澳大利亞墨爾本；2024年3月5日–處于臨床階段的干細(xì)胞治療生物技術(shù)公司Cynata Therapeutics Limited（澳大利亞證券交易所股票代碼：”CYP”、”Cynata “或 “公司”）確認(rèn)，CYP-001治療高危急性移植物抗宿主?。╝GvHD）的2期臨床試驗(yàn)已招募并治療了第一例患者。

第2期臨床試驗(yàn)：接受干細(xì)胞治療的第一位GvHD患者

CYP-001是Cynata公司用于靜脈輸注的Cymerus?現(xiàn)成iPSC[1]衍生間充質(zhì)干細(xì)胞[2]候選產(chǎn)品，該產(chǎn)品曾在類固醇耐藥aGvHD的1期臨床試驗(yàn)中取得了非常令人鼓舞的安全性和有效性結(jié)果[3]。美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了CYP-001的新藥研究（IND）申請(qǐng)，并授予該產(chǎn)品孤兒藥稱號(hào)[4]，用于治療aGvHD。

aGvHD 是骨髓移植或類似手術(shù)的一種可能危及生命的并發(fā)癥。當(dāng)移植體（移植物）中的免疫細(xì)胞將受體組織（宿主）視為 “異物 “而對(duì)其進(jìn)行攻擊時(shí)，就會(huì)產(chǎn)生這種并發(fā)癥。在這項(xiàng)試驗(yàn)中，CYP-001正作為一種潛在的免疫調(diào)節(jié)療法來(lái)研究aGvHD。

這項(xiàng)全球性的2期試驗(yàn)旨在招募約60名高風(fēng)險(xiǎn)aGvHD患者，他們將隨機(jī)接受類固醇加CYP-001或類固醇加安慰劑治療。有關(guān)該試驗(yàn)的更多詳情，請(qǐng)?jiān)L問 clinicaltrials.gov，使用標(biāo)識(shí)符NCT05643638。

該試驗(yàn)已獲準(zhǔn)在澳大利亞、美國(guó)和土耳其啟動(dòng)，這些國(guó)家的許多臨床中心現(xiàn)已開始招募。第一位患者已在美國(guó)注冊(cè)。

Cynata首席執(zhí)行官Kilian Kelly博士說：

“CYP-001治療aGVHD的臨床開發(fā)歷程中具有里程碑意義的時(shí)刻。我們正在繼續(xù)開設(shè)更多的臨床中心，預(yù)計(jì)將在今年年底前完成注冊(cè)，并于2025年下半年獲得初步結(jié)果。

關(guān)于Cynata Therapeutics（澳大利亞證券交易所股票代碼：CYP）

Cynata Therapeutics有限公司（澳大利亞證券交易所股票代碼：CYP）是澳大利亞一家處于臨床階段的干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)公司，專注于開發(fā)基于Cymerus?治療干細(xì)胞平臺(tái)專利技術(shù)的療法。Cymerus? 通過使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 和一種被稱為間充質(zhì)血管母細(xì)胞 (MCA) 的前體細(xì)胞，克服了其他生產(chǎn)方法所面臨的挑戰(zhàn)，實(shí)現(xiàn)了細(xì)胞治療產(chǎn)品（包括間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSC)）的商業(yè)規(guī)模經(jīng)濟(jì)生產(chǎn)，而不受多個(gè)供體的限制。

Cynata公司的主要候選產(chǎn)品CYP-001在一期試驗(yàn)中達(dá)到了所有臨床終點(diǎn)，并在治療類固醇耐藥急性移植物抗宿主病（GvHD）方面取得了積極的安全性和有效性數(shù)據(jù)。根據(jù)美國(guó)FDA IND批準(zhǔn)的GvHD 2期臨床試驗(yàn)，以及Cymerus產(chǎn)品治療骨關(guān)節(jié)炎（3期）和糖尿病足潰瘍（DFU）的試驗(yàn)?zāi)壳罢谶M(jìn)行中，而腎移植試驗(yàn)預(yù)計(jì)將在不久的將來(lái)開始。

此外，Cynata公司還在多種疾病的臨床前模型中證明了Cymerus技術(shù)的實(shí)用性，包括嚴(yán)重肢體缺血、特發(fā)性肺纖維化、哮喘、心臟病、敗血癥、急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）和細(xì)胞因子釋放綜合征。

參考資料：

[1] iPSC = induced pluripotent stem cell
[2] MSC = mesenchymal stem (or stromal) cell
[3] Bloor AJC, et al. Production, safety and efficacy of iPSC-derived mesenchymal stromal cells in acute steroid-resistant graft versus host disease: a phase I, multicenter, open-label, dose-escalation study. Nat Med. 2020;26(11):1720-1725.
[4] Orphan Drug Designation qualifies Cynata for incentives including extended marketing exclusivity, tax credits and fee waivers.

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