神經(jīng)退行性疾?。∟eurodegenerative Diseases, NDDs），如阿爾茨海默?。ˋD）、帕金森?。≒D）和肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），以其不可逆的神經(jīng)元損傷和功能喪失為特征，已成為全球老齡化社會(huì)面臨的重大醫(yī)學(xué)挑戰(zhàn)。傳統(tǒng)療法多局限于癥狀緩解，難以阻止疾病進(jìn)展，而神經(jīng)元的再生能力缺失更讓治療陷入困境。近年來，干細(xì)胞療法憑借其獨(dú)特的自我更新、多向分化和免疫調(diào)節(jié)能力，為這一領(lǐng)域注入了顛覆性希望——從替代死亡神經(jīng)元到重塑受損微環(huán)境，干細(xì)胞正通過“再生醫(yī)學(xué)革命”重新定義治療邊界。

干細(xì)胞療法在治療四大神經(jīng)退行性疾病中的研究進(jìn)展及作用

近期，期刊雜志《Current Stem Cell Research & Therapy》發(fā)表了一篇“The Role of Stem Cell Therapies in the Treatment of Neurodegenerative Diseases”的文章[1]。

該文章指出受損腦組織的細(xì)胞替代療法和基因轉(zhuǎn)移為治療人類神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供了新的途徑。該領(lǐng)域目前的進(jìn)展主要集中在利用多種類型的干細(xì)胞（例如胚胎干細(xì)胞、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞和神經(jīng)干細(xì)胞）生成神經(jīng)元和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞。此外還表明利用干細(xì)胞的潛力來探索阿爾茨海默病、帕金森病和肌萎縮側(cè)索硬化癥等疾病的新型療法，有望帶來一些前景光明的療法。

慢性神經(jīng)退行性疾病的神經(jīng)細(xì)胞丟失特征與干細(xì)胞治療潛力

慢性神經(jīng)退行性病變是一個(gè)漸進(jìn)的過程，可能持續(xù)很長一段時(shí)間。它會(huì)導(dǎo)致特定類型神經(jīng)細(xì)胞的丟失，或更廣泛的神經(jīng)細(xì)胞損失。

阿爾茨海默病 (AD) 和亨廷頓病 (HD) 會(huì)導(dǎo)致腦內(nèi)神經(jīng)元普遍減少，而帕金森病 (PD) 則特異性地導(dǎo)致黑質(zhì)中多巴胺能神經(jīng)元 (DN) 局部減少。肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 和脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 的特征是腦干和脊髓中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元 (MN) 的退化和耗竭。

雖然每種疾病都表現(xiàn)出不同的神經(jīng)異常，但神經(jīng)元退化背后的具體過程錯(cuò)綜復(fù)雜，因此很難找到有效的治療方法。細(xì)胞替代療法和基因轉(zhuǎn)移在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療中的應(yīng)用，為開發(fā)新的治療方法帶來了巨大的希望。

利用胚胎干細(xì)胞、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞和神經(jīng)干細(xì)胞進(jìn)行干細(xì)胞生成，促進(jìn)了腦移植治療的研究。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞和間充質(zhì)干細(xì)胞在疾病建模和再生方面展現(xiàn)出良好的前景。盡管存在培養(yǎng)和免疫細(xì)胞可接受性方面的挑戰(zhàn)，干細(xì)胞在神經(jīng)退行性疾病研究中仍至關(guān)重要，它可以用于替換受損的神經(jīng)元、了解疾病需求并開發(fā)有效的治療方法。

治療神經(jīng)退行性疾病的干細(xì)胞類型及其分化潛能

多種干細(xì)胞（如胚胎干細(xì)胞ESC、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞iPSC、間充質(zhì)干細(xì)胞MSC、神經(jīng)干細(xì)胞NSC）具備自我更新和多向分化能力，成為神經(jīng)再生研究的核心。

• 胚胎干細(xì)胞源自胚泡內(nèi)細(xì)胞團(tuán)，胚胎生殖細(xì)胞EGC取自植入后胚胎，二者均為天然多能干細(xì)胞，可發(fā)育為多種器官組織；

