“政策放行了，藥品上市了，為何醫(yī)院里還是找不到？”2025年初，當(dāng)中國(guó)首款干細(xì)胞藥物艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市的消息傳出后，不少患者帶著希望走進(jìn)各地三甲醫(yī)院，卻帶著同樣的困惑離開(kāi)。

今年1月2日，這款用于治療急性移植物抗宿主病的干細(xì)胞藥物通過(guò)優(yōu)先審評(píng)程序獲批，被業(yè)界視為中國(guó)干細(xì)胞治療的里程碑事件。短短五個(gè)月后，其定價(jià)方案出爐：1.98萬(wàn)元/次，完整療程約15.8萬(wàn)元，僅為美國(guó)同類(lèi)產(chǎn)品價(jià)格的1/70。

首款干細(xì)胞藥已上市，三甲醫(yī)院為何仍“不開(kāi)”干細(xì)胞治療？醫(yī)生“不了解、暫不推薦”的真相

然而在這場(chǎng)看似簡(jiǎn)單的“價(jià)格革命”背后，干細(xì)胞治療進(jìn)入三甲醫(yī)院的道路依然充滿(mǎn)政策障礙、認(rèn)知鴻溝與技術(shù)挑戰(zhàn)。當(dāng)患者面對(duì)醫(yī)生“不了解、暫不推薦”的回應(yīng)時(shí)，背后是一整個(gè)產(chǎn)業(yè)生態(tài)的深層博弈。

01 政策破冰與現(xiàn)實(shí)困境，首款藥物的象征意義

2025年1月2日，國(guó)家藥監(jiān)局的一紙批文改寫(xiě)了中國(guó)干細(xì)胞治療的歷史。鉑生卓越生物科技研發(fā)的艾米邁托賽注射液獲得附條件批準(zhǔn)上市，這是中國(guó)首款獲批上市的干細(xì)胞治療產(chǎn)品。

該藥物主要適應(yīng)癥聚焦于14歲以上激素治療失敗的急性移植物抗宿主病患者——這是造血干細(xì)胞移植后可能出現(xiàn)的致命并發(fā)癥。

這一突破來(lái)之不易。從2017年至今，我國(guó)已有120多款干細(xì)胞藥品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，適應(yīng)癥覆蓋血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)和自身免疫系統(tǒng)疾病。然而直到2025年初，才終于有一款產(chǎn)品成功闖關(guān)。

在政策層面，2024年是關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點(diǎn)。國(guó)家藥監(jiān)局評(píng)審中心在《中國(guó)食品藥品監(jiān)管》上發(fā)文，釋放了將細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品劃入先進(jìn)治療藥品行列的信號(hào)。同時(shí)，廣州南沙、海南博鰲等地區(qū)獲準(zhǔn)開(kāi)展細(xì)胞治療先行先試。

然而政策破冰并未立即改變醫(yī)院端的謹(jǐn)慎態(tài)度。根據(jù)《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》，目前全國(guó)僅有百余家三甲醫(yī)院完成備案成為“干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)”，且研究項(xiàng)目“不得收費(fèi)”。這種限制導(dǎo)致干細(xì)胞治療難以在醫(yī)院體系內(nèi)大規(guī)模開(kāi)展。

02 政策審批限制，臨床準(zhǔn)入的高門(mén)檻

干細(xì)胞治療目前面臨“雙軌制”監(jiān)管困境。衛(wèi)生健康管理部門(mén)負(fù)責(zé)監(jiān)管干細(xì)胞臨床研究，藥監(jiān)部門(mén)則負(fù)責(zé)監(jiān)管干細(xì)胞新藥注冊(cè)。這種分割管理導(dǎo)致醫(yī)院在執(zhí)行層面面臨諸多合規(guī)挑戰(zhàn)。

在現(xiàn)行政策框架下，三甲醫(yī)院開(kāi)展干細(xì)胞治療只有兩種合法途徑：作為已上市藥品按適應(yīng)癥使用，或作為臨床研究項(xiàng)目在備案后開(kāi)展。前者目前僅限于艾米邁托賽注射液針對(duì)的急性移植物抗宿主病；后者則必須遵循“不得收費(fèi)”的鐵律。

“除干細(xì)胞干預(yù)移植物抗宿主病外，其他適應(yīng)癥均未上市成為藥品。”一位從事細(xì)胞行業(yè)近10年的業(yè)內(nèi)人士指出，“醫(yī)院必須根據(jù)國(guó)家規(guī)章制度規(guī)范使用藥品，其他疾病目前無(wú)法在醫(yī)院合法使用干細(xì)胞治療”。

