6月24日消息，睿健醫(yī)藥宣布美國FDA已于當地時間6月20日正式批準了其帕金森管線NouvNeu001的IND申請。NouvNeu001是一款基于化學誘導的通用型細胞治療產品，該藥的1/2期臨床研究已在2023年8月獲得中國NMPA批準，并在1期臨床試驗中取得了積極的安全性和療效數據。值得一提的是，FDA已于2024年3月授予睿健醫(yī)藥開創(chuàng)性產品特別豁免權（Exemption）。

對此，睿健醫(yī)藥首席醫(yī)學官（CMO）蔡萌博士表示，在獲得了FDA特別豁免權之后，NouvNeu001 IND進一步獲得FDA批準，展現出了FDA對睿健醫(yī)藥開創(chuàng)性化學誘導平臺及其創(chuàng)新產品的高度認可。

治療帕金森病，睿健醫(yī)藥細胞治療產品獲FDA批準開展臨床試驗

公開信息顯示，睿健醫(yī)藥是全球較早將“AI+化學誘導”應用于細胞特定功能改造的公司之一。該平臺對于細胞功能改造而言，具有更為高效、安全、低成本且更適合大規(guī)模工業(yè)生產的優(yōu)勢?；谶@一平臺，睿健醫(yī)藥建立了豐富的通用型誘導多能干細胞（iPSC）產品管線，為以帕金森病為代表的神經退行性疾病、失明等“無法治愈”疾病開發(fā)通用型細胞治療產品，帶來治愈可能。

NouvNeu001是一款基于化學誘導的通用型細胞治療產品，其通過化合物調節(jié)實現高純度神經元亞型重建與功能優(yōu)化，與體內原有神經元形成連接，并增強細胞分泌功能，進一步加強了移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果。

2024年初，NouvNeu001已在北京醫(yī)院和武漢大學中南醫(yī)院順利啟動臨床試驗。通過整合神經外科、神經內科與其他科室的優(yōu)勢臨床資源，研究人員將系統性評價立體定向雙側腦內注射NouvNeu001治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。

目前該臨床項目進入加速期，從多中心獨立完成的多例臨床結果來看，使用NouvNeu001治療后，不僅實現了MDS-UPDRS評分的快速顯著改善，患者的生活質量得到了極大改善；且安全性良好，無相關不良反應。NouvNeu001項目即將進入劑量拓展階段。

在神經退行性疾病領域，睿健醫(yī)藥還開發(fā)了另一款在研產品NouvNeu003。2023年12月，NouvNeu003已獲NMPA批準開展臨床試驗，針對的適應癥主要為發(fā)病年齡不足50歲的早發(fā)型帕金森患者。根據睿健醫(yī)藥新聞稿，該公司也將于近日啟動NouvNeu003臨床試驗患者招募。

神經退行性疾病之外，睿健醫(yī)藥還在其他“無法治愈”疾病領域持續(xù)探索。今年3月，該公司的突破性眼科產品NouvSight001獲得美國FDA授予的孤兒藥資格。該產品是睿健醫(yī)藥開發(fā)的首款iPSC來源的眼科通用型細胞治療產品，擬開發(fā)用于治療“視網膜色素變性系列適應癥”。

睿健醫(yī)藥首席執(zhí)行官（CEO）魏君博士表示：“在iPSC這一創(chuàng)新療法領域，睿健醫(yī)藥保持了高度的嚴謹性，同時兼顧研發(fā)進度。此前公司制定的項目推進計劃，都在時間上精確到了‘周’，這也為公司連續(xù)推動核心管線如期進入臨床打下了必不可少的基礎。

在謹慎、穩(wěn)健研發(fā)的基礎上，睿健醫(yī)藥希望憑借自己掌握的創(chuàng)新技術，為大量現階段無法治愈的疾病帶來突破，為深受相關疾病困擾的病人和家庭創(chuàng)造福音。此次NouvNeu001實現中美‘雙報雙批’，進一步增強了睿健國際化團隊打造世界一流創(chuàng)新平臺的信心?！?/p>

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