導讀：最新研究揭示，干細胞療法在自閉癥治療領域展現(xiàn)出潛力。通過對自體干細胞進行特定條件下的培養(yǎng)與處理，再將其移植至患者體內，可激發(fā)神經(jīng)系統(tǒng)的再生與修復機制，改善社交互動與溝通障礙。這一創(chuàng)新療法正逐漸開啟自閉癥治療的新篇章，為患者及家庭帶來新希望。臨床試驗已表明其安全性和初步療效，未來有望成為自閉癥干預的重要手段之一。

自閉癥是一類異質性神經(jīng)發(fā)育障礙，其特征是廣泛的認知、情感和神經(jīng)行為異常、社交和溝通障礙、興趣 受限、重復和刻板的言語和非言語行為。

自閉癥目前猶如一位難以馴服的 “怪獸”，尚無特效治療方法。主要是通過行為干預這位 “導師”，特殊教育訓練這位 “引路人”，家庭治療計劃這位 “守護者” 來促進患兒的語言發(fā)育，改善患兒行為，提高社會交往能力，掌握基本生活和學習技能，但療效卻如微弱的燭光般有限。

自閉癥治療新希望：盤點2019-2024年干細胞治療自閉癥臨床研究進展

近年來，隨著再生醫(yī)學的發(fā)展，干細胞治療自閉癥作為一種新興的治療方法，利用干細胞的自我更新和分化潛能，為自閉癥患者提供新的修復策略。

2019年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2019年1月8日，杜克大學自閉癥和大腦發(fā)育中心在行業(yè)期刊《干細胞轉化醫(yī)學》上發(fā)表了一篇關于‘一項開放標簽試驗評估自體臍帶血治療自閉癥幼兒的效果，結果表明白質束變化與臨床改善相關’的臨床研究成果。

共有25名2至6歲的自閉癥兒童參加了這項試驗。

目前的結果表明，在接受自體臍帶血輸注治療后，自閉癥譜系障礙兒童的社交溝通能力提高和癥狀減輕與支持社交、溝通和語言能力的大腦網(wǎng)絡結構連接增強有關。

2019年6月11日，巴拿馬干細胞研究所在行業(yè)期刊《干細胞轉化醫(yī)學》上發(fā)表了一篇關于‘同種異體人臍帶間充質干細胞治療兒童自閉癥譜系障礙：安全性和對細胞因子水平的影響’的臨床研究成果。

本研究調查了對患有自閉癥譜系障礙 (ASD)的20名兒童施用臍帶間充質干細胞的安全性和有效性。

研究結果表明，8名受試者的CARS和ATEC評分在治療過程中下降，與基線相比，他們的ASD癥狀類別較低。這8名受試者中有5名的MDC和TARC炎癥細胞因子水平也有所下降。平均MDC、TARC、ATEC和CARS 值在最后一次給藥后3個月達到最低水平。

因此，臍帶間充質干細胞對患有ASD的兒童的給藥被確定為安全有效的。

2020年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2020年6月12日，杜克大學馬庫斯細胞治療中心在行業(yè)期刊《干細胞轉化醫(yī)學》上發(fā)表了一篇關于’人類臍帶組織間充質基質細胞輸注治療自閉癥譜系障礙兒童‘的臨床研究成果。

在這項開放標簽I期研究中，12名4至9歲之間的自閉癥譜系障礙 (ASD) 兒童接受了人臍帶組織間充質基質細胞 (hCT-MSC) 靜脈 (IV) 輸注治療。

研究結果表明，五名參與者產(chǎn)生了新的I類抗人類白細胞抗原 (HLA) 抗體，這些抗體與特定批次的臍帶間充質干細胞或供體和受體之間的部分HLA匹配有關。12名參與者中有6名在至少兩項ASD特異性指標上表現(xiàn)出改善。并且除了一些參與者在靜脈注射和輸注過程中出現(xiàn)躁動之外，臍帶間充質干細胞耐受性良好。

2020年12月28日，韓國首爾細胞治療研究所在期刊《Journal of Case Reports: Open Access》上發(fā)表了一篇關于’人臍帶同種異體間充質干細胞治療自閉癥’的臨床研究。

本項臨床研究在2019年11月至2020年1月共納入了2名兒童患者。

手術每周重復進行4-6次。無移植相關的副作用。自閉癥譜系障礙(ASD)的嚴重程度顯著降低，CARS評分從43.25降至31.25。干細胞治療顯著改善了社交溝通，語言和情感活動。視覺，聽覺和智力反應發(fā)生了變化。研究得出結論，同種異體臍帶間充質干細胞移植對自閉癥譜系障礙患兒是安全的，并有所改善。

2021年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2021年9月18日，烏克蘭羅莫達諾夫神經(jīng)外科研究所在行業(yè)期刊《干細胞轉化醫(yī)學》上發(fā)表了一篇關于’臍帶間充質干細胞應用治療自閉癥譜系障礙的安全性‘的臨床研究案例。

