2025年4月16號(hào)，國(guó)際期刊雜志《Nature》發(fā)表了一篇“Don’t rush promising stem-cell therapies”（不要急于推廣有前景的干細(xì)胞療法）的社論，社論表明潛在的治療需要遵循最高的安全性和有效性標(biāo)準(zhǔn)。

2012年，日本京都大學(xué)生物學(xué)家山中伸彌（Shinya Yamanaka）因發(fā)現(xiàn)了一種將成熟的小鼠和人類(lèi)細(xì)胞“重編程”成原始狀態(tài)的方法，使其能夠發(fā)育成人體任何一種細(xì)胞類(lèi)型，而榮獲諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)的一半。他演示了如何制造這些被稱(chēng)為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS）的細(xì)胞，也為個(gè)性化治療帶來(lái)希望，使其能夠很快用于再生受損組織，例如眼部、大腦和脊柱。

本周《自然》雜志刊登的兩項(xiàng)研究報(bào)告了利用干細(xì)胞治療一種疾?。催M(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病帕金森?。┑拿鞔_潛力。其中一個(gè)日本研究小組將由供體來(lái)源的iPS細(xì)胞誘導(dǎo)的神經(jīng)祖細(xì)胞注射到七個(gè)患者體內(nèi)。另一個(gè)來(lái)自美國(guó)和加拿大的研究小組將由胚胎干細(xì)胞生成的細(xì)胞注射到12個(gè)患者體內(nèi)。

這兩項(xiàng)報(bào)告早期臨床試驗(yàn)結(jié)果的研究顯示，干預(yù)措施是安全的，并且平均而言，接受干預(yù)的患者在震顫和僵硬動(dòng)作等典型癥狀方面得到了可衡量的改善。

盡管兩項(xiàng)研究均未使用參與者自身細(xì)胞，但這些結(jié)果對(duì)大量人群來(lái)說(shuō)仍然是個(gè)好消息。2021年，全球約有1180萬(wàn)人患有帕金森病，是25年前的兩倍多。根據(jù)《英國(guó)醫(yī)學(xué)雜志》（BMJ）發(fā)表的一項(xiàng)模型研究?，這一數(shù)字仍在不斷增長(zhǎng)，預(yù)計(jì)在未來(lái)25年內(nèi)可能達(dá)到2500萬(wàn)人。

這類(lèi)研究有可能改變?nèi)藗兊纳睿匾氖?，這些療法不能太快進(jìn)入臨床。必須允許研究人員有足夠的時(shí)間完成安全性和有效性測(cè)試。

許多國(guó)家正在探索如何更快地將藥物和療法推向市場(chǎng)。日本目前備受關(guān)注，其眾多大學(xué)、企業(yè)和資助機(jī)構(gòu)正準(zhǔn)備申請(qǐng)快速審批，以加速某些基于iPS細(xì)胞的產(chǎn)品上市，有些產(chǎn)品甚至可能在一年內(nèi)上市，正如我們?cè)谛侣剬?zhuān)題報(bào)道中所述。

這些組織正在實(shí)施一項(xiàng)于2013年在日本啟動(dòng)的制度，該制度允許“再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品”獲得臨時(shí)使用許可，前提是早期臨床試驗(yàn)證明其安全使用且具有臨床益處的潛力。該制度允許產(chǎn)品無(wú)需完成III期隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)即可上市——而III期隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)通常被認(rèn)為是全球范圍內(nèi)的“黃金標(biāo)準(zhǔn)”。然而，在獲得有條件批準(zhǔn)后，評(píng)估仍需繼續(xù)進(jìn)行，并且必須最終證明其安全性和有效性，否則產(chǎn)品將被撤回。

盡管這種制度顯然比常規(guī)程序風(fēng)險(xiǎn)更大，但理論上，它能夠更快地為那些無(wú)法獲得替代療法的患者提供可能改變?nèi)松母深A(yù)措施。這也是它受到全球密切關(guān)注的原因之一。另一個(gè)原因是，許多國(guó)家認(rèn)為傳統(tǒng)監(jiān)管阻礙了創(chuàng)新。然而，快速通道程序的早期案例表明，必須謹(jǐn)慎控制速度。

2015年至2021年期間，兩種基于細(xì)胞的再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品和兩種基因療法在日本根據(jù)同一體系獲得了有條件批準(zhǔn)。安全性似乎并非問(wèn)題，但其中兩種產(chǎn)品未能滿足全面批準(zhǔn)的療效要求，已于去年退出市場(chǎng)。另外兩種產(chǎn)品的效果尚不清楚。如果它們不想被撤回，就需要在未來(lái)幾年內(nèi)滿足全面療效要求。

對(duì)這一結(jié)果的一種解讀是，快速審批機(jī)制的保障措施正在發(fā)揮作用。但至少有兩種候選療法顯然需要更多時(shí)間進(jìn)行臨床試驗(yàn)。未能達(dá)到預(yù)期療效意味著患者抱有虛假的希望，而且由于獲得有條件批準(zhǔn)的療法費(fèi)用由日本的公共醫(yī)療保險(xiǎn)體系支付，納稅人不得不承擔(dān)一筆不必要的費(fèi)用。

快速通道制度還激勵(lì)企業(yè)在產(chǎn)品有條件批準(zhǔn)到期前推出盡可能多的干預(yù)措施，從而最大化潛在收入。這導(dǎo)致一些人呼吁提高有條件批準(zhǔn)的有效性要求。

本周發(fā)表的兩項(xiàng)研究為目前僅可控制、無(wú)法治愈的疾病患者帶來(lái)了希望。此類(lèi)早期臨床試驗(yàn)是研究和監(jiān)管進(jìn)程中至關(guān)重要的一部分。然而，后續(xù)試驗(yàn)也至關(guān)重要，因?yàn)樗鼈儗?zhuān)門(mén)用于評(píng)估一種療法是否能夠使患者受益。

有必要提高政策制定者和公眾的認(rèn)識(shí)，讓他們明白，對(duì)基于科學(xué)的新型醫(yī)療產(chǎn)品進(jìn)行認(rèn)真徹底的評(píng)估，對(duì)所有相關(guān)方——患者、研究人員以及將此類(lèi)干預(yù)措施應(yīng)用于臨床的機(jī)構(gòu)——都是最有益的。再生醫(yī)學(xué)是一門(mén)令人振奮且充滿希望的科學(xué)，研究人員耗費(fèi)了數(shù)十年時(shí)間才將其推向臨床應(yīng)用。世界各地的監(jiān)管機(jī)構(gòu)絕不能倉(cāng)促推進(jìn)這一過(guò)程的最后階段，從而危及這一前景。

參考資料：https://www.nature.com/articles/d41586-025-01176-y

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