在腦癱患者漫長(zhǎng)的治療過程中，藥物雖然對(duì)緩解癥狀和維持患者的基本生活功能起到了關(guān)鍵作用，但長(zhǎng)期的藥物依賴、不可避免的副作用以及傳統(tǒng)療法對(duì)于神經(jīng)損傷修復(fù)效果的局限性，持續(xù)對(duì)腦癱患者的生活質(zhì)量和整體康復(fù)構(gòu)成挑戰(zhàn)。

近年來，隨著再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展，干細(xì)胞療法憑借其獨(dú)特的細(xì)胞替代和組織修復(fù)能力，成為醫(yī)學(xué)研究的新熱點(diǎn)。干細(xì)胞療法不僅著眼于改善患者的運(yùn)動(dòng)障礙和其他相關(guān)癥狀，還致力于從根本上促進(jìn)受損大腦組織的自我修復(fù)，減少對(duì)藥物的依賴，并降低長(zhǎng)期用藥帶來的副作用，為腦癱患者提供了新的治療希望。

本文將通過對(duì)比干細(xì)胞療法與傳統(tǒng)藥物在治療腦癱的作用機(jī)制、臨床療效及各自存在的局限性，深入探討兩者之間的差異。通過對(duì)這些方面的分析，我們希望能夠?yàn)獒t(yī)療專業(yè)人士和患者提供一個(gè)清晰的認(rèn)識(shí)框架，幫助他們更好地理解干細(xì)胞療法如何在改善運(yùn)動(dòng)功能、提高生活質(zhì)量方面展現(xiàn)出潛力，同時(shí)也認(rèn)識(shí)到這種新興治療方法目前面臨的挑戰(zhàn)和限制。

干細(xì)胞療法與藥物療法，誰(shuí)更適合腦癱治療？

一、傳統(tǒng)藥物治療腦癱的作用與局限性

1.常用藥物及其作用機(jī)制

在腦癱的治療中，藥物療法主要集中在緩解癥狀而非治愈疾病本身。以下是幾種常用的藥物及其作用機(jī)制：

• 抗痙攣藥物（例如巴氯芬、肉毒素）：這些藥物通過阻斷異常神經(jīng)信號(hào)傳遞來減輕肌肉痙攣。它們能夠有效緩解患者因肌肉緊張而引起的不適和功能障礙。
• 神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)劑（如神經(jīng)節(jié)苷脂、鼠神經(jīng)生長(zhǎng)因子）：這類藥物旨在促進(jìn)殘存神經(jīng)元的存活，但遺憾的是，它們并不能再生已經(jīng)受損或死亡的神經(jīng)細(xì)胞。盡管如此，神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)劑對(duì)于維持現(xiàn)有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的功能仍然具有重要意義。
• 多巴胺能藥物（如左旋多巴）：此類藥物主要用于改善患者的運(yùn)動(dòng)啟動(dòng)困難，特別是那些與帕金森病相似的癥狀。然而，它們并不直接針對(duì)腦癱的核心損傷，即大腦發(fā)育不良或受損的問題。

2. 療效數(shù)據(jù)及局限性

短期效果：根據(jù)臨床觀察，約60%-70%的患者在接受抗痙攣藥物治療后，其痙攣程度能夠在Ashworth量表上降低1-2級(jí)。這意味著患者的日常生活質(zhì)量得到了一定程度的改善。然而，這種效果通常是暫時(shí)性的，需要持續(xù)用藥才能保持療效。

局限性：盡管上述藥物能在短期內(nèi)提供一定的緩解，但它們也存在明顯的局限性：

• 癥狀反彈：一旦停止使用抗痙攣藥物，患者的癥狀往往會(huì)迅速反彈，表明這些藥物主要是對(duì)癥處理而非根本性治療。
• 副作用風(fēng)險(xiǎn)：長(zhǎng)期使用巴氯芬等藥物可能會(huì)導(dǎo)致肌力下降以及認(rèn)知障礙等問題?！读~刀》雜志于2023年發(fā)表的一項(xiàng)研究表明，長(zhǎng)期服用巴氯芬可能會(huì)影響患者的認(rèn)知功能。
• 對(duì)共患病無(wú)效：值得注意的是，這些藥物對(duì)于伴隨出現(xiàn)的認(rèn)知障礙、語(yǔ)言障礙等共患病幾乎沒有任何改善作用，這進(jìn)一步限制了它們的應(yīng)用范圍。

