歐盟批準(zhǔn)Zemcelpro?有條件上市

當(dāng)?shù)貢r間8月27日，血液干細(xì)胞擴增領(lǐng)域領(lǐng)軍企業(yè)ExCellThera及其子公司Cordex Biologics宣布，歐盟委員會（EC）已授予其新型干細(xì)胞療法 Zemcelpro?（UM171）有條件上市許可，適用于需接受清髓性預(yù)處理后異體造血干細(xì)胞移植、且無其他合適供體細(xì)胞的成年血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者^[1]。

據(jù)新聞稿顯示，Zemcelpro?是目前首個且唯一獲批上市、專門用于「無合適供體細(xì)胞患者」的細(xì)胞療法。

血液癌癥移植的未解困境

在歐洲，每年有超過1萬名患者被診斷患有需干細(xì)胞移植的血液惡性腫瘤，涵蓋白血病與骨髓增生異常綜合征。盡管近年來干細(xì)胞移植的可及性有所提升，但仍有大量患者因缺乏兼容供體，或無法在治療窗口期內(nèi)獲取所需細(xì)胞，而錯失潛在的治愈機會。

Zemcelpro的技術(shù)與原理

作為一款一次性、個性化冷凍保存造血干細(xì)胞移植產(chǎn)品，Zemcelpro?由同一臍帶血單位衍生出兩種關(guān)鍵組分：經(jīng) UM171 擴增的 CD34+ 細(xì)胞（dorocubicel）與未擴增的 CD34- 細(xì)胞。

該療法依托ExCellThera專有的Enhance?平臺，通過「體外擴增造血干細(xì)胞 + 抵消培養(yǎng)/基因編輯應(yīng)激」的雙重作用，既能提升治療性干細(xì)胞的劑量與功能，突破供體短缺的限制，又能保留臍帶血移植的核心優(yōu)勢。

臨床數(shù)據(jù)與監(jiān)管進展

“這一授權(quán)標(biāo)志著在為罹患危及生命的血液惡性腫瘤成人患者兌現(xiàn)Zemcelpro治療承諾方面邁出了關(guān)鍵里程碑。”ExCellThera與Cordex的首席執(zhí)行官David Millette在新聞稿中表示。

在臨床研究中，ExCellThera對兩項單臂、開放標(biāo)簽研究的匯總分析顯示，25名患者中有21名實現(xiàn)了中性粒細(xì)胞植入（即供體干細(xì)胞成功生成白細(xì)胞中的中性粒細(xì)胞），中位時間為20天。歐洲的此次批準(zhǔn)為有條件批準(zhǔn)，這意味著公司未來仍需提供更全面的臨床數(shù)據(jù)。

ExCellThera表示，將“盡快”啟動一項III期臨床研究。同時，Zemcelpro在其他患者群體中的潛在應(yīng)用也正在探索，包括兒童患者及非惡性血液疾病患者。

患者獲益與社會意義

隨著這一批準(zhǔn)，Zemcelpro為歐洲每年數(shù)千名被診斷為血液癌癥（如白血病和骨髓增生異常綜合征）的患者，提供了一種首創(chuàng)的治療選擇——對于部分血液癌癥患者而言，它甚至是唯一潛在的治愈性方案。

許多患者在獲得合適供體細(xì)胞的過程中面臨障礙，例如缺乏匹配的供體，或無法在移植所需的有限時間窗口內(nèi)及時獲得細(xì)胞。

目前尚無官方統(tǒng)計數(shù)據(jù)來追蹤多少患者因此錯失了潛在的治愈性移植，但ExCellThera在聲明中指出，這一群體中少數(shù)族裔患者所占比例過高。

無法接受所需干細(xì)胞移植的患者會面臨疾病進展或并發(fā)癥風(fēng)險，并可能需要住院及支持性治療。ExCellThera強調(diào)，Zemcelpro“不僅有潛力拯救生命，還能減輕這些毀滅性疾病所帶來的醫(yī)療和社會負(fù)擔(dān)?！?/p>

商業(yè)化與未來布局

該藥物的上市取決于多個因素，其中包括完成各國的報銷程序。與此同時，ExCellThera旗下的Cordex目前正與各國監(jiān)管部門“密切”合作，在報銷談判推進的同時，為符合條件的患者盡早提供使用機會。

公司還在與領(lǐng)先的干細(xì)胞移植中心進行洽談，計劃建立一個治療中心網(wǎng)絡(luò)，用于未來的Zemcelpro給藥和臨床應(yīng)用。

據(jù)公司介紹，除了歐洲之外，還計劃在美國、加拿大、英國和瑞士提交額外的監(jiān)管申請。其母公司表示，Cordex正“積極尋求”戰(zhàn)略合作伙伴，以加速在歐洲及其他市場的商業(yè)化進程。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/excelltheras-novel-blood-cancer-stem-cell-therapy-zemcelpro-earns-eu-nod

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