帕金森病（PD）是一種常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，其特征是中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元的變性死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)功能障礙等癥狀。傳統(tǒng)的治療方法只能暫時(shí)緩解癥狀，無(wú)法從根本上治愈該疾病。

近年來(lái)，神經(jīng)干細(xì)胞移植治療作為一種新興的治療手段，展現(xiàn)出巨大的潛力。神經(jīng)干細(xì)胞具有強(qiáng)大的自我更新能力和分化能力，能夠替代受損的神經(jīng)細(xì)胞，修復(fù)神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)。然而，細(xì)胞移植次數(shù)對(duì)治療效果的影響仍需深入探討。本文將帶您了解神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病，單次和多次注射的療效有什么區(qū)別?

神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病，單次和多次注射的療效有什么區(qū)別?

單次注射的臨床案例

臨床研究一、bemdaneprocel ，用于治療帕金森病的干細(xì)胞衍生試驗(yàn)療法，患者“開(kāi)關(guān)”期時(shí)間減少

2023年10月2日，拜耳公司子公司 BlueRock Therapeutics LP 今天公布了 bemdaneprocel (BRT-DA01) I 期臨床試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)詳情，bemdaneprocel 是一種用于治療帕金森病的干細(xì)胞衍生試驗(yàn)療法。

12 名受試者接受了手術(shù)移植，將 2 種不同劑量水平的 bemdaneprocel 細(xì)胞中的 1 種移植到雙側(cè)連合后殼核，并接受為期 1 年的免疫抑制治療。

研究結(jié)果顯示：與基線(xiàn)相比，高劑量組參與者一年后處于“開(kāi)”狀態(tài)且無(wú)運(yùn)動(dòng)障礙的時(shí)間中位數(shù)增加了 2.16 小時(shí)。一年后處于“關(guān)”狀態(tài)的時(shí)間中位數(shù)相應(yīng)減少了 1.91 小時(shí)。與基線(xiàn)相比，低劑量組參與者處于“開(kāi)”狀態(tài)且無(wú)運(yùn)動(dòng)障礙的時(shí)間中位數(shù)增加了 0.72 小時(shí)，處于“關(guān)”狀態(tài)的時(shí)間中位數(shù)相應(yīng)減少了 1.62 小時(shí)

臨床研究二、利用胎兒中腦前體細(xì)胞治療帕金森病，單次注射部分患者分別改善26.16%和40%

2023年4月，韓國(guó)城南市 CHA 大學(xué) CHA 盆唐醫(yī)療中心在國(guó)際期刊《Mov Disord》上發(fā)布了一篇《利用胎兒中腦前體細(xì)胞治療帕金森病的首份臨床報(bào)告》的研究結(jié)果。

我們對(duì)胎兒神經(jīng)前體細(xì)胞進(jìn)行了一項(xiàng)前瞻性、I/IIa 期、劑量遞增、開(kāi)放標(biāo)簽的“首次人體”臨床試驗(yàn)，以評(píng)估其對(duì)特發(fā)性帕金森病患者的安全性和治療效果。15 名患者被分配接受三種不同劑量的細(xì)胞（4×10⁶、12×10⁶和40×10⁶細(xì)胞），并完成為期 12 個(gè)月的隨訪(fǎng)。

研究結(jié)果顯示：盡管三組患者的旋前-旋后運(yùn)動(dòng)和手/臂運(yùn)動(dòng)能力均顯著增強(qiáng)，但中劑量和高劑量治療組在移植后 12 個(gè)月的統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表第 III 部分中僅分別有 26.16% 和 40% 的顯著改善。然而，運(yùn)動(dòng)改善與正電子發(fā)射斷層掃描圖像上多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體的增加無(wú)關(guān)。

多次治療的臨床案例

臨床研究一、誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病，多次注射后所有患者癥狀改善，能獨(dú)立行走，生活治療顯著提升

2023年11月10，首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院開(kāi)展了全球首例誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iNSC-DAP）治療帕金森病的臨床研究。

自體誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞（iNSC）療法的核心在于將患者自身的外周血單核細(xì)胞（PBMC）轉(zhuǎn)化為神經(jīng)干細(xì)胞，再通過(guò)定向誘導(dǎo)，使這些干細(xì)胞分化為多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，移植入患者的大腦。

研究結(jié)果顯示：術(shù)后一年內(nèi)，患者未出現(xiàn)任何嚴(yán)重不良反應(yīng)，影像學(xué)分析證實(shí)移植的多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞在患者體內(nèi)成功存活并釋放神經(jīng)遞質(zhì)?；颊叩拈_(kāi)期時(shí)間明顯延長(zhǎng)，關(guān)期癥狀顯著改善，能夠獨(dú)自站立及行走，姿勢(shì)穩(wěn)定性大幅提升，整體生活質(zhì)量顯著提升。

臨床研究二、人類(lèi)神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病，89%的患者3-12月 MDS-UPDRS 總分顯著改善

2024年5月10日，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科教授團(tuán)隊(duì)在國(guó)際期刊《Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry》上發(fā)布了一篇《人類(lèi)神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結(jié)果。

18名中晚期帕金森病患者被分為三個(gè)劑量組，分別接受每次150萬(wàn)、500萬(wàn)和1500萬(wàn)人源神經(jīng)干細(xì)胞治療，每位受試者每周通過(guò)經(jīng)鼻粘膜途徑接受一次干細(xì)胞移植，共計(jì)四次

研究結(jié)果顯示：沒(méi)有與 ANGE-S003 相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。安全性測(cè)試未發(fā)現(xiàn)任何安全性問(wèn)題。腦部 MRI 顯示無(wú)腫塊形成。在 16 名擁有 12 個(gè)月運(yùn)動(dòng)障礙協(xié)會(huì)統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表 (MDS-UPDRS) 數(shù)據(jù)的患者中，從第 3 個(gè)月開(kāi)始一直持續(xù)到第 12 個(gè)月，在所有時(shí)間點(diǎn)均觀察到 MDS-UPDRS 總分顯著改善 。最顯著的改善出現(xiàn)在第 6 個(gè)月

總結(jié)

如上所述，注射次數(shù)的短期效果來(lái)看多次注射比單次注射的效果顯現(xiàn)的快，改善帕金森病癥狀的效果多次注射也比單次注射要好。但不同患者的個(gè)體差異也會(huì)影響治療效果，因此需要進(jìn)一步的研究來(lái)確定最佳的移植次數(shù)和時(shí)間間隔。每一位患者之前都存在著差異，這些差異影響著神經(jīng)干細(xì)胞移植注射的次數(shù)。

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