綜上所述，雖然目前可用的藥物可以在一定程度上幫助腦癱患者管理癥狀，但它們并不能從根本上解決疾病的根本問題。因此，探索更加有效的治療方法仍然是醫(yī)學(xué)界面臨的重要課題。

二、干細(xì)胞療法：神經(jīng)修復(fù)的“革新者”

1.干細(xì)胞的作用機(jī)制

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）：這類細(xì)胞通過多種機(jī)制發(fā)揮其治療效果，包括分泌多種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子如腦源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（BDNF）、膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（GDNF），這些因子有助于支持神經(jīng)元的存活和功能。此外，MSCs還能抑制炎癥反應(yīng)，促進(jìn)受損區(qū)域血管新生，從而重塑損傷腦區(qū)的微環(huán)境，為神經(jīng)修復(fù)提供有利條件。

神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）：與MSCs不同，NSCs具有分化成為神經(jīng)元或膠質(zhì)細(xì)胞的能力，可以直接替代因疾病或損傷而死亡的細(xì)胞。臨床實(shí)驗(yàn)已經(jīng)證實(shí)，在適當(dāng)?shù)臈l件下，NSCs移植能夠恢復(fù)大約20%-30%的神經(jīng)連接，這對(duì)于改善神經(jīng)功能具有重要意義。這種直接替換受損神經(jīng)元的方法為治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供了新的可能性。

詳情請(qǐng)瀏覽：干細(xì)胞治療腦癱的5大原理機(jī)制：它們能否給腦癱帶來治愈曙光？

2.臨床數(shù)據(jù)揭示干細(xì)胞療法潛力

2022年 ，Jessica Sun、Joanne Kurtzberg所在的杜克大學(xué)團(tuán)隊(duì)，在《發(fā)育醫(yī)學(xué)和兒童神經(jīng)病學(xué)》上發(fā)表了一項(xiàng)臨床研究，揭示了同種異體臍帶血和臍帶組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱后的運(yùn)動(dòng)功能和安全性。

被納入該研究的有91名高滲性腦癱患兒，分別因中風(fēng)、缺氧缺血性腦病或腦室周圍白質(zhì)軟化癥導(dǎo)致。

一年后，在對(duì)68名患兒的數(shù)據(jù)進(jìn)行分析后，研究者發(fā)現(xiàn)：

在12個(gè)月時(shí)，根據(jù)粗大運(yùn)動(dòng)功能測(cè)量（GMFM-66）評(píng)分的實(shí)際變化與預(yù)期變化對(duì)比，接受臍帶血治療的孩子得分最高，平均提高了5.8分；而接受臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療的孩子則提升了4.3分；相比之下，對(duì)照組僅增加了3.1分。

與未接受細(xì)胞治療的患兒相比，接受臍帶血治療的兒童在運(yùn)動(dòng)功能方面顯示出更顯著的進(jìn)步，并且這種進(jìn)步還伴隨著對(duì)諸如鹽酸乙哌立松等肌肉松弛劑藥物依賴性的降低。

詳情請(qǐng)瀏覽：探索干細(xì)胞在腦癱治療中的角色：能否成為減少藥物依賴的關(guān)鍵？

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2023年2月9日，大連三甲醫(yī)院在行業(yè)期刊《干細(xì)胞研究與治療》上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱患者鼻腔內(nèi)注射神經(jīng)干細(xì)胞的安全性和有效性結(jié)果：一項(xiàng)隨機(jī)1/2期對(duì)照試驗(yàn)》的臨床研究成果。

研究結(jié)果顯示，相較于對(duì)照組，治療組患者在接受24個(gè)月的神經(jīng)干細(xì)胞移植治療后，在粗大運(yùn)動(dòng)功能（GMFM-88）和日常生活活動(dòng)能力（ADL）方面表現(xiàn)出顯著的進(jìn)步。具體而言：

