慢性腎臟病（CKD）正成為全球公共衛(wèi)生的“沉默殺手”，傳統(tǒng)治療手段如透析和腎移植雖能延緩病情，卻難以實現(xiàn)腎臟功能的根本性修復(fù)。在此背景下，干細(xì)胞治療憑借其再生醫(yī)學(xué)的獨特優(yōu)勢，為腎病治療開辟了全新路徑。近年來，隨著臨床研究的深入，干細(xì)胞治療不僅在短期內(nèi)展現(xiàn)出顯著的抗炎、抗纖維化效果，其長期療效的穩(wěn)定性與技術(shù)發(fā)展的潛力更成為醫(yī)學(xué)界關(guān)注的焦點。

本文將從作用機制出發(fā)，結(jié)合最新臨床證據(jù)與前沿技術(shù)進展，系統(tǒng)性探討干細(xì)胞治療腎病的長期療效與未來突破方向，為這一領(lǐng)域的科研與轉(zhuǎn)化提供科學(xué)視角。

干細(xì)胞療法能否為腎病帶來長期改善？718例患者揭示真相

一、干細(xì)胞治療腎病的作用機制

干細(xì)胞（尤其是間充質(zhì)干細(xì)胞）通過多向分化能力和旁分泌效應(yīng)修復(fù)腎臟組織。其機制包括：

1. 細(xì)胞替代與再生：分化為腎小管上皮細(xì)胞、足細(xì)胞等，直接補充受損腎單位。
2. 抗炎與免疫調(diào)節(jié)：抑制促炎因子（如TNF-α、IL-6），調(diào)節(jié)T細(xì)胞功能，減輕免疫介導(dǎo)的腎損傷。
3. 抗纖維化作用：通過下調(diào)TGF-β、膠原蛋白IVα1等，抑制腎纖維化進程。
4. 改善微循環(huán)：分泌血管內(nèi)皮生長因子（VEGF），促進新生血管形成，緩解腎臟缺血缺氧。

詳情請瀏覽：干細(xì)胞治療腎臟疾病的6大原理機制，您都了解嗎？

二、長期療效的穩(wěn)定性驗證

2024年，我國科研團隊在國際期刊《疾病與健康研究最新更新》發(fā)表了一項關(guān)于間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療慢性腎?。–KD）的臨床病例報告。該研究聚焦于腎衰竭和反復(fù)發(fā)作腎結(jié)石的治療，隨訪期長達(dá)5年，為干細(xì)胞療法在慢性腎臟病領(lǐng)域的長期穩(wěn)定性療效提供了關(guān)鍵證據(jù)。

在治療前，患者的估計腎小球濾過率（eGFR）、血尿素氮（BUN）以及血清肌酐水平均顯示其腎功能處于下降狀態(tài)，提示可能存在慢性腎臟病（CKD）第3期的發(fā)展風(fēng)險。

經(jīng)過間充質(zhì)干細(xì)胞治療及長達(dá)5年的隨訪，患者腎功能實現(xiàn)顯著且穩(wěn)定的改善：血清肌酐降至0.88 mg/dL（恢復(fù)正常水平），eGFR從50 mL/min提升至87 mL/min（接近正常范圍），血尿素氮降至22.0 mg/dL。同時，腎結(jié)石未再復(fù)發(fā)，雙下肢水腫完全消退，腰背痛癥狀消失。

研究結(jié)果證實，間充質(zhì)干細(xì)胞療法不僅能安全應(yīng)用于人體，還能有效逆轉(zhuǎn)慢性腎病進展，穩(wěn)定腎功能指標(biāo)，為終末期腎病的預(yù)防提供了新方向。

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三、干細(xì)胞療法對腎衰竭進程的延緩效果

2024年8月，梅奧診所在《美國血液學(xué)雜志》上發(fā)布了一項重要研究，探討了接受自體干細(xì)胞移植（ASCT）的腎AL淀粉樣變性患者的長期腎臟結(jié)果，并驗證了腎臟分期系統(tǒng)的性能。

腎AL是指系統(tǒng)性輕鏈（AL）型淀粉樣變性所導(dǎo)致的腎臟損害。根據(jù)目前醫(yī)學(xué)界的共識，腎AL淀粉樣變性可被視為一種特殊類型的慢性腎臟病，因為它通常表現(xiàn)為持續(xù)性的腎臟損害和功能下降。

針對2003年至2020年間697例接受自體干細(xì)胞移植（ASCT）治療的腎AL淀粉樣變性患者的研究顯示，基于基線24小時蛋白尿和估算腎小球濾過率（eGFR），患者被分為I、II、III期進行長期隨訪，平均隨訪時間為10.4年。研究發(fā)現(xiàn)：

• 約21%的患者在ASCT后發(fā)展為需要透析或腎移植的嚴(yán)重腎衰竭，平均發(fā)展時間為3.4年，但大部分79%晚期腎衰竭病例出現(xiàn)在干細(xì)胞移植后的十年以上。
• 根據(jù)腎功能分期的不同，患者的預(yù)后風(fēng)險有顯著差異：I期患者3年內(nèi)僅有3%的概率進展至透析或移植，而II期和III期患者則分別上升到10%和37%。

