干細(xì)胞治療帕金森病的開創(chuàng)性試驗已經(jīng)開展！

瑞典醫(yī)療產(chǎn)品管理局已批準(zhǔn)對帕金森病患者進(jìn)行干細(xì)胞療法的首次試驗。動物實驗表明，STEM-PD可以完全消除運動癥狀，這項具有里程碑意義的研究背后的研究人員寄予厚望，認(rèn)為這也將在患者身上顯示出臨床療效。

2022年12月，瑞典醫(yī)療產(chǎn)品管理局已批準(zhǔn)STEM-PD的人體試驗，這是一種革命性的帕金森病干細(xì)胞療法。

經(jīng)FDA的批準(zhǔn)和瑞典倫理審查局的先前批準(zhǔn)，STEM-PD開發(fā)背后的研究人員現(xiàn)在可以在帕金森氏病患者中啟動首次臨床試驗。

STEM-PD是世界上第三個獲準(zhǔn)在帕金森氏癥患者中進(jìn)行臨床試驗的干細(xì)胞療法，研究人員寄予厚望，認(rèn)為它可以終結(jié)目前尚無最佳療法的疾病。

“我們開發(fā)STEM-PD已有10多年，基于動物實驗，我們認(rèn)為它也適用于人類。在動物實驗中，這種治療完全逆轉(zhuǎn)了帕金森病的癥狀，我們的目標(biāo)是使用STEM-PD進(jìn)行一次治療就可以使帕金森病患者擺脫日常藥物治療，”領(lǐng)導(dǎo)STEM-PD臨床前開發(fā)的研究人員Agnete解釋道Kirkeby，哥本哈根大學(xué)神經(jīng)科學(xué)系和諾和諾德基金會干細(xì)胞醫(yī)學(xué)中心 (reNEW) 和瑞典隆德大學(xué)瓦倫堡分子醫(yī)學(xué)中心副教授。

帕金森病沒有最佳療法

帕金森病的癥狀是由于大腦中產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞隨著時間的推移而遭到破壞。

隨著產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞死亡，腦細(xì)胞失去了彼此正常交流的能力，這逐漸導(dǎo)致越來越嚴(yán)重的震顫和僵硬。

帕金森病是一種隨著時間的推移而發(fā)展的進(jìn)行性疾病，診斷后10-15年，大腦中幾乎沒有產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞。

沒有減緩潛在疾病的最佳療法，只有緩解癥狀的療法。然而，當(dāng)產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞被降解時，這些藥物會逐漸失去其有益作用，越來越多地只留下副作用。

“我們沒有任何療法可以阻止細(xì)胞死亡或降低細(xì)胞死亡的速度。因此需要一種治療帕金森癥患者的新方法，”Agnete Kirkeby說。

發(fā)育胚胎細(xì)胞

Agnete Kirkeby及其同事耗時10多年開發(fā)的STEM-PD并不能挽救仍然注定要死亡的產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞。相反，研究人員將新的產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞插入大腦。

治療的起點是胚胎干細(xì)胞，它來自生育診所的受精卵。這些干細(xì)胞可以變成所有類型的細(xì)胞，例如腎細(xì)胞、腦細(xì)胞、皮膚細(xì)胞和腸壁細(xì)胞。研究人員控制這些干細(xì)胞的發(fā)育，使它們專門針對產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞發(fā)育。

多年的研究已被用于確定如何將干細(xì)胞逐漸暴露于各種生長因子，從而使它們從干細(xì)胞階段逐步發(fā)展成為產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞。

當(dāng)培養(yǎng)皿中的干細(xì)胞發(fā)育成為未成熟的多巴胺產(chǎn)生細(xì)胞時，它們會被冷凍，然后神經(jīng)外科醫(yī)生會小心地將這些細(xì)胞移植到帕金森病患者的大腦中。

“在大腦中，移植的細(xì)胞會慢慢變得完全成熟，并開始與患者大腦中的周圍細(xì)胞進(jìn)行交流。這是一個緩慢的過程，在我們看到移植細(xì)胞的全部有益效果之前可能需要長達(dá)1-3年的時間。同時，我們希望帕金森病患者能夠逐漸擺脫日常藥物治療。即使將他們的癥狀減輕70%也將是一個巨大的突破，”Agnete Kirkeby解釋道。

移植到大腦

Agnete Kirkeby解釋說，STEM-PD的開發(fā)使其適用于所有人——不需要供體-受體匹配。

此外，之前移植胎兒組織的實驗表明，STEM-PD具有良好的耐受性，因此只需要12個月的免疫抑制藥物就可以防止大腦排斥新細(xì)胞。

八名患有中度帕金森病的人將參加這項在歐洲開發(fā)的干細(xì)胞療法的首次試驗。

他們將接受研究人員和醫(yī)生通過頭骨用針頭將細(xì)胞引入STEM-PD，并將它們放置在大腦中產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞已被破壞的非常特定的位置。

“這是一個復(fù)雜的程序，先掃描大腦，然后外科醫(yī)生準(zhǔn)確計算出細(xì)胞應(yīng)該放置的位置。通過這種方式，我們確信移植細(xì)胞的范圍可以覆蓋大腦中缺乏多巴胺的整個區(qū)域，”Agnete Kirkeby說。

世界第三次干細(xì)胞試驗

STEM-PD是全球第三個進(jìn)入臨床試驗的干細(xì)胞治療帕金森癥。

日本的研究人員開發(fā)了一種類似的產(chǎn)品，目前正在對七名患者進(jìn)行測試。美國的研究人員也做了類似的產(chǎn)品，正在對12名患者進(jìn)行研究。然而，這兩個研究小組都還沒有任何結(jié)果。

當(dāng)斯堪的納維亞患者接受STEM-PD治療后，研究人員與他們在日本和美國的同事一樣，因此不得不等待結(jié)果。在全部效果變得明顯之前，可能需要長達(dá)3年的時間。等待時間很長，因為移植的細(xì)胞必須成熟并通過軸突與患者自身的腦細(xì)胞建立許多通信線路。

由于在任何效果變得明顯之前已經(jīng)過去了很長時間，因此研究人員還非常仔細(xì)地選擇了患者。

他們必須患有中度帕金森病，年齡不得超過75歲。

“大多數(shù)85歲或以上的帕金森病患者都可以通過對癥治療來應(yīng)對。因此，STEM-PD主要適用于在生命早期被診斷出來并且沒有STEM-PD的人預(yù)計將與帕金森氏癥一起生活30-40年。他們在診斷后10-15年陷入困境，因為他們不再體驗到可用藥物的好處。我們希望STEM-PD可以幫助這些人，讓他們在移植細(xì)胞完全成熟所需的3年內(nèi)停止使用緩解癥狀的藥物，”Agnete Kirkeby總結(jié)道。

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