“政策放行了，藥品上市了，為何醫(yī)院里還是找不到？”2025年初，當中國首款干細胞藥物艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）獲得國家藥監(jiān)局批準上市的消息傳出后，不少患者帶著希望走進各地三甲醫(yī)院，卻帶著同樣的困惑離開。

今年1月2日，這款用于治療急性移植物抗宿主病的干細胞藥物通過優(yōu)先審評程序獲批，被業(yè)界視為中國干細胞治療的里程碑事件。短短五個月后，其定價方案出爐：1.98萬元/次，完整療程約15.8萬元，僅為美國同類產(chǎn)品價格的1/70。

首款干細胞藥已上市，三甲醫(yī)院為何仍“不開”干細胞治療？醫(yī)生“不了解、暫不推薦”的真相

然而在這場看似簡單的“價格革命”背后，干細胞治療進入三甲醫(yī)院的道路依然充滿政策障礙、認知鴻溝與技術挑戰(zhàn)。當患者面對醫(yī)生“不了解、暫不推薦”的回應時，背后是一整個產(chǎn)業(yè)生態(tài)的深層博弈。

01 政策破冰與現(xiàn)實困境，首款藥物的象征意義

2025年1月2日，國家藥監(jiān)局的一紙批文改寫了中國干細胞治療的歷史。鉑生卓越生物科技研發(fā)的艾米邁托賽注射液獲得附條件批準上市，這是中國首款獲批上市的干細胞治療產(chǎn)品。

該藥物主要適應癥聚焦于14歲以上激素治療失敗的急性移植物抗宿主病患者——這是造血干細胞移植后可能出現(xiàn)的致命并發(fā)癥。

這一突破來之不易。從2017年至今，我國已有120多款干細胞藥品進入臨床試驗階段，適應癥覆蓋血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)和自身免疫系統(tǒng)疾病。然而直到2025年初，才終于有一款產(chǎn)品成功闖關。

在政策層面，2024年是關鍵轉折點。國家藥監(jiān)局評審中心在《中國食品藥品監(jiān)管》上發(fā)文，釋放了將細胞和基因治療產(chǎn)品劃入先進治療藥品行列的信號。同時，廣州南沙、海南博鰲等地區(qū)獲準開展細胞治療先行先試。

然而政策破冰并未立即改變醫(yī)院端的謹慎態(tài)度。根據(jù)《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，目前全國僅有百余家三甲醫(yī)院完成備案成為“干細胞臨床研究備案機構”，且研究項目“不得收費”。這種限制導致干細胞治療難以在醫(yī)院體系內(nèi)大規(guī)模開展。

02 政策審批限制，臨床準入的高門檻

干細胞治療目前面臨“雙軌制”監(jiān)管困境。衛(wèi)生健康管理部門負責監(jiān)管干細胞臨床研究，藥監(jiān)部門則負責監(jiān)管干細胞新藥注冊。這種分割管理導致醫(yī)院在執(zhí)行層面面臨諸多合規(guī)挑戰(zhàn)。

在現(xiàn)行政策框架下，三甲醫(yī)院開展干細胞治療只有兩種合法途徑：作為已上市藥品按適應癥使用，或作為臨床研究項目在備案后開展。前者目前僅限于艾米邁托賽注射液針對的急性移植物抗宿主病；后者則必須遵循“不得收費”的鐵律。

“除干細胞干預移植物抗宿主病外，其他適應癥均未上市成為藥品?！币晃粡氖录毎袠I(yè)近10年的業(yè)內(nèi)人士指出，“醫(yī)院必須根據(jù)國家規(guī)章制度規(guī)范使用藥品，其他疾病目前無法在醫(yī)院合法使用干細胞治療”。

即使是政策較為開放的海南博鰲樂城先行區(qū)，其2024年一項“緩解骨髓移植后抗宿主病的間充質(zhì)干細胞治療技術”定價高達8萬元/次，是艾米邁托賽注射液定價的4倍。這種價格差異凸顯了政策差異帶來的市場扭曲。

03 成本與支付難題，商業(yè)閉環(huán)尚未形成

干細胞治療的高成本是阻礙其普及的另一座大山。盡管睿鉑生的定價已遠低于國際水平，但15.8萬元的完整療程費用仍讓普通家庭望而卻步。

“干細胞制備成本在3000元以內(nèi)，但市場售價達十多萬元，利潤驚人?！比A南地區(qū)一位干細胞從業(yè)人士透露。巨大的利潤空間催生了灰色市場，但也阻礙了正規(guī)醫(yī)療機構的參與。

更深層的問題在于支付體系的缺失。參考CAR-T細胞療法的經(jīng)驗，復星凱特120萬元的療法至今未被納入醫(yī)保。睿鉑生雖然價格相對較低，但短期內(nèi)進入醫(yī)保的可能性依然渺茫。

“企業(yè)和患者之間尚未形成較為良性的閉環(huán)?！睆V東醫(yī)谷執(zhí)行總裁謝嘉生指出，“高昂定價讓患者難以承擔，醫(yī)保無法覆蓋，企業(yè)又需確保持續(xù)資金支持”。

海南博鰲樂城探索的“三層次保險體系”——基本醫(yī)療保險+惠民保+特藥險——可能是破局之道。但要推廣到全國，仍需解決區(qū)域發(fā)展不平衡、保險精算數(shù)據(jù)缺失等難題。