即使是政策較為開(kāi)放的海南博鰲樂(lè)城先行區(qū)，其2024年一項(xiàng)“緩解骨髓移植后抗宿主病的間充質(zhì)干細(xì)胞治療技術(shù)”定價(jià)高達(dá)8萬(wàn)元/次，是艾米邁托賽注射液定價(jià)的4倍。這種價(jià)格差異凸顯了政策差異帶來(lái)的市場(chǎng)扭曲。

03 成本與支付難題，商業(yè)閉環(huán)尚未形成

干細(xì)胞治療的高成本是阻礙其普及的另一座大山。盡管睿鉑生的定價(jià)已遠(yuǎn)低于國(guó)際水平，但15.8萬(wàn)元的完整療程費(fèi)用仍讓普通家庭望而卻步。

“干細(xì)胞制備成本在3000元以?xún)?nèi)，但市場(chǎng)售價(jià)達(dá)十多萬(wàn)元，利潤(rùn)驚人?！比A南地區(qū)一位干細(xì)胞從業(yè)人士透露。巨大的利潤(rùn)空間催生了灰色市場(chǎng)，但也阻礙了正規(guī)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的參與。

更深層的問(wèn)題在于支付體系的缺失。參考CAR-T細(xì)胞療法的經(jīng)驗(yàn)，復(fù)星凱特120萬(wàn)元的療法至今未被納入醫(yī)保。睿鉑生雖然價(jià)格相對(duì)較低，但短期內(nèi)進(jìn)入醫(yī)保的可能性依然渺茫。

“企業(yè)和患者之間尚未形成較為良性的閉環(huán)。”廣東醫(yī)谷執(zhí)行總裁謝嘉生指出，“高昂定價(jià)讓患者難以承擔(dān)，醫(yī)保無(wú)法覆蓋，企業(yè)又需確保持續(xù)資金支持”。

海南博鰲樂(lè)城探索的“三層次保險(xiǎn)體系”——基本醫(yī)療保險(xiǎn)+惠民保+特藥險(xiǎn)——可能是破局之道。但要推廣到全國(guó)，仍需解決區(qū)域發(fā)展不平衡、保險(xiǎn)精算數(shù)據(jù)缺失等難題。

04 技術(shù)認(rèn)知鴻溝，醫(yī)生為何“不了解”

“干細(xì)胞是‘活’的?！眹?guó)家干細(xì)胞重大研發(fā)專(zhuān)項(xiàng)專(zhuān)家組副組長(zhǎng)王小寧道出了問(wèn)題的核心。與傳統(tǒng)藥物不同，干細(xì)胞具有“活”的特性和異質(zhì)性，進(jìn)入人體后可能增殖，其生長(zhǎng)衰退曲線(xiàn)因人而異。

這種特性導(dǎo)致醫(yī)生在面對(duì)患者時(shí)格外謹(jǐn)慎。王小寧將干細(xì)胞治療與患者機(jī)體環(huán)境比喻為“種子”與“土壤”的關(guān)系：“種子很好，但如果轉(zhuǎn)入的機(jī)體環(huán)境不適合其發(fā)揮效果，也可能難以產(chǎn)生療效?！?/p>

干細(xì)胞治療的有效率存在明顯個(gè)體差異。國(guó)際藥企多采用“無(wú)效不收費(fèi)”或“費(fèi)用減半”的方式來(lái)應(yīng)對(duì)這種不確定性。但在中國(guó)醫(yī)療體系內(nèi)，這種彈性收費(fèi)模式面臨政策障礙。

“目前愿意自費(fèi)去打針的，通常是慢病人群、衰老人群以及大病之后需要康復(fù)的人群?！币晃恍袠I(yè)人士透露，“可以把這通俗理解成高濃度的加強(qiáng)營(yíng)養(yǎng)針，實(shí)際上有效時(shí)間不會(huì)很長(zhǎng)”。這種認(rèn)知差異進(jìn)一步加大了醫(yī)患之間的信息不對(duì)稱(chēng)。

05 灰色市場(chǎng)沖擊，三甲醫(yī)院的謹(jǐn)慎之源

在正規(guī)醫(yī)院體系外，一個(gè)龐大的干細(xì)胞灰色市場(chǎng)早已形成。2025年3月，山東濟(jì)南天橋人民醫(yī)院被曝光違規(guī)提供“NKT免疫細(xì)胞”治療，單針費(fèi)用超過(guò)十萬(wàn)元。這種亂象并非個(gè)例。

“在‘魏則西事件’發(fā)生之前，多數(shù)三甲醫(yī)院提供干細(xì)胞及免疫細(xì)胞治療服務(wù)，價(jià)格區(qū)間大致為2萬(wàn)至3萬(wàn)元人民幣?！币晃桓杉?xì)胞從業(yè)人士透露，“魏則西事件后，只有少數(shù)私立醫(yī)院仍在持續(xù)”。