• 誘導(dǎo)多能干細(xì)胞通過重編程皮膚成纖維細(xì)胞獲得，突破了倫理限制并支持自體移植，為個(gè)體化治療提供可能。

• 間充質(zhì)干細(xì)胞主要來源于骨髓，因易獲取、低免疫原性及天然再生能力，成為神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療的理想候選。

• 神經(jīng)干細(xì)胞則特異性存在于腦內(nèi)神經(jīng)發(fā)生區(qū)域（如腦室下區(qū)、海馬顆粒下區(qū)），可分化為神經(jīng)元（如星形膠質(zhì)細(xì)胞、少突膠質(zhì)細(xì)胞）和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，其體外培養(yǎng)的永生化細(xì)胞系已在脊髓損傷大鼠模型中驗(yàn)證了修復(fù)潛力，為細(xì)胞替代療法和基因治療奠定基礎(chǔ)。

干細(xì)胞在神經(jīng)修復(fù)中的機(jī)制與挑戰(zhàn)

干細(xì)胞移植通過雙重途徑改善神經(jīng)功能：

• 一是直接分化為受損神經(jīng)元或膠質(zhì)細(xì)胞（如 NSC 定向生成神經(jīng)譜系細(xì)胞），
• 二是分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子（如 BDNF、GDNF）促進(jìn)宿主細(xì)胞存活、遷移及分化。其中，MSC憑借骨髓來源的便利性，在促進(jìn)腦細(xì)胞再生中展現(xiàn)出獨(dú)特優(yōu)勢，其分泌的生物活性分子可觸發(fā)多重修復(fù)通路，適用于脊髓損傷、阿爾茨海默病等神經(jīng)退行性疾病。

然而，當(dāng)前研究仍面臨關(guān)鍵挑戰(zhàn)：NSC獲取難度大且體外分化調(diào)控復(fù)雜，移植細(xì)胞在成人大腦回路中的整合效率低，以及免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)。

盡管成體干細(xì)胞療法（如造血干細(xì)胞移植）已在臨床初步應(yīng)用，但神經(jīng)系統(tǒng)疾病的干細(xì)胞治療仍需突破細(xì)胞定向分化、遞送系統(tǒng)優(yōu)化及長期安全性評估等瓶頸，以加速基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化。

本綜述聚焦干細(xì)胞在帕金森病、阿爾茨海默病和多發(fā)性硬化癥等疾病中的發(fā)病機(jī)制解析與治療應(yīng)用，并闡述基于干細(xì)胞的納米療法作為革命性治療策略的潛力。神經(jīng)再生療法的優(yōu)化依賴于對細(xì)胞分化調(diào)控機(jī)制、神經(jīng)元整合障礙的深入理解，以推動(dòng)臨床轉(zhuǎn)化。

01、干細(xì)胞與帕金森病

帕金森病的病理特征與治療挑戰(zhàn)

帕金森病（PD）以黑質(zhì)致密部多巴胺能神經(jīng)元（DN）及紋狀體多巴胺耗竭為核心病理特征，病因涉及細(xì)胞凋亡、病毒感染及環(huán)境因素等。

當(dāng)前臨床主要依賴多巴胺前體藥物L(fēng)-DOPA，但長期使用會(huì)引發(fā)嚴(yán)重不良反應(yīng)。細(xì)胞替代療法成為研究焦點(diǎn)，早期人類胎兒腹側(cè)中腦（hfVM）組織移植實(shí)驗(yàn)顯示，移植物可與紋狀體重新連接并改善患者功能，但療效與術(shù)前多巴胺能神經(jīng)損傷區(qū)域密切相關(guān)——背側(cè)紋狀體為主的患者預(yù)后更佳，而腹側(cè)廣泛損傷者因臨床獲益有限需謹(jǐn)慎篩選。此外，術(shù)后移植物誘發(fā)運(yùn)動(dòng)障礙（GID）與血清素能神經(jīng)支配過度相關(guān)，提示多巴胺與血清素轉(zhuǎn)運(yùn)體平衡對移植效果的關(guān)鍵影響。