研究涉及10名確診為自閉癥譜系障礙 (ASD)的患者。患者平均年齡為5.84歲。

使用間充質干細胞后，在治療后的前2周內出現(xiàn)了積極的行為變化。一名患者的父母報告稱，在使用后第3天刻板行為消失。未發(fā)現(xiàn)嚴重不良反應。

2021年10月6日，奧地利再生醫(yī)學學會在期刊《Front Pediatr》上發(fā)表了一篇關于’病例報告：自閉癥兒童自體骨髓來源的鞘內干細胞移植-4例報告及文獻綜述‘的臨床研究成果。

在此報告了4名被診斷患有自閉癥譜系障礙（ASD）的兒童的數(shù)據(jù)，他們接受了自體、骨髓 （BM） 來源的、鞘內和同步靜脈內應用的即時干細胞移植 （SCT） 治療。

在4-14歲時，兒童接受了干細胞移植，沒有立即或晚期不良事件的報告。父母在第二年觀察到癥狀消失，因此報告了自閉癥治療評估表（ATEC）評分的提高。

據(jù)推測，除其他外，干細胞移植可能通過抵消腦炎性自身免疫過程來斷言其積極作用，這反過來又支持對行為和藥物干預的反應。

2022年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2022年5月4日，贛南醫(yī)學院第一臨床醫(yī)學院牽頭在國際期刊《兒童和青少年精神病學》上發(fā)表了一篇關于’干細胞治療自閉癥譜系障礙兒童的療效和安全性‘的薈萃分析。

共納入5篇符合納入標準的研究，以康復治療為參考標準進行Meta分析。

數(shù)據(jù)顯示，干細胞組兒童自閉癥評分量表評分顯著低于對照組。臨床總體印象評分合并效應量RR=1.01，95%CI[0.87，1.18]，Z=0.14，干細胞組和對照組臨床總體印象有效率分別為62%和60%。各組不良反應發(fā)生事件數(shù)，干細胞組和對照組不良反應發(fā)生率無明顯差異。

2023年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2023年7月15日，印度尼西亞Celltech 干細胞中心在國際期刊《國際社會健康雜志》上發(fā)表了一篇關于’間充質臍帶干細胞治療自閉癥‘的臨床研究結果。

本案例的目的是觀察間充質臍帶治療對自閉癥患者的影響。觀察對象是印度尼西亞雅加達主要診所“Celltech 干細胞和儲存”的患者。

治療前的結果顯示，患者的行為異常，包括生理和心理方面。在接受治療后患者表現(xiàn)出平靜和友好的行為，在介紹的五個病例中，所有病例都符合預先設定的康復標準。這項研究對為自閉癥兒童開發(fā)創(chuàng)新干細胞療法具有重要意義。

2023年10月11日，潘切沃大學商學院口腔醫(yī)學院牽頭在國際期刊《International Journal of Molecular Sciences》上發(fā)表了一篇關于’自閉癥中的細胞因子動力學：自體骨髓抽吸濃縮物 (BMAC)?治療結果分析‘的臨床研究結果。

本研究中，我們采用了一種綜合統(tǒng)計方法，融合了總體方法和細粒度方法，以檢查63名男性和17名女性自閉癥患者在每次自體骨髓抽吸濃縮物 (BMAC) 鞘內注射后腦脊液 (CSF) 中16種細胞因子的濃度。

在第三次給藥后的六個月內，根據(jù)臨床改善情況將患者分為三類：

• 第1組 – 無/輕度改善（28名受試者），
• 第2組 – 中度改善（16名受試者），
• 第3組 – 重大改善（15名受試者）。

結果表明，這些細胞因子譜有望成為預測標記，可以精準定位出接受BMAC治療后可能不會出現(xiàn)明顯臨床改善的自閉癥患者。

2024年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2024年6月29日，新加坡竹腳婦幼醫(yī)院在國際期刊《自閉癥研究》上發(fā)表了一篇關于’自體臍帶血輸注治療幼兒自閉癥：一項關于安全性（通過護理人員報告評估）和有效性的受試者內開放標簽研究‘的臨床研究結果。

在招募的20名兒童中，19名完成了研究，1名因UCB不符合輸注質量控制標準而退出。

 在這項受試者內研究中，12名參與者的T=18 CGI-I評分為2-3（輕微至大幅改善），7名參與者的評分為4（無變化）。本次研究未發(fā)現(xiàn)與輸注有關的不良反應，因此自閉癥兒童自體臍帶血輸注通常是安全的。

2024年9月11日，印度尼西亞大學醫(yī)學院在行業(yè)期刊《再生工程與轉化醫(yī)學》上發(fā)表了一篇關于’造血干細胞治療對改善自閉癥譜系障礙兒童臨床療效的影響‘的薈萃分析。

