在帕金森病治療中，干細(xì)胞療法正從實(shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用。相比傳統(tǒng)療法，它通過(guò)神經(jīng)再生和免疫調(diào)節(jié)，為神經(jīng)修復(fù)帶來(lái)新希望。真實(shí)患者的經(jīng)歷比媒體報(bào)道更能反映實(shí)際效果。以下是3位參與干細(xì)胞治療的帕金森病患者的親身故事，證明干細(xì)胞療法不是科幻，而是正在發(fā)生的醫(yī)學(xué)曙光。

3位患者親述：參與帕金森病干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的完整經(jīng)歷與效果！

案例故事：3位帕金森病患者的臨床試驗(yàn)之旅

案例1：?jiǎn)讨巍ぢ迮迤?，自體iPSC多巴胺細(xì)胞移植治療帕金森病的先行者

2006年，前內(nèi)科醫(yī)生喬治·洛佩茲（George Lopez）被確診為帕金森病——從“救治者”一夜成為“被囚者”。隨著病情進(jìn)展，他出現(xiàn)明顯的肢體震顫，精細(xì)動(dòng)作受損，甚至無(wú)法系鞋帶，連從椅子上站起都需要他人扶持，生活質(zhì)量大幅下降。^[1]

進(jìn)入2013年，常規(guī)藥物療效明顯減弱，“off期”（藥效消退期）有時(shí)長(zhǎng)達(dá)12小時(shí)，使他日?；顒?dòng)更加受限。正是在這種背景下，洛佩茲在波士頓參加一次干細(xì)胞峰會(huì)，偶遇麥克萊恩醫(yī)院的科學(xué)家金博士。

金博士展示了用患者皮膚細(xì)胞誘導(dǎo)分化為中腦多巴胺神經(jīng)元的研究進(jìn)展，但因經(jīng)費(fèi)問(wèn)題面臨停滯。被科研與希望打動(dòng)的洛佩茲當(dāng)場(chǎng)寫(xiě)下支票，資助200萬(wàn)美元，并說(shuō)服自己“為人類賭一次”。

在隨后幾年里，研究與臨床準(zhǔn)備加速推進(jìn)。2017年9月，首例移植在康奈爾大學(xué)實(shí)施：外科醫(yī)生將約400萬(wàn)個(gè)分化的多巴胺神經(jīng)元干細(xì)胞注入洛佩茲左側(cè)殼核。手術(shù)完成數(shù)小時(shí)后，洛佩茲就感到震顫明顯減輕，當(dāng)晚甚至能步行兩英里到時(shí)代廣場(chǎng)——他形容那種感覺(jué)“像掙脫了身體的枷鎖”。

2018年3月，團(tuán)隊(duì)在麻省總醫(yī)院完成了右側(cè)的補(bǔ)植。與首次不同，這次由于細(xì)胞更為新鮮，術(shù)后并沒(méi)有出現(xiàn)突發(fā)的即時(shí)改善；但隨訪顯示更為持久的影像學(xué)信號(hào)。長(zhǎng)期PET掃描表明，雙側(cè)移植區(qū)域的多巴胺代謝較術(shù)前提高，提示移植細(xì)胞可能存活并逐步與宿主神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)建立聯(lián)系。

在隨后的18個(gè)月追蹤中，影像與臨床評(píng)估給出了混合信號(hào)：一方面，PET顯示移植區(qū)多巴胺活動(dòng)增加，功能測(cè)試也記錄到若干具體改善——例如洛佩茲能重新系鞋帶、恢復(fù)游泳與自由潛水等曾經(jīng)因病放棄的活動(dòng)；

談及心路歷程，洛佩茲坦言被診斷時(shí)曾極度沮喪，但資助并參與這項(xiàng)研究，讓他從被動(dòng)的病人轉(zhuǎn)為主動(dòng)的探索者。他回應(yīng)外界關(guān)于“付費(fèi)優(yōu)先”的質(zhì)疑時(shí)表示：“200萬(wàn)買(mǎi)的不是特權(quán)，而是為人類爭(zhēng)取一種可能性?！彼貞浶g(shù)后第一次游泳時(shí)的感受：“那一刻我知道那些細(xì)胞正在大腦里‘蓋房子’。這不是奇跡，而是科學(xué)與勇氣的共振?！?/p>