干細(xì)胞治療帕金森病的核心策略與研究進(jìn)展

基于干細(xì)胞的PD療法需滿足兩大標(biāo)準(zhǔn)：移植物需具備多巴胺調(diào)節(jié)釋放能力，且存活的多巴胺能神經(jīng)元需超過10萬個(gè)以恢復(fù)功能。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）和胚胎干細(xì)胞（ESC）因可定向分化為多巴胺能神經(jīng)元，成為生成移植細(xì)胞的理想來源，其自體移植在食蟹猴模型中已證實(shí)安全性和有效性，能改善行為且無過度增殖風(fēng)險(xiǎn)。

此外，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）和神經(jīng)祖細(xì)胞（NPC）通過分泌生長因子保護(hù)現(xiàn)存多巴胺神經(jīng)元，嗅覺干細(xì)胞及成纖維細(xì)胞重編程的iPSC也展現(xiàn)出分化為多巴胺樣神經(jīng)元并整合到宿主腦區(qū)的潛力。這些研究為PD的精準(zhǔn)治療（如自體細(xì)胞移植）奠定了基礎(chǔ)，推動(dòng)了從基礎(chǔ)研究到臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵進(jìn)展。

在圖 (1) 中的PsD大鼠模型。胚胎干細(xì)胞 (ESC) 和誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC) 是引導(dǎo)細(xì)胞向多巴胺能方向分化并在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境下產(chǎn)生大量多巴胺能神經(jīng)元的最佳選擇。此外，胎兒腦中的神經(jīng)干細(xì)胞 (NSC) 也為醫(yī)學(xué)治療的實(shí)際應(yīng)用提供了廣闊的前景。iPSC衍生和直接轉(zhuǎn)化的多巴胺能神經(jīng)元均具有可移植回帕金森病患者自身細(xì)胞的優(yōu)勢。

干細(xì)胞治療帕金森病的臨床轉(zhuǎn)化的進(jìn)展

2025年4月16日，國際頂尖學(xué)術(shù)期刊Nature上發(fā)表了兩項(xiàng)獨(dú)立的臨床試驗(yàn)論文，這兩項(xiàng)研究分別探索了基于人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（hiPSC）和人類胚胎干細(xì)胞（hES）的細(xì)胞療法，顯示出了對帕金森病患者的安全性，并顯示出了初步療效，這兩項(xiàng)研究是朝著更廣泛地使用細(xì)胞療法進(jìn)行帕金森病治療邁出了重要一步。

日本京都大學(xué)的hiPSC臨床試驗(yàn)：日本團(tuán)隊(duì)對7名患者進(jìn)行雙側(cè)腦區(qū)hiPSC衍生多巴胺能前體細(xì)胞移植，24個(gè)月內(nèi)未報(bào)告腫瘤或免疫排斥，且4名患者未服藥時(shí)運(yùn)動(dòng)癥狀減輕

人胚胎干細(xì)胞（hESC）療法進(jìn)展：美國紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心的I期試驗(yàn)顯示，12名患者接受hESC衍生細(xì)胞移植后，18個(gè)月內(nèi)耐受性良好，低/高劑量組均觀察到運(yùn)動(dòng)功能改善，但未出現(xiàn)傳統(tǒng)胚胎移植導(dǎo)致的運(yùn)動(dòng)障礙。

北京協(xié)和醫(yī)院鼻內(nèi)移植神經(jīng)干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)：北京協(xié)和醫(yī)院團(tuán)隊(duì)通過鼻黏膜途徑移植人神經(jīng)干細(xì)胞，18名中晚期患者治療后，運(yùn)動(dòng)評分（MDS-UPDRS）在第6個(gè)月平均減少19.9分，且無創(chuàng)傷風(fēng)險(xiǎn)，為無創(chuàng)治療提供了新方向。

