3.1 運動功能改善

神經(jīng)干細(xì)胞移植：

2017年，大連三甲醫(yī)院副院長帶領(lǐng)團(tuán)隊正式啟動了中國第一個神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床研究項目。證明接受神經(jīng)干細(xì)胞治療的患兒在運動功能、精細(xì)運動以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細(xì)運動和行走能力尤為明顯。

其中一個案例來自福建廈門的錦軒出生5個月時即被發(fā)現(xiàn)頭無法豎立，確診為精神運動發(fā)育遲緩，輾轉(zhuǎn)上海、北京等地治療一年多未見明顯改善。2018年因腦炎病情加重，出現(xiàn)無法站立、流涎、語言及認(rèn)知障礙。經(jīng)專家推薦，其家人通過國家衛(wèi)計委備案的干細(xì)胞臨床研究項目，選擇國內(nèi)醫(yī)院接受神經(jīng)干細(xì)胞治療。

目前錦軒已完成一個治療療程，即3次神經(jīng)干細(xì)胞輸注，歷時3個月。至于療效，錦軒的叔叔這樣描述，“應(yīng)該說每一次的變化都不一樣，第一次做完之后就可以走路，雖然走得不是很穩(wěn)。第二次輸注完左肢有力，第三次以后左肢力量明顯加大。另外之前有明顯的流口水的現(xiàn)象，現(xiàn)在已經(jīng)基本上不流口水。也會有意識地發(fā)一些音節(jié)出來，發(fā)病的時候是沒辦法的?！?/p>

項目組負(fù)責(zé)功能評估的李穎、李曉艷等醫(yī)護(hù)人員表示，“目前看治療效果明顯，表現(xiàn)為已經(jīng)可以獨立行走50米以上，能借助圍欄自主完成爬樓梯等動作，自主單音節(jié)發(fā)音，成功摘掉了以往寸步不離的口水巾，能與他人進(jìn)行簡單的情感溝通?！?/p>

綜上所述，此案例展示了神經(jīng)干細(xì)胞治療對于小兒腦癱患者運動功能提升的顯著性。特別是，在精細(xì)運動能力和行走能力方面取得了明顯的進(jìn)步。

間充質(zhì)干細(xì)胞：

2018年，土耳其伊斯坦布爾伊斯坦尼耶大學(xué)在國際期刊《國際干細(xì)胞雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱患者療效觀察：病例報告》的臨床研究成果。

本次研究是一名6歲男性肌張力障礙性痙攣性腦性癱瘓患者，接受4次1×10⁶/kg臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）鞘內(nèi)及靜脈注射治療。

軀干控制和坐姿平衡結(jié)果評估：

坐姿平衡和坐姿功能獨立性通過軀干控制測量量表（TCMS）測試進(jìn)行評估。干細(xì)胞治療后：

• 靜態(tài)坐姿平衡從2/20變成10/20：這表明患者在維持無外部支持的情況下保持穩(wěn)定坐姿的能力有了顯著提升。初始評分為2分可能意味著患者幾乎無法獨立維持坐姿，而提高到10分則顯示了他們在這一方面取得了明顯的改善。
• 選擇性運動控制從2/28提高到17/28：這部分評估的是患者在不引起不必要的身體其他部位運動的情況下，能夠精確地移動軀干部位的能力。從2分提高到17分是一個巨大的進(jìn)步，說明患者的精細(xì)運動控制能力得到了極大的增強。
• 平衡反應(yīng)從1/10提高到4/10：平衡反應(yīng)指的是當(dāng)身體受到外界干擾時，為了防止跌倒所做出的自動調(diào)整反應(yīng)。雖然得分仍然較低，但這個分?jǐn)?shù)的增加顯示出患者在應(yīng)對動態(tài)環(huán)境中維持平衡的能力有所改善。
• 總成績從5/58提高到31/58：這是對上述所有子項目以及其他未提及項目的綜合評價?？偝煽兊拇蠓嵘◤?分到31分）不僅體現(xiàn)了患者在各個具體領(lǐng)域內(nèi)的進(jìn)步，也標(biāo)志著整體軀干控制能力和平衡功能的整體改善。

3.2 認(rèn)知與語言功能

神經(jīng)干細(xì)胞移植：

在干細(xì)胞治療腦癱領(lǐng)域，我國始終走在國際前沿，早在2005年，全球首例用神經(jīng)干細(xì)胞腦移植的方法治療缺血缺氧性小兒腦性癱瘓的手術(shù)，在北京海軍總醫(yī)院取得巨大成功。這名出生90多天的小兒腦性癱瘓女嬰治療后智力發(fā)育追趕上了同齡小兒，肢體無力狀況也得到了極大的改善。

當(dāng)時，一名僅90多天大的腦癱女嬰接受了神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)。

• 經(jīng)過觀察和測評，這個患兒的智力發(fā)育追趕上了同齡的健康嬰兒，智力和運動能力評估從入院時還不到1個月齡時，基本達(dá)到了3個月齡。
• 并且患者可以張嘴“說話”了，原本無法抬起手臂的患兒，還會揮動著自己的小手，肢體無力狀態(tài)得到改善。

