12月6日，《人羊膜上皮干細胞注射液治療造血干細胞移植后激素耐藥型急性移植物抗宿主病的I期臨床研究》啟動儀式在北京大學人民醫(yī)院舉行，這標志著全球首個人羊膜上皮干細胞臨床試驗啟動。

本項目依托北京大學人民醫(yī)院為研究中心，項目主要研究者（PI）由北京大學人民醫(yī)院血液科主任、北京大學血液病研究所所長、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學研究中心主任、細胞治療北京市工程實驗室主任、中國工程院院士黃曉軍教授擔任。

全球首個人羊膜上皮干細胞藥物注冊臨床試驗正式啟動

啟動會上，黃曉軍院士對本項目的臨床價值和實施方案作了簡要介紹。對于白血病患者而言，中國首個造血干細胞移植模式——“北京方案”實現(xiàn)了“人人都有供者”，極大程度上解決了造血干細胞移植供者來源缺乏的問題。

但隨著患者對移植后生活質(zhì)量要求的提高，如何降低移植并發(fā)癥發(fā)病率、提高患者生存率逐漸成為業(yè)內(nèi)重點關(guān)注的問題，而急性移植物抗宿主病則是影響患者生活質(zhì)量或者遠期生存的關(guān)鍵因素。急性移植物抗宿主病是患者體內(nèi)重建的供者來源的免疫細胞攻擊受者臟器造成的組織損傷，是異體造血干細胞移植后最常見的嚴重并發(fā)癥，嚴重影響患者生存、生活質(zhì)量，甚至導(dǎo)致患者死亡。

因此，預(yù)防和治療GVHD意義重大，目前臨床以糖皮質(zhì)激素作為急性移植物抗宿主病的標準一線治療藥物，但40%～50%的患者會發(fā)展為激素耐藥型（SR-aGVHD），SR-aGVHD缺乏有效治療手段，6個月生存率僅約50%。目前針對SR-aGVHD的藥物治療效果有限，廣大患者對新治療手段的需求十分迫切。

大量前期研究表明，人羊膜上皮干細胞具有免疫調(diào)節(jié)作用，可調(diào)控CD4+ T細胞的極化，抑制血管內(nèi)皮激活介導(dǎo)的炎癥細胞浸潤，在急性移植物抗宿主病治療方面蘊含著巨大的潛力。

2022年2月，I類新藥臨床試驗“人羊膜上皮干細胞注射液治療造血干細胞移植后激素耐藥型急性移植物抗宿主?。ˋcute Graft Versus-host Disease, aGVHD）”申請獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心臨床試驗?zāi)驹S可（受理號：CXSL2101456）。國際檢索數(shù)據(jù)顯示，這是國內(nèi)乃至全球首個獲注冊臨床試驗許可的人羊膜上皮干細胞產(chǎn)品。

本次研究是一項開放、單臂、單中心、“3+3”設(shè)計的劑量遞增試驗，旨在評價hAESCs注射液治療造血干細胞移植后Ⅲ～Ⅳ度難治性aGVHD受試者的安全性、耐受性，以及初步的有效性。

賽傲生物首席科學家何志穎教授表示，本項目正式啟動后將嚴格按照GCP要求正式開始招募受試者入組，賽傲生物公司將與黃曉軍院士團隊通力合作，確保本項目順利推進完成，為下一階段的研究打下堅實的基礎(chǔ)。（經(jīng)濟日報記者 吳佳佳）

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