04 技術認知鴻溝，醫(yī)生為何“不了解”

“干細胞是‘活’的?！眹腋杉毎卮笱邪l(fā)專項專家組副組長王小寧道出了問題的核心。與傳統(tǒng)藥物不同，干細胞具有“活”的特性和異質(zhì)性，進入人體后可能增殖，其生長衰退曲線因人而異。

這種特性導致醫(yī)生在面對患者時格外謹慎。王小寧將干細胞治療與患者機體環(huán)境比喻為“種子”與“土壤”的關系：“種子很好，但如果轉入的機體環(huán)境不適合其發(fā)揮效果，也可能難以產(chǎn)生療效?！?/p>

干細胞治療的有效率存在明顯個體差異。國際藥企多采用“無效不收費”或“費用減半”的方式來應對這種不確定性。但在中國醫(yī)療體系內(nèi)，這種彈性收費模式面臨政策障礙。

“目前愿意自費去打針的，通常是慢病人群、衰老人群以及大病之后需要康復的人群?！币晃恍袠I(yè)人士透露，“可以把這通俗理解成高濃度的加強營養(yǎng)針，實際上有效時間不會很長”。這種認知差異進一步加大了醫(yī)患之間的信息不對稱。

05 灰色市場沖擊，三甲醫(yī)院的謹慎之源

在正規(guī)醫(yī)院體系外，一個龐大的干細胞灰色市場早已形成。2025年3月，山東濟南天橋人民醫(yī)院被曝光違規(guī)提供“NKT免疫細胞”治療，單針費用超過十萬元。這種亂象并非個例。

“在‘魏則西事件’發(fā)生之前，多數(shù)三甲醫(yī)院提供干細胞及免疫細胞治療服務，價格區(qū)間大致為2萬至3萬元人民幣。”一位干細胞從業(yè)人士透露，“魏則西事件后，只有少數(shù)私立醫(yī)院仍在持續(xù)”。

這些灰色服務往往通過五種渠道展開：醫(yī)美機構、健康管理中心、私營醫(yī)院、偽三甲醫(yī)院以及細胞機構。它們利用政策模糊地帶，以“技術創(chuàng)新”之名行高價治療之實。

“這些干細胞產(chǎn)品來源于哪里？以什么樣的原料制備？制備工藝和環(huán)境是否安全？產(chǎn)品活性程度如何？”業(yè)內(nèi)人士坦言，灰色市場的安全性令人擔憂。正是這種亂象，使得正規(guī)三甲醫(yī)院在開展干細胞治療時更加謹慎，以避免陷入合規(guī)爭議。

06 未來之路，從單點突破到生態(tài)構建

盡管挑戰(zhàn)重重，干細胞治療的未來依然可期。隨著首款藥物上市，行業(yè)正迎來三大轉變：技術標準化、支付多元化和監(jiān)管清晰化。

在技術層面，單細胞組學等新技術有望破解干細胞治療的“黑箱”。王小寧建議：“開展干細胞生物學表征的深入研究，找到干細胞標記物與治療有效性之間的對應關系?！边@有助于建立療效預判體系，解決“因人而異”的難題。

在產(chǎn)業(yè)生態(tài)方面，區(qū)域協(xié)作成為新趨勢。“粵瓊兩地地緣接近，在基因和細胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展上有很大合作空間。”謝嘉生表示，“區(qū)域協(xié)同發(fā)展是未來方向”。

最根本的突破可能來自政策創(chuàng)新。海南博樂城將于2025年2月執(zhí)行《生物醫(yī)學新技術促進規(guī)定》，鼓勵開展細胞治療臨床研究與轉化應用。這種“先行先試”模式可能為全國性政策調(diào)整積累經(jīng)驗。

隨著更多干細胞藥物進入上市通道，治療費用有望進一步降低?！?strong>中國干細胞專利數(shù)眾多，臨床研究規(guī)模全球第二，未來3-5年或迎來更多低價競品，推動治療費用向萬元級邁進?！毙袠I(yè)分析師預測。

07 結語

干細胞治療的管理體系被專家稱為?“雙軌制困局”：衛(wèi)健委審批的算醫(yī)療技術，藥監(jiān)局批準的算藥品。這種分割導致三甲醫(yī)院即使想開展治療，也常在部門監(jiān)管的夾縫中無所適從。

更棘手的問題在于細胞本身的性質(zhì)。國家干細胞重大研發(fā)專項專家組副組長王小寧點出關鍵：“干細胞是‘活’的?！边@些活細胞進入人體后可能增殖，其生長曲線因人而異，使得標準化的療效評價體系難以建立。

面對種種不確定性，醫(yī)生們的“不了解、暫不推薦”背后，是對患者負責的審慎態(tài)度。而隨著海南博鰲樂城推出三層次保險體系，廣東南沙打造細胞治療產(chǎn)業(yè)集群，區(qū)域性醫(yī)療協(xié)作網(wǎng)絡正在形成。

總之，干細胞治療雖然仍處于探索期，但前景廣闊。我們既要保持對新技術的積極關注，也要尊重和理解醫(yī)學和監(jiān)管層面的謹慎態(tài)度。只有當技術、證據(jù)、監(jiān)管三者成熟統(tǒng)一時，干細胞治療才能真正安全、有效地造福廣大患者。

未來已來，我們只需再多一些耐心。

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