(dòng)力學(xué)：自體骨髓抽吸濃縮物 (BMAC)?治療結(jié)果分析‘的臨床研究結(jié)果。

本研究中，我們采用了一種綜合統(tǒng)計(jì)方法，融合了總體方法和細(xì)粒度方法，以檢查63名男性和17名女性自閉癥患者在每次自體骨髓抽吸濃縮物 (BMAC) 鞘內(nèi)注射后腦脊液 (CSF) 中16種細(xì)胞因子的濃度。

在第三次給藥后的六個(gè)月內(nèi)，根據(jù)臨床改善情況將患者分為三類：

• 第1組 – 無(wú)/輕度改善（28名受試者），
• 第2組 – 中度改善（16名受試者），
• 第3組 – 重大改善（15名受試者）。

結(jié)果表明，這些細(xì)胞因子譜有望成為預(yù)測(cè)標(biāo)記，可以精準(zhǔn)定位出接受BMAC治療后可能不會(huì)出現(xiàn)明顯臨床改善的自閉癥患者。

2024年干細(xì)胞治療自閉癥的臨床案例

2024年6月29日，新加坡竹腳婦幼醫(yī)院在國(guó)際期刊《自閉癥研究》上發(fā)表了一篇關(guān)于’自體臍帶血輸注治療幼兒自閉癥：一項(xiàng)關(guān)于安全性（通過(guò)護(hù)理人員報(bào)告評(píng)估）和有效性的受試者內(nèi)開放標(biāo)簽研究‘的臨床研究結(jié)果。

在招募的20名兒童中，19名完成了研究，1名因UCB不符合輸注質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)而退出。

 在這項(xiàng)受試者內(nèi)研究中，12名參與者的T=18 CGI-I評(píng)分為2-3（輕微至大幅改善），7名參與者的評(píng)分為4（無(wú)變化）。本次研究未發(fā)現(xiàn)與輸注有關(guān)的不良反應(yīng)，因此自閉癥兒童自體臍帶血輸注通常是安全的。

2024年9月11日，印度尼西亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院在行業(yè)期刊《再生工程與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于’造血干細(xì)胞治療對(duì)改善自閉癥譜系障礙兒童臨床療效的影響‘的薈萃分析。

共分析了376項(xiàng)研究，本綜述和薈萃分析使用了6項(xiàng)研究。匯總薈萃分析發(fā)現(xiàn)，基線后6個(gè)月內(nèi)CARS量表平均值為32.63（95% CI [30.20 至 35.06]），VABS變化為2.06（95% CI [0.07 至 4.02]）。我們還發(fā)現(xiàn)兩組的 CGI得到改善。并且研究表明，對(duì)于患有自閉癥的兒童來(lái)說(shuō)，造血干細(xì)胞是一種相對(duì)安全的治療選擇，最常見的不良反應(yīng)是輕微的不良反應(yīng)。

干細(xì)胞治療自閉癥臨床研究進(jìn)展

截止2024年10月25日，國(guó)內(nèi)萬(wàn)方數(shù)據(jù)wanfangdata網(wǎng)站上搜索關(guān)于干細(xì)胞治療自閉癥的相關(guān)文章研究成果有48條。

結(jié)論

總而言之，研究表明，干細(xì)胞在治療自閉癥上前景廣闊，有望成為治療自閉癥的醫(yī)學(xué)發(fā)展新途徑，不過(guò)未來(lái)仍然需要開展更多的研究來(lái)克服其中的挑戰(zhàn)，包括干細(xì)胞的長(zhǎng)期效果等方面。隨著進(jìn)一步的研究和臨床試驗(yàn)，我們有望看到干細(xì)胞治療在抑郁癥領(lǐng)域帶來(lái)了的更多成果與希望。

相關(guān)閱讀：了解更多關(guān)于干細(xì)胞治療自閉癥的新聞資訊！

【1】Kimberly L. H. Carpenter, Samantha Major, Catherine Tallman, Lyon W. Chen, Lauren Franz, Jessica Sun, Joanne Kurtzberg, Allen Song, Geraldine Dawson, White Matter Tract Changes Associated with Clinical Improvement in an Open-Label Trial Assessing Autologous Umbilical Cord Blood for Treatment of Young Children with Autism, Stem Cells Translational Medicine, Volume 8, Issue 2, February 2019, Pages 138–147, https://doi.org/10.1002/sctm.18-0251

【2】Jessica M. Sun, Geraldine Dawson, Lauren Franz, Jill Howard, Colleen McLaughlin, Bethany Kistler, Barbara Waters-Pick, Norin Meadows, Jesse Troy, Joanne Kurtzberg, Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder, Stem Cells Translational Medicine, Volume 9, Issue 10, October 2020, Pages 1137–1146, https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434

【3】2020 The Authors. Published by the JScholar under the terms of the Creative Commons Attribution License http://creativecommons.org/licenses/by/3.0/, which permits unrestricted use, provided the original author and source are credited.

【4】Taras Petriv, Michael Tatarchuk, Alexandr Skuratov, Oksana Rybachuk, Vitaliy Tsymbaliuk, Safety of Combined Autistic Spectrum Disorders Treatment with Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells Application: Clinical Investigation, Stem Cells Translational Medicine, Volume 10, Issue s1, September 2021, Page S10, https://doi.org/10.1002/sct3.13017

【5】Kobinia GS, Zaknun JJ, Pabinger C, Laky B. Case Report: Autologous Bone Marrow Derived Intrathecal Stem Cell Transplant for Autistic Children – A Report of Four Cases and Literature Review. Front Pediatr. 2021 Oct 6;9:620188. doi: 10.3389/fped.2021.620188. PMID: 34692600; PMCID: PMC8526924.

【6】Qu J, Liu Z, Li L, Zou Z, He Z, Zhou L, Luo Y, Zhang M and Ye J (2022) Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front. Pediatr. 10:897398. doi: 10.3389/fped.2022.897398

【7】2023by the authors. It was submitted for possible open-access publication under the terms and conditions of the Creative Commons Attribution (CC BY SA) license (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0/).

【8】Maric, D.M.; Vojvodic, D.; Maric, D.L.; Velikic, G.; Radomir, M.; Sokolovac, I.; Stefik, D.; Ivkovic, N.; Susnjevic, S.; Puletic, M.; et al. Cytokine Dynamics in Autism: Analysis of BMAC Therapy Outcomes. Int. J. Mol. Sci. 2023, 24, 15080. https://doi.org/10.3390/ijms242015080

【9】Wong, C. M., Tan, C. S., Riard, N., Padmini, Y. S., Daniel, L. M., Prasath, A., Tan, Ah. M., Tan, T. C., Sultana, R., & Lam, J. C. M. (2024). Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment of autism in young children: A within-subjects open label study on safety (assessed via caregiver report) and efficacy. Autism Research, 17(8), 1721–1734. https://doi.org/10.1002/aur.3187

【10】Saisa, D., Pradhani, A., Shen, J.C. et al. Hematopoietic Stem Cell Therapy in Improving Clinical Outcomes for Children with Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis. Regen. Eng. Transl. Med. (2024). https://doi.org/10.1007/s40883-024-00355-z

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