干細胞治療帕金森病的開創(chuàng)性試驗已經(jīng)開展！

瑞典醫(yī)療產(chǎn)品管理局已批準對帕金森病患者進行干細胞療法的首次試驗。動物實驗表明，STEM-PD可以完全消除運動癥狀，這項具有里程碑意義的研究背后的研究人員寄予厚望，認為這也將在患者身上顯示出臨床療效。

2022年12月，瑞典醫(yī)療產(chǎn)品管理局已批準STEM-PD的人體試驗，這是一種革命性的帕金森病干細胞療法。

經(jīng)FDA的批準和瑞典倫理審查局的先前批準，STEM-PD開發(fā)背后的研究人員現(xiàn)在可以在帕金森氏病患者中啟動首次臨床試驗。

STEM-PD是世界上第三個獲準在帕金森氏癥患者中進行臨床試驗的干細胞療法，研究人員寄予厚望，認為它可以終結目前尚無最佳療法的疾病。

“我們開發(fā)STEM-PD已有10多年，基于動物實驗，我們認為它也適用于人類。在動物實驗中，這種治療完全逆轉了帕金森病的癥狀，我們的目標是使用STEM-PD進行一次治療就可以使帕金森病患者擺脫日常藥物治療，”領導STEM-PD臨床前開發(fā)的研究人員Agnete解釋道Kirkeby，哥本哈根大學神經(jīng)科學系和諾和諾德基金會干細胞醫(yī)學中心 (reNEW) 和瑞典隆德大學瓦倫堡分子醫(yī)學中心副教授。

帕金森病沒有最佳療法

帕金森病的癥狀是由于大腦中產(chǎn)生多巴胺的細胞隨著時間的推移而遭到破壞。

隨著產(chǎn)生多巴胺的細胞死亡，腦細胞失去了彼此正常交流的能力，這逐漸導致越來越嚴重的震顫和僵硬。

帕金森病是一種隨著時間的推移而發(fā)展的進行性疾病，診斷后10-15年，大腦中幾乎沒有產(chǎn)生多巴胺的細胞。

沒有減緩潛在疾病的最佳療法，只有緩解癥狀的療法。然而，當產(chǎn)生多巴胺的細胞被降解時，這些藥物會逐漸失去其有益作用，越來越多地只留下副作用。

“我們沒有任何療法可以阻止細胞死亡或降低細胞死亡的速度。因此需要一種治療帕金森癥患者的新方法，”Agnete Kirkeby說。

發(fā)育胚胎細胞

Agnete Kirkeby及其同事耗時10多年開發(fā)的STEM-PD并不能挽救仍然注定要死亡的產(chǎn)生多巴胺的細胞。相反，研究人員將新的產(chǎn)生多巴胺的細胞插入大腦。

治療的起點是胚胎干細胞，它來自生育診所的受精卵。這些干細胞可以變成所有類型的細胞，例如腎細胞、腦細胞、皮膚細胞和腸壁細胞。研究人員控制這些干細胞的發(fā)育，使它們專門針對產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細胞發(fā)育。

多年的研究已被用于確定如何將干細胞逐漸暴露于各種生長因子，從而使它們從干細胞階段逐步發(fā)展成為產(chǎn)生多巴胺的細胞。

當培養(yǎng)皿中的干細胞發(fā)育成為未成熟的多巴胺產(chǎn)生細胞時，它們會被冷凍，然后神經(jīng)外科醫(yī)生會小心地將這些細胞移植到帕金森病患者的大腦中。

“在大腦中，移植的細胞會慢慢變得完全成熟，并開始與患者大腦中的周圍細胞進行交流。這是一個緩慢的過程，在我們看到移植細胞的全部有益效果之前可能需要長達1-3年的時間。同時，我們希望帕金森病患者能夠逐漸擺脫日常藥物治療。即使將他們的癥狀減輕70%也將是一個巨大的突破，”Agnete Kirkeby解釋道。

移植到大腦

Agnete Kirkeby解釋說，STEM-PD的開發(fā)使其適用于所有人——不需要供體-受體匹配。

此外，之前移植胎兒組織的實驗表明，STEM-PD具有良好的耐受性，因此只需要12個月的免疫抑制藥物就可以防止大腦排斥新細胞。

八名患有中度帕金森病的人將參加這項在歐洲開發(fā)的干細胞療法的首次試驗。

他們將接受研究人員和醫(yī)生通過頭骨用針頭將細胞引入STEM-PD，并將它們放置在大腦中產(chǎn)生多巴胺的細胞已被破壞的非常特定的位置。

“這是一個復雜的程序，先掃描大腦，然后外科醫(yī)生準確計算出細胞應該放置的位置。通過這種方式，我們確信移植細胞的范圍可以覆蓋大腦中缺乏多巴胺的整個區(qū)域，”Agnete Kirkeby說。

世界第三次干細胞試驗

STEM-PD是全球第三個進入臨床試驗的干細胞治療帕金森癥。

日本的研究人員開發(fā)了一種類似的產(chǎn)品，目前正在對七名患者進行測試。美國的研究人員也做了類似的產(chǎn)品，正在對12名患者進行研究。然而，這兩個研究小組都還沒有任何結果。

當斯堪的納維亞患者接受STEM-PD治療后，研究人員與他們在日本和美國的同事一樣，因此不得不等待結果。在全部效果變得明顯之前，可能需要長達3年的時間。等待時間很長，因為移植的細胞必須成熟并通過軸突與患者自身的腦細胞建立許多通信線路。

由于在任何效果變得明顯之前已經(jīng)過去了很長時間，因此研究人員還非常仔細地選擇了患者。

他們必須患有中度帕金森病，年齡不得超過75歲。

“大多數(shù)85歲或以上的帕金森病患者都可以通過對癥治療來應對。因此，STEM-PD主要適用于在生命早期被診斷出來并且沒有STEM-PD的人預計將與帕金森氏癥一起生活30-40年。他們在診斷后10-15年陷入困境，因為他們不再體驗到可用藥物的好處。我們希望STEM-PD可以幫助這些人，讓他們在移植細胞完全成熟所需的3年內停止使用緩解癥狀的藥物，”Agnete Kirkeby總結道。

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