• 基于基線及24個(gè)月終點(diǎn)時(shí)的量表數(shù)據(jù)對(duì)比分析，我們發(fā)現(xiàn)治療組在接受NSCs鼻腔注射后，在多個(gè)方面表現(xiàn)出顯著優(yōu)于對(duì)照組的趨勢(shì)。特別是自理能力和粗大運(yùn)動(dòng)功能（通過ADL和GMFM-88量表評(píng)估）相較于治療前有了明顯提升。
• 此外，治療組患者在精細(xì)運(yùn)動(dòng)、社交技能、表達(dá)能力等方面的評(píng)分也有上升趨勢(shì)，盡管某些項(xiàng)如FMFS、SS、LAS、EAS以及GMFM-88-B的改善未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，但整體上仍呈現(xiàn)出積極的變化。
• 值得注意的是，治療組患者的睡眠質(zhì)量（根據(jù)SDSC評(píng)分）有所改善，而對(duì)照組則未見類似改善。

為了進(jìn)一步探討NSCs改善CP患者臨床癥狀的具體起效時(shí)間和效果穩(wěn)定性，我們對(duì)不同時(shí)間點(diǎn)的數(shù)據(jù)進(jìn)行了詳細(xì)分析。結(jié)果顯示，除了手部精細(xì)運(yùn)動(dòng)（FMFS）和GMFM-88-A外，其余所有評(píng)估項(xiàng)目均顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的進(jìn)步。

• 例如，自我護(hù)理能力（ADL）、站立（GMFM-88-D）和步行/跑步/跳躍（GMFM-88-E）等活動(dòng)早在治療后1個(gè)月內(nèi)就開始顯著改善；
• 到了第3個(gè)月，表達(dá)能力和粗大運(yùn)動(dòng)整體功能也取得了顯著進(jìn)展；
• 而在第6個(gè)月時(shí)，社交技能得到增強(qiáng)，并且之前獲得的各項(xiàng)改善都得以保持。
• 但是對(duì)于復(fù)雜的手部精細(xì)動(dòng)作，直到24個(gè)月后才開始顯現(xiàn)顯著改善。

這些結(jié)果表明，NSCs鼻腔給藥不僅能夠?yàn)槟X癱患者帶來快速且持久的功能改善，而且在促進(jìn)粗大運(yùn)動(dòng)能力方面尤為突出。

詳情請(qǐng)瀏覽：全球首個(gè)神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)給藥，顯著提高腦癱患兒的生活質(zhì)量和運(yùn)動(dòng)功能！

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2024年6月15日，波蘭盧布林醫(yī)科大學(xué)兒童神經(jīng)病學(xué)系在行業(yè)期刊《干細(xì)胞評(píng)論和報(bào)告》上發(fā)表了一篇關(guān)于The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study（臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)腦癱兒童運(yùn)動(dòng)功能的影響）的研究成果。

研究招募了152名腦癱兒童，他們接受了最多兩個(gè)療程、每個(gè)療程五次的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSCs）注射。

• 所有腦癱患者四次hUC-MSCs注射后，所有評(píng)估參數(shù)均得到改善。根據(jù)CGI，75.5% (96/151) 的兒童在第一次就診時(shí)病情嚴(yán)重（VI 級(jí)）或嚴(yán)重病情（V 級(jí)），63.6% (96/151) 的患者在第五次就診時(shí)有所改善，23.8% (36/151) 的患者出現(xiàn)改善（II級(jí)）或很大改善（I級(jí)）。
• 研究表明，hUC-MSC的應(yīng)用通常會(huì)增強(qiáng)功能表現(xiàn)，但個(gè)體反應(yīng)各不相同。該療法也使殘疾程度較高的兒童受益，但效果不如最初殘疾程度較低的兒童。雖然年齡較小的患者對(duì)治療反應(yīng)更好，但年齡較大的兒童也可以受益。

詳情請(qǐng)瀏覽：當(dāng)傳統(tǒng)藥物無(wú)法生效：干細(xì)胞療法如何改寫腦癱患者的治療結(jié)局？

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三、頭對(duì)頭對(duì)比：干細(xì)胞療法與藥物療法治療腦癱的療效與風(fēng)險(xiǎn)再評(píng)估