共分析了376項研究，本綜述和薈萃分析使用了6項研究。匯總薈萃分析發(fā)現(xiàn)，基線后6個月內CARS量表平均值為32.63（95% CI [30.20 至 35.06]），VABS變化為2.06（95% CI [0.07 至 4.02]）。我們還發(fā)現(xiàn)兩組的 CGI得到改善。并且研究表明，對于患有自閉癥的兒童來說，造血干細胞是一種相對安全的治療選擇，最常見的不良反應是輕微的不良反應。

干細胞治療自閉癥臨床研究進展

截止2024年10月25日，國內萬方數(shù)據(jù)wanfangdata網(wǎng)站上搜索關于干細胞治療自閉癥的相關文章研究成果有48條。

結論

總而言之，研究表明，干細胞在治療自閉癥上前景廣闊，有望成為治療自閉癥的醫(yī)學發(fā)展新途徑，不過未來仍然需要開展更多的研究來克服其中的挑戰(zhàn)，包括干細胞的長期效果等方面。隨著進一步的研究和臨床試驗，我們有望看到干細胞治療在抑郁癥領域帶來了的更多成果與希望。

相關閱讀：了解更多關于干細胞治療自閉癥的新聞資訊！

【1】Kimberly L. H. Carpenter, Samantha Major, Catherine Tallman, Lyon W. Chen, Lauren Franz, Jessica Sun, Joanne Kurtzberg, Allen Song, Geraldine Dawson, White Matter Tract Changes Associated with Clinical Improvement in an Open-Label Trial Assessing Autologous Umbilical Cord Blood for Treatment of Young Children with Autism, Stem Cells Translational Medicine, Volume 8, Issue 2, February 2019, Pages 138–147, https://doi.org/10.1002/sctm.18-0251

【2】Jessica M. Sun, Geraldine Dawson, Lauren Franz, Jill Howard, Colleen McLaughlin, Bethany Kistler, Barbara Waters-Pick, Norin Meadows, Jesse Troy, Joanne Kurtzberg, Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder, Stem Cells Translational Medicine, Volume 9, Issue 10, October 2020, Pages 1137–1146, https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434

【3】2020 The Authors. Published by the JScholar under the terms of the Creative Commons Attribution License http://creativecommons.org/licenses/by/3.0/, which permits unrestricted use, provided the original author and source are credited.

【4】Taras Petriv, Michael Tatarchuk, Alexandr Skuratov, Oksana Rybachuk, Vitaliy Tsymbaliuk, Safety of Combined Autistic Spectrum Disorders Treatment with Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells Application: Clinical Investigation, Stem Cells Translational Medicine, Volume 10, Issue s1, September 2021, Page S10, https://doi.org/10.1002/sct3.13017

【5】Kobinia GS, Zaknun JJ, Pabinger C, Laky B. Case Report: Autologous Bone Marrow Derived Intrathecal Stem Cell Transplant for Autistic Children – A Report of Four Cases and Literature Review. Front Pediatr. 2021 Oct 6;9:620188. doi: 10.3389/fped.2021.620188. PMID: 34692600; PMCID: PMC8526924.

【6】Qu J, Liu Z, Li L, Zou Z, He Z, Zhou L, Luo Y, Zhang M and Ye J (2022) Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front. Pediatr. 10:897398. doi: 10.3389/fped.2022.897398

【7】2023by the authors. It was submitted for possible open-access publication under the terms and conditions of the Creative Commons Attribution (CC BY SA) license (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0/).

【8】Maric, D.M.; Vojvodic, D.; Maric, D.L.; Velikic, G.; Radomir, M.; Sokolovac, I.; Stefik, D.; Ivkovic, N.; Susnjevic, S.; Puletic, M.; et al. Cytokine Dynamics in Autism: Analysis of BMAC Therapy Outcomes. Int. J. Mol. Sci. 2023, 24, 15080. https://doi.org/10.3390/ijms242015080

【9】Wong, C. M., Tan, C. S., Riard, N., Padmini, Y. S., Daniel, L. M., Prasath, A., Tan, Ah. M., Tan, T. C., Sultana, R., & Lam, J. C. M. (2024). Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment of autism in young children: A within-subjects open label study on safety (assessed via caregiver report) and efficacy. Autism Research, 17(8), 1721–1734. https://doi.org/10.1002/aur.3187

【10】Saisa, D., Pradhani, A., Shen, J.C. et al. Hematopoietic Stem Cell Therapy in Improving Clinical Outcomes for Children with Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis. Regen. Eng. Transl. Med. (2024). https://doi.org/10.1007/s40883-024-00355-z

免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。

版權說明：本文來自杭吉干細胞科技內容團隊，歡迎個人轉發(fā)至朋友圈，謝絕媒體或機構未經(jīng)授權以任何形式轉載至其他平臺，轉載授權請在網(wǎng)站后臺下方留言獲取。