02、干細(xì)胞與阿爾茨海默病

阿爾茨海默病的疾病特征與流行病學(xué)挑戰(zhàn)

阿爾茨海默?。ˋD）作為癡呆癥的主要類型（占全球病例50%-70%），以進(jìn)行性認(rèn)知衰退、神經(jīng)元及突觸退化（尤其累及基底前腦、海馬、皮質(zhì)等區(qū)域）為核心病理特征，最終導(dǎo)致癡呆和過早死亡。全球發(fā)病率呈爆發(fā)式增長，2018年統(tǒng)計(jì)病例已達(dá)5000萬，預(yù)計(jì)2050年將增至1.52億，成為重大公共衛(wèi)生問題。當(dāng)前臨床依賴乙酰膽堿酯酶抑制劑改善癥狀，但無法阻止疾病進(jìn)展。

針對淀粉樣β蛋白（Aβ）沉積的治療策略備受關(guān)注，研究證實(shí)組織蛋白酶B、腦啡肽酶等蛋白酶可降解Aβ，慢病毒載體介導(dǎo)的腦啡肽酶基因治療在轉(zhuǎn)基因小鼠模型中顯著減少Aβ斑塊并延緩神經(jīng)退行性變，為靶向Aβ的干預(yù)手段提供了實(shí)驗(yàn)依據(jù)。

它們也表明，需要進(jìn)一步研究利用人類神經(jīng)干細(xì)胞治療AD時(shí)蛋白酶基因的體外分布情況。促進(jìn)神經(jīng)發(fā)生或替換丟失神經(jīng)元的細(xì)胞療法或許可以減緩AD的進(jìn)展。此類研究或可為新型細(xì)胞療法鋪平道路。這些旨在增強(qiáng)神經(jīng)發(fā)生或替換丟失神經(jīng)元的療法有望在減緩AD進(jìn)展方面取得進(jìn)展。

細(xì)胞療法在AD神經(jīng)修復(fù)中的探索與進(jìn)展

促進(jìn)神經(jīng)發(fā)生和神經(jīng)元替代是減緩AD進(jìn)展的重要方向。實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ椭?，前腦膽堿能神經(jīng)元移植可誘導(dǎo)宿主膽堿能神經(jīng)元肥大，改善認(rèn)知功能；神經(jīng)干細(xì)胞（NSC）移植（如人類胎兒腦源性NSC）能在大鼠腦內(nèi)分化為膽堿能神經(jīng)元和5-羥色胺陽性神經(jīng)元，減少工作記憶錯(cuò)誤，提示外源性NSC對受損神經(jīng)環(huán)路的修復(fù)潛力。

此外，過氧化物酶體增殖激活受體γ激動(dòng)劑（如吡格列酮）可逆轉(zhuǎn)Aβ誘導(dǎo)的腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）水平下降，改善記憶障礙，表明神經(jīng)營養(yǎng)因子調(diào)控在AD治療中的關(guān)鍵作用。這些研究為“神經(jīng)再生-功能修復(fù)”的治療邏輯提供了實(shí)驗(yàn)支撐。

干細(xì)胞與綜合干預(yù)策略的多重治療潛力

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）憑借免疫調(diào)節(jié)和抗淀粉樣蛋白特性成為AD治療的新焦點(diǎn)：骨髓來源MSC可減少海馬Aβ斑塊，胎盤MSC移植能降低Aβ1-42水平、抑制β淀粉樣前體蛋白（APP）和β分泌酶（BACE1）表達(dá)，同時(shí)促進(jìn)促炎到抗炎微環(huán)境的轉(zhuǎn)變。胚胎干細(xì)胞（ESC）衍生的神經(jīng)祖細(xì)胞（NPC）移植可增加AD模型海馬突觸密度，增強(qiáng)認(rèn)知能力，與局部BDNF生成密切相關(guān)。

