1型糖尿病的現(xiàn)狀與挑戰(zhàn)

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，患者體內(nèi)負(fù)責(zé)分泌胰島素的β細(xì)胞被免疫系統(tǒng)攻擊破壞，導(dǎo)致胰島素嚴(yán)重不足。這類患者需要一輩子依賴外源性胰島素維持生命，不僅日常管理起來(lái)很繁瑣，還得時(shí)刻提防高低血糖波動(dòng)的風(fēng)險(xiǎn)。

實(shí)際上，現(xiàn)在1型糖尿病的治療一直停留在“替代療法”階段：患者要么打針注射胰島素，要么佩戴設(shè)備，以此來(lái)模仿胰腺分泌胰島素的節(jié)奏。但這種辦法有個(gè)天生的毛病 —— 既不能完全跟上人體血糖的實(shí)時(shí)變化（像飯后血糖突然升高、半夜可能出現(xiàn)低血糖這些情況），也沒(méi)辦法阻止免疫系統(tǒng)對(duì)剩下β細(xì)胞的持續(xù)傷害，病情還是會(huì)慢慢發(fā)展。

胰島素泵是現(xiàn)在最先進(jìn)的控糖設(shè)備了，雖然能在一定程度上解決控糖精度的問(wèn)題，但說(shuō)到底還是沒(méi)跳出 “被動(dòng)補(bǔ)糖” 的圈子；而干細(xì)胞療法呢，是想從根本上重新建立胰島β細(xì)胞的功能，改變一輩子依賴胰島素的狀況，只不過(guò)現(xiàn)在還處在臨床研究階段。

因此，胰島素泵代表的是“當(dāng)下能用的現(xiàn)實(shí)手段”，而干細(xì)胞療法則寄托著“未來(lái)可能實(shí)現(xiàn)的希望”。兩者的對(duì)比，更像是現(xiàn)實(shí)與未來(lái)之間的權(quán)衡。

胰島素泵：穩(wěn)定控制的現(xiàn)實(shí)選擇

現(xiàn)代胰島素泵通過(guò)持續(xù)皮下輸注胰島素，模擬胰腺生理性分泌，提供基礎(chǔ)量和餐時(shí)大劑量胰島素，更貼合人體正常胰島素分泌模式。

胰島素泵的優(yōu)勢(shì)

胰島素泵的核心優(yōu)勢(shì)在于提供更平穩(wěn)的血糖控制，減少低血糖事件，控制高血糖，提高治療靈活性，顯著提升患者生活質(zhì)量。

以一項(xiàng)2024年4月，美國(guó)紐約州北岸大學(xué)醫(yī)院醫(yī)學(xué)部發(fā)表在《Journal of General Internal Medicine》雜志上的研究為例，該研究對(duì)比了胰島素泵與皮下胰島素治療1型糖尿病患者的血糖控制差異的臨床成果。^[1]

該研究納入了78名平均年齡51歲的患者，分為“僅使用泵”組18名患者，“僅使用皮下胰島素（MDI）”組50名患者，“間歇性使用泵”組10名患者。

結(jié)果顯示，住院期間“僅用泵”組的高血糖比例明顯低于“僅用MDI”組（泵組高血糖比例約0.11，MDI約0.25）；校正混雜因素后，僅使用泵高血糖事件發(fā)生率約為MDI的一半左右（發(fā)生率比約0.47）。此外，平均血糖方面，僅使用泵組也比MDI組更低（約173mg/dLvs196mg/dL）。

這項(xiàng)研究的結(jié)論很直白：在住院場(chǎng)景下，合理選擇并堅(jiān)持使用胰島素泵，能夠更好地控制血糖，且安全性可控。

胰島素泵的局限性

胰島素泵??依賴設(shè)備??、需要患者具備較強(qiáng)的學(xué)習(xí)和管理能力。價(jià)格較高，每個(gè)泵需數(shù)萬(wàn)元，且每周更換管路耗材需百元左右。泵需要隨身攜帶，洗澡等活動(dòng)需斷開，可能帶來(lái)不便和感染風(fēng)險(xiǎn)。最重要的是，它??不能阻止疾病進(jìn)程??，只是替代性治療而非根治方案。

干細(xì)胞療法：探索中的未來(lái)希望

干細(xì)胞療法旨在通過(guò)重建功能性胰島β細(xì)胞或調(diào)節(jié)異常免疫反應(yīng)，通過(guò)移植健康的干細(xì)胞到患者體內(nèi)，修復(fù)或替代受損的胰島β細(xì)胞，從而恢復(fù)內(nèi)源性胰島素分泌功能，從根本上治療1型糖尿病。

主要策略包括：分化干細(xì)胞為胰島樣細(xì)胞進(jìn)行移植，或利用干細(xì)胞的免疫調(diào)節(jié)功能抑制自身免疫攻擊。

干細(xì)胞療法的優(yōu)勢(shì)

干細(xì)胞療法的最大優(yōu)勢(shì)就是有望??重建胰島功能??，實(shí)現(xiàn)??生理性血糖調(diào)控??，從根本上解決胰島素絕對(duì)缺乏問(wèn)題。它可能使患者完全擺脫胰島素依賴，甚至實(shí)現(xiàn)糖尿病的緩解或治愈。