研究表明，干細(xì)胞治療不僅能通過再生修復(fù)與抗纖維化機制改善腎功能，還能延緩腎衰竭進展超過十年。腎臟分期系統(tǒng)作為評估工具，對于制定個體化治療策略、提高患者生存質(zhì)量及延長生存時間具有重要意義。

四、干細(xì)胞治療腎病的長期療效

2022年，我國南京一家軍醫(yī)院在國際期刊《狼瘡》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體外周血造血干細(xì)胞移植治療難治性狼瘡性腎炎的長期隨訪——20例患者系列研究》的臨床研究成果。

這項研究聚焦于使用自體外周血造血干細(xì)胞移植（AHSCT）來治療那些對傳統(tǒng)療法反應(yīng)不佳的難治性狼瘡性腎炎（LN）患者。

在這項研究中，研究人員對20位接受了自體外周血造血干細(xì)胞移植（ASCT）治療的難治性狼瘡性腎炎患者進行了平均長達(dá)8年的隨訪。

臨床結(jié)果表明：

• 18例患者獲得完全緩解，1例患者獲得部分緩解，1例未緩解患者于12個月開始腹膜透析，1例患者在ASCT前接受短期腎臟替代治療，于移植后84個月開始血液透析。
• 9例患者在隨訪期間復(fù)發(fā)10次，3例患者接受了利妥昔單抗治療。2例患者完全緩解后在妊娠期間復(fù)發(fā)，嬰兒Apgar評分分別為9分和10分。 9例患者復(fù)發(fā)后均接受糖皮質(zhì)激素及免疫抑制治療，并再次起效。
• 10年總生存率、10年無病生存率及10年腎臟生存率分別為100%、35%及90%。復(fù)發(fā)率為45%。并發(fā)癥包括細(xì)胞減少、感染、B型胰島素抵抗綜合征及單克隆免疫球蛋白血癥。
• 具體來說，這些患者的腎功能指標(biāo)得到了明顯的提升，這表明干細(xì)胞療法不僅能夠在短期內(nèi)帶來積極的效果，而且這種改善是可以長期維持的。
• 此外，研究還指出，通過AHSCT治療后，多數(shù)患者的系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）活動指數(shù)下降，整體病情得到了有效控制，顯示出良好的安全性和有效性。

綜上所述，干細(xì)胞移植確實能夠為難治性狼瘡性腎炎患者帶來長期的腎功能改善效果并且這種改善是可以長期維持的，并且干細(xì)胞移植治療還能夠改善系統(tǒng)性紅斑狼瘡的癥狀。

未來發(fā)展性與挑戰(zhàn)

技術(shù)優(yōu)化方向

• 精準(zhǔn)醫(yī)療：基于生物標(biāo)志物篩選適用人群，結(jié)合基因編輯技術(shù)（如CRISPR）增強干細(xì)胞靶向性。
• 聯(lián)合療法：干細(xì)胞與抗纖維化藥物、免疫抑制劑聯(lián)用，可提升療效并減少單次細(xì)胞用量。

?臨床轉(zhuǎn)化加速

• 2024年中國《腎臟病領(lǐng)域十大創(chuàng)新方向》將干細(xì)胞列為核心，推動多中心試驗標(biāo)準(zhǔn)化。
• 截至2025年3月全球已有185項臨床試驗覆蓋各種腎病等適應(yīng)癥，其中已有干細(xì)胞治療已進入III期階段

結(jié)語

干細(xì)胞治療通過抗炎、抗纖維化、組織再生等機制，在延緩腎衰竭、提高生存質(zhì)量方面展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢，且長期療效穩(wěn)定。其發(fā)展性不僅體現(xiàn)在技術(shù)創(chuàng)新，更在于臨床適應(yīng)癥的擴展和精準(zhǔn)醫(yī)療的結(jié)合，顯著延緩腎衰竭進程并提高生存質(zhì)量與壽命。盡管仍需克服一些挑戰(zhàn)，但干細(xì)胞治療已為腎病治療領(lǐng)域帶來革命性希望，未來或成為慢性腎病管理的核心手段。

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參考資料：

Wang, S. G. ., Wang, S. M. ., Hsu, M. C. ., & Wang, F. N. . (2024). Mesenchymal Stem Cell Therapy for Chronic Kidney Disease (Renal Failure and Multiple Episodes of Nephrolithiasis): A Case Report. Recent Updates in Disease and Health Research Vol. 4, 19–25. https://doi.org/10.9734/bpi/rudhr/v4/7241B

Long-term outcomes of renal AL amyloidosis patients undergoing autologous stem cell transplantation: Validating the performance of the renal staging system Eli Muchtar,  Morie A. Gertz,  Raphael Mwangi,  Hamza Hassan,  Angela Dispenzieri,  Nelson Leung,  Francis K Buadi,  David Dingli,  Andrew Staron,  Vaishali Sanchorawala

Yang L, Ren G, Chen W, et al. Long-term follow-up of autologous peripheral blood hematopoietic stem cell transplantation for refractory lupus nephritis—a series study of 20 patients. Lupus. 2022;31(13):1586-1594. doi:10.1177/09612033221126848

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