間充質(zhì)干細(xì)胞：

2022年，在一項浙大進(jìn)行的間充質(zhì)干細(xì)胞治療30例腦癱的臨床應(yīng)用案例中。研究團(tuán)隊發(fā)現(xiàn)以下關(guān)鍵規(guī)律：

• 采用自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的有效率達(dá)到85％，對腦癱患兒的運動功能改善明顯，在移植后3個月明顯顯效。6個月以后運動康復(fù)效果逐漸消失，但患兒運動能力無倒退現(xiàn)象。
• 繼續(xù)治療運動康復(fù)效果繼續(xù)顯現(xiàn)。但語言功能的改善顯效較晚，一般在移植治療后3~6個月后顯效。

3.3 長期效果與安全性

神經(jīng)干細(xì)胞移植：

2023年，國內(nèi)三甲醫(yī)院在國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱患者鼻腔內(nèi)注射神經(jīng)干細(xì)胞的安全性和有效性結(jié)果：一項隨機1/2期對照試驗》的研究成果，并進(jìn)行了長達(dá)2年的臨床安全隨訪。

研究中共有24例患者完成了全部24個月的臨床隨訪，其中1例因當(dāng)?shù)匦鹿谝咔槎гL。

• 基于基線及24個月終點時的量表數(shù)據(jù)對比分析，我們發(fā)現(xiàn)治療組在接受NSCs鼻腔注射后，在多個方面表現(xiàn)出顯著優(yōu)于對照組的趨勢。特別是自理能力和粗大運動功能（通過ADL和GMFM-88量表評估）相較于治療前有了明顯提升。
• 此外，治療組患者在精細(xì)運動、社交技能、表達(dá)能力等方面的評分也有上升趨勢，盡管某些項如FMFS、SS、LAS、EAS以及GMFM-88-B的改善未達(dá)到統(tǒng)計學(xué)意義，但整體上仍呈現(xiàn)出積極的變化。
• 值得注意的是，治療組患者的睡眠質(zhì)量（根據(jù)SDSC評分）有所改善，而對照組則未見類似改善。

為了進(jìn)一步探討NSCs改善CP患者臨床癥狀的具體起效時間和效果穩(wěn)定性，我們對不同時間點的數(shù)據(jù)進(jìn)行了詳細(xì)分析。結(jié)果顯示，除了手部精細(xì)運動（FMFS）和GMFM-88-A外，其余所有評估項目均顯示出統(tǒng)計學(xué)意義上的進(jìn)步。

• 例如，自我護(hù)理能力（ADL）、站立（GMFM-88-D）和步行/跑步/跳躍（GMFM-88-E）等活動早在治療后1個月內(nèi)就開始顯著改善；
• 到了第3個月，表達(dá)能力和粗大運動整體功能也取得了顯著進(jìn)展；
• 而在第6個月時，社交技能得到增強，并且之前獲得的各項改善都得以保持。
• 但是對于復(fù)雜的手部精細(xì)動作，直到24個月后才開始顯現(xiàn)顯著改善。

安全性：在為期24個月的研究期間，共有25例患者接受了神經(jīng)干細(xì)胞聯(lián)合康復(fù)治療或單純康復(fù)治療。在整個隨訪期內(nèi)，未觀察到與鼻腔給藥治療或神經(jīng)干細(xì)胞移植相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)。所記錄的不良事件主要為輕度至中度（I級和II級），且多為短暫性，持續(xù)時間從數(shù)小時到3天不等。具體而言，在治療組中僅發(fā)生了4例不良反應(yīng)。

綜上所述，本研究表明，鼻腔內(nèi)施用NSCs復(fù)合貼劑是一種安全有效的治療方法，它能夠在保持腦癱患者長期安全性的情況下，顯著提高腦癱患兒的生活質(zhì)量和運動功能，特別是在早期粗大運動能力的恢復(fù)方面具有特別的優(yōu)勢。

間充質(zhì)干細(xì)胞：

湖北三甲醫(yī)院在國際期刊《全球兒科健康》上發(fā)表過一篇關(guān)于《人臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植聯(lián)合基礎(chǔ)康復(fù)治療治療腦癱一例》的臨床研究成果，并進(jìn)行了長達(dá)5年的長期安全隨訪記錄。

本報告介紹了一例人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(hUCB-MSCs)移植聯(lián)合基本康復(fù)治療腦癱兒童的病例，早在6個月大時就開始進(jìn)行，隨訪時間長達(dá)5年。

• 患者6個月齡時移植前不能抬頭，不能坐，移植后運動功能和語言能力發(fā)育良好，2歲起基本恢復(fù)正常。自理能力、語言能力、認(rèn)知能力、社會適應(yīng)能力均有明顯提高，5歲基本恢復(fù)正常（圖1）。
• 移植后2歲時功能影響狀態(tài)為中度，3歲起綜合功能評估總分恢復(fù)為輕度（圖2）。

