在醫(yī)學(xué)探索的漫漫長(zhǎng)路上，腦癱的治療一直是個(gè)非常需要攻克的醫(yī)學(xué)難題。這種病是因?yàn)樘夯驄胗變涸诎l(fā)育階段，腦部出現(xiàn)非進(jìn)行性損傷導(dǎo)致的中樞性運(yùn)動(dòng)障礙綜合征。它不光嚴(yán)重影響孩子的運(yùn)動(dòng)功能，還常常伴隨著認(rèn)知、語(yǔ)言、行為等多方面的發(fā)育遲緩，給家庭和社會(huì)都帶來(lái)了沉重的負(fù)擔(dān)。

最近這些年，隨著生物技術(shù)的快速發(fā)展，干細(xì)胞治療作為一種新興手段，給腦癱患者帶來(lái)了新的希望。不過(guò)大家也很關(guān)心：干細(xì)胞對(duì)腦癱真的有效果嗎？這個(gè)問(wèn)題在醫(yī)學(xué)界和患者家庭中引發(fā)了廣泛討論。接下來(lái)，我們就從科學(xué)原理、臨床研究等多個(gè)角度，好好聊聊干細(xì)胞治療腦癱到底有沒(méi)有效果，為大家解答這個(gè)問(wèn)題。

干細(xì)胞對(duì)腦癱有效果嗎？212例腦癱患者告訴您答案

一、干細(xì)胞治療腦癱的生物學(xué)機(jī)制：修復(fù)神經(jīng)的 “希望火種”

干細(xì)胞，因?yàn)槟懿粩嘧晕腋?、還能變成多種不同類(lèi)型的細(xì)胞，被很多人形象地稱作生命的種子。對(duì)腦癱患者來(lái)說(shuō)，腦部神經(jīng)細(xì)胞的損傷或死亡是導(dǎo)致功能障礙的根本原因，而干細(xì)胞治療就是瞄準(zhǔn)這個(gè)核心問(wèn)題，通過(guò)三大機(jī)制發(fā)揮作用：

1.細(xì)胞替代與再生：在特定條件下，干細(xì)胞能分化成神經(jīng)元、星形膠質(zhì)細(xì)胞和少突膠質(zhì)細(xì)胞這些神經(jīng)細(xì)胞。通過(guò)移植干細(xì)胞，理論上能補(bǔ)充因?yàn)閾p傷缺失的神經(jīng)細(xì)胞，重新搭建受損的神經(jīng)通路，這樣運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知等功能就能得到改善。

2.旁分泌效應(yīng)：干細(xì)胞不僅能變身為新的細(xì)胞，還會(huì)釋放一些對(duì)神經(jīng)有益的物質(zhì)，比如腦源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子、神經(jīng)生長(zhǎng)因子、血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子等。它們能幫助神經(jīng)細(xì)胞存活、成長(zhǎng)、分化，同時(shí)促進(jìn)血管生成，改善腦部的血流和微環(huán)境，讓修復(fù)更順利地進(jìn)行。

3.免疫調(diào)節(jié)作用：腦癱患者的腦部往往存在炎癥反應(yīng)，而干細(xì)胞能調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)，抑制炎癥細(xì)胞的活性，減少炎癥因子釋放，減輕神經(jīng)炎癥對(duì)腦部的進(jìn)一步傷害。

詳情請(qǐng)瀏覽：干細(xì)胞治療腦癱的5大原理機(jī)制：它們能否給腦癱帶來(lái)治愈曙光？

二、臨床研究數(shù)據(jù)與案例：效果的有力佐證

案例1：干細(xì)胞療法治療17例腦癱患兒的效果

2016年5月，國(guó)際干細(xì)胞雜志上發(fā)表了一篇關(guān)于《干細(xì)胞治療腦癱17例報(bào)告》的臨床研究結(jié)果。該研究對(duì)17名患有腦性癱瘓 (CP) 的患者進(jìn)行了骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞的治療。

本研究對(duì)15例接受干細(xì)胞治療的腦癱患者進(jìn)行療效評(píng)估（表3），結(jié)果顯示：

總體療效顯著：11名患者（73%）出現(xiàn)明顯改善，GMFCS評(píng)分平均提升1.3分（范圍0-3分），且無(wú)患者功能退化；6人（40%）痙攣程度減輕，常為最早改善指標(biāo)，同時(shí)腸道/膀胱控制及運(yùn)動(dòng)獨(dú)立性均有所提升。