上述研究顯示，干細(xì)胞療法不僅通過直接分化補(bǔ)充丟失的神經(jīng)元，還能通過分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子、調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)等旁分泌效應(yīng)改善神經(jīng)微環(huán)境。未來需進(jìn)一步整合基因治療（如靶向Aβ降解）與細(xì)胞療法，探索NSC定向分化及MSC遞送系統(tǒng)的優(yōu)化，為攻克AD提供多維度策略。

干細(xì)胞治療阿爾茨海默病的臨床轉(zhuǎn)換進(jìn)展

2025年3月10日，美國邁阿密大學(xué)米勒醫(yī)學(xué)院跨學(xué)科干細(xì)胞研究所、美國佛羅里達(dá)州德拉海灘腦問題研究中心等研究團(tuán)隊(duì)在行業(yè)期刊《自然醫(yī)學(xué)》（Nature Medicine）上發(fā)表了題為Allogeneic mesenchymal stem cell therapy with laromestrocel in mild Alzheimer’s disease: a randomized controlled phase 2a trial（同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞與 laromestrocel 治療輕度阿爾茨海默?。阂豁?xiàng)隨機(jī)對照2a期試驗(yàn)）的研究成果。

結(jié)果顯示，Lomecel在單次和多次給藥中均表現(xiàn)出良好的安全性，并在減緩腦萎縮和改善認(rèn)知功能方面顯示出潛在療效，部分用藥劑量下，患者腦萎縮速度可降低57%。

03、干細(xì)胞與多發(fā)性硬化癥（MS）

多發(fā)性硬化癥 (MS) 是一種以自身免疫反應(yīng)引起的中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎癥和退化為特征的疾病。目前，干細(xì)胞療法的研究正在探索其延緩疾病發(fā)展和修復(fù)神經(jīng)損傷的可能性。免疫清掃療法已被證明能夠帶來長期緩解并改善MS引起的功能障礙。該方法通過強(qiáng)效抑制免疫反應(yīng)的療法和將造血干細(xì)胞引入體內(nèi)，從而取代功能失調(diào)的免疫系統(tǒng)。

目前，基于神經(jīng)干細(xì)胞 (NSC) 的MS療法的發(fā)展尚處于早期階段，重點(diǎn)關(guān)注幾種研究用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 產(chǎn)生的神經(jīng)細(xì)胞替代受損神經(jīng)組織的方案。移植后，源自人類胚胎干細(xì)胞的神經(jīng)前體細(xì)胞減輕了多發(fā)性硬化癥的臨床表現(xiàn)，并通過在小鼠體內(nèi)的免疫抑制表現(xiàn)出神經(jīng)保護(hù)作用。

干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥的臨床轉(zhuǎn)換進(jìn)展

2023年，醫(yī)學(xué)權(quán)威期刊《nature》發(fā)表了一項(xiàng)意大利進(jìn)行的“干細(xì)胞治療進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥（PMS）的1期臨床研究（NCT03269071）”結(jié)果，為多發(fā)性硬化癥的治療帶來了新的希望和可能性。

臨床試驗(yàn)結(jié)果分析顯示，患者移植的神經(jīng)干細(xì)胞劑量越大，發(fā)生腦萎縮的概率就越低，腦脊液中抗炎分子以及神經(jīng)保護(hù)分子的水平也就越高。

04、干細(xì)胞與肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）

肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）以大腦皮層、腦干和脊髓中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的漸進(jìn)性退化和喪失為特征，發(fā)病機(jī)制涉及氧化應(yīng)激、蛋白質(zhì)聚集、線粒體功能障礙、興奮性毒性及神經(jīng)營養(yǎng)因子缺乏等多重病理過程。

干細(xì)胞療法為ALS干預(yù)提供了新方向：胚胎干細(xì)胞（ESC）、神經(jīng)干細(xì)胞（NSC）衍生的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元移植至大鼠模型后，可在脊髓內(nèi)存活并延伸軸突至腹根，改善神經(jīng)肌肉活動(dòng)和運(yùn)動(dòng)單元病理；利用患者來源誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）生成的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，成為藥物篩選的重要細(xì)胞模型；鞘內(nèi)或靜脈遞送多能干細(xì)胞衍生的神經(jīng)干細(xì)胞（iPSCs-NSCs）可遷移整合至ALS大鼠中樞神經(jīng)系統(tǒng)，通過分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子保護(hù)現(xiàn)存神經(jīng)元并促進(jìn)神經(jīng)再生，提升模型動(dòng)物存活率。