綜上所述，人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植聯(lián)合基礎(chǔ)康復(fù)治療對于腦癱患兒來說是一個安全有效的治療選擇。它不僅促進(jìn)了患兒的運動功能恢復(fù)正常，還對其語言能力和整體生活質(zhì)量產(chǎn)生了積極的影響。此外，5年長期隨訪結(jié)果顯示，這種方法具有良好的耐受性和持久的效果，為腦癱兒童提供了一個有希望的新治療方向。

詳情請瀏覽：

神經(jīng)干細(xì)胞如何改寫腦癱治療？5大核心優(yōu)勢及臨床案例深度剖析

間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的4大優(yōu)勢：從機制突破到臨床實踐

四、兩者療效差異的關(guān)鍵因素

4.1 疾病階段：

神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）優(yōu)勢場景：NSC對急性期神經(jīng)元丟失（如缺氧缺血性腦損傷）的修復(fù)效果顯著優(yōu)于MSC，因其能直接分化為神經(jīng)元替代死亡細(xì)胞。例如，2023年《Nature Medicine》研究顯示，NSC移植可使缺氧缺血性腦癱患兒的腦脊液神經(jīng)元特異性烯醇化酶（NSE）水平升高40%，提示神經(jīng)再生；

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）優(yōu)勢場景：MSC對慢性炎癥和膠質(zhì)瘢痕（如痙攣型腦癱）的修復(fù)更突出，通過分泌抗炎因子（如IL-10）抑制星形膠質(zhì)細(xì)胞過度增殖。

4.2 患者年齡：

NSC的“黃金窗口期”：年齡<3歲的患兒因神經(jīng)可塑性高，NSC的直接分化能力可最大化利用未成熟腦組織的修復(fù)潛力。例如，北京海軍總醫(yī)院的全球首例NSC移植患兒（90天大），其智力與運動功能在3個月內(nèi)提升至3月齡水平，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)康復(fù)效果；

MSC的“漸進(jìn)性優(yōu)勢”：年齡>6歲患兒因神經(jīng)損傷已形成穩(wěn)定瘢痕，NSC的精準(zhǔn)定位難度增加，而MSC的旁分泌效應(yīng)可逐步改善微環(huán)境。但需注意，MSC對大齡患兒的療效提升幅度通常低于NSC。

4.3 移植方式：

NSC的技術(shù)挑戰(zhàn)：需通過立體定向腦內(nèi)注射實現(xiàn)精準(zhǔn)定位，技術(shù)門檻高，且存在免疫排斥風(fēng)險（需嚴(yán)格控制劑量）。但鼻內(nèi)給藥安全性較高。

MSC的便捷性：可通過靜脈或鞘內(nèi)注射實現(xiàn)無創(chuàng)給藥，安全性高，但受限于分化效率低（僅0.5%-2%分化為神經(jīng)樣細(xì)胞），依賴旁分泌效應(yīng)間接修復(fù)。

五、臨床選擇建議

優(yōu)先選擇NSC的情況：

1. 神經(jīng)元丟失主導(dǎo)型腦癱：如缺氧缺血性腦病導(dǎo)致的廣泛皮質(zhì)損傷，NSC可通過直接神經(jīng)元替代重建環(huán)路；
2. 早期干預(yù)（<3歲患兒）：神經(jīng)可塑性窗口期可最大化NSC的分化與整合能力；

優(yōu)先選擇MSC的情況：

1. 慢性炎癥或膠質(zhì)瘢痕：如痙攣型腦癱伴白質(zhì)損傷，MSC的抗炎與血管新生效應(yīng)可改善微環(huán)境；
2. 聯(lián)合治療需求：與康復(fù)訓(xùn)練結(jié)合作為長期管理方案。

六、未來展望

聯(lián)合療法：結(jié)合兩種干細(xì)胞的優(yōu)勢，例如通過MSCs調(diào)節(jié)炎癥后，再使用NSCs促進(jìn)神經(jīng)再生，可能實現(xiàn)協(xié)同增效。

基因工程改造：增強MSCs的神經(jīng)分化能力或NSCs的旁分泌功能，以突破單一療法的局限。

標(biāo)準(zhǔn)化方案：需統(tǒng)一細(xì)胞來源、劑量、移植時機等參數(shù)，并通過長期隨訪驗證療效穩(wěn)定性。

總結(jié)

神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）在神經(jīng)元再生與急性損傷修復(fù)方面具有直接性優(yōu)勢，尤其適用于嬰幼兒及神經(jīng)元丟失主導(dǎo)型腦癱；而間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）憑借安全性高、操作便捷的特點，更適合慢性炎癥或大齡患者。兩者并非絕對優(yōu)劣，但神經(jīng)干細(xì)胞移植的精準(zhǔn)修復(fù)潛力使其在腦癱治療領(lǐng)域具有更好的治療效果。

未來，聯(lián)合治療或?qū)⒊蔀槠胶獐熜c安全性的關(guān)鍵策略，但需更多高質(zhì)量臨床數(shù)據(jù)支持。患者及家屬應(yīng)結(jié)合個體特征與醫(yī)療資源，在專業(yè)醫(yī)生指導(dǎo)下制定個性化方案。

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