全球有超過(guò)3600萬(wàn)人受到1型糖尿病 (T1D) 的影響，這是一種終生疾病，其中產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞受到免疫系統(tǒng)的攻擊和破壞，導(dǎo)致胰島素產(chǎn)生不足，需要每天監(jiān)測(cè)血糖和注射胰島素。雖然已經(jīng)報(bào)道了胰島移植的成功結(jié)果，但由于獲得尸體供體胰島的機(jī)會(huì)有限，因此很少有患者可以從這種治療選擇中受益。人類多能干細(xì)胞 (hPSC) 可以提供無(wú)限且不變的產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞來(lái)源，用于治療更多的T1D患者。

干細(xì)胞療法通過(guò)簡(jiǎn)化β細(xì)胞分化干預(yù)1型糖尿病

哥本哈根大學(xué)的科學(xué)家們懷著為1型糖尿病患者提供干細(xì)胞療法的愿景，發(fā)現(xiàn)了一種存在于人類胰腺前體細(xì)胞上的獨(dú)特細(xì)胞表面蛋白，首次提供了一種分子手柄來(lái)純化細(xì)胞，這些細(xì)胞的命運(yùn)將成為胰腺細(xì)胞——包括產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞。這項(xiàng)工作在題為“從分離的GP2+人類胰腺祖細(xì)胞中高效生成葡萄糖反應(yīng)性β細(xì)胞”的里程碑式研究中概述， 剛剛發(fā)表在Cell Reports上，可在此處獲取。

出于安全性和最終產(chǎn)品一致性的原因，明確分離細(xì)胞群的生物標(biāo)志物是細(xì)胞治療研究的圣杯。通過(guò)使用這種細(xì)胞表面標(biāo)記，研究人員設(shè)計(jì)了一種流線型和簡(jiǎn)化的分化過(guò)程來(lái)產(chǎn)生胰島素產(chǎn)生細(xì)胞，用于未來(lái)治療 1 型糖尿病患者。該過(guò)程能夠?qū)崿F(xiàn)具有成本效益的制造，并在其核心利用純化胰腺前體細(xì)胞的中間細(xì)胞庫(kù)。

新標(biāo)記的發(fā)現(xiàn)還使研究人員能夠簡(jiǎn)化和完善生產(chǎn) hPSC 衍生胰島素細(xì)胞的過(guò)程。

“通過(guò)從純化的胰腺前體細(xì)胞群開(kāi)始，而不是未成熟的干細(xì)胞，我們消除了在最終細(xì)胞制備過(guò)程中產(chǎn)生不需要的致瘤細(xì)胞的風(fēng)險(xiǎn)，從而產(chǎn)生用于治療目的的更安全的細(xì)胞產(chǎn)品”。

丹麥干細(xì)胞中心 (DanStem) 常務(wù)董事Henrik Semb教授 解釋說(shuō)：

“盡管在體外（實(shí)驗(yàn)室）制造產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞方面取得了重大進(jìn)展，但我們?nèi)栽谔剿魅绾未笠?guī)模生產(chǎn)成熟的β細(xì)胞以滿足未來(lái)的臨床需求。我們目前的研究為如何解決安全性、純度和成本效益制造等關(guān)鍵技術(shù)挑戰(zhàn)提供了寶貴的知識(shí)，如果不及早面對(duì)這些方面，可能會(huì)阻礙干細(xì)胞療法成為臨床和商業(yè)上可行的糖尿病治療方法。”

事實(shí)上，Semb的團(tuán)隊(duì)是第一批不僅直接解決治療概念，而且在他們的過(guò)程中盡早納入制造考慮因素以確保未來(lái)商業(yè)化成為可能的團(tuán)隊(duì)之一。

為了將當(dāng)前的研究結(jié)果轉(zhuǎn)化為1型糖尿病的潛在治療方法，Ameri和Semb旨在通過(guò)成立衍生公司 PanCryos 將他們最近正在申請(qǐng)專利的創(chuàng)新商業(yè)化。PanCryos組建了一支由干細(xì)胞生物學(xué)、胰島移植、商業(yè)和監(jiān)管指導(dǎo)方面的專家組成的團(tuán)隊(duì)，目前由KU POC撥款和Novo Seeds的種子前資金資助。

“與該領(lǐng)域的其他團(tuán)隊(duì)一樣，我們多年來(lái)一直致力于1型糖尿病的細(xì)胞療法。我們的方法的獨(dú)特之處在于簡(jiǎn)化了我們的協(xié)議，該協(xié)議承認(rèn)最終需要擴(kuò)大該過(guò)程以進(jìn)行制造。PanCryos的建立是為了確保開(kāi)發(fā)第一個(gè)可擴(kuò)展的1型糖尿病同種異體細(xì)胞療法，這樣我們就可以通過(guò)提供一種生產(chǎn)成本不會(huì)太高的產(chǎn)品來(lái)提供負(fù)擔(dān)得起的治療途徑，這在發(fā)展中國(guó)家經(jīng)常發(fā)生細(xì)胞治療領(lǐng)域”， PanCryos聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 Jacqueline Ameri 解釋道。

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