認(rèn)知功能進(jìn)步：6名患者（40%）認(rèn)知能力顯著改善，評(píng)估由護(hù)理人員與主治醫(yī)生聯(lián)合完成。

生活質(zhì)量提升：15人中有4人（27%）功能恢復(fù)至具備一定獨(dú)立生活能力。

安全性良好：僅觀察到輕度頭痛（12%）、短暫發(fā)熱（6%）或嘔吐（12%）等短期不良反應(yīng)，全部在數(shù)日內(nèi)自行消退；無(wú)癲癇、躁動(dòng)、腦膜炎等嚴(yán)重事件發(fā)生，12例（70%）未報(bào)告任何不良反應(yīng)。

研究表明，盡管樣本量有限，但數(shù)據(jù)表明干細(xì)胞治療對(duì)腦癱患者是有效果的，且安全性高，尤其在運(yùn)動(dòng)功能、痙攣控制及生活質(zhì)量提升方面表現(xiàn)突出，為臨床干預(yù)提供了有力支持

案例2：神經(jīng)干細(xì)胞治療腦癱患者的臨床療效效果和安全性

2023年2月，我國(guó)研究團(tuán)隊(duì)在行業(yè)知名期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表了一項(xiàng)關(guān)于《神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)注射治療腦癱的安全性與有效性：一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照1/2期臨床試驗(yàn)》的重要成果。該研究系統(tǒng)評(píng)估了通過(guò)鼻腔途徑遞送神經(jīng)干細(xì)胞治療腦癱患者的安全性和臨床療效效果，為探索非侵入性干細(xì)胞治療策略提供了關(guān)鍵證據(jù)。

這次用到的神經(jīng)干細(xì)胞（NSC）來(lái)源于流產(chǎn)的人類(lèi)胎兒前腦組織，捐獻(xiàn)者都是健康孕婦，且均自愿簽署了知情同意書(shū)。所有樣本都經(jīng)過(guò)嚴(yán)格檢測(cè)，確保沒(méi)有HIV、梅毒、乙肝等傳染病。

研究一共招募了25名3到12歲的腦癱患者，隨機(jī)分成兩組：治療組接受鼻腔內(nèi)輸注載有神經(jīng)干細(xì)胞的鼻貼加上康復(fù)治療，對(duì)照組則只做康復(fù)治療。臨床觀察發(fā)現(xiàn)治療效果很顯著：

療效顯著：治療組在自理能力（ADL評(píng)分提升32.7%）和粗大運(yùn)動(dòng)功能（GMFM-88總分提升36%）方面顯著優(yōu)于對(duì)照組，且改善迅速：

• 早期改善（1個(gè)月）：站立（GMFM-D）、走路和跳躍（GMFM-E）能力，還有自理能力評(píng)分都有明顯提升；
• 中期進(jìn)展（3個(gè)月）：語(yǔ)言表達(dá)能力（EAS）和整體粗大運(yùn)動(dòng)功能（GMFM-TOTAL）進(jìn)一步變好；
• 長(zhǎng)期穩(wěn)定（6個(gè)月后）：社交技能（SS）增強(qiáng)，之前的改善效果也能持續(xù)保持；
• 精細(xì)動(dòng)作延遲改善（24個(gè)月）：手部功能（FMFS）最終有了顯著提高。（見(jiàn)圖 1）

其他獲益：治療組睡眠質(zhì)量（SDSC評(píng)分）改善，而對(duì)照組無(wú)變化。

安全性：整個(gè)隨訪過(guò)程中，沒(méi)發(fā)現(xiàn)任何和鼻腔給藥或神經(jīng)干細(xì)胞移植直接相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)。記錄到的不良事件大多是輕度到中度的，而且都是暫時(shí)的，持續(xù)時(shí)間從幾小時(shí)到3天不等。具體來(lái)說(shuō)，治療組里只出現(xiàn)了4例不良反應(yīng)。

研究結(jié)果說(shuō)明，神經(jīng)干細(xì)胞移植對(duì)腦癱患兒確實(shí)有效。治療1個(gè)月后，孩子的自理能力、站立和行走能力就有明顯提升；3個(gè)月時(shí)語(yǔ)言表達(dá)和抓握、坐姿保持等大動(dòng)作改善顯著；6個(gè)月后社交能力提高，而且效果能長(zhǎng)期穩(wěn)定保持。這表明這種療法能長(zhǎng)期改善患兒的運(yùn)動(dòng)、語(yǔ)言和生活能力。

案例3：臍帶血干細(xì)胞治療腦癱的效果評(píng)估分析

2025年4月，澳大利亞腦癱聯(lián)盟研究所在國(guó)際期刊《PEDIATRICS》上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱兒童臍帶血治療：個(gè)體參與者數(shù)據(jù)薈萃分析》的研究成果。

