我國是帕金森病高發(fā)大國，患者數(shù)量已超過300萬，且每年新增約10萬例。面對日益嚴重的運動障礙、藥效波動、”開關現(xiàn)象”以及日益加重的非運動癥狀，患者和家屬常陷入兩難：是進行傳統(tǒng)深部腦刺激，還是嘗試新興的干細胞療法？在”癥狀緩解”與”疾病延緩”之間，究竟該如何選擇？本文將從科學角度出發(fā)，客觀對比分析干細胞治療與深部腦刺激（DBS）兩種進階治療方案，幫助患者和家屬做出更理性的決策。

干細胞療法vs深部腦刺激：帕金森病進階治療方案療效對比

一、治療方案概覽：兩種不同的治療邏輯

1.1 干細胞治療：修復與再生的希望

作用原理：干細胞療法旨在通過移植特定類型的干細胞，替代或修復大腦中受損的多巴胺能神經(jīng)元。這些細胞在理想情況下能夠存活、整合到現(xiàn)有神經(jīng)網(wǎng)絡中，并分泌多巴胺，從而從根源上改善帕金森病的癥狀。

當前進展：目前全球范圍內(nèi)，干細胞療法治療帕金森病仍處于臨床試驗階段。日本、美國和中國等多個國家都在開展相關研究。一些早期臨床試驗報告顯示，部分患者在運動功能、日常生活能力方面有所改善，但效果有個體差異，且缺乏長期隨訪數(shù)據(jù)。

優(yōu)勢與局限：

• 潛在優(yōu)勢：可能修改疾病進程，而不僅僅是控制癥狀；一次治療可能帶來長期效果。
• 主要局限：技術尚未成熟，療效和安全性需更多驗證；標準化方案缺失；成本高昂；存在免疫排斥和倫理爭議。

1.2 深部腦刺激（DBS）：精準調(diào)控的技術

作用原理：DBS通過外科手術將細微電極植入大腦特定核團（如丘腦底核或蒼白球內(nèi)側部），連接延伸到胸部皮下的脈沖發(fā)生器，通過發(fā)放電脈沖調(diào)控異常神經(jīng)電活動，從而改善帕金森病的運動癥狀。

臨床現(xiàn)狀：DBS已成為成熟、標準的治療手段，在全球臨床應用已超過30年，有大量臨床數(shù)據(jù)支持其安全性和有效性。它被廣泛用于治療藥物效果減退的中晚期帕金森病患者。

優(yōu)勢與局限：

• 顯著優(yōu)勢：可顯著改善震顫、強直、運動遲緩等運動癥狀；減少左旋多巴類藥物劑量；效果可逆、可調(diào)節(jié)。
• 主要局限：不能阻止疾病本身進展；對非運動癥狀（如認知障礙、抑郁等）效果有限；手術存在一定風險（出血、感染等）；設備費用較高。

二、真實案例與臨床數(shù)據(jù)對比

2.1 干細胞療法的臨床改善效果

2024年7月22日，中國人民解放軍聯(lián)勤保??障部隊第921醫(yī)院在國際期刊《軍事醫(yī)學研究》上發(fā)表了一篇關于《TGF-β1介導缺氧預處理的嗅粘膜間充質干細胞改善帕金森病模型和患者的神經(jīng)功能恢復》的臨床研究成果。^[1]

研究展示了I期首次人體臨床試驗中一組患者的研究結果，該試驗評估了將低氧預處理的嗅黏膜間充質干細胞（hOM-MSC）移植到重度帕金森病患者脊柱內(nèi)移植的安全性和有效性。共有5名患者接受了hOM-MSCs椎管內(nèi)植入，移植后進行血清和腦脊液分析，隨后的隨訪期為1至6個月。

病例1：是一名67歲患帕金森?。≒D）20年的女性。

接受hOM-MSCs植入后，左旋多巴口服維持劑量從1.0g/d降至0.5g/d，情緒、日常生活、運動和治療并發(fā)癥改善。

治療1個月后，UPDRS總分從79分降至51分，Hoehn和Yahr評分量表從3級降至2級，Schwab和England日?；顒恿勘韽?strong>50%恢復到70%；

6個月隨訪時，UPDRS總分為69分，Hoehn和Yahr量表為2.5級，Schwab和England量表為60%，且手術耐受性良好，術后無嚴重不良事件。

病例2：是一名79歲患PD 10年的男性。

植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服維持劑量從0.75g/d降至0.25g/d，情感、日?；顒雍瓦\動功能增強。

