當(dāng)尿液中潛藏的再生密碼被解鎖，慢性腎病患者迎來(lái)了逆轉(zhuǎn)乾坤的曙光。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）最新公告顯示，全球首個(gè)自體尿液來(lái)源腎臟干細(xì)胞療法——REGEND003細(xì)胞自體回輸制劑正式獲得《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書(shū)》（受理號(hào)：CXSL2500196）。這標(biāo)志著人類在對(duì)抗慢性腎病的征途中，邁出了革命性的一步。

生命之泉：尿液中的腎臟再生密碼

這項(xiàng)突破性療法的核心在于從患者尿液中提取SOX9+CD73+腎前體細(xì)胞——這類細(xì)胞被證實(shí)具有強(qiáng)大的腎臟組織定向分化能力?？蒲腥藛T通過(guò)獨(dú)創(chuàng)技術(shù)體系，將其擴(kuò)增培養(yǎng)為治療級(jí)細(xì)胞制劑，再經(jīng)微創(chuàng)手術(shù)回輸至患者腎臟損傷區(qū)域。

“腎臟干細(xì)胞能定向歸巢至損傷部位，通過(guò)分化新生腎單位細(xì)胞和分泌修復(fù)因子，實(shí)現(xiàn)雙重修復(fù)機(jī)制。”項(xiàng)目首席科學(xué)家解釋。臨床前研究顯示，移植細(xì)胞可分化形成新的腎小管及血管結(jié)構(gòu)，同時(shí)分泌IGF-1、HGF等因子抑制纖維化，使受損腎功能指標(biāo)最高提升63%。

破局之道：改寫(xiě)慢性腎病治療困局

全球約8.5億慢性腎病患者深陷”透析-移植”困境：

• 藥物局限：現(xiàn)有療法僅能延緩病程，無(wú)法修復(fù)損傷
• 移植困境：腎源稀缺致我國(guó)每年僅約1%患者獲得移植機(jī)會(huì)
• 透析重負(fù)：患者每周需3次透析，年治療費(fèi)超10萬(wàn)元

REGEND003的突破性在于創(chuàng)造性地將自體細(xì)胞、無(wú)創(chuàng)取材、器官再生三大優(yōu)勢(shì)融為一體：

1. 無(wú)倫理風(fēng)險(xiǎn)：尿液取材完全無(wú)創(chuàng)且無(wú)倫理爭(zhēng)議
2. 零排異反應(yīng)：自體細(xì)胞治療避免免疫排斥
3. 源頭修復(fù)：實(shí)現(xiàn)功能性腎單位再生

中國(guó)智造：領(lǐng)跑器官再生醫(yī)學(xué)賽道

該療法由我國(guó)再生醫(yī)學(xué)企業(yè)自主研發(fā)，已構(gòu)建全球領(lǐng)先的四大技術(shù)壁壘：

• 細(xì)胞捕獲技術(shù)：尿液樣本中腎前體細(xì)胞捕獲率達(dá)95%
• 定向擴(kuò)增體系：21天實(shí)現(xiàn)萬(wàn)倍擴(kuò)增且保持干性
• 精準(zhǔn)移植方案：超聲引導(dǎo)下腎內(nèi)多點(diǎn)注射技術(shù)
• 質(zhì)量監(jiān)控平臺(tái)：7項(xiàng)質(zhì)控指標(biāo)達(dá)國(guó)際先進(jìn)標(biāo)準(zhǔn)

“這是全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的尿液來(lái)源器官再生療法。”國(guó)家腎臟疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心負(fù)責(zé)人強(qiáng)調(diào)，”它標(biāo)志著我國(guó)在實(shí)體器官再生領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從’跟跑’到’領(lǐng)跑’的關(guān)鍵跨越。”

未來(lái)可期：臨床試驗(yàn)路線圖

根據(jù)公示信息，REGEND003將分階段開(kāi)展臨床試驗(yàn)：

階段	目標(biāo)	預(yù)計(jì)時(shí)間	關(guān)鍵指標(biāo)
I期	安全性驗(yàn)證	2025-2026年	不良事件發(fā)生率<15%
II期	劑量探索	2027年	eGFR提升≥20%
III期	療效確證	2028-2029年	透析延遲時(shí)間≥2年

首批試驗(yàn)將聚焦糖尿病腎病和IgA腎病患者，這兩類疾病占終末期腎病的53%。研究團(tuán)隊(duì)特別指出：”肌酐清除率30-60mL/min的中期患者可能獲益最大，此時(shí)殘存腎單位仍具修復(fù)潛力。”

干細(xì)胞科學(xué)正逐步從實(shí)驗(yàn)室的概念走向臨床實(shí)踐，真正實(shí)現(xiàn)腎臟再生的夢(mèng)想或許即將成為現(xiàn)實(shí)。未來(lái)，晚期CKD患者有望從頻繁透析轉(zhuǎn)向“半年一次的細(xì)胞回輸”，不僅生活質(zhì)量大幅提升，經(jīng)濟(jì)壓力也將隨之減輕。讓我們共同期待這項(xiàng)創(chuàng)新療法早日落地，造福全球患者！

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