1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，患者需要終身依賴外源性胰島素治療，日常管理繁瑣，且面臨高低血糖風(fēng)險。

根據(jù)國際糖尿病聯(lián)盟數(shù)據(jù)，全球約950萬1型糖尿病患者面臨終身胰島素依賴。盡管胰島素泵和連續(xù)血糖監(jiān)測系統(tǒng)不斷進(jìn)步，患者仍難以實現(xiàn)完美的生理性血糖調(diào)控。

近年來，干細(xì)胞療法作為1型糖尿病的潛在治愈性治療方向取得顯著進(jìn)展。然而，相比冷冰冰的臨床數(shù)據(jù)，真實患者的親身經(jīng)歷和感受更能反映這些創(chuàng)新療法的實際效果和影響。

本文聚焦全球3位1型糖尿病患者的真實經(jīng)歷：從25歲女性在我國臨床試驗中擺脫胰島素依賴的奇跡，到64歲患者在干細(xì)胞試驗中重獲血糖自由的轉(zhuǎn)變，他們用親身感受證明——干細(xì)胞療法不是科幻，而是正在發(fā)生的醫(yī)學(xué)曙光。

3位患者親述：參與1型糖尿病干細(xì)胞臨床試驗的完整經(jīng)歷與效果！

案例故事：三個患者的臨床試驗之旅

患者1：加拿大護(hù)士媽媽的重生，改寫糖尿病人生

2025年6月22日，據(jù)加拿大CTV報道，住在加拿大安省倫敦的36歲護(hù)士媽媽阿曼達(dá)(Amanda Smith)，現(xiàn)在已經(jīng)快兩年沒打過一針胰島素了?！羌幽么笠豁椄杉?xì)胞技術(shù)臨床試驗的直接受益者。^[1]

阿曼達(dá)是一名36歲的加拿大安大略省倫敦市的護(hù)士媽媽，25歲時被診斷患有晚發(fā)型青少年1型糖尿病。盡管密切監(jiān)控，她仍頻繁出現(xiàn)低血糖癥狀，甚至導(dǎo)致暈厥，面臨糖尿病昏迷的風(fēng)險

“我知道，最終的結(jié)局總是某種并發(fā)癥”，阿曼達(dá)說。她對低血糖昏迷的恐懼日益加深，當(dāng)了解到干細(xì)胞臨床試驗時，她毫不猶豫地報名了。直到聽聞Vertex公司資助的干細(xì)胞臨床試驗，她幾乎沒有猶豫便選擇報名，將其視為改變命運的一線生機(jī)。

幸運的是，阿曼達(dá)成了首批參與試驗的患者。治療過程并不復(fù)雜，一針干細(xì)胞被注入她的肝臟。誰也沒想到，這看似簡單的操作，竟徹底改寫了她的人生。

如今，將近兩年過去，阿曼達(dá)再也沒打過一針胰島素，危險的低血糖發(fā)作也成了過去式。她不僅徹底停用了胰島素，而且也沒再發(fā)生過危險的低血糖發(fā)作。她說：“我感覺自己又變成了個普通人，有時甚至?xí)搿疫€算是糖尿病人嗎？”

這份如釋重負(fù)的喜悅，在她倫敦家中接受采訪時溢于言表：“每次想到這個我都會很激動，因為我終于擺脫了那種‘隨時可能昏倒’的恐懼……這種恐懼不再每天籠罩著我”。

阿曼達(dá)參與的這項研究，堪稱干細(xì)胞治療糖尿病領(lǐng)域的里程碑。相關(guān)成果登上了《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，研究人員報告稱，12位接受了一次性干細(xì)胞注射的患者中，有10位在接下來的一年內(nèi)無需再使用胰島素，且都告別了低血糖發(fā)作的威脅。^[2]

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患者2：中國25歲女性患者的“功能性治愈”

2024年9月，國際權(quán)威期刊《細(xì)胞》刊登了一項突破性成果：中國研究團(tuán)隊利用化學(xué)重編程干細(xì)胞技術(shù)，成功讓一位1型糖尿病患者實現(xiàn) “功能性治愈”。這項由沈中陽、鄧宏魁團(tuán)隊主導(dǎo)的臨床研究，為全球糖尿病治療撕開了一道希望的裂縫。^[3]

這位25歲的天津女性患者，自14歲確診1型糖尿病后，便陷入了與胰島素深度綁定的生活。

11年間，她的血糖如同過山車，嚴(yán)重低血糖發(fā)作成了家常便飯。更曲折的是，她先后經(jīng)歷了兩次肝移植（2014、2016 年）和一次全胰腺移植（2017年），卻因血栓并發(fā)癥不得不切除胰腺，只能重新依賴胰島素注射。長期的免疫抑制治療和血糖失控，讓她的生活布滿陰霾。

2023年，患者進(jìn)行了干細(xì)胞治療手術(shù)，將化學(xué)重編程的多能干細(xì)胞分化成胰島細(xì)胞，植入她的體內(nèi)。

奇跡發(fā)生了，在移植后75天開始實現(xiàn)持續(xù)的胰島素依賴?；颊叩难沁_(dá)到目標(biāo)范圍時間從基線值的43.18%增加到移植后第4個月的96.21%，同時糖化血紅蛋白 (長期全身血糖水平處于非糖尿病水平的指標(biāo)) 下降。

