雖然干細胞移植可以挽救患有不同危及生命的疾病的人的生命，但它們也給捐贈者和接受者帶來風(fēng)險，但新的干細胞療法可能提供解決方案。

干細胞移植可治療白血病、骨髓瘤和淋巴瘤等骨髓受損且無法再產(chǎn)生健康血細胞的疾病。替代細胞可以來自患者的身體或捐贈者的身體。

歐洲每年進行約40,000例干細胞移植，盡管2020年COVID-19大流行期間移植速度放緩，但由于醫(yī)學(xué)進步，干細胞移植仍在持續(xù)增長。 

更多的移植意味著更多的患者接受他們需要的治療。然而，這也意味著對移植后護理和解決與手術(shù)相關(guān)的疾病的需求更大。?

干細胞療法可降低干細胞移植風(fēng)險

干細胞移植最棘手的方面之一是需要找到合適的捐贈者。對于能夠接受移植的人，需要匹配人類白細胞抗原 (HLA)，HLA是您體內(nèi)大多數(shù)細胞中的蛋白質(zhì)，免疫系統(tǒng)利用這些蛋白質(zhì)來確定哪些細胞屬于您的身體以及哪些細胞與您的身體相關(guān)。不是。 

組織類型是遺傳的，這意味著找到匹配的最佳機會是來自相同兩個親生父母的兄弟姐妹。然而，70%的患者家庭中沒有完全匹配的人，依賴外部捐贈者。 

在這種情況下，每個人找到匹配的概率并不相同。來自不同種族背景的捐贈者經(jīng)常短缺，因為匹配干細胞的遺傳復(fù)雜性導(dǎo)致少數(shù)群體的患者可能很難找到合適的捐贈者。

捐贈的另一個復(fù)雜方面是手術(shù)后可能出現(xiàn)的并發(fā)癥。

干細胞移植最常見的副作用是移植物抗宿主?。℅VHD），這是當(dāng)供體干細胞（移植物）攻擊患者（宿主）體內(nèi)的健康細胞時發(fā)生的一種并發(fā)癥。

急性 GVHD 通常在移植后的前100天內(nèi)發(fā)生，約30%至60%的接受同種異體干細胞移植的患者受到影響。

大多數(shù)導(dǎo)致GVHD的危險因素都與捐獻者有關(guān)——捐獻者的年齡、性別以及是否存在 HLA 不匹配。

雖然捐贈者面臨風(fēng)險，但捐贈干細胞的人也面臨風(fēng)險。

考慮到這一點并擴大捐贈范圍，歐洲議會提出了關(guān)于管理人類來源物質(zhì)（SoHO）的更新。文本指出，SoHO 應(yīng)該從健康狀況可以保證捐贈不會產(chǎn)生不良影響的個人那里獲得。

議會還補充說，該法規(guī)應(yīng)包括監(jiān)督和保護捐贈者的原則和技術(shù)規(guī)則，他們認為“在捐贈對捐贈者的健康構(gòu)成重大風(fēng)險的情況下尤其重要”。 

干細胞移植屬于這一定義，因為需要使用醫(yī)藥產(chǎn)品進行預(yù)處理并進行醫(yī)療干預(yù)來收集物質(zhì)。 

議會文本指出，“由于不同類型的捐贈給捐贈者帶來不同的風(fēng)險，且重要性不同，因此對捐贈者健康的監(jiān)測應(yīng)與這些風(fēng)險水平相稱”。 

干細胞療法-新療法的潛力

歐洲基因和細胞治療信息交流聯(lián)盟 (EuroGCT) 的高級項目經(jīng)理Anna Couturier告訴Euractiv，干細胞療法的未來將從傳統(tǒng)移植轉(zhuǎn)向新的先進療法 (ATMP)，這將最大限度地降低捐贈和細胞治療的風(fēng)險。方便治療。 

“它消除了我們用于捐贈的整個基礎(chǔ)設(shè)施的困難，因為你沒有像GVHD這樣的東西，你不會受到身體的排斥，”Couturier說。 

這些新療法意味著該程序?qū)⒉辉傩枰獠抗w，因為它們將允許編輯患者的細胞或基因，而無需引入任何外來因素。 

根據(jù)歐洲藥品管理局 (EMA) 的說法，當(dāng)這些細胞經(jīng)過大量操作或用于不同的基本功能時，干細胞被歸類為 ATMP。

“我們正站在歐洲藥品管理局批準(zhǔn)新基因和細胞療法的懸崖邊上。在接下來的五年里，可用治療方法的差異將令人難以置信”，她說。 

Casgevy是這些療法潛力的一個例子，它是一種基于細胞的基因治療藥物產(chǎn)品，EMA于12月15日建議批準(zhǔn)該產(chǎn)品。 

該療法是第一個使用CRISPR/Cas9技術(shù)的療法，該技術(shù)可以編輯患者的血液干細胞。 

卡吉維用于治療輸血依賴性β地中海貧血和嚴重鐮狀細胞病，這兩種遺傳性罕見疾病是由基因突變引起的，影響血紅蛋白的產(chǎn)生或功能。血紅蛋白是紅細胞中發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)，負責(zé)在身體各處攜帶氧氣。這兩種疾病都是終生的、使人衰弱并危及生命的。

EMA 指出，Casgevy適用于“適合進行造血干細胞移植但沒有合適供體的12歲及以上患者”。

盡管這些療法帶來了巨大進步，但Couturier補充說，“我們是否都能承擔(dān)起確保這些新療法安全、公平和可及地到達患者手中的任務(wù)，這是另一個問題”。 

她還警告說，需要保持謹慎，未來幾年要充分發(fā)揮這些新療法的潛力還有很長的路要走。

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