漸凍癥，學名為”肌萎縮側(cè)索硬化癥”(ALS)，在1869年由JeanMartinCharcot首次確診。屬于世界罕見病，被世界衛(wèi)生組織列為與艾滋病、癌癥、白血病、類風濕等并列的五大絕癥之一。

著名物理學家霍金就是此病的患者，他從21歲就被醫(yī)生診斷出漸凍人癥到2018年才去世，經(jīng)歷了55年的時間，是世界漸凍癥醫(yī)學上的奇跡，或被認為是全球患漸凍癥后最長壽的人。

漸凍癥是一種進行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，它選擇性侵犯腦與脊髓的上、下運動神經(jīng)元的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，具有不可逆、致死性的特征，可導致進行性肌肉萎縮和癱瘓，最后死于吞咽困難和呼吸衰竭。

漸凍癥發(fā)病年齡越早病情進展越快，中國大約有20萬左右的患者。ALS的病因至今不明，20%的病例可能與遺傳及基因缺陷有關，另有部分環(huán)境因素，如農(nóng)藥污染、重金屬中毒等，都可能造成運動神經(jīng)元損害。

令人痛心的是，由于這種疾病尚無有效藥物，大約80%的患者會在發(fā)病后5年內(nèi)死亡。至今為止，ALS的臨床和病理特征逐步被闡明，但醫(yī)學界一直無法徹底揭開其發(fā)病原因和機制，更沒有找到有效的藥物來阻斷疾病的發(fā)展。

漸凍癥主要的治療方式包括藥物和支持治療，目前僅有2款藥品被FDA僅批準用于漸凍癥的治療，分別是利魯唑（riluzole）和依達拉奉（edaravone）。兩者能減緩疾病的進展，卻不能逆轉(zhuǎn)疾病，無法實現(xiàn)治愈。因此探尋其它有效治療方法尤為重要。

近年來，隨著干細胞療法研究的興起，科學家也開始使用干細胞療法對漸凍癥進行干預與研究，已取得了較大進展。

干細胞聯(lián)合基因療法治療漸凍癥I/IIa期試驗結果積極

西達賽奈醫(yī)學中心的研究人員開發(fā)了一種干細胞治療漸凍癥的療法，使用干細胞支持通過血腦屏障的保護性蛋白質(zhì)。研究表明這種干細胞和基因聯(lián)合治療可能會保護肌萎縮側(cè)索硬化患者ALS脊髓中的患病運動神經(jīng)元，肌萎縮側(cè)索硬化是一種致命的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，就是大家熟知的漸凍癥。

西達賽奈醫(yī)學中心團隊表明，此次是該類型干細胞的首次臨床研究，證明對人體是安全的。

這項研究發(fā)表在近日《Nature Medcine》上。

“使用干細胞可以一種將重要蛋白質(zhì)輸送到大腦或脊髓的強大方法，否則這些蛋白質(zhì)無法通過血腦屏障?！蔽恼峦ㄓ嵶髡逤live Svendsen博士說，他是西達賽奈醫(yī)學中心理事會再生醫(yī)學研究所的主任?！拔覀兡軌蜃C明工程干細胞產(chǎn)品可以安全地移植到人類脊髓中。經(jīng)過一次性治療后，這些細胞可以存活并產(chǎn)生一種重要的蛋白質(zhì)，這種蛋白質(zhì)可以在三年多的時間里保護運動神經(jīng)元免于死亡?！?/p>

這種工程細胞旨在保護ALS患者的腿部功能，有可能成為這種疾病的強大治療選擇，這種疾病會導致進行性肌肉癱瘓，剝奪人們的移動、說話和呼吸能力。

接受治療的18名患者中沒有一人在移植后有嚴重的副作用。

在ALS患者中，患病的神經(jīng)膠質(zhì)細胞會變得不支持運動神經(jīng)元，這些運動神經(jīng)元逐漸退化，導致癱瘓。

通過將工程蛋白質(zhì)生產(chǎn)干細胞移植到受損運動神經(jīng)元所在的中樞神經(jīng)系統(tǒng)，這些干細胞可以變成新的支持性神經(jīng)膠質(zhì)細胞，并釋放保護性蛋白質(zhì)GDNF，共同幫助運動神經(jīng)元保持存活。

“GDNF本身無法穿過血腦屏障，因此移植釋放GDNF的干細胞是一種新的方法，有助于將蛋白質(zhì)運送到需要的地方，以幫助保護運動神經(jīng)元，”論文的第一作者Pablo Avalos博士說。“因為干細胞被設計成可以釋放GDNF，我們得到了一種“雙管齊下”的方法，新進入的干細胞和蛋白質(zhì)都可以幫助垂死的運動神經(jīng)元在這種疾病中更好地存活?！?/strong>

綜上所述

漸凍癥是一種慢性神經(jīng)元性疾病，發(fā)病原因不明，尚無法治愈，但積極治療可以延緩病程，讓患者盡量長時間地獲得更高質(zhì)量生存。

研究人員開發(fā)出的干細胞和基因聯(lián)合療法，對漸凍癥在理論上可以起到延緩病程的效果。這種干細胞產(chǎn)品可移植到人的脊髓，細胞可產(chǎn)生一種促進運動神經(jīng)元存活的蛋白質(zhì)。雖然還無法從根本上改變患者逐漸被封凍的神經(jīng)系統(tǒng)，但也是種保持神經(jīng)元活力的嘗試。目前的試驗主要為驗證療法的安全性，以證實對患者沒有負面影響。

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