案例2：王大媽，告別“抖動(dòng)生活”的干細(xì)胞康復(fù)記

CCTV-7曾報(bào)道過(guò)一項(xiàng)干細(xì)胞治療帕金森的真實(shí)案例——《告別“抖動(dòng)生活”》。講述了王大媽如何通過(guò)干細(xì)胞移植治療告別“抖動(dòng)生活”。^[2]

家住河北省冀縣的王大媽雖然已經(jīng)60多歲了，但他卻有一雙巧手，能用鉤針和毛線鉤出各式各樣的小工藝品。然而，王大媽的這種生活狀態(tài)卻在兩年前被改變了，那是2008年4月的一天，退休在家的王大媽吃過(guò)早飯，做完家務(wù)活，像往常一樣又拿起鉤針鉤起鞋來(lái)，就在這時(shí)，一件莫名其妙的事情發(fā)生了：她的身體開(kāi)始出現(xiàn)莫名的抖動(dòng)。

就這樣強(qiáng)忍著過(guò)了半年，王大媽發(fā)現(xiàn)自己的右手也開(kāi)始抖起來(lái)了，又過(guò)了半年，王大媽的右手抖動(dòng)不但沒(méi)有減輕，反而越來(lái)越厲害，在家人陪伴下，王大媽去縣里的醫(yī)院進(jìn)行進(jìn)行了詳細(xì)的檢查。

聽(tīng)醫(yī)生這么說(shuō)，全家人終于明白了王大媽抖動(dòng)的原因了，找到了病根，王大媽的老伴每天就帶著她到醫(yī)院去輸液，并且在家按時(shí)服藥，可是，經(jīng)過(guò)了一個(gè)時(shí)期的治療，王大媽的病情不但沒(méi)有好轉(zhuǎn)，而且就連原本沒(méi)有抖動(dòng)的左腿也開(kāi)始抖動(dòng)起來(lái)了。

2010年5月10日，家人帶著行動(dòng)艱難的王大媽來(lái)到解放軍白求恩國(guó)際和平醫(yī)院，當(dāng)時(shí)正在神經(jīng)內(nèi)科出門(mén)診的是副主任張筍。看著不停抖動(dòng)的王大媽，憑著多年的經(jīng)驗(yàn)，加上王大媽在醫(yī)院的化驗(yàn)檢查結(jié)果，張筍發(fā)現(xiàn)王大媽得的不是普通的神經(jīng)性疾病，而是帕金森疾病。

在得知自己是得了帕金森之后，王大媽頓時(shí)絕望了。王大媽認(rèn)為，帕金森這個(gè)病已經(jīng)無(wú)藥可醫(yī)，自己只能慢慢等死。

由于王大媽之前未接受合理的藥物治療，且病情已相當(dāng)嚴(yán)重，醫(yī)生首先選擇藥物進(jìn)行保守治療。但隨著藥量增加，藥物治療的副作用和局限性逐漸顯現(xiàn)，王大媽的病情出現(xiàn)反復(fù)。此時(shí)，手術(shù)治療也因其高風(fēng)險(xiǎn)性而被謹(jǐn)慎考慮。就在治療陷入瓶頸時(shí)，王大媽的家人從病友口中得知醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科正在開(kāi)展干細(xì)胞移植療法，這種新療法能有效治療神經(jīng)性疾病。

經(jīng)過(guò)醫(yī)生討論，決定為王大媽進(jìn)行干細(xì)胞移植治療。手術(shù)過(guò)程中，醫(yī)生將干細(xì)胞通過(guò)腰部穿刺輸入王大媽體內(nèi)，細(xì)胞通過(guò)腦脊髓液循環(huán)到達(dá)病變的腦組織，分泌出多巴胺以改善癥狀。

手術(shù)一周后，奇跡出現(xiàn)了。王大媽明顯感覺(jué)到四肢的抖動(dòng)減輕，甚至能正常走路。經(jīng)過(guò)一個(gè)療程的治療，她的抖動(dòng)情況日漸好轉(zhuǎn)，再未復(fù)發(fā)。重拾生活希望的王大媽笑容滿面地走在大街上，再也不用顧忌別人異樣的目光。

