腦癱（Cerebral Palsy, CP）是一種因為大腦發(fā)育異?；驌p傷引起的疾病，會導致運動和姿勢障礙，常常還伴隨著認知、語言和行為方面的問題。咱們熟悉的傳統治療手段，像康復訓練、吃藥、手術矯正這些，雖然能減輕一些癥狀，但很難讓受損的神經組織重新長好，而且還存在見效慢、功能恢復有限的問題。

這幾年，干細胞治療因為具備多向分化能力和調節(jié)微環(huán)境的作用，在神經系統疾病研究中頻頻亮相，也引起了不少家長和醫(yī)生的關注。那么，它真的有可能幫助腦癱患者嗎？

接下來，本文會整合最新的研究成果和臨床證據，從科學原理、臨床研究進展、療效和風險這些方面，好好聊聊干細胞到底能不能治療腦癱。

干細胞可以治療腦癱嗎？醫(yī)學前沿為您解讀

一、治療機制：再生醫(yī)學的科學基礎與作用原理

腦癱的本質，是胎兒或嬰幼兒時期大腦受到非進行性損傷后，導致的運動和姿勢發(fā)育障礙。傳統治療方法沒法修復已經受損的神經組織，而干細胞憑著自身獨特的生物學特性，為神經修復開辟了新的可能。干細胞治療腦癱的核心機制，主要體現在這三個方面：

1.細胞替代與分化：干細胞就像 “萬能細胞”，有分化成多種細胞的能力。它們能遷移到大腦的損傷區(qū)域，變成神經元和膠質細胞，直接代替那些受損的神經細胞。其中神經干細胞在這方面的表現特別突出。

2.旁分泌效應與微環(huán)境重塑：干細胞不僅能變成細胞，還會分泌一些有益的物質，比如腦源性神經營養(yǎng)因子、膠質細胞源性神經營養(yǎng)因子等。這些物質能喚醒大腦自身的修復能力，幫助神經突觸重建、軸突重新生長。

3.免疫調節(jié)與抗炎：干細胞能調節(jié)T細胞的功能，還能抑制TNF-α、IL-6這些炎癥因子的釋放，減輕腦部的慢性炎癥環(huán)境，給神經修復打造一個有利的“修復車間”。這個機制對減少神經的繼發(fā)性損傷特別關鍵。

值得一提的是，實際治療中這些機制往往是一起發(fā)揮作用的。比如神經干細胞鼻腔貼片技術，既能實現細胞替代，又能通過持續(xù)分泌神經營養(yǎng)因子，激活那些“休眠”的神經回路。

詳情請瀏覽：干細胞治療腦癱的5大原理機制：它們能否給腦癱帶來治愈曙光？

二、臨床效果：從研究數據到真實案例的多維驗證

案例1：干細胞治療54例腦癱患者的回顧性研究

2019年，波蘭干細胞研究中心在《Stem Cells International》上發(fā)表了一篇關于《沃頓果凍間充質干細胞治療可改善腦癱兒童的生活質量和自給自足能力：一項回顧性研究的結果》的臨床研究成果。

總體療效來看，在參與研究的54名患者中，有88.9%（也就是48人）的健康狀況得到了改善，同樣有88.9%的患者生活質量有所提升，其中38.9%（21人）的自我服務能力明顯提高。

從改善幅度來看，健康狀況平均改善了1.25（整體人群基準為1.0），隨訪中改善的中位數達到1.5；自我服務能力這一組的改善中位數是0.8，而整體人群在這一項的基準為0。

生活質量（QoL）方面，按治療次數分組后沒看出顯著差異，不過沒有癲癇病史的患者，生活質量改善得更明顯。

這項研究驗證了干細胞治療在腦癱患者中的潛在效果，88.9%的患者健康狀況和生活質量都有顯著改善，部分孩子甚至實現了自我服務能力的提升。值得注意的是，早期治療反應能作為預后的參考指標，第一次治療沒效果的患者，后續(xù)改善的概率很低，這也提示我們，在評估個體化治療時機時要格外謹慎。