治療1個月后，UPDRS總分從89分降至61分，Hoehn和Yahr評分量表從3級提高到2級，Schwab和England日常活動量表恢復率從50%提升到70%；

術后6個月隨訪，UPDRS總分為78分，Hoehn和Yahr量表為3級，Schwab和England量表為60%，手術耐受性極好且無嚴重不良事件。

病例3：是一名67歲患PD 20年的男性。

植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服維持劑量從1.0g/d降至0.25g/d，情緒、生活活動、運動和治療并發(fā)癥明顯改善。

治療1個月后，UPDRS總分從85分降至59分，Hoehn和Yahr評分量表從3級提高到2級，Schwab和England日?；顒恿勘韽?strong>50%恢復到70%；

術后6個月隨訪，UPDRS總分為80分，Hoehn和Yahr量表為3級，Schwab和England量表為50%，手術耐受性極好且無嚴重不良事件。

病例4：是一名71歲患PD 4年的男性。

植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服維持劑量從1.5g/d降至0.25g/d，情緒、生活活動、運動和治療并發(fā)癥改善。

治療1個月后，UPDRS總分從101分降至55分，Hoehn和Yahr評分量表從4級提高到2級，Schwab和England日常活動量表恢復率從30%提升到60%；

術后6個月隨訪，UPDRS總分為81分，Hoehn和Yahr量表為3級，Schwab和England量表為50%，對手術耐受性良好且無嚴重不良事件。

病例5：是一名62歲患PD 13年的女性。

植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服維持劑量從1.5g/d降至0.5g/d，情緒、日常生活和運動測試改善。

治療1個月后，UPDRS總分從75分降至53分，Hoehn和Yahr評分量表從3級提高到2級，Schwab和England日常活動量表從50%恢復到70%；

術后6個月隨訪，UPDRS總分為70分，Hoehn和Yahr量表為3級，Schwab和England量表為60%，對手術耐受性良好且無嚴重不良事件。

2.2 深部腦刺激的臨床改善效果

2022年3月23日，意大利特倫托大學腦科學中心在《神經(jīng)心理學評論》上發(fā)表了一篇名為《帕金森病的深部腦刺激：長期神經(jīng)心理學結果的薈萃分析》的研究成果。

本次研究納入了14項薈萃分析，包括2039名臨床診斷為PD并接受深部腦刺激 (DBS)?手術的成年人和271名PD對照者。

結果表示：

延遲回憶（delayed recall）

合并24項研究、1429名受試者的薈萃分析顯示：STN/GPi DBS 對延遲回憶有小幅但統(tǒng)計學顯著的負面影響（總體效應 Hedges’ g ≈ ?0.13，p≈0.02）。

在有對照組（DBSvs常規(guī)藥物治療，ODT）的研究中，負面效應更明顯（Hedges’g≈?0.40）。

解讀：DBS術后出現(xiàn)延遲回憶下降的證據(jù)存在，但效應總體偏小且受少數(shù)研究影響。

后向數(shù)字跨度（工作記憶檢驗）

9項研究合并未顯示顯著變化（Hedges’ g ≈ 0.11，p≈0.09），異質性低。

解讀：關于工作記憶（后向數(shù)字）總體無一致顯著影響證據(jù)，但個別研究差異存在。

立即召回（immediate recall）

16項研究綜合結果顯示對立即回憶無顯著總體影響（Hedges’ g ≈ ?0.06，p≈0.65）。

解讀：DBS對短時/即時記憶的直接影響總體不明顯。

語音（音素）流暢性（phonemic fluency）

多項研究一致顯示術后下降：合并效應約 Hedges’ g=?0.40 ~ ?0.42（高度顯著，p<0.0001）。GPi刺激亦呈負效應但異質性較高。DBS組與非DBS組比較時差異更大（約 ?0.56）。

解讀：語音流暢性是DBS后最穩(wěn)定的受損域之一，影響明顯且一致。

顏色詞斯特魯普（Stroop）測驗（執(zhí)行功能）

STN刺激的合并效應約 Hedges’g≈?0.30（顯著），提示執(zhí)行功能（抑制/注意切換）下降；GPi效應較小且不穩(wěn)定。

對照研究同樣顯示 DB S組術后表現(xiàn)下降（約 ?0.45）。

解讀：DBS對某些執(zhí)行功能測驗表現(xiàn)出中等程度的負面影響，STN更為顯著。

語義流暢性（semantic fluency）

結果一致：STN和GPi刺激均顯著降低語義流暢性（Hedges’g≈?0.48至?0.50，p < 0.0001）。DBS與非DBS比較也顯示相似效應（≈?0.49）。