2024年9月，南開大學(xué)醫(yī)學(xué)院天津第一中心醫(yī)院器官移植中心移植醫(yī)學(xué)研究所的王樹森等人在國(guó)際頂尖期刊《細(xì)胞》（Cell）上發(fā)表了一項(xiàng)里程碑式研究成果：首次通過(guò)干細(xì)胞再生療法實(shí)現(xiàn)1型糖尿病的功能性治愈。^[2]

團(tuán)隊(duì)采用自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）分化出的胰島樣細(xì)胞進(jìn)行移植，報(bào)告稱這一策略使部分患者實(shí)現(xiàn)了脫離外源胰島素的目標(biāo)。首位接受治療的是一名25歲女性患者：在移植后3個(gè)月內(nèi)，她的胰島功能逐步恢復(fù)，最終停止了胰島素注射。

隨訪顯示，這位患者在移植后數(shù)月開始出現(xiàn)穩(wěn)定的內(nèi)源性胰島素分泌，血糖多數(shù)時(shí)間維持在目標(biāo)區(qū)間，相關(guān)良好狀態(tài)在隨后的隨訪中已維持了一年。

此外，2025年6月20日，福泰制藥（Vertex）在美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)（ADA）科學(xué)年會(huì)上震撼發(fā)布FORWARD-101臨床試驗(yàn)的1/2/3期的最新研究結(jié)果，并更新了1/2期試驗(yàn)的最新臨床數(shù)據(jù)，相關(guān)結(jié)果發(fā)表在國(guó)際期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。^[3]

該研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一種基于干細(xì)胞的完全分化胰島細(xì)胞療法，旨在治療伴有低血糖意識(shí)障礙和嚴(yán)重低血糖事件（SHE）的1型糖尿?。═1D）患者。

在這項(xiàng)FORWARD-101試驗(yàn)中，12名接受單次全劑量Zimislecel輸注的1型糖尿病患者被隨訪至少一年。

結(jié)果顯示，所有受試者的內(nèi)源性胰島素分泌均出現(xiàn)恢復(fù)，嚴(yán)重低血糖事件徹底消失，血糖控制達(dá)到臨床目標(biāo)（糖化血紅蛋白HbA1c<7%，血糖在目標(biāo)范圍時(shí)間占比TIR>70%）。

并且治療后，受試者的外源性胰島素使用量顯著降低，平均減少約92%，其中10人（83%）完全停用胰島素注射。治療相關(guān)的不良事件主要與胰島輸注過(guò)程及常規(guī)免疫抑制方案一致，未出現(xiàn)新的嚴(yán)重安全問(wèn)題。

總體而言，這項(xiàng)隨訪研究提供了頗具希望的初步證據(jù)：干細(xì)胞療法能夠在一年內(nèi)大幅減少甚至終結(jié)胰島素依賴，同時(shí)改善血糖穩(wěn)定性。

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干細(xì)胞療法的局限性

盡管干細(xì)胞療法在糖尿病等疾病的研究中展現(xiàn)出令人鼓舞的結(jié)果，但其應(yīng)用仍存在不少挑戰(zhàn)。目前治療費(fèi)用較高，臨床研究的樣本量和隨訪時(shí)間都比較有限，尚不足以全面評(píng)估長(zhǎng)期效果和安全性。未來(lái)仍需要更大規(guī)模、更長(zhǎng)期的研究來(lái)確認(rèn)它的可靠性和普適性。

干細(xì)胞療法vs胰島素泵：核心維度對(duì)比

未來(lái)展望：協(xié)同發(fā)展，走向精準(zhǔn)治療

短期內(nèi)，胰島素泵特別是人工胰腺系統(tǒng)（閉環(huán)系統(tǒng)）仍是1型糖尿病管理的主力軍。技術(shù)迭代將帶來(lái)更智能、更便捷的設(shè)備，進(jìn)一步減輕患者管理負(fù)擔(dān)。

中長(zhǎng)期來(lái)看，干細(xì)胞療法有望取得突破，但仍需更多臨床驗(yàn)證其安全性、有效性和持久性。首款干細(xì)胞衍生胰島細(xì)胞產(chǎn)品可能在未來(lái)幾年內(nèi)獲批，適用于特定患者群體。

未來(lái)可能的治療模式是干細(xì)胞與智能設(shè)備的結(jié)合：干細(xì)胞移植提供內(nèi)源性胰島素分泌功能，智能設(shè)備則負(fù)責(zé)實(shí)時(shí)監(jiān)測(cè)和精細(xì)調(diào)節(jié)，形成完整的生理性血糖調(diào)控系統(tǒng)。

結(jié)語(yǔ)

對(duì)于1型糖尿病患者和家庭，胰島素泵和干細(xì)胞療法代表不同層面的希望：胰島素泵提供當(dāng)下更優(yōu)質(zhì)的生活，而干細(xì)胞療法承載未來(lái)的治愈夢(mèng)想。

理性看待新技術(shù)突破的同時(shí)，不應(yīng)忽視當(dāng)下科學(xué)的疾病管理方式。在期待干細(xì)胞療法帶來(lái)革命性變化的同時(shí)，把握好現(xiàn)有的治療手段，保持血糖良好控制，才是應(yīng)對(duì)1型糖尿病的務(wù)實(shí)之道。

參考資料：

[1]Ye, Y., Acevedo-Mendez, B.A., Izard, S.?et al.?Differences in Glycemic Control for Inpatients with Type 1 Diabetes on Insulin Pump Versus Subcutaneous Insulin Therapy.?J GEN INTERN MED?39, 1895–1900 (2024). https://doi.org/10.1007/s11606-024-08736-4

[2]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

[3]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

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