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案例2：干細胞移植治療腦癱的隨機對照試驗成果

2020年2月3日，湖北醫(yī)科大學附屬太和醫(yī)院在行業(yè)期刊《干細胞研究與治療》上發(fā)表了一篇關于《臍帶間充質干細胞移植治療腦癱的治療證據》的一項隨機對照試驗。

這項研究從2014年8月8日到2016年12月31日共招募了40名患兒，其中有1名在還沒接受任何治療前就撤回了知情同意，并且失聯。最終，有39名孩子完成了全部的研究評估。最后一位患兒的隨訪結束于2018年2月。

臨床觀察結果發(fā)現了這些情況：?

通過每個時間點的進一步比較能看到，hUC-MSC治療組在最后一次給藥后的3個月、6個月和12個月時，ADL評分的改善都更明顯。?

同樣的，hUC-MSC組在治療后3個月和6個月的CFA評分改善也更突出。另外，GMFM評分的更大改善則是在hUC-MSC移植后6個月才觀察到。?

在腦部代謝變化方面，hUC-MSC組的5例患者中，有3例在移植后，所有腦區(qū)的SUV值都增加了50%以上。

研究結果表明，hUC-MSC移植結合康復治療這種方式，能安全有效地改善輕度腦癱患兒的粗大運動和綜合功能。而腦部代謝活動的恢復，可能在腦癱患者腦功能改善中起到了關鍵作用。本研究中的治療時間窗口、給藥途徑和使用劑量，都具有不小的臨床參考價值。

詳情請瀏覽：干細胞治療腦癱患者39例，顯著提升運動能力和生活質量！

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案例3：間充質干細胞治療痙攣性腦癱的臨床試驗結果

2025年，伊朗德黑蘭科研人員在國際期刊《神經修復學雜志》上發(fā)表了一篇關于《反復鞘內注射自體骨髓間充質干細胞治療痙攣性腦癱：單組安全性和初步療效臨床試驗》的臨床研究結果。

本研究對16名2至12歲痙攣型腦性癱瘓（CP）患兒進行了一項前瞻性、單組、開放標簽的I期臨床試驗。患者接受4次鞘內MSC注射，每次間隔一個月。研究結果發(fā)現：

1.運動功能改善（GMFCS分級）：

12個月隨訪中，50%（8/16）患者GMFCS分級提升。

具體而言，GMFCS II 級患者比例從6.2%上升至18.75%，III 級患者比例從12.5%上升至18.75%。GMFCS V級患者比例從62.5%下降至43.75%。總體比例變化具有統計學意義，表明參與者的運動功能得到了顯著改善。所有IV級和III級患者以及30%的V級患者的GMFCS分級均有所改善。（見圖1）

2.粗大運動功能（GMFM-88評分）：

12個月后總分顯著提高，各領域均改善。平均從47.01±21.45提高至54.69±22.62。

具體來說，躺著從70.47提升到81.37；坐著從56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分別提升7.6%、6.7%、3.8%。這些結果表明，干預后運動能力有統計學上顯著的提高。（見圖2）

3.平衡與痙攣控制（BBS&MAS）

治療后12個月，BBS評分從平均值6.75提高至9.88，表明參與者的平衡能力和穩(wěn)定性得到了增強。通過MAS評估，肌肉痙攣明顯減少，平均評分從2.25降至1.62，表明肌肉緊張度降低，運動控制改善。（見圖3）

4.功能獨立性（FIM/FAM）

使用FIM/FAM評估功能獨立性。運動分量表得分從38.63提高至47.44，提示運動獨立性有所提高。認知分量表得分也顯著提高，從57.06提高至70.88，提示干細胞治療后認知功能有所改善。（見圖8）

綜上所述，這些結果表明，MSC療法可改善功能結局和生活質量，并且反復鞘內注射自體MSC是安全的，能夠顯著改善痙攣型腦性癱瘓患兒的運動功能、平衡能力和痙攣狀態(tài)。

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三、干細胞治療腦癱患者成果總結

綜合來看，干細胞療法確實能很好的用于治療腦癱兒童的。多項試驗都表明，干細胞可以通過調節(jié)免疫、促進血管新生、替代受損神經元等方式發(fā)揮作用，給傳統的康復治療提供了新的補充路徑。雖然目前研究還存在樣本量小這樣的局限，但現有證據已經能支持它作為腦癱干預的創(chuàng)新手段，尤其對早期干預和高劑量治療策略的優(yōu)化，有著重要的參考意義。?