解讀：語義流暢性受累顯著，和音素流暢性一樣，是DBS后常見的語言性損傷表現(xiàn)。

情緒（抑郁與焦慮）

抑郁：術后總體略有改善（STN 合并 SMD ≈ +0.21–0.34，GPi 約 +0.10），效應小但在多項研究中具有統(tǒng)計學意義。

焦慮：STN DBS 后出現(xiàn)小到中等程度的改善（SMD≈+0.30，顯著）。

解讀：與認知/語言的部分負面影響并存，DBS 對情緒癥狀（抑郁、焦慮）通常有輕度改善。

證據(jù)質量與偏倚問題（GRADE）

對“術前-術后”設計的證據(jù)總體被評為 低質量（受混雜、練習效應、樣本異質與小樣本等影響）。

對納入對照組（DBSvs非DBS）的研究，證據(jù)達中等質量（更接近真實效應但仍有限制，如非隨機分配、組間病程差異）。

部分測驗結果存在研究間異質性與少數(shù)研究對整體結果影響較大；個別指標檢測到發(fā)表偏倚風險，需謹慎解讀。

綜上所述，深部腦刺激對帕金森病患者的運動癥狀改善明顯、且常可緩解抑郁與焦慮，但同時可能引起言語流暢性及部分記憶/執(zhí)行功能的小到中度下降，需在獲益與認知風險間權衡并做好長期隨訪。

三、對比分析：哪種方案更適合你？

選擇干細胞治療還是DBS，并非簡單的“二選一”，而是需要根據(jù)您的具體病情、治療目標和經(jīng)濟狀況等因素綜合考量。以下關鍵因素可以幫助您初步判斷：

3.1 如果您符合以下情況，DBS可能是更合適的選擇：

病情階段：處于藥物效果明顯減退的中晚期，但認知功能相對保留較好。

核心訴求：希望快速、顯著地改善震顫、僵硬、運動遲緩等運動癥狀，提高immediate的生活質量。

經(jīng)濟與時間：有相應的經(jīng)濟預算，并希望獲得一種技術成熟、效果確切的治療方案。

身體狀況：能夠耐受外科手術，無嚴重的基礎疾病。

3.2 如果您符合以下情況，可考慮關注并謹慎評估干細胞治療：

病情階段：希望探索一種可能延緩甚至逆轉疾病進展的療法。

核心訴求：追求的是長期的、根本性的“修復”，而不僅僅是癥狀控制，并愿意承擔未知風險。

經(jīng)濟與時間：了解其處于臨床研究階段，不輕信付費治療，愿意并有條件（如地理位置、入組標準匹配）參與正規(guī)的臨床試驗和機構。

風險承受能力：對療效的個體差異和潛在風險有充分了解，并能理性看待可能無效的結果。

結語

深部腦刺激的“立竿見影”與干細胞的“修復潛力”，恰好分別代表了帕金森病治療的“現(xiàn)在”與“未來”?；颊卟⒉恍枰趦烧咧g被迫二選一，無論采用哪種方案，關鍵始終是基于客觀分期、聽取權威評估、警惕夸大宣傳。隨著iPSC 干細胞進入Ⅲ期臨床試驗和DBS手術機器人輔助技術的普及，帕金森病的治療正從經(jīng)驗醫(yī)學向數(shù)據(jù)驅動的精準醫(yī)療轉變；在這一過程中，理性決策永遠是突破治療瓶頸的第一步。

參考資料：

[1]Zhuo, Y., Li, WS., Lu, W.?et al.?TGF-β1 mediates hypoxia-preconditioned olfactory mucosa mesenchymal stem cells improved neural functional recovery in Parkinson’s disease models and patients.?Military Med Res?11, 48 (2024). https://doi.org/10.1186/s40779-024-00550-7

[2]Bucur, M., Papagno, C. Deep Brain Stimulation in Parkinson Disease: A Meta-analysis of the Long-term Neuropsychological Outcomes.?Neuropsychol Rev?33, 307–346 (2023). https://doi.org/10.1007/s11065-022-09540-9

免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權等疑問，請隨時聯(lián)系我。