案例3：沈女士，國(guó)內(nèi)首例GCP級(jí)自體iPSC移植的階段性康復(fù)報(bào)告

2025年4月8日，上海瑞金醫(yī)院科普活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)也公布了一項(xiàng)歷史性時(shí)刻：中國(guó)首例帕金森病患者接受GCP級(jí)自體干細(xì)胞移植治療的帕金森病患者現(xiàn)身上海瑞金醫(yī)院科普活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)，首度面向公眾分享其階段性康復(fù)體驗(yàn)。^[3]

這也意味著，中國(guó)首例帕金森病患者通過(guò)國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)臨床試驗(yàn)，用自身干細(xì)胞修復(fù)受損腦神經(jīng)，邁出細(xì)胞治療帕金森病的關(guān)鍵一步。

作為我國(guó)首位通過(guò)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的GCP級(jí)臨床試驗(yàn)參與者，沈女士于3月1日接受手術(shù)，通過(guò)微創(chuàng)方式將自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植至腦內(nèi)特定區(qū)域。

術(shù)后僅1個(gè)月，她已實(shí)現(xiàn)全天自主行走，睡眠質(zhì)量顯著改善，肢體僵硬與震顫癥狀明顯緩解。這一案例標(biāo)志著我國(guó)在 細(xì)胞治療帕金森病領(lǐng)域 取得重大突破，為全球神經(jīng)退行性疾病治療提供了“中國(guó)方案”。

沈女士在分享中提到：

• “手術(shù)后第二天就能下地走路，睡眠質(zhì)量從每晚2小時(shí)提升到6小時(shí)”；
• “每天都能感受到細(xì)微進(jìn)步，這種‘向好’的感覺(jué)讓我重拾信心”；
• “希望未來(lái)更多患者能像我一樣，不必終生效藥物控制”。

其康復(fù)過(guò)程通過(guò)視頻記錄呈現(xiàn)，展示了移植后肢體活動(dòng)的動(dòng)態(tài)改善，引發(fā)現(xiàn)場(chǎng)患者強(qiáng)烈共鳴。

醫(yī)生與專家點(diǎn)評(píng)

盡管上述案例展現(xiàn)了干細(xì)胞治療的潛力，但干細(xì)胞治療帕金森病仍處于臨床研究階段，并非成熟的常規(guī)治療手段。雖然有一些積極的臨床數(shù)據(jù)，但必須清醒認(rèn)識(shí)到：

并非100%治愈：目前的干細(xì)胞治療多以緩解癥狀、延緩病程為主，尚不能保證完全治愈——例如常見(jiàn)的是將每日“off 期”從數(shù)小時(shí)縮短為更短時(shí)間，使病情穩(wěn)定而非根除。

療效存在個(gè)體差異：治療效果受帕金森病類型、病程長(zhǎng)短、多巴胺能神經(jīng)元保留率、年齡及是否存在認(rèn)知障礙等多種因素影響。

生活方式干預(yù)是管理基石：無(wú)論是否接受干細(xì)胞治療，規(guī)律運(yùn)動(dòng)、健康飲食和康復(fù)訓(xùn)練都是帕金森病管理的根基。案例中效果顯著的患者均堅(jiān)持規(guī)律運(yùn)動(dòng)、均衡飲食及神經(jīng)康復(fù)訓(xùn)練，這些與干細(xì)胞治療形成協(xié)同效應(yīng)。

結(jié)語(yǔ)

綜上所述，干細(xì)胞療法正在為帕金森病帶來(lái)新的希望，雖然它仍處于臨床探索階段。但真實(shí)的案例讓我們看到”每天進(jìn)步一點(diǎn)點(diǎn)”的希望，也提醒我們：科學(xué)驗(yàn)證需要時(shí)間，理性看待比盲目期待更重要。對(duì)患者而言，規(guī)范的藥物治療和生活方式管理仍是當(dāng)前治療的核心，而干細(xì)胞治療或許將在未來(lái)成為重要的補(bǔ)充甚至突破口。

參考資料：

[1]https://www.statnews.com/2020/05/12/medical-first-parkinsons-brain-cell-transplant-stem-cells/?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.toutiao.com/article/7340267726810055222/

[3]https://mp.weixin.qq.com/s/FvDBPHYykFR83WXTdBH-VA

免責(zé)說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識(shí)，分享行業(yè)觀點(diǎn)，不構(gòu)成任何臨床診斷建議！杭吉干細(xì)胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問(wèn)，請(qǐng)隨時(shí)聯(lián)系我。