未來研究需要重點關注這幾個方向：制定標準化的治療方案，比如明確細胞來源、使用劑量和給藥途徑；探索聯合療法，比如結合物理治療等；開展大規(guī)模的隨機對照試驗。這樣才能推動干細胞治療從現在的 “研究階段” 真正走向 “臨床常規(guī)應用”。另外，完善相關的政策監(jiān)管和倫理框架也很重要，這能確保這項技術安全、規(guī)范地服務于患者，最終實現腦癱治療的精準化和個體化發(fā)展。

四、挑戰(zhàn)與未來方向

1.目前的挑戰(zhàn)

干細胞治療腦癱雖然發(fā)展很快，但還存在不少瓶頸。比如，不同研究用的干細胞來源、劑量、給藥方式（靜脈、鞘內甚至腦內注射）都不一樣，這讓結果之間很難直接比較。

另外，長期安全性依然需要關注，包括干細胞是否可能誘發(fā)異常增殖甚至形成腫瘤，以及免疫排斥的風險，這些都需要長時間隨訪去驗證。

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2.未來可能的發(fā)展方向

未來的趨勢很可能會走向“更精準”。比如，結合基因編輯技術（像CRISPR這樣的工具），對干細胞進行功能優(yōu)化，讓它們更有針對性地修復特定類型的腦損傷。

治療方式也不再單一，干細胞很可能和康復訓練、神經電刺激，甚至中醫(yī)治療配合使用，形成多管齊下的方案，提升恢復效果。

從政策上看，中、美、歐等地都在推動統一的監(jiān)管標準，如果一切順利，到2030年前，可能會有多種成熟的干細胞療法真正走入臨床并獲批上市。

結語

干細胞治療就像一縷溫暖的光，給腦癱患者和他們的家庭帶來了新的希望。它通過神經修復、免疫調節(jié)這些作用，在改善運動功能、提升認知能力和生活質量上，已經顯露出實實在在的潛力。?

雖然現在還面臨著不少挑戰(zhàn)，但隨著技術不斷更新和多學科團隊的攜手合作，干細胞療法有望一步步突破瓶頸，成為傳統治療之外的重要幫手。未來，我們需要在規(guī)范研究框架、優(yōu)化治療方案和完善政策支持的基礎上，推動這個領域從實驗室的探索真正走進臨床應用，讓更多患者能享受到再生醫(yī)學帶來的突破性改變。

相關閱讀：干細胞治療腦癱的最新臨床進展匯總：2025年全球研究動態(tài)（截至5月）

參考資料：

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Gu, J., Huang, L., Zhang, C. et al. Therapeutic evidence of umbilical cord-derived mesenchymal stem cell transplantation for cerebral palsy: a randomized, controlled trial. Stem Cell Res Ther 11, 43 (2020). https://doi.org/10.1186/s13287-019-1545-x

Mohammadhosein Akhlaghpasand, Maede Hosseinpoor, Bardia Hajikarimloo, Atieh Hajarizadeh, Maryam Golmohammadi, Roozbeh Tavanaei, Ida Mohammadi, Nastaran Ansari Noghlebari, Niloofar MohammadEbrahim, Alireza Zali, Saeed Oraee-Yazdani,Repeated intrathecal injections of autologous bone marrow-derived mesenchymal stem cells for spastic cerebral palsy: Single-arm safety and preliminary efficacy clinical trial,Journal of Neurorestoratology,Volume 13, Issue 4,2025,100207,ISSN 2324-2426,https://doi.org/10.1016/j.jnrt.2025.100207.

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