全球有超過3600萬人受到1型糖尿病 (T1D) 的影響，這是一種終生疾病，其中產(chǎn)生胰島素的細胞受到免疫系統(tǒng)的攻擊和破壞，導致胰島素產(chǎn)生不足，需要每天監(jiān)測血糖和注射胰島素。雖然已經(jīng)報道了胰島移植的成功結(jié)果，但由于獲得尸體供體胰島的機會有限，因此很少有患者可以從這種治療選擇中受益。人類多能干細胞 (hPSC) 可以提供無限且不變的產(chǎn)生胰島素的β細胞來源，用于治療更多的T1D患者。

干細胞療法通過簡化β細胞分化干預1型糖尿病

哥本哈根大學的科學家們懷著為1型糖尿病患者提供干細胞療法的愿景，發(fā)現(xiàn)了一種存在于人類胰腺前體細胞上的獨特細胞表面蛋白，首次提供了一種分子手柄來純化細胞，這些細胞的命運將成為胰腺細胞——包括產(chǎn)生胰島素的細胞。這項工作在題為“從分離的GP2+人類胰腺祖細胞中高效生成葡萄糖反應性β細胞”的里程碑式研究中概述， 剛剛發(fā)表在Cell Reports上，可在此處獲取。

出于安全性和最終產(chǎn)品一致性的原因，明確分離細胞群的生物標志物是細胞治療研究的圣杯。通過使用這種細胞表面標記，研究人員設(shè)計了一種流線型和簡化的分化過程來產(chǎn)生胰島素產(chǎn)生細胞，用于未來治療 1 型糖尿病患者。該過程能夠?qū)崿F(xiàn)具有成本效益的制造，并在其核心利用純化胰腺前體細胞的中間細胞庫。

新標記的發(fā)現(xiàn)還使研究人員能夠簡化和完善生產(chǎn) hPSC 衍生胰島素細胞的過程。

“通過從純化的胰腺前體細胞群開始，而不是未成熟的干細胞，我們消除了在最終細胞制備過程中產(chǎn)生不需要的致瘤細胞的風險，從而產(chǎn)生用于治療目的的更安全的細胞產(chǎn)品”。

丹麥干細胞中心 (DanStem) 常務董事Henrik Semb教授 解釋說：

“盡管在體外（實驗室）制造產(chǎn)生胰島素的β細胞方面取得了重大進展，但我們?nèi)栽谔剿魅绾未笠?guī)模生產(chǎn)成熟的β細胞以滿足未來的臨床需求。我們目前的研究為如何解決安全性、純度和成本效益制造等關(guān)鍵技術(shù)挑戰(zhàn)提供了寶貴的知識，如果不及早面對這些方面，可能會阻礙干細胞療法成為臨床和商業(yè)上可行的糖尿病治療方法。”

事實上，Semb的團隊是第一批不僅直接解決治療概念，而且在他們的過程中盡早納入制造考慮因素以確保未來商業(yè)化成為可能的團隊之一。

為了將當前的研究結(jié)果轉(zhuǎn)化為1型糖尿病的潛在治療方法，Ameri和Semb旨在通過成立衍生公司 PanCryos 將他們最近正在申請專利的創(chuàng)新商業(yè)化。PanCryos組建了一支由干細胞生物學、胰島移植、商業(yè)和監(jiān)管指導方面的專家組成的團隊，目前由KU POC撥款和Novo Seeds的種子前資金資助。

“與該領(lǐng)域的其他團隊一樣，我們多年來一直致力于1型糖尿病的細胞療法。我們的方法的獨特之處在于簡化了我們的協(xié)議，該協(xié)議承認最終需要擴大該過程以進行制造。PanCryos的建立是為了確保開發(fā)第一個可擴展的1型糖尿病同種異體細胞療法，這樣我們就可以通過提供一種生產(chǎn)成本不會太高的產(chǎn)品來提供負擔得起的治療途徑，這在發(fā)展中國家經(jīng)常發(fā)生細胞治療領(lǐng)域”， PanCryos聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 Jacqueline Ameri 解釋道。

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