	傳統(tǒng)藥物療法	干細(xì)胞療法
核心優(yōu)勢(shì)	標(biāo)準(zhǔn)化方案（指南推薦）、醫(yī)保覆蓋、短期安全性明確	潛在神經(jīng)修復(fù)性、多靶點(diǎn)調(diào)控（抗炎、神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)、血管再生）
起效時(shí)效	數(shù)小時(shí)至數(shù)天（如巴氯芬緩解痙攣）	2-8周（干細(xì)胞遷移至損傷區(qū)并啟動(dòng)旁分泌效應(yīng)）
療效持續(xù)性	依賴持續(xù)用藥，停藥后癥狀反彈（如痙攣加重）	6個(gè)月至3年（部分患者運(yùn)動(dòng)功能持續(xù)改善）
長(zhǎng)期結(jié)局	5年內(nèi)需輪椅/外骨骼輔助比例降低15%-20%	Ⅱ期試驗(yàn)顯示3年內(nèi)GMFM-88評(píng)分提升≥15分（對(duì)照組≤5分）
風(fēng)險(xiǎn)譜系	認(rèn)知障礙（12%）、肌力下降（8%）、藥物依賴（5%）	一過性發(fā)熱（10%）、局部水腫（5%）、遠(yuǎn)期致瘤性（理論風(fēng)險(xiǎn)<0.05%）
適用階段	全階段適用，但對(duì)晚期患者效果有限	早期干預(yù)（對(duì)0-6歲患兒效果更佳）效果最佳，晚期可延緩運(yùn)動(dòng)功能退化
成本效益比	年費(fèi)用約1-3萬(wàn)元（藥物+康復(fù)），但需終身支出	單次治療3-15萬(wàn)元（需1-3次），若功能顯著改善可減少長(zhǎng)期護(hù)理費(fèi)用

四、爭(zhēng)議與挑戰(zhàn)：誰(shuí)將主導(dǎo)未來？

1. 干細(xì)胞療法的未解難題

細(xì)胞存活率：定向分化效率不足（目前約30-50%）；

異質(zhì)性響應(yīng)：少部分患者療效不顯著，可能與損傷類型、干細(xì)胞來源相關(guān)；

標(biāo)準(zhǔn)化不足：細(xì)胞類型、劑量和給藥途徑尚無(wú)統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)；

倫理與監(jiān)管：部分機(jī)構(gòu)濫用“干細(xì)胞奇跡”宣傳，導(dǎo)致行業(yè)亂象。

2. 藥物治療的升級(jí)嘗試

靶向藥物開發(fā)：如針對(duì)神經(jīng)炎癥的IL-6抑制劑（II期臨床中）；

藥物-康復(fù)聯(lián)合：強(qiáng)化神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)藥物與機(jī)器人輔助訓(xùn)練的結(jié)合。

3. 未來趨勢(shì)：聯(lián)合治療或成最優(yōu)解

干細(xì)胞+藥物協(xié)同：干細(xì)胞聯(lián)合促神經(jīng)分化藥物（如丙戊酸）可提升修復(fù)效率；

精準(zhǔn)醫(yī)療分層：根據(jù)患兒損傷程度、年齡選擇個(gè)體化方案（如輕癥用藥，重癥聯(lián)合干細(xì)胞）。

結(jié)論

干細(xì)胞療法在腦癱治療中展現(xiàn)出傳統(tǒng)藥物無(wú)法比擬的再生修復(fù)潛力，尤其在運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)、神經(jīng)修復(fù)與長(zhǎng)期預(yù)后方面優(yōu)勢(shì)顯著。然而，其安全性與技術(shù)成熟度仍需進(jìn)一步驗(yàn)證。未來，通過多學(xué)科技術(shù)融合（如基因編輯、生物材料），結(jié)合藥物協(xié)同作用，有望構(gòu)建 “修復(fù) – 調(diào)控 – 再生” 的新型治療體系，為腦癱患者帶來根本性康復(fù)希望。

相關(guān)閱讀：干細(xì)胞療法VS傳統(tǒng)治療：腦癱治療效果有什么不同？

參考資料：

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

Chro?cińska-Kawczyk, M., Zdolińska-Malinowska, I. & Boruczkowski, D. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study. Stem Cell Rev and Rep 20, 1636–1649 (2024). https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2

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