這些灰色服務(wù)往往通過(guò)五種渠道展開(kāi)：醫(yī)美機(jī)構(gòu)、健康管理中心、私營(yíng)醫(yī)院、偽三甲醫(yī)院以及細(xì)胞機(jī)構(gòu)。它們利用政策模糊地帶，以“技術(shù)創(chuàng)新”之名行高價(jià)治療之實(shí)。

“這些干細(xì)胞產(chǎn)品來(lái)源于哪里？以什么樣的原料制備？制備工藝和環(huán)境是否安全？產(chǎn)品活性程度如何？”業(yè)內(nèi)人士坦言，灰色市場(chǎng)的安全性令人擔(dān)憂(yōu)。正是這種亂象，使得正規(guī)三甲醫(yī)院在開(kāi)展干細(xì)胞治療時(shí)更加謹(jǐn)慎，以避免陷入合規(guī)爭(zhēng)議。

06 未來(lái)之路，從單點(diǎn)突破到生態(tài)構(gòu)建

盡管挑戰(zhàn)重重，干細(xì)胞治療的未來(lái)依然可期。隨著首款藥物上市，行業(yè)正迎來(lái)三大轉(zhuǎn)變：技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)化、支付多元化和監(jiān)管清晰化。

在技術(shù)層面，單細(xì)胞組學(xué)等新技術(shù)有望破解干細(xì)胞治療的“黑箱”。王小寧建議：“開(kāi)展干細(xì)胞生物學(xué)表征的深入研究，找到干細(xì)胞標(biāo)記物與治療有效性之間的對(duì)應(yīng)關(guān)系?！边@有助于建立療效預(yù)判體系，解決“因人而異”的難題。

在產(chǎn)業(yè)生態(tài)方面，區(qū)域協(xié)作成為新趨勢(shì)?！盎洯們傻氐鼐壗咏?，在基因和細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展上有很大合作空間?！敝x嘉生表示，“區(qū)域協(xié)同發(fā)展是未來(lái)方向”。

最根本的突破可能來(lái)自政策創(chuàng)新。海南博樂(lè)城將于2025年2月執(zhí)行《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》，鼓勵(lì)開(kāi)展細(xì)胞治療臨床研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用。這種“先行先試”模式可能為全國(guó)性政策調(diào)整積累經(jīng)驗(yàn)。

隨著更多干細(xì)胞藥物進(jìn)入上市通道，治療費(fèi)用有望進(jìn)一步降低。“中國(guó)干細(xì)胞專(zhuān)利數(shù)眾多，臨床研究規(guī)模全球第二，未來(lái)3-5年或迎來(lái)更多低價(jià)競(jìng)品，推動(dòng)治療費(fèi)用向萬(wàn)元級(jí)邁進(jìn)?！毙袠I(yè)分析師預(yù)測(cè)。

07 結(jié)語(yǔ)

干細(xì)胞治療的管理體系被專(zhuān)家稱(chēng)為?“雙軌制困局”：衛(wèi)健委審批的算醫(yī)療技術(shù)，藥監(jiān)局批準(zhǔn)的算藥品。這種分割導(dǎo)致三甲醫(yī)院即使想開(kāi)展治療，也常在部門(mén)監(jiān)管的夾縫中無(wú)所適從。

更棘手的問(wèn)題在于細(xì)胞本身的性質(zhì)。國(guó)家干細(xì)胞重大研發(fā)專(zhuān)項(xiàng)專(zhuān)家組副組長(zhǎng)王小寧點(diǎn)出關(guān)鍵：“干細(xì)胞是‘活’的。”這些活細(xì)胞進(jìn)入人體后可能增殖，其生長(zhǎng)曲線(xiàn)因人而異，使得標(biāo)準(zhǔn)化的療效評(píng)價(jià)體系難以建立。

面對(duì)種種不確定性，醫(yī)生們的“不了解、暫不推薦”背后，是對(duì)患者負(fù)責(zé)的審慎態(tài)度。而隨著海南博鰲樂(lè)城推出三層次保險(xiǎn)體系，廣東南沙打造細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)集群，區(qū)域性醫(yī)療協(xié)作網(wǎng)絡(luò)正在形成。

總之，干細(xì)胞治療雖然仍處于探索期，但前景廣闊。我們既要保持對(duì)新技術(shù)的積極關(guān)注，也要尊重和理解醫(yī)學(xué)和監(jiān)管層面的謹(jǐn)慎態(tài)度。只有當(dāng)技術(shù)、證據(jù)、監(jiān)管三者成熟統(tǒng)一時(shí)，干細(xì)胞治療才能真正安全、有效地造福廣大患者。

未來(lái)已來(lái)，我們只需再多一些耐心。

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