干細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的臨床轉(zhuǎn)換進(jìn)展

美國生物技術(shù)公司BrainStorm Cell Therapeutics近期宣布，其干細(xì)胞療法NurOwn?已正式進(jìn)入3b期臨床試驗(yàn)，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）。這一進(jìn)展為目前缺乏有效治療手段的ALS患者帶來了潛在突破。

NurOwn^? 是該公司開發(fā)用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，又稱漸凍癥）的自體間充質(zhì)干細(xì)胞療法。這一重要里程碑為該公司備受期待的 3b 期臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)奠定了基礎(chǔ)，該試驗(yàn)是根據(jù)特殊方案評估（SPA）與 FDA 合作設(shè)計(jì)的。

SPA協(xié)議確認(rèn)3b期試驗(yàn)設(shè)計(jì)和統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃符合FDA的預(yù)期，將驗(yàn)證其支持未來生物制品許可證申請（BLA）的潛力。該公司預(yù)計(jì)IND將迅速通過監(jiān)管審查，為試驗(yàn)的啟動(dòng)掃清道路。

干細(xì)胞療法結(jié)合納米療法治療神經(jīng)退行性疾病

近年來，納米治療技術(shù)在神經(jīng)退行性疾病的檢測和治療中發(fā)揮著越來越重要的作用。各種創(chuàng)新的納米材料被用于治療神經(jīng)退行性疾病。

突破治療屏障，精準(zhǔn)遞送與靶向干預(yù)：干細(xì)胞納米療法通過納米材料的獨(dú)特優(yōu)勢，有效解決了神經(jīng)退行性疾病治療中的核心難題。傳統(tǒng)藥物因血腦屏障（BBB）阻隔難以進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，而納米顆粒（如金納米粒子、超順磁性氧化鐵納米粒子）可通過尺寸效應(yīng)和表面功能化設(shè)計(jì)穿透BBB（圖2），作為藥物、基因或干細(xì)胞的載體實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)遞送。

此外，納米材料（如硒納米粒子）具有酶促活性和抗氧化特性，可清除活性氧（ROS）、抑制病理性蛋白（如β-淀粉樣蛋白）聚集，直接干預(yù)疾病病理進(jìn)程。

調(diào)控干細(xì)胞命運(yùn)，增強(qiáng)分化與功能整合：納米材料通過物理化學(xué)特性動(dòng)態(tài)調(diào)控干細(xì)胞行為，提升其治療潛力。金屬納米粒子（如AuNPs）和半導(dǎo)體量子點(diǎn)在外部電磁場（EMF）作用下可觸發(fā)干細(xì)胞內(nèi)信號(hào)通路，促進(jìn)其向神經(jīng)元或膠質(zhì)細(xì)胞分化；碳納米管等通過機(jī)械力刺激增強(qiáng)干細(xì)胞遷移與突觸形成能力。

同時(shí)，納米材料可作為“智能支架”模擬神經(jīng)微環(huán)境，輔助干細(xì)胞存活與功能整合。例如，磁性納米粒子結(jié)合EMF技術(shù)可實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞移植后的實(shí)時(shí)成像與靶向定位，提高治療精準(zhǔn)度。

診療一體化，協(xié)同創(chuàng)新與臨床轉(zhuǎn)化前景：干細(xì)胞納米療法融合診斷與治療功能，推動(dòng)神經(jīng)修復(fù)邁向精準(zhǔn)化。稀土熒光材料、量子點(diǎn)等作為造影劑，可在活體內(nèi)實(shí)時(shí)追蹤干細(xì)胞分布及分化狀態(tài)；金納米粒子聯(lián)合光學(xué)成像技術(shù)可同步監(jiān)測病理標(biāo)志物（如tau蛋白）動(dòng)態(tài)變化。當(dāng)前，該領(lǐng)域已從實(shí)驗(yàn)室研究逐步進(jìn)入臨床試驗(yàn)，例如基于納米修飾干細(xì)胞的帕金森病療法顯示出運(yùn)動(dòng)功能改善且安全性良好。