這項(xiàng)研究一共納入了11項(xiàng)相關(guān)研究，收集到498份受試者的數(shù)據(jù)記錄，重點(diǎn)分析了170名接受臍血干細(xì)胞治療的患者和 171名對(duì)照組患者的情況。臨床研究得出了這些關(guān)鍵結(jié)論：

總體療效：臍血（UCB）治療在隨訪6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)，對(duì)改善運(yùn)動(dòng)功能效果很明顯，但治療后1個(gè)月和3個(gè)月之內(nèi)看不出啥明顯變化。通過(guò)敏感性分析（排除可能有偏差的研究）后，結(jié)果依然穩(wěn)定，只有短期隨訪時(shí)不同研究間的差異比較顯著。（圖 2）

劑量越高效果越顯著：在治療后3個(gè)月和12個(gè)月時(shí)，總核細(xì)胞計(jì)數(shù)達(dá)到≥50×10?/kg 的治療組，效果比低劑量組好很多。而低劑量組（<50×10?/kg）的效果幾乎不明顯，這說(shuō)明臨床上需要明確最低的有效劑量才行。（圖3）

腦癱嚴(yán)重程度影響療效：輕度腦癱患者（GMFCS I-III 級(jí)）在治療后3個(gè)月、6個(gè)月和12個(gè)月都能明顯獲益，就算調(diào)整了基線年齡，這個(gè)差異還是很顯著。但重度患者（GMFCS IV-V 級(jí)）不管用多少劑量，效果都不明顯，這說(shuō)明治療時(shí)得根據(jù)病情輕重分層管理。（圖4）

年齡越小療效越強(qiáng)：隨訪到6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)發(fā)現(xiàn)，年紀(jì)小的患者對(duì)臍血治療反應(yīng)更敏感，效果也更好。（圖5）

安全性：臍血治療還是挺安全的，整個(gè)研究中只出現(xiàn)了1例嚴(yán)重不良事件，是對(duì)冷凍保護(hù)劑的反應(yīng)，其他不良事件比如過(guò)敏反應(yīng)都比較輕微，而且和臍血本身沒(méi)有直接關(guān)系。

總的來(lái)說(shuō)，這項(xiàng)研究通過(guò)大樣本的個(gè)體數(shù)據(jù)薈萃分析證實(shí)，臍帶血干細(xì)胞治療對(duì)腦癱患者確實(shí)有效果。它能顯著改善腦癱兒童的運(yùn)動(dòng)功能，而且療效和細(xì)胞劑量、病情嚴(yán)重程度以及年齡都密切相關(guān)：高劑量治療、輕度腦癱患者和年紀(jì)小的患兒獲益更明顯。這為臨床治療提供了重要參考，治療時(shí)需要根據(jù)患者的具體情況分層制定個(gè)性化方案。

三、干細(xì)胞對(duì)腦癱患者效果總結(jié)

綜合來(lái)看，干細(xì)胞治療腦癱的相關(guān)研究已經(jīng)表明，它能通過(guò)神經(jīng)修復(fù)、免疫調(diào)節(jié)和微環(huán)境優(yōu)化等多種作用機(jī)制，給腦癱患者帶來(lái)實(shí)實(shí)在在的幫助。具體來(lái)說(shuō)，這種治療能有效提升患者的運(yùn)動(dòng)能力、認(rèn)知水平和生活質(zhì)量。?

研究發(fā)現(xiàn)，不同來(lái)源的干細(xì)胞在改善肌肉痙攣控制、運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)性和生活自理能力這些方面，都展現(xiàn)出了積極效果。而且安全性也比較可靠，出現(xiàn)的不良反應(yīng)大多是輕度的，持續(xù)時(shí)間也不長(zhǎng)。不過(guò)治療效果和細(xì)胞類(lèi)型、使用劑量，還有患者的年齡、病情嚴(yán)重程度都有密切關(guān)系，這也提示我們，治療時(shí)需要通過(guò)分層管理和個(gè)性化方案來(lái)讓效果更好。?

