多年來，治愈1型糖尿病對于數(shù)百萬1型糖尿病患者來說只是一個夢想。Vertex Pharmaceuticals關(guān)于第一批接受革命性1型細胞療法的患者的新數(shù)據(jù)表明，朝著治愈方向邁出了重要一步。?

在新奧爾良舉行的美國糖尿病協(xié)會第82屆年度科學會議上，Vertex Pharmaceuticals發(fā)布了前兩名接受干細胞衍生β細胞療法治療1型糖尿病的參與者的新數(shù)據(jù)。?

Vertex于2021年首次宣布開發(fā)這種細胞療法（稱為VX-880），該療法有潛力成為1型糖尿病的“功能性治愈方法”。這意味著，雖然從技術(shù)上講，接受者仍被診斷為1型糖尿病，但他們可能不需要胰島素來控制血糖水平。

馬薩諸塞州總醫(yī)院移植外科主任James Markmann博士在會議上介紹了試驗前兩名參與者的數(shù)據(jù)，他在腎臟、胰腺和胰島移植方面擁有20多年的經(jīng)驗。

在試驗的第一階段，兩名參與者各自獲得了Vertex估計所需劑量的一半的β細胞。此類研究的常見做法包括從預期劑量的一半開始，隨著試驗的進展增加該劑量。?

以下結(jié)果顯示每位參與者的A1C、范圍時間和胰島素劑量都有驚人的改善。作為參考，美國糖尿病協(xié)會 2022年護理標準建議血糖范圍在70至180mg/dL之間的時間范圍為70%。沒有“標準”胰島素劑量，因為每日胰島素劑量是由醫(yī)療保健提供者根據(jù)每個人的需求確定的。?

參加者1

參加者2

什么時候才能為更多1型糖尿病患者提供這種服務？

與接受其他器官移植的人類似，接受VX-880的人必須持續(xù)服用免疫抑制劑，以防止身體的免疫系統(tǒng)排斥新的β細胞。“我們使用標準的免疫抑制劑治療方案，也用于接受腎移植的患者，我們發(fā)現(xiàn)這種既定治療方案通常具有良好的耐受性，”馬克曼說。?

目前，由于與免疫抑制劑相關(guān)的感染風險，只有那些沒有意識到嚴重低血糖的人才有資格成為這項初步研究的候選人。這是因為考慮到與低血糖不知情相關(guān)的風險，這些候選人特別能從這種類型的治療中獲益最多。

與其他干預措施（例如全胰腺移植或來自人類捐贈者的β細胞胰島移植）不同，VX-880具有更大規(guī)模使用的潛力。?

“目前在美國，只有大約1,000例胰腺移植可用，因此供應是一個嚴重的問題，”馬克曼說?！按送?，[來自人類捐贈者的]胰島的質(zhì)量往往存在差異。這項工作最重要的方面之一是未來可以無限供應用于移植的β細胞。”?

2022年5月2日，F(xiàn)DA得出結(jié)論認為沒有足夠的證據(jù)支持將β細胞的劑量增加到全部計劃數(shù)量后暫停了試驗。Markmann 表示，F(xiàn)DA需要更多信息來支持增加β細胞的劑量。

然而，在迅速解決FDA的這些擔憂后，Vertex宣布于2022年7月6日正式解除對該試驗的擱置。?

未來的計劃

既然FDA取消了對該試驗的控制，Vertex將分三個階段將該試驗擴大到16名參與者。?

“對于劑量遞增，第一部分包括接受一半劑量的β細胞的參與者，這就是剛才描述的兩個接受者，”馬克曼說。“另外五名參與者將接受稍高的劑量，隨后[另外九名]參與者將接受全額劑量。” 

隨后還需要進行更多的研究，這可能還需要幾年的時間。所有研究完成后，公司需要向FDA提交申請才能批準使用。

參與者目前狀況如何？

Markmann提到，Vertex公司繼續(xù)對VX-880的第一個接受者進行定期隨訪。

“Markmann說：”患者1號做得很好。他補充說，在接受VX-880之前，由于低血糖，該受試者無法工作，并多次撞壞了他的摩托車。從那時起，他的整體生活質(zhì)量有了極大的改善。馬克曼沒有提到關(guān)于第二位參與者的任何其他信息。

“這是一項開創(chuàng)性的工作，是該領域的真正飛躍，”馬克曼說。”雖然我們不能確切地說這將在什么時候可用，但我們比擁有這種方法之前更接近[1型糖尿病的功能性治愈]。”

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