未來，通過優(yōu)化納米材料生物相容性、開發(fā)多功能復(fù)合體系，干細(xì)胞納米技術(shù)有望成為攻克神經(jīng)退行性疾病的革新性策略。

干細(xì)胞治療神經(jīng)退行性疾病的臨床試驗(yàn)

基于干細(xì)胞的療法已經(jīng)或正在臨床試驗(yàn)中用于治療一系列神經(jīng)系統(tǒng)疾病，包括肌萎縮側(cè)索硬化癥和脊髓損傷。這些試驗(yàn)已有效地達(dá)到了特定疾病（例如肌萎縮側(cè)索硬化癥和中風(fēng)）的安全性終點(diǎn)。它們在收集安全性、最佳劑量、給藥方法和細(xì)胞類型數(shù)據(jù)方面發(fā)揮著至關(guān)重要的作用。

表2中的臨床研究旨在探索各種干細(xì)胞移植技術(shù)，針對不同階段和嚴(yán)重程度的帕金森病和阿爾茨海默癥（AD）進(jìn)行治療。

TRANSEURO研究特別考察了利用hfVM組織的早期至中度療效。STEM-PD和NYSTEM-PD試驗(yàn)評估了中重度患者對人類胚胎干細(xì)胞衍生祖細(xì)胞的耐受能力。CiRA試驗(yàn)優(yōu)先考慮利用從人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞獲得的祖細(xì)胞治療重癥病例的安全性。 

中國科學(xué)院進(jìn)行的試驗(yàn)側(cè)重于利用干細(xì)胞產(chǎn)生的神經(jīng)前體確保重癥患者的安全性。 與此同時(shí)，盆唐CHA醫(yī)院的臨床試驗(yàn)側(cè)重于利用從hfVM組織中提取的神經(jīng)前體，確保在嚴(yán)重情況下的安全性和耐受性。 這些試驗(yàn)的目的是利用干細(xì)胞療法推進(jìn)帕金森病的治療方案，涵蓋各種嚴(yán)重程度的疾病。

干細(xì)胞療法在神經(jīng)退行性疾病中的治療潛力與研究進(jìn)展

干細(xì)胞療法和神經(jīng)退行性疾病曾被認(rèn)為是無法治愈的，如今正通過干細(xì)胞療法進(jìn)行治療。

• NPC和MSC有望通過細(xì)胞替換或遞送神經(jīng)保護(hù)因子來治療阿爾茨海默病 (AD) 和帕金森病 (PD)。
• iPSC提供了一種個(gè)性化治療方案，可以為帕金森病患者創(chuàng)建個(gè)體化神經(jīng)干細(xì)胞 (DN)，為肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 創(chuàng)建運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。
• 納米粒子可以突破血腦屏障，將藥物和干細(xì)胞直接輸送到患處，從而有可能提高治療效果。

然而，安全問題、倫理考量和個(gè)性化醫(yī)療仍在解決中。需要進(jìn)一步研究以開發(fā)更安全、更有針對性的遞送方法。

干細(xì)胞療法與納米療法的結(jié)合具有巨大的潛力，可以徹底改變神經(jīng)退行性疾病的治療。雖然需要更多研究將這些發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用，但迄今為止取得的進(jìn)展為數(shù)百萬與這些毀滅性疾病作斗爭的患者帶來了希望。需要進(jìn)行更多研究來揭示促進(jìn)NSC生長、特化和整合的信號(hào)，以及找到植入的NSC生存、繁殖和修復(fù)受損大腦的最佳環(huán)境。

主要參考資料：

[1]https://www.eurekaselect.com/article/140456

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