此后，患者的血糖控制穩(wěn)定，血糖達(dá)到目標(biāo)范圍時間>98%，糖化血紅蛋白約為5%。1年后，臨床數(shù)據(jù)符合所有研究終點，未發(fā)現(xiàn)移植相關(guān)異常。

“我現(xiàn)在可以吃糖了！”接受采訪時，這位要求匿名的天津女士語氣里藏不住喜悅。移植手術(shù)已經(jīng)一年多了，她說:“我什么都喜歡吃，尤其是火鍋。”。曾經(jīng)被胰島素泵和血糖監(jiān)測儀束縛的生活，如今終于回歸本真。對她而言，這場治療不僅是醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)的突破，更是將 “糖尿病并發(fā)癥恐懼” 徹底清零的人生重啟。

患者3：美國患者Brian Shelton，全球首例被干細(xì)胞治愈的1型糖尿病患者

布萊恩·謝爾頓（Brian Shelton）來自美國俄亥俄州，長期受1型糖尿病困擾。他的血糖常常驟降，毫無預(yù)兆地失去意識：騎摩托車時撞上墻壁、送郵件時昏倒在客戶院子里。最終，他不得不從郵政部門提前退休。就在治療前一年，他曾五次因嚴(yán)重低血糖險些喪命。^[4]

2021年，Shelton報名參加Vertex制藥的干細(xì)胞臨床試驗。6月29日，他接受了干細(xì)胞分化的胰島細(xì)胞輸注。術(shù)后沒幾天出院時，他做了人生中最忐忑的一次血糖檢測 —— 結(jié)果顯示正常；

接著和前妻一起吃了頓飯，不用再像過去那樣計算胰島素劑量，飯后復(fù)測血糖，數(shù)值依然穩(wěn)穩(wěn)落在正常范圍。那一刻，這個被疾病壓垮多年的男人忍不住哭了：“我唯一能說的就是‘謝謝’?！?/p>

“現(xiàn)在能像普通人一樣生活，這簡直是奇跡?！?4歲的Shelton感慨道。曾經(jīng)被血糖儀、胰島素泵填滿的日子一去不返，干細(xì)胞注入的胰島細(xì)胞，精準(zhǔn)補(bǔ)上了他體內(nèi)缺失的胰島素分泌功能，讓他徹底擺脫了藥物依賴。

對Shelton而言，這場治療已徹底改寫人生。而對全球150萬1型糖尿病患者來說，他的經(jīng)歷撕開了治愈的可能性 —— 當(dāng)實驗室的藍(lán)色細(xì)胞團(tuán)真正在人體內(nèi) “重建” 胰島素分泌系統(tǒng)，醫(yī)學(xué)終于向糖尿病并發(fā)癥的“死刑判決”發(fā)起了挑戰(zhàn)。

醫(yī)生與專家點評：科研試驗的理性看待

盡管上述案例展現(xiàn)了干細(xì)胞治療的潛力，但醫(yī)學(xué)界普遍強(qiáng)調(diào)，這??仍處于科研試驗階段??。

邁阿密大學(xué)的糖尿病研究員杰伊·斯凱勒指出，需要對接受治療的患者進(jìn)行??長期跟蹤研究??，以確認(rèn)胰島細(xì)胞是否持續(xù)產(chǎn)生胰島素。京都大學(xué)的糖尿病研究員矢部大介也表示，結(jié)果“很了不起”，但“??需要在更多人身上進(jìn)行復(fù)制??”。

因為干細(xì)胞的療效存在個體差異??。并非所有參與者都能達(dá)到完全脫離胰島素的效果，其??長期安全性、有效性及穩(wěn)定性仍需大量研究驗證。

因此患者和家屬需要??理性對待??，明確認(rèn)識到當(dāng)前干細(xì)胞治療1型糖尿病絕大多數(shù)仍屬于??臨床研究??范疇，而非成熟的臨床應(yīng)用。更不能為了試療法耽誤了正常治療，畢竟，理性對待才是對自己負(fù)責(zé)。

總結(jié)：希望與現(xiàn)實并存

從這些案例中我們可以看到一些共同點：大多數(shù)患者實現(xiàn)了胰島素用量大幅減少或完全停用，血糖控制得到顯著改善，嚴(yán)重低血糖事件消失。

對于患者和家庭而言，??關(guān)鍵在于理性看待??：既要關(guān)注科研進(jìn)展，懷抱希望；也要基于自身病情、經(jīng)濟(jì)狀況和對風(fēng)險的承受能力，在專業(yè)醫(yī)生指導(dǎo)下，審慎做出決策。

干細(xì)胞治療糖尿病的探索之路仍在繼續(xù)，每一步突破都凝聚著科研人員與患者的共同勇氣與努力。未來，隨著技術(shù)的不斷成熟和研究的深入，期待更多安全有效的治療方案能夠惠及全球數(shù)以億計的糖尿病患者。

參考資料：

[1]https://18ca.com/20250622/339057.html

[2]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

[3]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

[4]https://www.nytimes.com/2021/11/27/health/diabetes-cure-stem-cells.html#

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