目前，干細(xì)胞治療在早期干預(yù)和個(gè)性化治療方面的潛力已經(jīng)初步顯現(xiàn)出來(lái)。未來(lái)還需要通過(guò)多學(xué)科協(xié)作，進(jìn)一步推動(dòng)技術(shù)優(yōu)化、探索聯(lián)合療法，同時(shí)加強(qiáng)規(guī)范化監(jiān)管。最終目標(biāo)是實(shí)現(xiàn)腦癱治療的精準(zhǔn)化和普惠化，給患者家庭和社會(huì)減輕負(fù)擔(dān)，也為再生醫(yī)學(xué)在神經(jīng)疾病領(lǐng)域的應(yīng)用打下堅(jiān)實(shí)的實(shí)踐基礎(chǔ)。

四、面臨的挑戰(zhàn)與未來(lái)展望：理性看待希望之路

干細(xì)胞治療腦癱的確讓很多家庭看到了新的可能，但它現(xiàn)在還處在臨床研究階段，離真正大范圍應(yīng)用還有不少路要走。

首先，治療方案還沒(méi)有統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)。不同研究里用的干細(xì)胞類(lèi)型不一樣（比如有的用間充質(zhì)干細(xì)胞，有的用神經(jīng)干細(xì)胞），給藥方式也各有不同（靜脈輸注、鞘內(nèi)注射、甚至直接注入腦部），劑量、療程差別也很大。這就導(dǎo)致各項(xiàng)研究的結(jié)果難以直接對(duì)比，更別說(shuō)立刻形成通用的治療規(guī)范。

其次，患者本身的差異也會(huì)影響效果。腦癱的成因、病情輕重、身體狀況，每個(gè)孩子都不一樣，對(duì)干細(xì)胞的反應(yīng)自然也有差別。未來(lái)如何根據(jù)每個(gè)患兒的具體情況來(lái)制定更精準(zhǔn)的個(gè)性化方案，是研究必須攻克的一道關(guān)卡。

總的來(lái)說(shuō)，干細(xì)胞治療腦癱從科學(xué)設(shè)想走到臨床驗(yàn)證，已經(jīng)邁出不小的一步，讓很多人重新燃起希望。但這條路還在延伸，仍需要更多的驗(yàn)證與改進(jìn)。等到技術(shù)更成熟、方案更完善、監(jiān)管政策更加明確時(shí)，也許它真能成為腦癱治療中的重要一環(huán)，讓更多孩子有機(jī)會(huì)擁抱更自由的生活。

結(jié)語(yǔ)

干細(xì)胞治療就像一束新的希望之光，照進(jìn)了腦癱患者的生活。它通過(guò)修復(fù)神經(jīng)損傷、調(diào)節(jié)免疫環(huán)境等方式，在改善運(yùn)動(dòng)功能、認(rèn)知能力和生活質(zhì)量這些關(guān)鍵方面，已經(jīng)展現(xiàn)出明顯的潛力。?

當(dāng)然，現(xiàn)在這一領(lǐng)域還面臨著不少挑戰(zhàn)，比如治療方案需要標(biāo)準(zhǔn)化、個(gè)體差異影響效果，還有長(zhǎng)期療效需要更多驗(yàn)證等。但好在多項(xiàng)臨床研究已經(jīng)打下了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)，讓我們看到了前進(jìn)的方向。?

未來(lái)，隨著技術(shù)不斷突破和多學(xué)科團(tuán)隊(duì)的密切合作，干細(xì)胞治療有望成為腦癱干預(yù)的重要橋梁。相信會(huì)有更多患兒在科學(xué)的守護(hù)下重獲新生，而這也會(huì)為再生醫(yī)學(xué)在神經(jīng)疾病領(lǐng)域的應(yīng)用，開(kāi)辟出更廣闊的天地。

相關(guān)閱讀：干細(xì)胞治療腦癱的最新臨床進(jìn)展匯總：2025年全球研究動(dòng)態(tài)（截至5月）

參考資料：

Abi Chahine NH, Wehbe TW, Hilal RA, Zoghbi VV, Melki AE, Habib EB. Treatment of Cerebral Palsy with Stem Cells: A Report of 17 Cases. Int J Stem Cells. 2016 May 30;9(1):90-5. doi: 10.15283/ijsc.2016.9.1.90. PMID: 27426090; PMCID: PMC4961108.

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Megan Finch-Edmondson, Madison C. B. Paton, Annabel Webb, Mahmoud Reza Ashrafi, Remy K. Blatch-Williams, Charles S. Cox, Kylie Crompton, Alexandra R. Griffin, MinYoung Kim, Steven Kosmach, Joanne Kurtzberg, Masoumeh Nouri, Mi Ri Suh, Jessica Sun, Morteza Zarrabi, Iona Novak; Cord Blood Treatment for Children With Cerebral Palsy: Individual Participant Data Meta-Analysis. Pediatrics April 2025; 155 (5): e2024068999. 10.1542/peds.2024-068999

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